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Estudo retrospectivo sobre a segurança e os efeitos terapêuticos/de melhoria da administração intravenosa de SHED-CM para ELA (SHED-CAH2023)

19 de setembro de 2024 atualizado por: Hitonowa Medical

Estudo retrospectivo sobre a segurança e os efeitos terapêuticos/de melhoria da administração intravenosa de SHED-CM para ELA

Neste estudo, avaliaremos retrospectivamente a segurança e eficácia da administração de SHED-CM para o tratamento da ELA.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) é uma doença neurodegenerativa progressiva e irreversível com opções de tratamento limitadas. Os avanços na medicina regenerativa abriram novos caminhos para intervenções terapêuticas. Este estudo de coorte retrospectivo avaliou a segurança e eficácia de células-tronco de meio condicionado de dentes decíduos esfoliados humanos (SHED-CM) em 24 pacientes com ELA tratados em uma única instalação entre 1º de janeiro de 2022 e 30 de novembro de 2023. As avaliações de segurança incluíram eventos adversos, sinais vitais e alterações nos testes laboratoriais antes e depois da administração, enquanto a eficácia foi medida usando a escala de classificação funcional ALS revisada (ALSFRS-R), força de preensão e capacidade vital forçada. embora as pontuações ALSFRS-R normalmente diminuam com o tempo, a taxa de progressão nesta coorte foi mais lenta, sugerindo um potencial atraso na progressão da doença. Alternativamente, foram observadas melhorias na força muscular e na mobilidade em alguns pacientes. Embora eventos adversos tenham sido relatados em apenas 3% dos casos (sem reações alérgicas graves), as alterações induzidas pelo tratamento nos sinais vitais e nos resultados laboratoriais não foram clinicamente significativas. O tratamento SHED-CM parece ser uma opção terapêutica segura e potencialmente eficaz para pacientes com ELA. Mais pesquisas são necessárias para otimizar o tratamento do SHED-CM; no entanto, este estudo estabelece as bases para a exploração futura de terapias regenerativas para ELA.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
24

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
    • Tokyo
      • Chiyoda, Tokyo, Japão, 102-0085
        • Hitonowa Medical

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Esclerose Lateral Amiotrófica

Descrição

Critérios de inclusão:

  • pacientes que visitaram nossa clínica entre 1º de janeiro de 2022 e 30 de novembro de 2023 e foram diagnosticados com ELA
  • pacientes do sexo masculino e feminino com idade entre 16 e 90 anos
  • Pontuação ALSFRS-R de 12 ou mais no momento da visita inicial

Critérios de exclusão:

  • Pacientes que fazem traqueostomia no momento da consulta.
  • Pacientes que manifestaram sua recusa em participar deste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Recebendo o medicamento do estudo
Pacientes com diagnóstico de ELA que visitaram nosso hospital e receberam SHED-CM entre 1º de janeiro de 2022 e 30 de novembro de 2023.
Biológico: O medicamento do estudo é SHED-CM fabricado pela U-Factor
Pacientes com diagnóstico de ELA receberam SHED-CM

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Todos os eventos adversos
Prazo: depois do tratamento
Esta medida verificará o número total de eventos adversos (EAs) relatados durante o estudo, categorizados pelo CTCAE Ver 5.0.
depois do tratamento
Número de alterações clinicamente significativas nos resultados dos testes laboratoriais
Prazo: Linha de base (pré-tratamento) e após o 4º tratamento
Esta medida rastreará o número de eventos em que anormalidades clinicamente significativas são detectadas em parâmetros de testes laboratoriais, incluindo hemograma, bioquímica e testes de função de coagulação. As alterações desde o início até após a 4ª sessão de tratamento serão avaliadas com base em limites clínicos predefinidos.
Linha de base (pré-tratamento) e após o 4º tratamento
Número de alterações clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Linha de base (pré-tratamento), pós-tratamento e após o 4º tratamento
Esta medida avaliará o número de eventos em que ocorrem alterações clinicamente significativas nos sinais vitais. Os parâmetros incluem pressão arterial sistólica, pressão arterial diastólica, pulsação, temperatura corporal e SpO2. Cada evento será avaliado em dois momentos: imediatamente após o tratamento e após a 4ª sessão de tratamento, comparando os valores com os valores basais.
Linha de base (pré-tratamento), pós-tratamento e após o 4º tratamento
Avaliação de segurança durante o período do estudo: Eventos adversos - Descobertas próprias e outras
Prazo: depois do tratamento
Exame médico, achados subjetivos, outros achados
depois do tratamento

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de eficácia: Mudanças na Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica Versão revisada
Prazo: Mudança da linha de base às 16 semanas
A Escala de Avaliação Funcional de ELA revisada em pacientes com ELA. Esta escala é pontuada de 0 a 48, quanto maior a pontuação melhor.
Mudança da linha de base às 16 semanas
Avaliação de eficácia: alterações na% CVF
Prazo: Mudança da linha de base às 16 semanas
% capacidade vital forçada em porcentagem
Mudança da linha de base às 16 semanas
Avaliação de eficácia: Mudanças na força de preensão
Prazo: Mudança da linha de base às 16 semanas
força de preensão em quilogramas
Mudança da linha de base às 16 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Hitonowa Medical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
25 de dezembro de 2023

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de julho de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de setembro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
23 de setembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de setembro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de setembro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • SHED-CM-ALS-H-2023

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Este foi um estudo de coorte retrospectivo que incluiu pacientes com diagnóstico de ELA que visitaram nosso hospital entre 1º de janeiro de 2022 e 30 de novembro de 2023. Inscrevemos pacientes com ELA que receberam SHED-CM nesse período, tiveram pontuação 12 ou superior na Escala de Avaliação Funcional de ELA Revisada (ALSFRS-R) e não foram submetidos à traqueostomia. Todos os dados administrados foram avaliados quanto à segurança. Vários pacientes tiveram dificuldades para chegar ao hospital devido à progressão da ELA; portanto, avaliamos a eficácia do medicamento desde a primeira até a 12ª dose, que foram administradas consecutivamente e para as quais todos os pacientes compareceram ao hospital.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados originais apresentados no estudo estão disponíveis abertamente sem restrições.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os dados originais apresentados no estudo estão disponíveis abertamente no FigShare em 10.6084/m9.figshare.26201615.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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