Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hypoxické červené krvinky u srpkovité anémie

13. srpna 2026 aktualizováno: Hemanext

Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná, zkřížená studie k vyhodnocení účinnosti hypoxických červených krvinek zpracovaných systémem Hemanext ONE® oproti konvenčním červeným krvinkám u pacientů se srpkovitou anémií závislou na transfuzi

Celkovým cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost transfuze hypoxických červených krvinek vyrobených systémem Hemanext ONE u pacientů se srpkovitou anémií. Zařízení Hemanext ONE bylo vyčištěno procesem De Novo v září 2023.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V této studii Direct-to-Phase II společnost Hemanext Inc. provede prospektivní, multicentrickou, jednoduše zaslepenou, randomizovanou, zkříženou studii u pacientů se srpkovitou anémií, porovnávající účinnost transfuze hypoxických červených krvinek. (HRBC) na transfuze s konvenčními erytrocyty. Primárním cílem účinnosti je prokázat zvýšení % HbA mezi výměnnými transfuzemi červených krvinek (RCE) HRBC ve srovnání s konvenčními erytrocyty. Zvýšení %HbA (normální Hb) z RCE bude doprovázeno současným poklesem srpkovitého Hb (%HbS). Perzistence %HbA umožní snížení objemu transfuzí červených krvinek s celkovým snížením počtu spotřebovaných jednotek, což může mít za následek prodloužení doby (počet dní) mezi transfuzemi.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
48

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Biree Andemariam, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Telefonní číslo: 312-996-3150
          • E-mail: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Telefonní číslo: 443-287-6854
          • E-mail: ecrowe3@jhmi.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Muž nebo žena ve věku nejméně 7 let;
  2. jsou schopni poskytnout informovaný souhlas, případně souhlas s účastí ve studii;
  3. Diagnóza srpkovité anémie (SCA) (HbSS, HbSβ0 talasémie) s účastí na chronickém transfuzním programu a podstoupili pravidelné transfuze po dobu nejméně 6 měsíců před Screeningem;
  4. měli průměrný interval alespoň 14 dní mezi transfuzemi červených krvinek za posledních 6 měsíců;
  5. pokud užíváte chelatační terapii železa, byli na stabilní dávce po dobu ≥ 3 měsíců před screeningem;

Kritéria vyloučení:

  1. Nepodávají se výhradně transfuzi na místě;
  2. Mít diagnózu onemocnění HbSC, talasémie HbSβ+ nebo jiné varianty SCD (kromě talasémie HbSS a HbSβ0)
  3. Dostávají rutinně transfuzi umytými, zabalenými jednotkami RBC;
  4. Dostali jste induktory hemoglobinu (např. erytropoetin) během 30 dnů před screeningem;
  5. V současné době jsou hodnoceny pro genovou terapii;
  6. mají jakékoli klinicky významné plicní, kardiovaskulární, endokrinní, jaterní, gastrointestinální, renální, infekční, imunologické (včetně významné alo- nebo autoimunizace) onemocnění, které není před studií považováno za adekvátně kontrolované;
  7. Jste žena ve fertilním věku, která je těhotná nebo plánuje otěhotnět v následujících 14 měsících;
  8. Mít v anamnéze aloimunizaci, kterou nemůže řídit místní krevní banka;
  9. Pacienti, kteří by podle názoru zkoušejícího nebyli schopni nebo ochotni dodržovat protokol;
  10. Je to oddělení státu, vězeň nebo přechodné

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba A (hypoxické červené krvinky)
Transfuze hypoxických červených krvinek vyrobených systémem Hemanext ONE
Přístroj: Systém Hemanext ONE
Hypoxické červené krvinky
Aktivní komparátor: Léčba B (konvenční červené krvinky)
Transfuze konvenčních červených krvinek
Přístroj: Konvenční červené krvinky
Konvenční červené krvinky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
%HbA rychlost poklesu
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Primárním cílem je vyhodnotit sníženou rychlost poklesu %HbA mezi potransfuzním RCE a následným předtransfuzním RCE během 6 transfuzních cyklů ve skupině s hypoxickými RBC ve srovnání s konvenční skupinou.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem podané krve
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Bude analyzován a porovnán průměrný objem krve na pacienta s transfuzí hypoxických červených krvinek a standardních jednotek červených krvinek
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Míra nárůstu HgbS
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná rychlost nárůstu měření HgbS mezi automatizovanou výměnou červených krvinek (RCE) hypoxických červených krvinek ve srovnání s konvenčními červenými krvinkami.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Incidence vazookluzivní krize.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Míra výskytu vazookluzivních krizových událostí během trvání studie
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Incidence akutního hrudního syndromu
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Míra výskytu příhod akutního hrudního syndromu doprovázených horečkou a/nebo respiračními symptomy během trvání studie
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Délka (dny) případné hospitalizace pro vazookluzivní krizi
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná délka (dny) jakékoli hospitalizace pro vazookluzivní krizi
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Intravaskulární hemolýza
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Úroveň intravaskulární hemolýzy (měřená volným plazmatickým hemoglobinem) mezi každým výkonem, před a po každé výměně červených krvinek.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Sérový feritin
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty sérového feritinu
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Změny obsahu železa v játrech
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrné změny v obsahu železa v játrech
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Změna v QoL
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná změna v QoL měřená validovanými dotazníky QoL
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Celkový hemoglobin před a po RCE
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná změna před a po transfuzích hypoxicky skladovaných erytrocytů ve srovnání s konvenčně skladovanými erytrocyty.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Celkový hematokrit před a po RCE
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná změna před a po transfuzích hypoxicky skladovaných erytrocytů ve srovnání s konvenčně skladovanými erytrocyty.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Události výměny červených krvinek
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrný počet událostí RCE v průběhu studie
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Frekvence nežádoucích reakcí a nedostatků zařízení v průběhu studie
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zvýšení hemoglobinu z každé transfuze
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Přírůstek hemoglobinu z každé transfuze bude určen výpočtem rozdílu mezi pacientovým potransfuzním a předtransfuzním hemoglobinem. Poté bude korigován na odhadovaný objem krve pacienta a množství transfuze Hb
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hemanext

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Vrchní vyšetřovatel: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. září 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PRO-CLIN-0017

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení