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Un Ensayo de Terapia Génica para la Enfermedad de Gaucher con FLT201 (GALILEO-3)

2 de septiembre de 2026 actualizado por: Spur Therapeutics

Un ensayo de Fase 3 sobre seguridad y eficacia de la terapia génica FLT201 en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1

Este estudio es una Fase 3, no aleatorizado, multicéntrico, de eficacia y seguridad en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher Tipo 1, en tratamiento estable con terapia de reemplazo enzimático (ERT) o terapia de reducción de sustrato (SRT) durante al menos 2 años. El estudio tiene como objetivo confirmar la eficacia y seguridad de FLT201 en esta población tras la discontinuación de ERT/SRT.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
45

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • Aún no reclutando
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Reclutamiento
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentina, X5004ASL
        • Reclutamiento
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australia, 3051
        • Aún no reclutando
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Reclutamiento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
        • Reclutamiento
        • MAGIC Clinic Ltd
        • Contacto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, T2E 7Z4
        • Reclutamiento
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • España
      • Zaragoza, España, 50012
        • Aún no reclutando
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Contacto:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, España, 08035
        • Aún no reclutando
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Health
        • Contacto:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Kaiser Permanente - CA
        • Contacto:
          • Dr. Divya Vats
          • Número de teléfono: 626-646-4612
          • Correo electrónico: divya.vats@kp.org
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Contacto:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado Anschutz
        • Contacto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory Healthcare
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Aún no reclutando
        • University of Iowa Health Care
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Contacto:
          • Dr. Whitley
          • Número de teléfono: 612-625-1594
          • Correo electrónico: whitley@umn.edu
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Aún no reclutando
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Aún no reclutando
        • Columbia University
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • Reclutamiento
        • NYU Langone Health
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Aún no reclutando
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contacto:
          • Dr. Can Ficicioglu
          • Número de teléfono: 215-590-3376
          • Correo electrónico: FICICIOGLU@chop.edu
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contacto:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-6066
        • Reclutamiento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Lauren Noll
          • Número de teléfono: (703) 2616220
          • Correo electrónico: lnoll@ldrtc.org
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Reclutamiento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contacto:
      • Petah Tikva, Israel
        • Reclutamiento
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Aún no reclutando
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Aún no reclutando
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Aún no reclutando
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Reclutamiento
        • Royal Free Hospital
        • Contacto:
  • Turquía (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turquía (Türkiye), 06560
        • Aún no reclutando
        • Gazi University Medical Faculty

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión clave:

  • Edad ≥18 años en el momento del cribado.
  • Diagnóstico clínico de enfermedad de Gaucher tipo 1.
  • Concentración de hemoglobina estable en la línea de base.
  • Recuento de plaquetas estable en la línea de base.
  • Recibir TSR o TSR sin interrupción durante al menos 2 años.

Criterios de exclusión clave:

  • Diagnosticado o sospechoso de enfermedad de Gaucher tipo 2 o tipo 3.
  • Positivo para anticuerpos neutralizantes de AAVS3.
  • Valores de laboratorio anormales, condiciones o enfermedades que harían al participante no apto para el estudio.
  • Prueba de embarazo positiva o en período de lactancia.
  • Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)/trasplante de médula ósea o cualquier trasplante de órgano sólido.
  • Antecedentes de haber recibido cualquier terapia génica o terapia celular.
  • Antecedentes de esplenectomía total. Nota: Se aplican criterios de inclusión y exclusión adicionales definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: FLT201
FLT201 es un medicamento en investigación de terapia avanzada (ATIMP) que se administra como una única infusión intravenosa
Genético: FLT201
FLT201 es un vector de virus adenoasociado (AAV) recombinante de cadena sencilla (ss) incompetente para la replicación. El vector está compuesto por un genoma de ADN ss empaquetado en una cápside de proteína derivada de AAV.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar la eficacia de FLT201
Periodo de tiempo: 1 Año
Proporción de participantes con concentración de hemoglobina estable (disminución desde el valor inicial de no más de 1,5 g/dL) en la Semana 52
1 Año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Spur Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
7 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de julio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de octubre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
30 de octubre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de octubre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
3 de noviembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
3 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de septiembre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • FLT201-03
  • 2025 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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