Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej choroby Gauchera z użyciem FLT201 (GALILEO-3)

2 września 2026 zaktualizowane przez: Spur Therapeutics

Badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność terapii genowej FLT201 u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1

To badanie jest fazą 3, nierandomizowanym, wieloośrodkowym badaniem skuteczności i bezpieczeństwa u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1, otrzymujących stabilne leczenie terapią zastępczą enzymami (ERT) lub terapią redukcji substratu (SRT) przez co najmniej 2 lata. Badanie ma na celu potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa FLT201 w tej populacji po zaprzestaniu leczenia ERT/SRT.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
45

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1199ABB
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentyna, C1426BOR
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentyna, X5004ASL
        • Rekrutacyjny
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australia, 3051
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50012
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
      • Petah Tikva, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, T2E 7Z4
        • Rekrutacyjny
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • UCLA Health
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Kaiser Permanente - CA
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory Healthcare
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030-6066
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Turcja (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turcja (Türkiye), 06560
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Gazi University Medical Faculty
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Rekrutacyjny
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek ≥18 lat w momencie badań przesiewowych.
  • Kliniczna diagnoza choroby Gauchera typu 1
  • Stabilne stężenie hemoglobiny na początku badania
  • Stabilna liczba płytek krwi na początku badania
  • Otrzymywanie ERT lub SRT bez przerwy przez co najmniej 2 lata

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Zdiagnozowana lub podejrzewana choroba Gauchera typu 2 lub typu 3
  • Dodatni wynik na przeciwciała neutralizujące AAVS3.
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne, schorzenia lub choroby, które sprawiłyby, że uczestnik nie nadawałby się do badania
  • Dodatni test ciążowy lub karmienie piersią
  • Wywiad przeszczepu komórek macierzystych hematopoezy (HSCT)/przeszczepu szpiku kostnego lub jakiegokolwiek przeszczepu narządu stałego.
  • Wywiad otrzymania jakiejkolwiek terapii genowej lub komórkowej.
  • Wywiad całkowitej splenektomii. Uwaga: Obowiązują dodatkowe zdefiniowane w protokole kryteria włączenia i wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: FLT201
FLT201 jest zaawansowanym terapeutycznym produktem leczniczym badawczym (ATIMP) podawanym w postaci pojedynczej infuzji dożylnej
Genetyczny: FLT201
FLT201 jest niekompetentnym pod względem replikacji jednoniciowym (ss) rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem (AAV). Wektor składa się z genomu DNA ss upakowanego w kapsydzie białkowym pochodzącym z AAV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Do oceny skuteczności preparatu FLT201
Ramy czasowe: 1 Rok
Odsetek uczestników ze stabilnym stężeniem hemoglobiny (spadek w porównaniu z wartością wyjściową nie większy niż 1,5 g/dL) w 52. tygodniu
1 Rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Spur Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
7 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
30 października 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 października 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 listopada 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • FLT201-03
  • 2025 (Grant/umowa NIH USA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami