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Um Ensaío de Terapia Génica para a Doença de Gaucher com FLT201 (GALILEO-3)

2 de setembro de 2026 atualizado por: Spur Therapeutics

Um Estudo de Fase 3 sobre a Segurança e Eficácia da Terapia Génica FLT201 em Doentes com Doença de Gaucher Tipo 1

Este estudo é uma Fase 3, não randomizado, multicêntrico, de eficácia e segurança em doentes adultos com doença de Gaucher Tipo 1, em tratamento estável com terapia de reposição enzimática (ERT) ou terapia de redução de substrato (SRT) há pelo menos 2 anos. O estudo visa confirmar a eficácia e segurança do FLT201 nesta população após a descontinuação da ERT/SRT.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
45

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Recrutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Recrutamento
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentina, X5004ASL
        • Recrutamento
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Arábia Saudita
      • Riyadh, Arábia Saudita, 12713
        • Ainda não está recrutando
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Austrália
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Austrália, 3051
        • Ainda não está recrutando
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Recrutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
        • Recrutamento
        • MAGIC Clinic Ltd
        • Contato:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, T2E 7Z4
        • Recrutamento
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Espanha
      • Zaragoza, Espanha, 50012
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Contato:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Espanha, 08035
        • Ainda não está recrutando
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Health
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Kaiser Permanente - CA
        • Contato:
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • University of Colorado Anschutz
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • Emory Healthcare
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Ainda não está recrutando
        • University of Iowa Health Care
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
        • Contato:
        • Contato:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Ainda não está recrutando
        • Hackensack University Medical Center
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Ainda não está recrutando
        • Columbia University
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Ainda não está recrutando
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Contato:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030-6066
        • Recrutamento
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Contato:
        • Contato:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Recrutamento
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Contato:
      • Petah Tikva, Israel
        • Recrutamento
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Ainda não está recrutando
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Reino Unido, B15 2GW
        • Ainda não está recrutando
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Ainda não está recrutando
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Recrutamento
        • Royal Free Hospital
        • Contato:
  • Turquia (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turquia (Türkiye), 06560
        • Ainda não está recrutando
        • Gazi University Medical Faculty

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão Principais:

  • Idade ≥18 anos no momento do rastreio.
  • Diagnóstico clínico de doença de Gaucher tipo 1
  • Concentração estável de hemoglobina na linha de base
  • Contagem estável de plaquetas na linha de base
  • A receber TSE ou TSR sem interrupção há pelo menos 2 anos

Critérios de Exclusão Principais:

  • Diagnosticado ou suspeito de doença de Gaucher tipo 2 ou tipo 3
  • Positivo para anticorpos neutralizantes AAVS3.
  • Valores laboratoriais anormais, condições ou doenças que tornariam o participante inadequado para o estudo
  • Teste de gravidez positivo ou a amamentar
  • Antecedentes de transplante de células estaminais hematopoiéticas (TCEH)/transplante de medula óssea ou qualquer transplante de órgão sólido.
  • Antecedentes de receber qualquer terapia génica ou terapia celular.
  • Antecedentes de esplenectomia total. Nota: Aplicam-se critérios de inclusão e exclusão adicionais definidos pelo protocolo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: FLT201
FLT201 é um medicamento de investigação para terapia avançada (ATIMP) administrado como uma única perfusão intravenosa
Genético: FLT201
FLT201 é um vetor de vírus adeno-associado (AAV) recombinante de cadeia simples (ss) incompetente para replicação. O vetor é composto por um genoma de DNA ss empacotado em um capsídeo proteico derivado de AAV.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a eficácia do FLT201
Prazo: 1 Ano
Proporção de participantes com concentração de hemoglobina estável (diminuição desde o valor basal não superior a 1,5 g/dL) na Semana 52
1 Ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Spur Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
7 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de outubro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de outubro de 2025

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de novembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de setembro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • FLT201-03
  • 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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