Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność kliniczna akolamidisu w warunkach rzeczywistych u uczestników z ATTR-CM i jej związek z biomarkerami sercowymi (ATTR-CM)

5 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne, porejestracyjne badanie kliniczne oceniające działanie terapeutyczne chlorowodorku akolamidisu na biomarkery sercowe i aktualne cechy kliniczne u pacjentów z kardiomiopatią amyloidową typu transtyretynowego: Badanie CARE ATTR

Celem tego badania jest potwierdzenie, że leczenie akolamidisem zapobiega pogorszeniu wskaźnika postępu choroby ATTR-CM oraz że te wskaźniki są markerami zastępczymi postępu choroby.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
200

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Bunkyō City, Japonia, 113-8603
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japonia, 113-8431
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Kumamoto, Japonia, 860-8556
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japonia, 830-0011
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Kyoto, Japonia, 606-8507
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japonia, 181-8611
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Nagoya, Japonia, 466-8560
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japonia, 783-8505
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Okayama, Japonia, 700-8558
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japonia, 252-0375
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Sapporo, Japonia, 060-8543
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonia, 160-8582
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Suita-shi, Japonia, 564-8565
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Tsu, Japonia, 514-8507
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japonia, 879-5593
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Ōtsu, Japonia, 520-2192
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Historia leczenia ATTR-CM jest jedną z następujących:
  • Uczestnicy naiwni: nowo zdiagnozowani z ATTR-CM i bez wcześniejszego leczenia lekami na ATTR-CM
  • Uczestnicy zmieniający leczenie: Uczestnicy, którzy stosują tafamidys, stabilizator TTR, jako leczenie ATTR-CM i którzy, według oceny badacza klinicznego badania porejestracyjnego (współgłówny badacz), mogą spodziewać się korzyści z przejścia na akolamidys.

  • Uczestnicy naiwni muszą spełniać następujące wymagania:

    1. Historia hospitalizacji z powodu niewydolności serca lub objawów niewydolności serca wymagających leczenia, w tym diuretyków
    2. Echokardiograficzna grubość przegrody międzykomorowej w końcowej fazie rozkurczu większa niż 12 milimetrów (mm)

    3. Potwierdzone rozpoznanie ATTR-CM (dzikiego typu lub mutantu) jedną z następujących metod diagnostycznych

      1. Biopsja tkanki wykazuje odkładanie się amyloidu, a białko prekursorowe TTR jest zidentyfikowane za pomocą immunohistochemii lub spektrometrii mas.
      2. Scyntygrafia kości wykazująca silne gromadzenie ** (wynik Peruginiego ≥ 2) zgodne z mięśniem sercowym i brak białka M, wykluczając możliwość amyloidozy AL

Kryteria wykluczenia:

  • Potwierdzone rozpoznanie amyloidozy AL
  • Uczestnicy zmieniający leczenie: wcześniejsze leczenie środkami wyciszającymi gen (pachysilan sodu, butrisilan sodu) jako leczenie ATTR-CM (w tym gdy szczególnie zaplanowano rozpoczęcie leczenia środkiem wyciszającym gen)
  • Prawdopodobieństwo przeszczepienia serca w ciągu 1 roku od rozpoczęcia badań przesiewowych
  • Potwierdzona nadwrażliwość na akolamidys, jego metabolity lub dodatki w formulacji.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Posiada klinicznie istotny stan medyczny, nieprawidłowy wynik badania laboratoryjnego lub stan, który może zagrozić bezpieczeństwu uczestnika badania, zwiększyć ryzyko udziału w badaniu klinicznym porejestracyjnym lub wpłynąć na badanie
  • Uczestnictwo w badaniu interwencyjnym innym niż to badanie, w tym w badaniu klinicznym
  • Według opinii odpowiedzialnego (pod)lekarza za badanie kliniczne porejestracyjne, ma historię nadużywania narkotyków, alkoholizmu lub zaburzeń psychicznych, które uniemożliwiłyby przestrzeganie Protokołu Badania Klinicznego Porejestracyjnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Acoramidis
Uczestnicy będą otrzymywać 800 mg acoramidisu dwa razy dziennie przez 18 miesięcy.
Lek: Acoramidis
Uczestnicy będą otrzymywać tabletki acoramidis doustnie.
Inne nazwy:
  • chlorowodorek akoramidisu Byontra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik postępu choroby mierzony za pomocą N-końcowego fragmentu propeptydu natriuretycznego typu B (NT-proBNP) i/lub intensyfikacji leczenia diuretykami w warunkach ambulatoryjnych (ODI)
Ramy czasowe: Od momentu rozpoczęcia do 12 miesięcy
Od momentu rozpoczęcia do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźnik Postępu Choroby Mierzony za Pomocą NT-proBNP i/lub Wysokoczułej Troponiny Sercowej T (hs-CTnT)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stężeniu transtyretyny (TTR) w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa, 28 dni
Linia bazowa, 28 dni
Liczba uczestników z 30% zmianą w stosunku do wartości wyjściowej NT-proBNP
Ramy czasowe: Linia podstawowa, 12 miesięcy i 18 miesięcy
Linia podstawowa, 12 miesięcy i 18 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej hs-CTnT
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12 miesięcy i 18 miesięcy
Linia bazowa, 12 miesięcy i 18 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w ogólnej skali podsumowującej Kwestionariusza Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ-12)
Ramy czasowe: Linia podstawowa, 12 miesięcy i 18 miesięcy
Linia podstawowa, 12 miesięcy i 18 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej w szacunkowym współczynniku przesączania kłębuszkowego (eGFR)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 12 miesięcy i 18 miesięcy
Punkt wyjściowy, 12 miesięcy i 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
7 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Inny identyfikator: Alexion)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Alexion ma publiczne zobowiązanie do rozpatrywania wniosków o dostęp do danych z badań i będzie udostępniać protokół, raport z badania klinicznego (CSR) oraz streszczenia w języku prostym.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami