Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická účinnost Acolamidisu v reálném životě u účastníků s ATTR-KM a její souvislost s kardiálními biomarkery (ATTR-CM)

5. ledna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, otevřená, jednoramenná, postmarketingová klinická studie k vyhodnocení terapeutických účinků hydrochloridu akolamidisu na srdeční biomarkery a současné klinické projevy u pacientů s transtyretinovou srdeční amyloidózou: Studie CARE ATTR

Cílem této studie je potvrdit, že léčba acolamidisem zabraňuje zhoršení indexu progrese onemocnění ATTR-CM a že tyto indexy jsou náhradními markery progrese onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
200

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8603
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8431
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Kumamoto, Japonsko, 860-8556
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonsko, 830-0011
        • Nábor
        • Research Site
      • Kyoto, Japonsko, 606-8507
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japonsko, 181-8611
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 466-8560
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japonsko, 783-8505
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Okayama, Japonsko, 700-8558
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japonsko, 252-0375
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Sapporo, Japonsko, 060-8543
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonsko, 160-8582
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Suita-shi, Japonsko, 564-8565
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Tsu, Japonsko, 514-8507
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japonsko, 879-5593
        • Nábor
        • Research Site
      • Ōtsu, Japonsko, 520-2192
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria zařazení:

  • Anamnéza léčby ATTR-CM je jedna z následujících:
  • Naivní účastníci: nově diagnostikovaní s ATTR-CM a bez předchozí léčby léky na ATTR-CM
  • Účastníci přecházející: Účastníci, kteří používají tafamidis, stabilizátor TTR, jako léčbu ATTR-CM a u kterých lze podle posouzení hlavního klinického vyšetřovatele po uvedení na trh (spoluhlavního vyšetřovatele) očekávat přínos z přechodu na acolamidis.

  • Naivní účastníci musí splňovat následující požadavky:

    1. Anamnéza hospitalizace pro srdeční selhání nebo příznaky srdečního selhání vyžadující léčbu, včetně diuretik
    2. Echokardiografická tloušťka komorového septa na konci diastoly větší než 12 milimetrů (mm)

    3. Potvrzená diagnóza ATTR-CM (divoký typ nebo mutantní) jednou z následujících diagnostických metod

      1. Tkáňová biopsie prokazuje ukládání amyloidu a prekurzorový protein TTR je identifikován imunohistochemicky nebo hmotnostní spektrometrií.
      2. Kostní scintigrafie ukazuje silnou akumulaci ** (skóre Perugini ≥ 2) konzistentní s myokardem a žádný M protein, což vylučuje možnost AL amyloidózy

Kriteria vyloučení:

  • Potvrzená diagnóza AL amyloidózy
  • Účastníci přecházející: předchozí léčba genovými tlumícími látkami (pachysilan sodný, butrisilan sodný) jako léčba ATTR-CM (včetně případů, kdy je konkrétně naplánováno zahájení léčby genovou tlumící látkou)
  • Pravděpodobnost transplantace srdce do 1 roku od zahájení screeningu
  • Potvrzená přecitlivělost na acolamidis, jeho metabolity nebo přísady ve formulaci.
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Má klinicky významný zdravotní stav, abnormální výsledek laboratorního vyšetření nebo stav, který může ohrozit bezpečnost účastníka studie, zvýšit riziko účasti v klinickém hodnocení po uvedení na trh nebo ovlivnit studii
  • Účast v intervenční studii jiné než tato studie, včetně klinického hodnocení
  • Podle názoru odpovědného (zástupce) lékaře pro klinické hodnocení po uvedení na trh má anamnézu zneužívání drog, alkoholismu nebo psychiatrické poruchy, která by znemožnila dodržování tohoto protokolu klinického hodnocení po uvedení na trh

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Acoramidis
Účastníci budou dostávat 800 mg acoramidis dvakrát denně po dobu 18 měsíců.
Lék: Acoramidis
Účastníci budou užívat tablety acoramidis orálně.
Ostatní jména:
  • hydrochlorid akoramidisu Byontra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Rychlost progrese onemocnění měřená pomocí N-terminálního pro-mozkového natriuretického peptidu (NT-proBNP) a/nebo Intenzifikace diuretické léčby v ambulantním prostředí (ODI)
Časové okno: Výchozí stav až do 12 měsíců
Výchozí stav až do 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Míra progrese onemocnění měřená pomocí NT-proBNP a/nebo vysoce senzitivního srdečního troponinu T (hs-CTnT)
Časové okno: Výchozí stav až do 12 měsíců
Výchozí stav až do 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v sérovém transthyretinu (TTR)
Časové okno: Výchozí hodnota, 28 dní
Výchozí hodnota, 28 dní
Počet účastníků s 30% změnou od výchozí hodnoty NT-proBNP
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 18 měsíců
Výchozí stav, 12 měsíců a 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v hs-CTnT
Časové okno: Baseline, 12 měsíců a 18 měsíců
Baseline, 12 měsíců a 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v celkovém shrnujícím skóre dotazníku Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12)
Časové okno: Výchozí stav, 12 měsíců a 18 měsíců
Výchozí stav, 12 měsíců a 18 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v odhadované glomerulární filtrační rychlosti (eGFR)
Časové okno: Výchozí hodnoty, 12 měsíců a 18 měsíců
Výchozí hodnoty, 12 měsíců a 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. prosince 2025

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Jiný identifikátor: Alexion)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Alexion se veřejně zavazuje umožňovat žádosti o přístup ke studijním údajům a bude poskytovat protokol, CSR a shrnutí v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení