Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Postmarketingová klinická studie ravulizumabu u účastníků s klinickým aHUS

17. dubna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, otevřená, jednoarmádní, postmarketingová klinická studie pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti léčby ravulizumabem u účastníků s klinickou diagnózou atypického hemolyticko-uremického syndromu

Hlavním cílem této studie je posoudit odpověď počtu krevních destiček na ravulizumab u účastníků klinicky diagnostikovaných jako atypický hemolyticko-uremický syndrom (aHUS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8655
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japonsko, 573-1191
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japonsko, 350-0495
        • Nábor
        • Research Site
      • Kyoto, Japonsko, 602-8566
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonsko, 390-8621
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Miyazaki, Japonsko, 889-1692
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 466-8650
        • Nábor
        • Research Site
      • Nara, Japonsko, 630-8581
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japonsko, 177-8521
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Sapporo, Japonsko, 060-8638
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonsko, 162-8666
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Tsu, Japonsko, 514-8507
        • Nábor
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Tělesná hmotnost ≥20 kilogramů (kg)
  • Účastníci klinicky diagnostikovaní jako aHUS, kteří mají některé z níže uvedených onemocnění/stavů (včetně účastníků, u kterých se trombotická mikroangiopatie (TMA) nezlepšila ani po léčbě patogeneze diagnostikované sekundární TMA, a proto byla stanovena diagnóza aHUS).
  • Infekce (kromě pneumokokové infekce a infekce Escherichia coli produkující Siga toxin)
  • Během těhotenství nebo po porodu
  • Po transplantaci ledviny
  • Hypertenzní krize/maligní hypertenze
  • Systémový lupus erythematodes a příbuzná onemocnění (např. dermatomyositida, smíšené onemocnění pojivové tkáně atd.)
  • Účastníci s následujícími třemi příznaky:
  • Trombocytopenie: Počet krevních destiček <150 000/mikrolitr (μL)
  • Mikroangiopatická hemolytická anémie: Hb < 10 gramů na decilitr (g/dL) (*)
  • Akutní poškození ledvin: je splněna jedna z následujících podmínek; 1. ΔsCr ≥ 0,3 miligramů na decilitr (mg/dL) (do 48 hodin), 2. 1,5násobný nárůst oproti výchozí hodnotě sCr (do 7 dnů), 3. močový výdej ≤ 0,5 mL/kg/hodinu po dobu ≥ 6 hodin.
  • Žádná předchozí léčba inhibitory komplementu.
  • Zkoušející plánuje poskytnout účastníkovi 26týdenní léčbu ravulizumabem v souladu s léčebnou politikou v klinické praxi.
  • Léčba ravulizumabem je plánována tak, aby byla zahájena do 14 dnů po nástupu poslední epizody TMA.
  • Účastníci souhlasící s podáním meningokokové vakcíny a vhodnou antibiotickou profylaxí (pokud je to nutné).

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s TTP, STEC-HUS, sekundární TMA, která je zjevně nesouvisející s abnormalitou komplementu.
  • Účastníci s TMA způsobenou maligními nádory, abnormálním metabolismem kobalaminu C, Streptococcus pneumoniae, léky, autoimunitními onemocněními jinými než systémový lupus erythematodes a příbuzná onemocnění (např. sklerodermie atd.) nebo transplantací hematopoetických kmenových buněk
  • Účastníci s patologickými variantami genu pro komplement (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) spojenými s rozvojem aHUS při zařazení
  • Účastníci s pozitivními protilátkami proti faktoru H
  • Více než 14 dnů od nástupu TMA do plánovaného zahájení léčby ravulizumabem
  • Chronické onemocnění ledvin nebo nevratné poškození ledvin vyžadující chronickou dialýzu
  • Přítomnost nevyřešeného meningokokového onemocnění
  • Posouzení zkoušejícím, že účastník není způsobilý pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Ravulizumab
Účastníci obdrží úvodní dávku ravulizumabu podle tělesné hmotnosti, následovanou dávkou podle tělesné hmotnosti 2 týdny po podání úvodní dávky, a poté udržovací dávky podle tělesné hmotnosti každých 8 týdnů prostřednictvím nitrožilní (IV) infuze.
Lék: Ravulizumab
Účastníci obdrží ravulizumab pomocí intravenózní infuze.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků vykazujících zlepšení v počtu krevních destiček během 26týdenní léčby ravulizumabem
Časové okno: Výchozí stav až do 26. týdne
Výchozí stav až do 26. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků vykazujících zlepšení renální funkce během 26týdenní léčby ravulizumabem
Časové okno: Od počátečního stavu do 26. týdne
Od počátečního stavu do 26. týdne
Procento účastníků vykazujících zlepšení počtu krevních destiček
Časové okno: Den 4 a dále v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Den 4 a dále v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Procento účastníků prokazujících zlepšení funkce ledvin
Časové okno: Den 4 a dále v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Den 4 a dále v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Procento účastníků vykazujících zlepšení v úplné odpovědi na trombotickou mikroangiopatii (TMA) nebo částečné odpovědi na TMA
Časové okno: Den 4 a v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Den 4 a v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Procento účastníků, kteří jsou v den 1 na dialýze a jsou schopni vysadit dialýzu do týdne 26
Časové okno: Výchozí hodnoty (den 1) až do 26. týdne
Výchozí hodnoty (den 1) až do 26. týdne
Změna oproti výchozí hodnotě počtu trombocytů
Časové okno: Baseline (den 1), týden 26
Baseline (den 1), týden 26
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu
Časové okno: Baseline (Day 1), Week 26
Baseline (Day 1), Week 26
Změna oproti výchozí hodnotě laktátdehydrogenázy
Časové okno: Výchozí hodnoty (den 1), 26. týden
Výchozí hodnoty (den 1), 26. týden
Změna od výchozí hodnoty v odhadované glomerulární filtrační rychlosti
Časové okno: Výchozí hodnoty (1. den), 26. týden
Výchozí hodnoty (1. den), 26. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
25. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Identifikátor registru: Alexion)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejné závazky umožňovat žádosti o přístup ke studijním údajům a bude poskytovat protokol, CSR a shrnutí v běžném jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení