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Globuli rossi ipossici nell'anemia falciforme

13 agosto 2026 aggiornato da: Hemanext

Uno studio multicentrico, randomizzato, controllato e crossover per valutare l'efficacia dei globuli rossi ipossici trattati con il sistema Hemanext ONE® rispetto ai globuli rossi convenzionali in pazienti con anemia falciforme dipendente da trasfusione

L'obiettivo generale di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza della trasfusione di globuli rossi ipossici prodotti con il sistema Hemanext ONE in pazienti affetti da anemia falciforme. Il dispositivo Hemanext ONE è stato autorizzato tramite il processo De Novo nel settembre 2023.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

In questo studio diretto alla fase II, Hemanext Inc. effettuerà uno studio prospettico, multicentrico, in cieco, randomizzato e crossover in pazienti affetti da anemia falciforme, confrontando l'efficacia della trasfusione di globuli rossi ipossici (HRBC) alle trasfusioni con globuli rossi convenzionali. L'obiettivo primario di efficacia è dimostrare un aumento della %HbA1c tra le trasfusioni di scambio di globuli rossi (RCE) di HRBC rispetto ai globuli rossi convenzionali. Gli aumenti della %HbA (Hb normale) derivanti dall'RCE saranno accompagnati da una concomitante diminuzione dell'Hb falciforme (%HbS). La persistenza della %HbA1c consentirà una diminuzione del volume di globuli rossi trasfusi con una diminuzione complessiva del numero di unità consumate, che a sua volta può comportare un aumento del tempo (numero di giorni) tra le trasfusioni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
48

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Investigatore principale:
          • Biree Andemariam, MD
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Contatto:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Numero di telefono: 312-996-3150
          • Email: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Contatto:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Numero di telefono: 443-287-6854
          • Email: ecrowe3@jhmi.edu
        • Investigatore principale:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Maschio o femmina di almeno 7 anni di età;
  2. Essere in grado di fornire il consenso informato e, se applicabile, il consenso alla partecipazione allo studio;
  3. Diagnosi di anemia falciforme (SCA) (HbSS, HbSβ0 talassemia) con partecipazione a un programma trasfusionale cronico e sottoposti a trasfusioni regolari per almeno 6 mesi prima dello screening;
  4. Avere avuto un intervallo medio di almeno 14 giorni tra le trasfusioni di globuli rossi negli ultimi 6 mesi;
  5. Se in terapia ferrochelante, hanno assunto una dose stabile per ≥ 3 mesi prima dello screening;

Criteri di esclusione:

  1. Non vengono trasfusi esclusivamente nel sito;
  2. Avere una diagnosi di malattia da HbSC, talassemia HbSβ+ o un'altra variante di SCD (escluse talassemia HbSS e HbSβ0)
  3. Vengono regolarmente trasfusi con unità di globuli rossi lavati e confezionati;
  4. Hanno ricevuto induttori dell'emoglobina (ad es. eritropoietina) nei 30 giorni precedenti lo Screening;
  5. Sono attualmente in fase di valutazione per la terapia genica;
  6. Avere qualsiasi malattia polmonare, cardiovascolare, endocrina, epatica, gastrointestinale, renale, infettiva, immunologica clinicamente significativa (inclusa allo- o autoimmunizzazione significativa), considerata non adeguatamente controllata prima dello studio;
  7. Sono una donna in età fertile che è incinta o sta pianificando una gravidanza nei prossimi 14 mesi;
  8. Avere una storia di allo-immunizzazione che non può essere gestita dalla banca del sangue locale;
  9. Pazienti che, a giudizio dello sperimentatore, non sarebbero in grado o non sarebbero disposti a rispettare il protocollo;
  10. È un protetto dello stato, prigioniero o transitorio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Trattamento A (globuli rossi ipossici)
Trasfusione di globuli rossi ipossici prodotti con il sistema Hemanext ONE
Dispositivo: Sistema Hemanext ONE
Globuli rossi ipossici
Comparatore attivo: Trattamento B (globuli rossi convenzionali)
Trasfusione di globuli rossi convenzionali
Dispositivo: RBC convenzionali
Globuli rossi convenzionali

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di declino della %HbA
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
L'obiettivo primario è valutare la diminuzione del tasso di declino della %HbA1c tra l'RCE post-trasfusione e il successivo RCE pre-trasfusione nell'arco di 6 cicli trasfusionali nel gruppo RBC ipossico rispetto al gruppo convenzionale.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume di sangue trasfuso
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Verrà analizzato e confrontato il volume medio di sangue per paziente trasfuso con globuli rossi ipossici e con unità di globuli rossi standard
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di aumento dell'HgbS
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso medio di aumento della misurazione dell'HgbS tra lo scambio automatizzato di globuli rossi (RCE) dei globuli rossi ipossici rispetto ai globuli rossi convenzionali.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di incidenza della crisi vaso-occlusiva.
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di incidenza degli eventi di crisi vaso-occlusiva durante la durata dello studio
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di incidenza della sindrome toracica acuta
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Tasso di incidenza di eventi di sindrome toracica acuta accompagnati da febbre e/o sintomi respiratori per tutta la durata dello studio
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Durata (giorni) dell'eventuale ricovero per crisi vaso-occlusiva
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Durata media (giorni) di eventuali ricoveri per crisi vaso-occlusive
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Emolisi intravascolare
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Livello di emolisi intravascolare (misurato con emoglobina plasmatica libera) tra ciascuna procedura, prima e dopo ogni scambio di globuli rossi.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Ferritina sierica
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazione media rispetto al basale della ferritina sierica
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Cambiamenti nel contenuto di ferro epatico
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazioni medie del contenuto di ferro epatico
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Cambiamento nella QoL
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazione media della QoL, misurata mediante questionari QoL convalidati
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Emoglobina totale prima e dopo RCE
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazione media prima e dopo le trasfusioni di globuli rossi conservati ipossicamente rispetto a quelli conservati convenzionalmente.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Ematocrito totale prima e dopo RCE
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Variazione media prima e dopo le trasfusioni di globuli rossi conservati ipossicamente rispetto a quelli conservati convenzionalmente.
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Eventi di scambio di globuli rossi
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Numero medio di eventi RCE nel corso dello studio
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Valutazione della sicurezza
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
Frequenza delle reazioni agli eventi avversi e delle carenze del dispositivo nel corso dello studio
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incremento dell'emoglobina da ciascuna trasfusione
Lasso di tempo: Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi
L'incremento di emoglobina derivante da ciascuna trasfusione sarà determinato calcolando la differenza tra l'emoglobina post-trasfusione e quella pre-trasfusione del paziente. Verrà quindi corretto in base al volume sanguigno stimato del paziente e alla quantità di Hb trasfusa
Fino al completamento degli studi, in media 14 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hemanext

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Investigatore principale: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 aprile 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PRO-CLIN-0017

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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