Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med genterapi mod Gauchers sygdom med FLT201 (GALILEO-3)

2. september 2026 opdateret af: Spur Therapeutics

En fase 3-sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af FLT201-genterapi til patienter med Gauchers sygdom type 1

Denne undersøgelse er en fase 3, ikke-randomiseret, multicentrisk effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse hos voksne patienter med Gauchers sygdom type 1, som har været i stabil behandling med enzymsubstitutionsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT) i mindst 2 år. Undersøgelsen har til formål at bekræfte effektiviteten og sikkerheden af FLT201 i denne population efter ophør af ERT/SRT.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
45

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1199ABB
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina, C1426BOR
        • Rekruttering
        • Hospital Militar Central
      • Córdoba, Argentina, X5004ASL
        • Rekruttering
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne N., Victoria, Australien, 3051
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Rekruttering
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, T2E 7Z4
        • Rekruttering
        • Lady Davis Institute for Medical Research Jewish General Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Addenbrooke's Hospital
    • Birmingham
      • Birmingham, Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2GW
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Salford Royal Hospital
    • London
      • London, London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Health
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Kaiser Permanente - CA
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco (UCSF)
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory Healthcare
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Iowa Health Care
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
        • Kontakt:
    • Texas
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030-6066
        • Rekruttering
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekruttering
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Kontakt:
      • Petah Tikva, Israel
        • Rekruttering
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital
        • Kontakt:
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12713
        • Ikke rekrutterer endnu
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 50012
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Quironsalud de Zaragoza
        • Kontakt:
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 08035
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkiet (Türkiye), 06560
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Gazi University Medical Faculty

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  • Alder ≥18 år ved screenings tidspunktet.
  • Klinisk diagnose af Gauchers sygdom type 1
  • Stabil hæmoglobinkoncentration ved baseline
  • Stabil blodpladetal ved baseline
  • Modtager ERT eller SRT uden afbrydelse i mindst 2 år

Vigtige eksklusionskriterier:

  • Diagnosticeret eller mistænkt Gauchers sygdom type 2 eller type 3
  • Positiv for AAVS3 neutraliserende antistoffer.
  • Unormale laboratorieværdier, tilstande eller sygdomme, der ville gøre deltageren uegnet til studiet
  • Positiv graviditetstest eller ammende
  • Historik for hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)/knoglemarvstransplantation eller enhver organ transplantation.
  • Historik for modtagelse af genterapi eller celleterapi.
  • Historik for total splenektomi. Bemærk: Yderligere protokoldefinerede inklusions- og eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: FLT201
FLT201 er et avanceret terapeutisk undersøgelseslægemiddel (ATIMP), der administreres som en enkelt intravenøs infusion
Genetisk: FLT201
FLT201 er en replikationsinkompetent enkeltstrenget (ss) rekombinant adeno-associeret virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensat af et ss DNA-genom pakket i et AAV-afledt proteinkapsid.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effektiviteten af FLT201
Tidsramme: 1 År
Andel af deltagere med stabil hæmoglobinkoncentration (fald fra baseline på højst 1,5 g/dL) ved uge 52
1 År

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Spur Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. oktober 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. oktober 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FLT201-03
  • 2025 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-520765-50-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger