Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hypoxiske røde blodlegemer i seglcelleanæmi

13. august 2026 opdateret af: Hemanext

En multi-center, randomiseret, kontrolleret, cross-over undersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​hypoxiske røde blodlegemer behandlet med Hemanext ONE®-systemet versus konventionelle røde blodlegemer hos patienter med transfusionsafhængig seglcelleanæmi

Det overordnede formål med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​transfusion af hypoxiske røde blodlegemer fremstillet med Hemanext ONE-systemet hos patienter med seglcelleanæmi. Hemanext ONE-enheden blev godkendt gennem De Novo-processen i september 2023.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I dette direkte-til-fase II-studie vil Hemanext Inc. udføre et prospektivt, multicenter, enkeltblindt, randomiseret, cross-over-studie i patienter med seglcelleanæmi, der sammenligner effekten af ​​transfusion af hypoxiske røde blodlegemer (HRBC'er) til transfusioner med konventionelle RBC'er. Det primære effektivitetsmål er at påvise en stigning i %HbA mellem røde blodlegemers udvekslingstransfusioner (RCE) af HRBC'er sammenlignet med konventionelle RBC'er. Stigningen i %HbA (normalt Hb) fra RCE vil blive ledsaget af et samtidig fald i segl-Hb (%HbS). Vedvarenheden af ​​%HbA vil tillade et fald i mængden af ​​transfunderede røde blodlegemer med et samlet fald i antallet af forbrugte enheder, hvilket igen kan resultere i en stigning i tiden (antal dage) mellem transfusioner.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
48

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Ledende efterforsker:
          • Biree Andemariam, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Telefonnummer: 312-996-3150
          • E-mail: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde mindst 7 år gammel;
  2. Er i stand til at give informeret samtykke og samtykke, hvis det er relevant, for at deltage i undersøgelsen;
  3. Diagnose af seglcelleanæmi (SCA) (HbSS, HbSβ0-thalassæmi) med deltagelse i et kronisk transfusionsprogram og har gennemgået regelmæssige transfusioner i mindst 6 måneder før screening;
  4. Har haft et gennemsnitligt interval på mindst 14 dage mellem RBC-transfusioner over de seneste 6 måneder;
  5. Hvis du har fået jernkelatbehandling, har du været på en stabil dosis i ≥3 måneder før screening;

Ekskluderingskriterier:

  1. Er ikke udelukkende transfunderet på stedet;
  2. Har en diagnose af HbSC-sygdom, HbSβ+-thalassæmi eller en anden SCD-variant (undtagen HbSS og HbSβ0-thalassæmi)
  3. Transfunderes rutinemæssigt med vaskede, pakkede RBC-enheder;
  4. Har fået hæmoglobininducere (f. erythropoietin) i de 30 dage før screening;
  5. Er i øjeblikket ved at blive evalueret for genterapi;
  6. Har nogen klinisk signifikant lunge-, kardiovaskulær, endokrin, hepatisk, gastrointestinal, renal, infektiøs, immunologisk (herunder signifikant allo- eller auto-immunisering) sygdom, der anses for ikke at være tilstrækkeligt kontrolleret før undersøgelsen;
  7. Er en kvinde i den fødedygtige alder, som er gravid eller planlægger at blive gravid inden for de næste 14 måneder;
  8. Har en historie med allo-immunisering, som ikke kan administreres af den lokale blodbank;
  9. Patienter, som efter Investigators mening ikke ville være i stand til eller villige til at overholde protokollen;
  10. Er en afdeling i staten, fange eller forbigående

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling A (hypoxiske røde blodlegemer)
Transfusion af hypoxiske røde blodlegemer fremstillet med Hemanext ONE system
Enhed: Hemanext ONE System
Hypoxiske røde blodlegemer
Aktiv komparator: Behandling B (konventionelle røde blodlegemer)
Transfusion af konventionelle røde blodlegemer
Enhed: Konventionelle røde blodlegemer
Konventionelle røde blodlegemer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
%HbA Faldhastighed
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Det primære mål er at evaluere den reducerede hastighed af faldet af %HbA mellem post-transfusion RCE og den efterfølgende præ-transfusion RCE over 6 transfusionscyklusser i den hypoxiske RBC-gruppe sammenlignet med den konventionelle gruppe.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Volumen af ​​transfunderet blod
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Det gennemsnitlige volumen af ​​blod pr. patient transfunderet med hypoxiske RBC'er og med standard RBC-enheder vil blive analyseret og sammenlignet
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
HgbS-stigningshastighed
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig stigningshastighed for HgbS-målingen mellem automatisk udveksling af røde blodlegemer (RCE) af hypoxiske RBC'er sammenlignet med konventionelle RBC'er.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hyppighed af vaso-okklusiv krise.
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Incidensrate af vaso-okklusive krisehændelser gennem undersøgelsens varighed
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hyppigheden af ​​akut brystsyndrom
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hyppigheden af ​​akutte brystsyndrom-hændelser ledsaget af feber og/eller luftvejssymptomer gennem hele undersøgelsens varighed
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Varighed (dage) af enhver indlæggelse på grund af vaso-okklusiv krise
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig varighed (dage) af enhver indlæggelse på grund af vaso-okklusiv krise
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Intravaskulær hæmolyse
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Niveau af intravaskulær hæmolyse (målt med frit plasmahæmoglobin) mellem hver procedure, før og efter hver udskiftning af røde blodlegemer.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Serum ferritin
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig ændring fra baseline i serumferritin
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Ændringer i leverens jernindhold
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlige ændringer i leverens jernindhold
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Ændring i QoL
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig ændring i QoL, målt ved validerede QoL-spørgeskemaer
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Total hæmoglobin før og efter RCE
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig ændring før og efter transfusioner af hypoxisk opbevarede røde blodlegemer sammenlignet med konventionelt opbevarede røde blodlegemer.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Total hæmatokrit før og efter RCE
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitlig ændring før og efter transfusioner af hypoxisk opbevarede røde blodlegemer sammenlignet med konventionelt opbevarede røde blodlegemer.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Red Cell Exchange-begivenheder
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Gennemsnitligt antal RCE-hændelser i løbet af undersøgelsen
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Sikkerhedsvurdering
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hyppighed af uønskede hændelser og mangler i apparatet i løbet af undersøgelsen
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmoglobinstigning fra hver transfusion
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder
Hæmoglobinstigningen fra hver transfusion vil blive bestemt ved at beregne forskellen mellem patientens hæmoglobin efter transfusion og præ-transfusion. Det vil derefter blive korrigeret for estimeret patientblodvolumen og mængden af ​​transfunderet Hb
Gennem studieafslutning i gennemsnit 14 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hemanext

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Ledende efterforsker: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. december 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PRO-CLIN-0017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger