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Studio retrospettivo sulla sicurezza e sugli effetti terapeutici/di miglioramento della somministrazione endovenosa di SHED-CM per la SLA (SHED-CAH2023)

19 settembre 2024 aggiornato da: Hitonowa Medical

Studio retrospettivo sulla sicurezza e sugli effetti terapeutici/di miglioramento della somministrazione endovenosa di SHED-CM per la SLA

In questo studio, valuteremo retrospettivamente la sicurezza e l'efficacia della somministrazione di SHED-CM per il trattamento della SLA.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa progressiva e irreversibile con opzioni terapeutiche limitate. I progressi nella medicina rigenerativa hanno aperto nuove strade per gli interventi terapeutici. Questo studio di coorte retrospettivo ha valutato la sicurezza e l’efficacia delle cellule staminali provenienti da mezzi condizionati per denti decidui esfoliati umani (SHED-CM) in 24 pazienti affetti da SLA trattati in un’unica struttura tra il 1 gennaio 2022 e il 30 novembre 2023. Le valutazioni della sicurezza includevano eventi avversi, segni vitali e modifiche dei test di laboratorio prima e dopo la somministrazione, mentre l’efficacia è stata misurata utilizzando la ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), la forza di presa e la capacità vitale forzata. mentre i punteggi ALSFRS-R tipicamente diminuiscono nel tempo, il tasso di progressione in questa coorte è stato più lento, suggerendo un potenziale ritardo nella progressione della malattia. In alternativa, in alcuni pazienti sono stati osservati miglioramenti nella forza muscolare e nella mobilità. Sebbene gli eventi avversi siano stati segnalati solo nel 3% dei casi (nessuna reazione allergica grave), i cambiamenti indotti dal trattamento nei segni vitali e nei risultati di laboratorio non erano clinicamente significativi. Il trattamento SHED-CM sembra essere un’opzione terapeutica sicura e potenzialmente efficace per i pazienti affetti da SLA. Sono necessarie ulteriori ricerche per ottimizzare il trattamento SHED-CM; tuttavia, questo studio pone le basi per la futura esplorazione delle terapie rigenerative per la SLA.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Tokyo
      • Chiyoda, Tokyo, Giappone, 102-0085
        • Hitonowa Medical

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Sclerosi laterale amiotrofica

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • pazienti che hanno visitato la nostra clinica tra il 1 gennaio 2022 e il 30 novembre 2023 e a cui è stata diagnosticata la SLA
  • pazienti maschi e femmine di età compresa tra 16 e 90 anni
  • Punteggio ALSFRS-R pari o superiore a 12 al momento della visita iniziale

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che hanno una tracheotomia al momento della visita.
  • Pazienti che hanno espresso il loro rifiuto a partecipare a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Ricevere il farmaco in studio
Pazienti con diagnosi di SLA che hanno visitato il nostro ospedale e a cui è stato somministrato SHED-CM tra il 1 gennaio 2022 e il 30 novembre 2023.
Biologico: Il farmaco in studio è SHED-CM prodotto da U-Factor
Ai pazienti con diagnosi di SLA è stato somministrato SHED-CM

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tutti gli eventi avversi
Lasso di tempo: dopo il trattamento
Questa misura controllerà il numero totale di eventi avversi (AE) segnalati durante lo studio, classificati da CTCAE Ver 5.0.
dopo il trattamento
Numero di cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dei test di laboratorio
Lasso di tempo: Basale (pre-trattamento) e dopo il 4° trattamento
Questa misura terrà traccia del numero di eventi in cui vengono rilevate anomalie clinicamente significative nei parametri dei test di laboratorio, inclusi emocromo, biochimica e test di funzionalità della coagulazione. Le modifiche dal basale a dopo la 4a sessione di trattamento saranno valutate in base a soglie cliniche predefinite.
Basale (pre-trattamento) e dopo il 4° trattamento
Numero di cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali
Lasso di tempo: Baseline (pre-trattamento), post-trattamento e dopo il 4° trattamento
Questa misura valuterà il numero di eventi in cui si verificano cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali. I parametri includono pressione sanguigna sistolica, pressione sanguigna diastolica, frequenza cardiaca, temperatura corporea e SpO2. Ciascun evento verrà valutato in due momenti: immediatamente dopo il trattamento e dopo la quarta sessione di trattamento, confrontando i valori con il basale.
Baseline (pre-trattamento), post-trattamento e dopo il 4° trattamento
Valutazione della sicurezza durante il periodo di studio: eventi avversi - Auto- e altri risultati
Lasso di tempo: dopo il trattamento
Esame medico, accertamenti soggettivi, altri accertamenti
dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione dell'efficacia: cambiamenti nella versione rivista della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 16 settimane
La scala di valutazione funzionale ALS rivista nei pazienti affetti da SLA. Questa scala va da 0 a 48, più alto è il punteggio, meglio è.
Variazione rispetto al basale a 16 settimane
Valutazione dell'efficacia: variazioni della %FVC
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 16 settimane
% capacità vitale forzata in percentuale
Variazione rispetto al basale a 16 settimane
Valutazione dell'efficacia: cambiamenti nella forza di presa
Lasso di tempo: Variazione rispetto al basale a 16 settimane
forza di presa in chilogrammi
Variazione rispetto al basale a 16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hitonowa Medical

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 dicembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 luglio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 settembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SHED-CM-ALS-H-2023

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Si trattava di uno studio di coorte retrospettivo che includeva pazienti con diagnosi di SLA che hanno visitato il nostro ospedale tra il 1 gennaio 2022 e il 30 novembre 2023. Abbiamo arruolato pazienti affetti da SLA che hanno ricevuto SHED-CM entro questo periodo, avevano un punteggio pari o superiore a 12 sulla ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) e non erano stati sottoposti a tracheostomia. Tutti i dati somministrati sono stati valutati per la sicurezza. Diversi pazienti hanno avuto difficoltà a presentarsi in ospedale a causa della progressione della loro SLA; pertanto, abbiamo valutato l'efficacia del farmaco dalla prima alla 12a dose, che sono state somministrate consecutivamente, e per le quali tutti i pazienti si sono presentati in ospedale.

Periodo di condivisione IPD

I dati originali presentati nello studio sono liberamente disponibili senza restrizioni.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati originali presentati nello studio sono apertamente disponibili su FigShare all'indirizzo 10.6084/m9.figshare.26201615.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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