Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Real-Life Klinisk Effekt af Acolamidis hos Deltagere med ATTR-CM og Association med Hjertebiomarkører (ATTR-CM)

5. januar 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et multicentrisk, åbent, enarmet, postmarkedsføringsstudie til evaluering af de terapeutiske effekter af Acolamidis Hydrochlorid på kardiale biomarkører og nuværende kliniske funktioner hos patienter med transtyretin-type kardial amyloidose: CARE ATTR-studiet

Formålet med denne undersøgelse er at bekræfte, at behandlingen med acolamidis forhindrer forværring af ATTR-CM-sygdomsprogressionens indeks og at disse indeks er surrogate markører for sygdomsprogression.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
200

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8603
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japan, 113-8431
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Kumamoto, Japan, 860-8556
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japan, 830-0011
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 606-8507
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japan, 181-8611
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8560
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japan, 783-8505
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japan, 252-0375
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8543
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 564-8565
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japan, 879-5593
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Ōtsu, Japan, 520-2192
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Behandlingshistorie for ATTR-CM er en af følgende:
  • Uerfarne deltagere: nydiagnosticeret med ATTR-CM og ingen tidligere behandling med lægemidler mod ATTR-CM
  • Skiftedeltagere: Deltagere, som bruger tafamidis, en TTR-stabilisator, som behandling for ATTR-CM, og som efter den ansvarlige læges (co-principal investigator) vurdering kan forventes at have gavn af at skifte til acolamidis.

  • Uerfarne deltagere skal opfylde følgende krav:

    1. Historie med indlæggelse for hjertesvigt eller hjertesvigtssymptomer, der kræver behandling, inklusive diuretika
    2. Echokardiografisk end-diastolisk ventrikelseptumtykkelse større end 12 millimeter (mm)

    3. Bekræftet diagnose af ATTR-CM (wild type eller mutant) ved en af følgende diagnostiske metoder

      1. Vævsbiopsi viser amyloidaflejring, og TTR-precursorprotein identificeres ved immunohistokemi eller massespektrometri.
      2. Knochenszintigrafi, der viser stærk akkumulation ** (Perugini-score ≥ 2) i overensstemmelse med myokardiet og ingen M-protein, hvilket udelukker muligheden for AL-amyloidose

Eksklusionskriterier:

  • Har bekræftet diagnose af AL-amyloidose
  • Skiftedeltagere: tidligere behandling med gensilencingsmidler (pachysilan natrium, butrisilan natrium) som behandling for ATTR-CM (inklusive når specifikt planlagt at starte behandling med et gensilencingsmiddel)
  • Sandsynlighed for at modtage en hjertetransplantation inden for 1 år fra tidspunktet for screeningsstart
  • Overfølsomhed over for acolamidis, dets metabolitter eller tilsætningsstoffer i formuleringen er bekræftet.
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Har en klinisk signifikant medicinsk tilstand, et unormalt laboratorieresultat eller en tilstand, der kan true studiedeltagerens sikkerhed, øge risikoen for deltagelse i det postmarketing kliniske forsøg eller påvirke studiet
  • Deltager i et andet interventionsstudie end dette studie, inklusive et klinisk forsøg
  • Efter den ansvarlige (under)læges for det postmarketing kliniske forsøgs mening har en historie med stofmisbrug, alkoholisme eller psykiatrisk lidelse, der vil forhindre overholdelse af dette Post-Marketing Clinical Study Protocol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Acoramidis
Deltagerne vil modtage 800 mg acoramidis to gange dagligt i 18 måneder.
Medicin: Acoramidis
Deltagerne vil modtage acoramidis-tabletter oralt.
Andre navne:
  • acoramidishydrochlorid Byontra

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sygdomsprogression rate målt ved N-terminal pro-hjerne-type natriuretisk peptid (NT-proBNP) og/eller ambulatorisk diuretika intensivering (ODI)
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Baseline gennem 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Sygdomsprogressionshastighed målt ved NT-proBNP og/eller højfølsomt kardialt troponin T (hs-CTnT)
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Baseline gennem 12 måneder
Ændring fra baseline i serum transthyretin (TTR)
Tidsramme: Baseline, 28 dage
Baseline, 28 dage
Antal deltagere med 30 % ændring fra baseline i NT-proBNP
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Ændring fra baseline i hs-CTnT
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Ændring fra baseline i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) Overordnet samlet score
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR)
Tidsramme: Baseline, 12 måneder og 18 måneder
Baseline, 12 måneder og 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. december 2025

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Anden identifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har et offentligt engagement om at tillade anmodninger om adgang til studiedata og vil levere en protokol, CSR og letforståelige resuméer.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger