Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hypoxické červené krvinky u srpkovité anémie

6. ledna 2026 aktualizováno: Hemanext

Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná, zkřížená studie k vyhodnocení účinnosti hypoxických červených krvinek zpracovaných systémem Hemanext ONE® oproti konvenčním červeným krvinkám u pacientů se srpkovitou anémií závislou na transfuzi

Celkovým cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost transfuze hypoxických červených krvinek vyrobených systémem Hemanext ONE u pacientů se srpkovitou anémií. Zařízení Hemanext ONE bylo vyčištěno procesem De Novo v září 2023.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této studii Direct-to-Phase II společnost Hemanext Inc. provede prospektivní, multicentrickou, jednoduše zaslepenou, randomizovanou, zkříženou studii u pacientů se srpkovitou anémií, porovnávající účinnost transfuze hypoxických červených krvinek. (HRBC) na transfuze s konvenčními erytrocyty. Primárním cílem účinnosti je prokázat zvýšení % HbA mezi výměnnými transfuzemi červených krvinek (RCE) HRBC ve srovnání s konvenčními erytrocyty. Zvýšení %HbA (normální Hb) z RCE bude doprovázeno současným poklesem srpkovitého Hb (%HbS). Perzistence %HbA umožní snížení objemu transfuzí červených krvinek s celkovým snížením počtu spotřebovaných jednotek, což může mít za následek prodloužení doby (počet dní) mezi transfuzemi.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

48

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Biree Andemariam, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cassandra Josephson, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ross Fasano, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Telefonní číslo: 443-287-6854
          • E-mail: ecrowe3@jhmi.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alesia Kaplan, MD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Enrico Novelli, MD, MS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Muž nebo žena ve věku nejméně 7 let;
  2. jsou schopni poskytnout informovaný souhlas, případně souhlas s účastí ve studii;
  3. Diagnóza srpkovité anémie (SCA) (HbSS, HbSβ0 talasémie) s účastí na chronickém transfuzním programu a podstoupili pravidelné transfuze po dobu nejméně 6 měsíců před Screeningem;
  4. měli průměrný interval alespoň 14 dní mezi transfuzemi červených krvinek za posledních 6 měsíců;
  5. pokud užíváte chelatační terapii železa, byli na stabilní dávce po dobu ≥ 3 měsíců před screeningem;

Kritéria vyloučení:

  1. Nepodávají se výhradně transfuzi na místě;
  2. Mít diagnózu onemocnění HbSC, talasémie HbSβ+ nebo jiné varianty SCD (kromě talasémie HbSS a HbSβ0)
  3. Dostávají rutinně transfuzi umytými, zabalenými jednotkami RBC;
  4. Dostali jste induktory hemoglobinu (např. erytropoetin) během 30 dnů před screeningem;
  5. V současné době jsou hodnoceny pro genovou terapii;
  6. mají jakékoli klinicky významné plicní, kardiovaskulární, endokrinní, jaterní, gastrointestinální, renální, infekční, imunologické (včetně významné alo- nebo autoimunizace) onemocnění, které není před studií považováno za adekvátně kontrolované;
  7. Jste žena ve fertilním věku, která je těhotná nebo plánuje otěhotnět v následujících 14 měsících;
  8. Mít v anamnéze aloimunizaci, kterou nemůže řídit místní krevní banka;
  9. Pacienti, kteří by podle názoru zkoušejícího nebyli schopni nebo ochotni dodržovat protokol;
  10. Je to oddělení státu, vězeň nebo přechodné

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba A (hypoxické červené krvinky)
Transfuze hypoxických červených krvinek vyrobených systémem Hemanext ONE
Přístroj: Systém Hemanext ONE
Hypoxické červené krvinky
Aktivní komparátor: Léčba B (konvenční červené krvinky)
Transfuze konvenčních červených krvinek
Přístroj: Konvenční červené krvinky
Konvenční červené krvinky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
%HbA rychlost poklesu
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Primárním cílem je vyhodnotit sníženou rychlost poklesu %HbA mezi potransfuzním RCE a následným předtransfuzním RCE během 6 transfuzních cyklů ve skupině s hypoxickými RBC ve srovnání s konvenční skupinou.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Objem podané krve
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Bude analyzován a porovnán průměrný objem krve na pacienta s transfuzí hypoxických červených krvinek a standardních jednotek červených krvinek
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Míra nárůstu HgbS
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná rychlost nárůstu měření HgbS mezi automatizovanou výměnou červených krvinek (RCE) hypoxických červených krvinek ve srovnání s konvenčními červenými krvinkami.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Incidence vazookluzivní krize.
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Míra výskytu vazookluzivních krizových událostí během trvání studie
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Incidence akutního hrudního syndromu
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Míra výskytu příhod akutního hrudního syndromu doprovázených horečkou a/nebo respiračními symptomy během trvání studie
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Délka (dny) případné hospitalizace pro vazookluzivní krizi
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná délka (dny) jakékoli hospitalizace pro vazookluzivní krizi
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Intravaskulární hemolýza
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Úroveň intravaskulární hemolýzy (měřená volným plazmatickým hemoglobinem) mezi každým výkonem, před a po každé výměně červených krvinek.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Sérový feritin
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná změna od výchozí hodnoty sérového feritinu
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Změny obsahu železa v játrech
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrné změny v obsahu železa v játrech
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Změna v QoL
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná změna v QoL měřená validovanými dotazníky QoL
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Celkový hemoglobin před a po RCE
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná změna před a po transfuzích hypoxicky skladovaných erytrocytů ve srovnání s konvenčně skladovanými erytrocyty.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Celkový hematokrit před a po RCE
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrná změna před a po transfuzích hypoxicky skladovaných erytrocytů ve srovnání s konvenčně skladovanými erytrocyty.
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Události výměny červených krvinek
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Průměrný počet událostí RCE v průběhu studie
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Frekvence nežádoucích reakcí a nedostatků zařízení v průběhu studie
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zvýšení hemoglobinu z každé transfuze
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 14 měsíců
Přírůstek hemoglobinu z každé transfuze bude určen výpočtem rozdílu mezi pacientovým potransfuzním a předtransfuzním hemoglobinem. Poté bude korigován na odhadovaný objem krve pacienta a množství transfuze Hb
Po ukončení studia v průměru 14 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hemanext

Spolupracovníci

Johns Hopkins University
Emory University
University of Connecticut
Johns Hopkins All Children's Hospital
University of Pittsburgh Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Enrico Novelli, MD, MS, University of Pittsburgh Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Vrchní vyšetřovatel: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRO-CLIN-0017

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie u dětí

Klinické studie na Systém Hemanext ONE

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit