Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Niedotlenienie czerwonych krwinek w anemii sierpowatokrwinkowej

13 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Hemanext

Wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, przekrojowe badanie mające na celu ocenę skuteczności niedotlenienia krwinek czerwonych przetworzonych za pomocą systemu Hemanext ONE® w porównaniu z konwencjonalnymi krwinkami czerwonymi u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową zależną od transfuzji

Ogólnym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa przetaczania niedotlenionych krwinek czerwonych wytworzonych przy użyciu systemu Hemanext ONE u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową. Urządzenie Hemanext ONE zostało dopuszczone do procesu De Novo we wrześniu 2023 r.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W tym badaniu Direct-to-Phase II firma Hemanext Inc. przeprowadzi prospektywne, wieloośrodkowe, pojedynczo ślepe, randomizowane, krzyżowe badanie u pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową, porównujące skuteczność transfuzji niedotlenionych czerwonych krwinek (HRBC) na transfuzje konwencjonalnymi czerwonymi krwinkami. Głównym celem skuteczności jest wykazanie wzrostu %HbA1c pomiędzy transfuzjami wymiennymi krwinek czerwonych (RCE) HRBC w porównaniu z konwencjonalnymi RBC. Wzrostowi %HbA (normalnej Hb) w wyniku RCE będzie towarzyszył równoczesny spadek sierpowatej Hb (%HbS). Utrzymywanie się %HbA umożliwi zmniejszenie objętości przetaczanych krwinek czerwonych przy ogólnym zmniejszeniu liczby spożywanych jednostek, co z kolei może skutkować wydłużeniem czasu (liczby dni) pomiędzy transfuzjami.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
48

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030
        • New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
        • Główny śledczy:
          • Biree Andemariam, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ross Fasano, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Sally A Campbell-Lee, MD, FCAP, CABP
          • Numer telefonu: 312-996-3150
          • E-mail: scampbe@uic.ed
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
          • Numer telefonu: 443-287-6854
          • E-mail: ecrowe3@jhmi.edu
        • Główny śledczy:
          • Elizabeth Crowe, MD, PhD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15260
        • University of Pittsburgh Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Olubusola B Oluwole, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku co najmniej 7 lat;
  2. Są w stanie wyrazić świadomą zgodę i, w stosownych przypadkach, zgodę na udział w badaniu;
  3. Rozpoznanie anemii sierpowatokrwinkowej (SCA) (HbSS, talasemia HbSβ0) w przypadku udziału w programie przewlekłych transfuzji i przetaczania się regularnie przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
  4. Mieli średni odstęp między transfuzjami krwinek czerwonych wynoszący co najmniej 14 dni w ciągu ostatnich 6 miesięcy;
  5. jeśli stosujesz terapię chelatującą żelazo, przyjmowałeś stałą dawkę przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym;

Kryteria wykluczenia:

  1. Nie są przetaczane wyłącznie na miejscu;
  2. Masz zdiagnozowaną chorobę HbSC, talasemię HbSβ+ lub inny wariant SCD (z wyłączeniem talasemii HbSS i HbSβ0)
  3. Są rutynowo przetaczane przemytymi, zapakowanymi jednostkami krwinek czerwonych;
  4. Pacjenci otrzymywali induktory hemoglobiny (np. erytropoetyna) w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym;
  5. Są obecnie oceniane pod kątem terapii genowej;
  6. Czy występuje jakakolwiek klinicznie istotna choroba płuc, układu sercowo-naczyniowego, endokrynnego, wątroby, przewodu pokarmowego, nerek, zakaźna, immunologiczna (w tym istotna allo- lub autoimmunizacja), uznana przed badaniem za niewystarczająco kontrolowaną;
  7. Czy kobieta jest w wieku rozrodczym i jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w ciągu najbliższych 14 miesięcy;
  8. mieć historię alloimmunizacji, której lokalny bank krwi nie może zarządzać;
  9. Pacjenci, którzy w opinii Badacza nie byliby w stanie lub nie chcieli zastosować się do protokołu;
  10. Jest podopiecznym stanu, więźniem lub przejściowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Leczenie A (niedotlenienie czerwonych krwinek)
Transfuzja niedotlenionych czerwonych krwinek wytwarzanych systemem Hemanext ONE
Urządzenie: System Hemanext ONE
Niedotlenienie czerwonych krwinek
Aktywny komparator: Leczenie B (konwencjonalne krwinki czerwone)
Transfuzja konwencjonalnych czerwonych krwinek
Urządzenie: Konwencjonalne RBC
Konwencjonalne czerwone krwinki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Tempo spadku %HbA
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Głównym celem jest ocena zmniejszonego tempa spadku %HbA1c pomiędzy RCE po transfuzji a kolejnym RCE przed transfuzją w ciągu 6 cykli transfuzji w grupie niedotlenionych RBC w porównaniu z grupą konwencjonalną.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Objętość przetoczonej krwi
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Przeanalizowana i porównana zostanie średnia objętość krwi na pacjenta przetoczonej niedotlenionymi krwinkami czerwonymi i standardowymi jednostkami krwinek czerwonych
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Szybkość wzrostu HgbS
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnie tempo wzrostu pomiaru HgbS pomiędzy automatyczną wymianą krwinek czerwonych (RCE) w niedotlenionych krwinkach czerwonych w porównaniu z konwencjonalnymi krwinkami czerwonymi.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstość występowania przełomu naczyniowo-okluzyjnego.
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń związanych z kryzysem okluzyjnym naczyń w czasie trwania badania
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstość występowania ostrego zespołu klatki piersiowej
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstość występowania ostrych objawów zespołu klatki piersiowej, którym towarzyszy gorączka i/lub objawy ze strony układu oddechowego przez cały czas trwania badania
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Czas trwania (w dniach) hospitalizacji z powodu przełomu naczyniowo-okluzyjnego
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średni czas trwania (w dniach) hospitalizacji z powodu przełomu naczyniowo-okluzyjnego
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Hemoliza wewnątrznaczyniowa
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Poziom hemolizy wewnątrznaczyniowej (mierzony za pomocą wolnej hemoglobiny w osoczu) pomiędzy każdą procedurą, przed i po każdej wymianie krwinek czerwonych.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Ferrytyna w surowicy
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia ferrytyny w surowicy
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Zmiany zawartości żelaza w wątrobie
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnie zmiany zawartości żelaza w wątrobie
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Zmiana QoL
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia zmiana QoL mierzona za pomocą zwalidowanych kwestionariuszy QoL
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Hemoglobina całkowita przed i po RCE
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia zmiana przed i po transfuzji RBC przechowywanych w hipoksji w porównaniu z konwencjonalnie przechowywanymi RBC.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Całkowity hematokryt przed i po RCE
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia zmiana przed i po transfuzji RBC przechowywanych w hipoksji w porównaniu z konwencjonalnie przechowywanymi RBC.
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Wydarzenia związane z wymianą czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Średnia liczba zdarzeń RCE w trakcie badania
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Częstotliwość występowania działań niepożądanych i braków w urządzeniu w trakcie badania
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przyrost hemoglobiny po każdej transfuzji
Ramy czasowe: Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy
Przyrost hemoglobiny po każdej transfuzji zostanie określony poprzez obliczenie różnicy pomiędzy stężeniem hemoglobiny pacjenta po transfuzji i przed transfuzją. Następnie zostanie skorygowany o szacowaną objętość krwi pacjenta i ilość przetoczonej Hb
Do zakończenia studiów średnio 14 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Hemanext

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Johns Hopkins University
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of Illinois at Chicago
Emory University
University of Connecticut
University of Pittsburgh Medical Center

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Biree Andemariam, MD, New England Sickle Cell Institute, University of Connecticut
  • Główny śledczy: Laurel Omert, MD, FACS, Hemanext Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
12 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • PRO-CLIN-0017

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami