Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Eficácia Clínica na Vida Real de Acolamidis em Participantes com ATTR-CM e Associação com Biomarcadores Cardíacos (ATTR-CM)

5 de janeiro de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um Estudo Clínico Multicêntrico, Aberto, de Braço Único, Pós-Comercialização para Avaliar os Efeitos Terapêuticos do Acolamidis Hidroclorido nos Biomarcadores Cardíacos e nas Características Clínicas Atuais em Pacientes com Amiloidose Cardíaca do Tipo Transtirretina: O Estudo CARE ATTR

O objetivo deste estudo é confirmar que o tratamento com acolamidis previne a deterioração do índice de progressão da doença ATTR-CM e que estes índices são marcadores substitutos da progressão da doença.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
200

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Japão
      • Bunkyō City, Japão, 113-8603
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japão, 113-8431
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Kumamoto, Japão, 860-8556
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japão, 830-0011
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Kyoto, Japão, 606-8507
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japão, 181-8611
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Nagoya, Japão, 466-8560
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japão, 783-8505
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Okayama, Japão, 700-8558
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japão, 252-0375
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Sapporo, Japão, 060-8543
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japão, 160-8582
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Suita-shi, Japão, 564-8565
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Tsu, Japão, 514-8507
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japão, 879-5593
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Ōtsu, Japão, 520-2192
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Histórico de tratamento da ATTR-CM é um dos seguintes:
  • Participantes virgens: recém-diagnosticados com ATTR-CM e sem tratamento prévio com fármacos para ATTR-CM
  • Participantes de troca: Participantes que estão a usar tafamidis, um estabilizador de TTR, como tratamento para ATTR-CM e que, na opinião do investigador do ensaio clínico pós-comercialização (co-investigador principal), podem beneficiar da troca para acolamidis.

  • Os participantes virgens devem cumprir os seguintes requisitos:

    1. Histórico de hospitalização por insuficiência cardíaca ou sintomas de insuficiência cardíaca que necessitem de tratamento, incluindo diuréticos
    2. Espessura do septo ventricular em diástole final ecocardiográfica superior a 12 milímetros (mm)

    3. Diagnóstico confirmado de ATTR-CM (tipo selvagem ou mutante) por um dos seguintes métodos de diagnóstico

      1. Biópsia de tecido mostra deposição de amiloide e a proteína precursora TTR é identificada por imuno-histoquímica ou espectrometria de massa.
      2. Cintigrafia óssea mostrando forte acumulação ** (pontuação de Perugini ≥ 2) consistente com miocárdio e sem proteína M, excluindo a possibilidade de amiloidose AL

Critérios de Exclusão:

  • Ter diagnóstico confirmado de amiloidose AL
  • Participantes de troca: tratamento prévio com agentes de silenciamento génico (pachisilano sódico, butrisilano sódico) como tratamento para ATTR-CM (incluindo quando especificamente agendado para iniciar tratamento com um agente de silenciamento génico)
  • Probabilidade de receber um transplante cardíaco no prazo de 1 ano a partir do início do rastreio
  • Hipersensibilidade ao acolamidis, seus metabolitos ou aditivos na formulação confirmada.
  • Mulheres grávidas ou a amamentar
  • Ter uma condição médica clinicamente significativa, um resultado anormal de teste laboratorial ou uma condição que possa comprometer a segurança do participante do estudo, aumentar o risco de participação no ensaio clínico pós-comercialização ou afetar o estudo
  • Participar num estudo intervencional além deste estudo, incluindo um ensaio clínico
  • Na opinião do (sub)médico responsável pelo ensaio clínico pós-comercialização, ter um histórico de abuso de drogas, alcoolismo ou perturbação psiquiátrica que impeça o cumprimento deste Protocolo de Estudo Clínico Pós-Comercialização

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Acoramidis
Os participantes receberão 800 mg de acoramidis duas vezes por dia durante 18 meses.
Medicamento: Acoramidis
Os participantes receberão comprimidos de acoramidis por via oral.
Outros nomes:
  • cloridrato de acoramidis Byontra

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Taxa de Progressão da Doença Medida pelo Peptídeo Natriurético Cerebral N-terminal (NT-proBNP) e/ou Intensificação Diurética Ambulatória (ODI)
Prazo: Linha de base até aos 12 meses
Linha de base até aos 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Taxa de Progressão da Doença Medida por NT-proBNP e/ou Troponina T Cardíaca de Alta Sensibilidade (hs-CTnT)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Alteração em Relação à Linha de Base na Transtirretina Sérica (TTR)
Prazo: Linha de base, 28 dias
Linha de base, 28 dias
Número de Participantes com uma Alteração de 30% em relação à Linha de Base em NT-proBNP
Prazo: Baseline, 12 meses e 18 meses
Baseline, 12 meses e 18 meses
Variação em relação à Linha de Base em hs-CTnT
Prazo: Linha de base, 12 meses e 18 meses
Linha de base, 12 meses e 18 meses
Alteração em relação à Linha de Base no Score de Resumo Geral do Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City (KCCQ-12)
Prazo: Linha de base, 12 meses e 18 meses
Linha de base, 12 meses e 18 meses
Alteração da Linha de Base na Taxa de Filtração Glomerular Estimada (eGFR)
Prazo: Basal, 12 meses e 18 meses
Basal, 12 meses e 18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de outubro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de março de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
29 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de janeiro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Outro identificador: Alexion)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Alexion tem um compromisso público de permitir pedidos de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, um relatório clínico do estudo e resumos em linguagem simples.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações