Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinické hodnocení genové terapie Gaucherovy choroby s léčivým přípravkem FLT201 (GALILEO-3)

2. září 2026 aktualizováno: Spur Therapeutics

Studie fáze 3 hodnotící bezpečnost a účinnost genové terapie FLT201 u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1

Tato studie je ve fázi 3, nerandomizovaná, multicentrická studie hodnotící účinnost a bezpečnost u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří jsou na stabilní léčbě enzymatickou substituční terapií (ERT) nebo terapií snižující substrát (SRT) po dobu nejméně 2 let. Cílem studie je potvrdit účinnost a bezpečnost přípravku FLT201 u této populace po vysazení ERT/SRT.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
45

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Nábor
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Nábor
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentina, X5004ASL
        • Nábor
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Austrálie
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Austrálie, 3051
        • Zatím nenabíráme
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
        • Nábor
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Nábor
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
      • Petah Tikva, Izrael
        • Nábor
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, T2E 7Z4
        • Nábor
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 12713
        • Zatím nenabíráme
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Zatím nenabíráme
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Spojené království, B15 2GW
        • Zatím nenabíráme
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Spojené království, M6 8HD
        • Zatím nenabíráme
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Spojené království, NW3 2QG
        • Nábor
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • UCLA Health
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Kaiser Permanente - CA
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Zatím nenabíráme
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Zatím nenabíráme
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Zatím nenabíráme
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030-6066
        • Nábor
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Turecko (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turecko (Türkiye), 06560
        • Zatím nenabíráme
        • Gazi University Medical Faculty
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko, 50012
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08035
        • Zatím nenabíráme
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 let v době screeningu.
  • Klinická diagnóza Gaucherovy choroby typu 1
  • Stabilní koncentrace hemoglobinu v základním vyšetření
  • Stabilní počet krevních destiček v základním vyšetření
  • Léčba ERT nebo SRT bez přerušení po dobu nejméně 2 let

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Diagnostikovaná nebo suspektní Gaucherova choroba typu 2 nebo typu 3
  • Pozitivní na neutralizační protilátky AAVS3.
  • Abnormální laboratorní hodnoty, stavy nebo onemocnění, které by účastníka činily nevhodným pro studii
  • Pozitivní těhotenský test nebo kojení
  • Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)/transplantace kostní dřeně nebo jakékoli transplantace pevného orgánu.
  • Historie podání jakékoli genové terapie nebo buněčné terapie.
  • Historie totální splenektomie. Poznámka: Platí dodatečná kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: FLT201
FLT201 je pokročilý terapeutický investigační léčivý přípravek (ATIMP) podávaný jako jediná intravenózní infuze
Genetický: FLT201
FLT201 je replikačně nekompetentní jednovláknový (ss) vektor rekombinantního adeno-asociovaného viru (AAV). Vektor se skládá z genomu ss DNA zabaleného do proteinové kapsidy odvozené od AAV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K vyhodnocení účinnosti přípravku FLT201
Časové okno: 1 rok
Podíl účastníků se stabilní koncentrací hemoglobinu (pokles od výchozí hodnoty nejvýše o 1,5 g/dL) v 52. týdnu
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Spur Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. října 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. října 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FLT201-03
  • 2025 (Grant/smlouva NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení