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Estudo Clínico Pós-Comercialização de Ravulizumab em Participantes com aHUS Clínico

17 de abril de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Estudo Clínico Multicêntrico, Aberto, de Braço Único, Pós-Comercialização para Avaliar a Eficácia e Segurança do Ravulizumab em Participantes com Diagnóstico Clínico de Síndrome Hemolítico-Urémico Atípico

O objetivo principal deste estudo é avaliar a resposta da contagem de plaquetas ao ravulizumab em participantes clinicamente diagnosticados com síndrome hemolítico-urémico atípico (aHUS).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
20

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Japão
      • Bunkyō City, Japão, 113-8655
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japão, 573-1191
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japão, 350-0495
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Kyoto, Japão, 602-8566
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japão, 390-8621
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Miyazaki, Japão, 889-1692
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Nagoya, Japão, 466-8650
        • Recrutamento
        • Research Site
      • Nara, Japão, 630-8581
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japão, 177-8521
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Sapporo, Japão, 060-8638
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japão, 162-8666
        • Ainda não está recrutando
        • Research Site
      • Tsu, Japão, 514-8507
        • Recrutamento
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Peso corporal ≥20 quilogramas (kg)
  • Participantes clinicamente diagnosticados com aHUS que tenham qualquer uma das doenças/condições listadas abaixo (incluindo participantes nos quais a Microangiopatia Trombótica (TMA) não melhorou mesmo após tratamento para a patogénese da TMA secundária diagnosticada e, portanto, foi feito o diagnóstico de aHUS).
  • Infeção (exceto infeção pneumocócica e infeção por Escherichia coli produtora de toxina Shiga)
  • Durante a gravidez ou pós-parto
  • Pós-transplante renal
  • Crise hipertensiva/ hipertensão maligna
  • Lúpus eritematoso sistémico e doenças relacionadas (ex. dermatomiosite, doença mista do tecido conjuntivo, etc.)
  • Participantes com os três seguintes sinais:
  • Trombocitopenia: Contagem de plaquetas <150.000/microlitro (μL)
  • Anemia hemolítica microangiopática: Hb < 10 gramas por decilitro (g/dL) (*)
  • Lesão renal aguda: cumpre-se um dos seguintes; 1. ΔsCr ≥ 0,3 miligramas por decilitro (mg/dL) (dentro de 48 horas), 2. Aumento de 1,5 vezes em relação à sCr basal (dentro de 7 dias), 3. Débito urinário ≤ 0,5 mL/kg/hora durante ≥ 6 horas.
  • Sem tratamento prévio com inibidores do complemento.
  • O investigador planeia fornecer ao participante 26 semanas de tratamento com ravulizumabe de acordo com a política de tratamento na prática clínica.
  • Está planeado iniciar o tratamento com ravulizumabe dentro de 14 dias após o início do último episódio de TMA.
  • Participantes que consentem com a administração da vacina meningocócica e profilaxia antibiótica adequada (se necessário).

Critérios de Exclusão:

  • Participantes com TTP, STEC-HUS, TMA secundária que claramente não está relacionada com anormalidade do complemento.
  • Participantes com TMA causada por tumores malignos, metabolismo anormal da Cobalamina C, Streptococcus pneumoniae, fármacos, doenças autoimunes além do lúpus eritematoso sistémico e doenças relacionadas (ex. esclerodermia, etc.), ou transplante de células estaminais hematopoiéticas
  • Participantes com variantes patológicas de genes do complemento (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) associadas ao desenvolvimento de aHUS no momento do recrutamento
  • Participantes com anticorpos anti-fator H positivos
  • Mais de 14 dias desde o início da TMA até ao início planeado do tratamento com ravulizumabe
  • Doença renal crónica ou insuficiência renal irreversível que requeira diálise crónica
  • Presença de doença meningocócica não resolvida
  • Avaliação pelo investigador de que o participante não é elegível para o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Ravulizumab
Os participantes receberão uma dose de carga de ravulizumab com base no peso, seguida de uma dose com base no peso 2 semanas após a administração da dose de carga, e depois doses de manutenção com base no peso a cada 8 semanas por infusão intravenosa (IV).
Medicamento: Ravulizumab
Os participantes receberão ravulizumab por infusão IV.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Percentagem de Participantes com Melhoria na Contagem de Plaquetas Durante as 26 Semanas de Tratamento com Ravulizumab
Prazo: Linha de base até à Semana 26
Linha de base até à Semana 26

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Percentagem de Participantes que Apresentam Melhoria na Função Renal Durante o Tratamento de 26 Semanas com Ravulizumab
Prazo: Linha de base até à Semana 26
Linha de base até à Semana 26
Percentagem de Participantes que Apresentam Melhoria na Contagem de Plaquetas
Prazo: Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
Percentagem de Participantes que Mostram Melhoria na Função Renal
Prazo: Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
Percentagem de Participantes com Melhoria na Resposta de Microangiopatia Trombótica (TMA) Completa ou Resposta TMA Parcial
Prazo: Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
Percentagem de participantes que estão em diálise no Dia 1 e conseguem interromper a diálise até à Semana 26
Prazo: Linha de base (Dia 1) até à Semana 26
Linha de base (Dia 1) até à Semana 26
Alteração em relação à Linha de Base na Contagem de Plaquetas
Prazo: Linha de Base (Dia 1), Semana 26
Linha de Base (Dia 1), Semana 26
Variação em Relação ao Valor Basal da Hemoglobina
Prazo: Baseline (Dia 1), Semana 26
Baseline (Dia 1), Semana 26
Alteração em Relação ao Valor Basal da Lactato Desidrogenase
Prazo: Baseline (Dia 1), Semana 26
Baseline (Dia 1), Semana 26
Alteração em relação à Linha de Base na Taxa de Filtração Glomerular Estimada
Prazo: Baseline (Dia 1), Semana 26
Baseline (Dia 1), Semana 26

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
19 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
25 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
25 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
29 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
20 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Identificador de registro: Alexion)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Alexion tem um compromisso público de permitir pedidos de acesso a dados de estudos e irá fornecer um protocolo, um CSR e resumos em linguagem simples.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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