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Uno Studio di Terapia Genica per la Malattia di Gaucher con FLT201 (GALILEO-3)

2 settembre 2026 aggiornato da: Spur Therapeutics

Uno studio di Fase 3 sulla sicurezza e l'efficacia della terapia genica FLT201 in pazienti con malattia di Gaucher di tipo 1

Questo studio è uno studio di Fase 3, non randomizzato, multicentrico, sull'efficacia e la sicurezza in pazienti adulti con malattia di Gaucher di Tipo 1, in trattamento stabile con terapia enzimatica sostitutiva (ERT) o terapia di riduzione del substrato (SRT) per almeno 2 anni. Lo studio mira a confermare l'efficacia e la sicurezza di FLT201 in questa popolazione dopo l'interruzione di ERT/SRT.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
45

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • Non ancora reclutamento
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Reclutamento
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentina, X5004ASL
        • Reclutamento
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australia, 3051
        • Non ancora reclutamento
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile, 90035-903
        • Reclutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
        • Reclutamento
        • MAGIC Clinic Ltd
        • Contatto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, T2E 7Z4
        • Reclutamento
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Reclutamento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contatto:
      • Petah Tikva, Israele
        • Reclutamento
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Non ancora reclutamento
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Regno Unito, B15 2GW
        • Non ancora reclutamento
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Non ancora reclutamento
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Reclutamento
        • Royal Free Hospital
        • Contatto:
  • Spagna
      • Zaragoza, Spagna, 50012
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Contatto:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 08035
        • Non ancora reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • UCLA Health
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Kaiser Permanente - CA
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Contatto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado Anschutz
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory Healthcare
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Non ancora reclutamento
        • University of Iowa Health Care
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Non ancora reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Non ancora reclutamento
        • Columbia University
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Non ancora reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contatto:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030-6066
        • Reclutamento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contatto:
        • Contatto:
  • Turchia (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turchia (Türkiye), 06560
        • Non ancora reclutamento
        • Gazi University Medical Faculty

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Età ≥18 anni al momento dello screening.
  • Diagnosi clinica di malattia di Gaucher tipo 1
  • Concentrazione di emoglobina stabile al basale
  • Conta piastrinica stabile al basale
  • In trattamento con ERT o SRT senza interruzioni da almeno 2 anni

Criteri di esclusione chiave:

  • Diagnosi o sospetto di malattia di Gaucher tipo 2 o tipo 3
  • Positività per anticorpi neutralizzanti AAVS3.
  • Valori di laboratorio anomali, condizioni o malattie che renderebbero il partecipante non idoneo per lo studio
  • Test di gravidanza positivo o allattamento
  • Storia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)/trapianto di midollo osseo o qualsiasi trapianto di organo solido.
  • Storia di aver ricevuto qualsiasi terapia genica o terapia cellulare.
  • Storia di splenectomia totale. Nota: Si applicano ulteriori criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: FLT201
FLT201 è un prodotto medicinale sperimentale di terapia avanzata (ATIMP) somministrato come singola infusione endovenosa
Genetico: FLT201
FLT201 è un vettore di virus adeno-associato (AAV) ricombinante a filamento singolo (ss) incompetente per la replicazione. Il vettore è composto da un genoma di DNA ss racchiuso in un capside proteico derivato da AAV.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di FLT201
Lasso di tempo: 1 Anno
Proporzione di partecipanti con concentrazione di emoglobina stabile (riduzione dal basale non superiore a 1,5 g/dL) alla Settimana 52
1 Anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Spur Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 ottobre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 ottobre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FLT201-03
  • 2025 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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