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Efficacia Clinica nella Vita Reale di Acolamidis in Partecipanti con ATTR-CM e Associazione con Biomarcatori Cardiaci (ATTR-CM)

5 gennaio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio clinico multicentrico, in aperto, a braccio singolo, post-marketing per valutare gli effetti terapeutici dell'Acolamidide Cloridrato sui biomarcatori cardiaci e le caratteristiche cliniche attuali in pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina: Lo Studio CARE ATTR

Lo scopo di questo studio è confermare che il trattamento con acolamidis previene il deterioramento dell'indice di progressione della malattia ATTR-CM e che questi indici sono marcatori surrogati della progressione della malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
200

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8603
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8431
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Kumamoto, Giappone, 860-8556
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Kurume-shi, Giappone, 830-0011
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Kyoto, Giappone, 606-8507
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Giappone, 181-8611
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Nagoya, Giappone, 466-8560
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Giappone, 783-8505
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Okayama, Giappone, 700-8558
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Giappone, 252-0375
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Sapporo, Giappone, 060-8543
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Giappone, 160-8582
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Suita-shi, Giappone, 564-8565
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Tsu, Giappone, 514-8507
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Yufu-shi, Giappone, 879-5593
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Ōtsu, Giappone, 520-2192
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • La storia di trattamento dell'ATTR-CM è una delle seguenti:
  • Partecipanti naive: di nuova diagnosi con ATTR-CM e nessun trattamento precedente con farmaci per l'ATTR-CM
  • Partecipanti in switch: Partecipanti che stanno utilizzando tafamidis, uno stabilizzatore di TTR, come trattamento per l'ATTR-CM e che, secondo il giudizio dell'investigatore dello studio clinico post-marketing (co-investigatore principale), possono trarre beneficio dal passaggio all'acolamidis.

  • I partecipanti naive devono soddisfare i seguenti requisiti:

    1. Storia di ospedalizzazione per insufficienza cardiaca o sintomi di insufficienza cardiaca che richiedono trattamento, inclusi i diuretici
    2. Spessore setto ventricolare telediastolico ecocardiografico superiore a 12 millimetri (mm)

    3. Diagnosi confermata di ATTR-CM (tipo selvatico o mutante) con uno dei seguenti metodi diagnostici

      1. La biopsia tissutale mostra deposizione di amiloide e la proteina precursore TTR è identificata mediante immunoistochimica o spettrometria di massa.
      2. Scintigrafia ossea che mostra forte accumulo ** (punteggio di Perugini ≥ 2) coerente con il miocardio e assenza di proteina M, escludendo la possibilità di amiloidosi AL

Criteri di esclusione:

  • Avere diagnosi confermata di amiloidosi AL
  • Partecipanti in switch: trattamento precedente con agenti di silenziamento genico (pachisilano sodico, butrisilano sodico) come trattamento per l'ATTR-CM (incluso quando programmato specificamente per iniziare il trattamento con un agente di silenziamento genico)
  • Probabilità di ricevere un trapianto di cuore entro 1 anno dall'inizio dello screening
  • Ipersensibilità all'acolamidis, ai suoi metaboliti o agli additivi nella formulazione è stata confermata.
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Presenta una condizione medica clinicamente significativa, un risultato anormale di test di laboratorio o una condizione che può compromettere la sicurezza del partecipante allo studio, aumentare il rischio di partecipazione allo studio clinico post-marketing o influenzare lo studio
  • Partecipazione a uno studio interventistico diverso da questo studio, incluso uno studio clinico
  • A giudizio del medico responsabile (sub) per lo studio clinico post-marketing, ha una storia di abuso di droghe, alcolismo o disturbo psichiatrico che impedirebbe l'adesione a questo Protocollo di Studio Clinico Post-Marketing

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Acoramidis
I partecipanti riceveranno 800 mg di acoramidis due volte al giorno per 18 mesi.
Droga: Acoramidis
I partecipanti riceveranno compresse di acoramidis per via orale.
Altri nomi:
  • acoramidis cloridrato Byontra

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di Progressione della Malattia Misurato dal Peptide Natriuretico Cerebrale N-terminale (NT-proBNP) e/o dall'Intensificazione della Terapia Diuretica Ambulatoriale (ODI)
Lasso di tempo: Da baseline a 12 mesi
Da baseline a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di Progressione della Malattia Misurato da NT-proBNP e/o Troponina T Cardiaca ad Alta Sensibilità (hs-CTnT)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Dalla baseline fino a 12 mesi
Variazione rispetto al basale della transtiretina (TTR) sierica
Lasso di tempo: Baseline, 28 giorni
Baseline, 28 giorni
Numero di partecipanti con una variazione del 30% rispetto al basale in NT-proBNP
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Variazione dal basale dell'hs-CTnT
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio complessivo del questionario Kansas City Cardiomyopathy (KCCQ-12)
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Baseline, 12 mesi e 18 mesi
Baseline, 12 mesi e 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 dicembre 2025

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Altro identificatore: Alexion)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico a consentire richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, un CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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