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Eficacia Clínica en la Vida Real de Acolamidis en Participantes con ATTR-CM y su Asociación con Biomarcadores Cardíacos (ATTR-CM)

5 de enero de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Estudio Clínico Multicéntrico, Abierto, de un Solo Brazo, Postcomercialización para Evaluar los Efectos Terapéuticos del Hidrocloruro de Acolamidis en los Biomarcadores Cardíacos y las Características Clínicas Actuales en Pacientes con Amiloidosis Cardíaca de Tipo Transtiretina: El Estudio CARE ATTR

El propósito de este estudio es confirmar que el tratamiento con acolamidis previene el deterioro del índice de progresión de la enfermedad ATTR-CM y que estos índices son marcadores sustitutivos de la progresión de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
200

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
  • Número de teléfono: 1-855-752-2356
  • Correo electrónico: clinicaltrials@alexion.com

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Bunkyō City, Japón, 113-8603
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Bunkyō City, Japón, 113-8431
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Kumamoto, Japón, 860-8556
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Kurume-shi, Japón, 830-0011
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Kyoto, Japón, 606-8507
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Mitaka-shi, Japón, 181-8611
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Nagoya, Japón, 466-8560
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Nankoku-shi, Japón, 783-8505
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Okayama, Japón, 700-8558
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Sagamihara-shi, Japón, 252-0375
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Sapporo, Japón, 060-8543
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japón, 160-8582
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Suita-shi, Japón, 564-8565
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Tsu, Japón, 514-8507
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Yufu-shi, Japón, 879-5593
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Ōtsu, Japón, 520-2192
        • Aún no reclutando
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El historial de tratamiento de ATTR-CM es uno de los siguientes:
  • Participantes naïve: recién diagnosticados con ATTR-CM y sin tratamiento previo con fármacos para ATTR-CM
  • Participantes de cambio: participantes que están usando tafamidis, un estabilizador de TTR, como tratamiento para ATTR-CM y que, en opinión del investigador del ensayo clínico postcomercialización (coinvestigador principal), se espera que puedan beneficiarse del cambio a acolamidis.

  • Los participantes naïve deben cumplir los siguientes requisitos:

    1. Antecedentes de hospitalización por insuficiencia cardíaca o síntomas de insuficiencia cardíaca que requieran tratamiento, incluidos diuréticos
    2. Espesor del tabique ventricular al final de la diástole por ecocardiografía superior a 12 milímetros (mm)

    3. Diagnóstico confirmado de ATTR-CM (tipo salvaje o mutante) mediante uno de los siguientes métodos diagnósticos

      1. La biopsia de tejido muestra depósitos de amiloide y la proteína precursora TTR se identifica mediante inmunohistoquímica o espectrometría de masas.
      2. Gammagrafía ósea que muestra una fuerte acumulación ** (puntuación de Perugini ≥ 2) compatible con miocardio y sin proteína M, descartando la posibilidad de amiloidosis AL

Criterios de exclusión:

  • Diagnóstico confirmado de amiloidosis AL
  • Participantes de cambio: tratamiento previo con agentes de silenciamiento génico (silano de pachis, silano de butris) como tratamiento para ATTR-CM (incluyendo cuando está específicamente programado comenzar el tratamiento con un agente de silenciamiento génico)
  • Probabilidad de recibir un trasplante de corazón dentro de 1 año desde el momento en que comienza el cribado
  • Se ha confirmado hipersensibilidad a acolamidis, sus metabolitos o aditivos en la formulación.
  • Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia
  • Tiene una condición médica clínicamente significativa, un resultado anormal de pruebas de laboratorio o una condición que pueda poner en peligro la seguridad del participante del estudio, aumentar el riesgo de participación en el ensayo clínico postcomercialización o afectar al estudio
  • Participar en un estudio intervencionista distinto a este, incluido un ensayo clínico
  • En opinión del (sub)médico responsable del ensayo clínico postcomercialización, tiene antecedentes de abuso de drogas, alcoholismo o trastorno psiquiátrico que impedirían el cumplimiento de este Protocolo de Estudio Clínico Postcomercialización

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Acoramidis
Los participantes recibirán 800 mg de acoramidis dos veces al día durante 18 meses.
Droga: Acoramidis
Los participantes recibirán comprimidos de acoramidis por vía oral.
Otros nombres:
  • acoramidris clorhidrato Byontra

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de progresión de la enfermedad medida mediante el péptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP) y/o la intensificación de diuréticos ambulatoria (ODI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
Desde el inicio hasta los 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de Progresión de la Enfermedad medida por NT-proBNP y/o Troponina Cardiaca de Alta Sensibilidad T (hs-CTnT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
Desde el inicio hasta los 12 meses
Cambio desde el inicio en la transtirretina sérica (TTR)
Periodo de tiempo: Línea de base, 28 días
Línea de base, 28 días
Número de participantes con un cambio del 30 % respecto al valor basal en NT-proBNP
Periodo de tiempo: Baseline, 12 meses y 18 meses
Baseline, 12 meses y 18 meses
Cambio respecto al valor basal en hs-CTnT
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses y 18 meses
Línea de base, 12 meses y 18 meses
Cambio desde el valor basal en la puntuación global del Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ-12)
Periodo de tiempo: Línea de base, 12 meses y 18 meses
Línea de base, 12 meses y 18 meses
Cambio desde el valor basal de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe)
Periodo de tiempo: Baseline, 12 meses y 18 meses
Baseline, 12 meses y 18 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
15 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
29 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
7 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de enero de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • D9400L00001
  • 2025-RWE-000214 (Otro identificador: Alexion)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Alexion tiene un compromiso público de permitir solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, un informe de estudio clínico (CSR) y resúmenes en lenguaje sencillo.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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