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Glóbulos vermelhos hipóxicos na anemia falciforme

13 de agosto de 2026 atualizado por: Hemanext

Um estudo multicêntrico, randomizado, controlado e cruzado para avaliar a eficácia de glóbulos vermelhos hipóxicos processados ​​com o sistema Hemanext ONE® versus glóbulos vermelhos convencionais em pacientes com anemia falciforme dependente de transfusão

O objetivo geral deste estudo é avaliar a eficácia e segurança da transfusão de hemácias hipóxicas fabricadas com o sistema Hemanext ONE em pacientes com anemia falciforme. O dispositivo Hemanext ONE foi liberado através do processo De Novo em setembro de 2023.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ainda não está recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Neste estudo direto para fase II, a Hemanext Inc. realizará um estudo prospectivo, multicêntrico, cego, randomizado e cruzado em pacientes com anemia falciforme, comparando a eficácia da transfusão de hemácias hipóxicas (HRBCs) a transfusões com hemácias convencionais. O objetivo primário de eficácia é demonstrar um aumento na% HbA entre transfusões de troca de glóbulos vermelhos (RCE) de HRBCs em comparação com hemácias convencionais. Os aumentos na% HbA (Hb normal) do RCE serão acompanhados por uma diminuição concomitante na Hb falciforme (%HbS). A persistência da %HbA permitirá uma diminuição no volume de hemácias transfundidas com uma diminuição global no número de unidades consumidas, o que por sua vez pode resultar num aumento no tempo (número de dias) entre as transfusões.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
48

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Investigador principal:
          • Biree Andemariam, MD
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Contato:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Número de telefone: 312-996-3150
          • E-mail: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Contato:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Número de telefone: 443-287-6854
          • E-mail: ecrowe3@jhmi.edu
        • Investigador principal:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Homem ou mulher com pelo menos 7 anos de idade;
  2. São capazes de fornecer consentimento informado e concordar, conforme aplicável, para participar do estudo;
  3. Diagnóstico de Anemia Falciforme (AF) (talassemia HbSS, HbSβ0) com participação em programa de transfusão crônica e ter sido submetido a transfusões regulares durante pelo menos 6 meses antes da Triagem;
  4. Tiveram um intervalo médio de pelo menos 14 dias entre as transfusões de hemácias nos últimos 6 meses;
  5. Se estiver em terapia de quelação de ferro, tenha tomado uma dose estável por ≥3 meses antes da triagem;

Critérios de exclusão:

  1. Não são transfundidos exclusivamente no local;
  2. Ter diagnóstico de doença HbSC, talassemia HbSβ+ ou outra variante de DF (excluindo talassemia HbSS e HbSβ0)
  3. São rotineiramente transfundidos com unidades de hemácias lavadas e embaladas;
  4. Receberam indutores de hemoglobina (por ex. eritropoetina) nos 30 dias anteriores à Triagem;
  5. Estão atualmente sendo avaliados para terapia genética;
  6. Ter qualquer doença pulmonar, cardiovascular, endócrina, hepática, gastrointestinal, renal, infecciosa, imunológica clinicamente significativa (incluindo alo ou autoimunização significativa), considerada não controlada adequadamente antes do estudo;
  7. Seja uma mulher com potencial para engravidar que esteja grávida ou planeje engravidar nos próximos 14 meses;
  8. Ter histórico de aloimunização que não pode ser gerenciado pelo banco de sangue local;
  9. Pacientes que, na opinião do Investigador, não poderiam ou não desejariam cumprir o protocolo;
  10. É uma tutela do estado, prisioneiro ou transitório

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Tratamento A (hemácias hipóxicas)
Transfusão de hemácias hipóxicas fabricadas com sistema Hemanext ONE
Dispositivo: Sistema Hemanext ONE
Glóbulos vermelhos hipóxicos
Comparador Ativo: Tratamento B (hemácias convencionais)
Transfusão de glóbulos vermelhos convencionais
Dispositivo: RBCs convencionais
Glóbulos vermelhos convencionais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de declínio de %HbA
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
O objetivo principal é avaliar a diminuição da taxa de declínio de% HbA entre o RCE pós-transfusão e o RCE pré-transfusão subsequente ao longo de 6 ciclos de transfusão no grupo hipóxico de hemácias em comparação com o grupo convencional.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Volume de sangue transfundido
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
O volume médio de sangue por paciente transfundido com hemácias hipóxicas e com unidades de hemácias padrão será analisado e comparado
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de aumento de HgbS
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa média de aumento da medição de HgbS entre troca automatizada de glóbulos vermelhos (RCE) de hemácias hipóxicas em comparação com hemácias convencionais.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de incidência de crise vaso-oclusiva.
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de incidência de eventos de crise vaso-oclusiva ao longo da duração do estudo
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de incidência de síndrome torácica aguda
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Taxa de incidência de eventos de síndrome torácica aguda acompanhados de febre e/ou sintomas respiratórios durante o estudo
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Duração (dias) de qualquer internação por crise vaso-oclusiva
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Duração média (dias) de qualquer internação por crise vaso-oclusiva
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Hemólise intravascular
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Nível de hemólise intravascular (medida com hemoglobina plasmática livre) entre cada procedimento, antes e depois de cada troca de eritrócitos.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Ferritina sérica
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Alteração média da linha de base na ferritina sérica
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Mudanças no conteúdo de ferro hepático
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Mudanças médias no conteúdo de ferro hepático
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Mudança na qualidade de vida
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Mudança média na qualidade de vida, medida por questionários de qualidade de vida validados
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Hemoglobina total antes e depois do RCE
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Alteração média antes e depois das transfusões de hemácias armazenadas hipoxicamente em comparação com aquelas com hemácias armazenadas convencionalmente.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Hematócrito total antes e depois do RCE
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Alteração média antes e depois das transfusões de hemácias armazenadas hipoxicamente em comparação com aquelas com hemácias armazenadas convencionalmente.
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Eventos de troca de glóbulos vermelhos
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Número médio de eventos RCE ao longo do estudo
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Avaliação de segurança
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
Frequência de reações de eventos adversos e deficiências do dispositivo ao longo do estudo
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Aumento de hemoglobina a cada transfusão
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses
O incremento de hemoglobina de cada transfusão será determinado calculando a diferença entre a hemoglobina pós-transfusão e pré-transfusão do paciente. Será então corrigido para o volume sanguíneo estimado do paciente e a quantidade de Hb transfundida
Até a conclusão do estudo, uma média de 14 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Hemanext

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Investigador principal: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de abril de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
12 de dezembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de dezembro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de dezembro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • PRO-CLIN-0017

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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