Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ravulitsumabin jälkimarkkinakliininen tutkimus potilailla, joilla on kliininen aHUS

perjantai 17. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Monikeskuksinen, avoimen merkinnän, yksihaarainen, markkinoinnin jälkeinen kliininen tutkimus ravulitsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kliinisesti epätyypilliseksi hemolyyttiseksi uremiseksi oireyhtymäksi diagnosoiduilla osallistujilla

Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida verihiutalemäärän vaste ravulizumabille osallistujilla, joilla on kliinisesti diagnosoitu epätyypillinen hemolyyttinen-ureeminen oireyhtymä (aHUS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
20

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Bunkyō City, Japani, 113-8655
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japani, 573-1191
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japani, 350-0495
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Kyoto, Japani, 602-8566
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japani, 390-8621
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Miyazaki, Japani, 889-1692
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Nagoya, Japani, 466-8650
        • Rekrytointi
        • Research Site
      • Nara, Japani, 630-8581
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japani, 177-8521
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Sapporo, Japani, 060-8638
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japani, 162-8666
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Site
      • Tsu, Japani, 514-8507
        • Rekrytointi
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inkluusiokriteerit:

  • Paino ≥20 kilogrammaa (kg)
  • Kliinisesti aHUS:na diagnosoidut osallistujat, joilla on jokin alla luetelluista sairauksista/tiloista (mukaan lukien osallistujat, joilla tromboottinen mikroangiopatia (TMA) ei ole parantunut edes diagnosoidun sekundaarisen TMA:n patogeneesin hoidon jälkeen ja siksi aHUS-diagnoosi on tehty).
  • Infektio (lukuun ottamatta pneumokokki-infektiota ja Siga-toksiinia tuottavan Escherichia coli -infektiota)
  • Raskauden aikana tai synnytyksen jälkeen
  • Munuaissiirron jälkeen
  • Hypertensiivinen kriisi/pahanlaatuinen verenpaine
  • Systeeminen lupus erythematosus ja siihen liittyvät sairaudet (esim. dermatomyosiitti, sekakudossairaus jne.)
  • Osallistujat, joilla on seuraavat kolme merkkiä:
  • Trombosytopenia: Verihiutaleiden määrä <150 000/mikrolitra (μL)
  • Mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia: Hb < 10 grammaa desilitralla (g/dL) (*)
  • Äkillinen munuaisvamma: yksi seuraavista täyttyy; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligrammaa desilitralla (mg/dL) (48 tunnin sisällä), 2. 1,5-kertainen nousu perusarvosta sCr:ssä (7 päivän sisällä), 3. virtsaneritys ≤ 0,5 ml/kg/tunti ≥ 6 tuntia.
  • Ei aiempaa komplementin estäjien hoitoa.
  • Tutkija suunnittelee tarjoavansa osallistujalle 26 viikon ravulisimabihoitoa kliinisen käytännön hoitolinjan mukaisesti.
  • Ravulisimabihoito on suunniteltu aloitettavaksi viimeisimmän TMA-episodin alkamisen jälkeen 14 päivän kuluessa.
  • Osallistujat, jotka suostuvat meningokokkirokotteen antamiseen ja asianmukaiseen antibioottiprofylaksiaan (tarvittaessa).

Ekskluusiokriteerit:

  • Osallistujat, joilla on TTP, STEC-HUS, sekundaarinen TMA, joka ilmeisesti ei liity komplementtipoikkeavuuteen.
  • Osallistujat, joilla on TMA, jonka aiheuttavat pahanlaatuiset kasvaimet, poikkeava kobolamiini C -aineenvaihdunta, Streptococcus pneumoniae, lääkkeet, muut autoimmuunisairaudet kuin systeeminen lupus erythematosus ja siihen liittyvät sairaudet (esim. sklerodermia jne.) tai hematopoeeettisen kantasolun siirto
  • Osallistujat, joilla on aHUS:n kehittymiseen liittyviä patologisia komplementtigeenivariantteja (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) rekrytoinnin yhteydessä
  • Osallistujat, joilla on positiiviset anti-tekijä H -vastaproteiinit
  • Yli 14 päivää TMA:n puhkeamisesta suunniteltuun ravulisimabihoidon aloittamiseen
  • Krooninen munuaissairaus tai peruuttamaton munuaisvaurio, joka edellyttää kroonista dialyysiä
  • Ratkaisemattoman meningokokkitaudin esiintyminen
  • Tutkijan arvio, että osallistuja ei ole kelvollinen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Ravulizumab
Osallistujat saavat painoon perustuvan ravulitsimabin latausannoksen, minkä jälkeen he saavat painoon perustuvan annoksen 2 viikkoa latausannoksen antamisen jälkeen ja sen jälkeen painoon perustuvan ylläpitoannoksen 8 viikon välein laskimonsisäisenä (IV) infuusiona.
Lääke: Ravulizumab
Osallistujat saavat ravulitsumabia IV-infusiona.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, jolla trombosyyttimäärä parani 26 viikon ravulisimabi-hoidon aikana
Aikaikkuna: Alkutilanteesta aina 26. viikkoon saakka
Alkutilanteesta aina 26. viikkoon saakka

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, jolla havaittiin munuaisten toiminnan parantuminen 26 viikon ravulisimabi-hoidon aikana
Aikaikkuna: Perusarvio Week 26 asti
Perusarvio Week 26 asti
Osallistujien prosenttiosuus, joilla verihiutaleluku on parantunut
Aikaikkuna: Päivä 4 sekä viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
Päivä 4 sekä viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
Osallistujien prosenttiosuus, joilla munuaisten toiminta paranee
Aikaikkuna: Päivä 4 ja viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
Päivä 4 ja viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellisen tromboottisen mikroangiopatian (TMA) vasteen tai osittaisen TMA-vasteen parantuminen
Aikaikkuna: Päivä 4 ja viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
Päivä 4 ja viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
Osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat dialyysissä 1. päivänä ja jotka pystyvät luopumaan dialyysistä 26. viikkoon mennessä
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1) viikkoon 26 asti
Perustaso (Päivä 1) viikkoon 26 asti
Muutos verihiutaleluvussa verrattuna lähtöarvoon
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), viikko 26
Perustaso (päivä 1), viikko 26
Muutos hemoglobiinipohjatasosta
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso (päivä 1), viikko 26
Alkuperäinen taso (päivä 1), viikko 26
Muutos lähtöarvosta laktaattidehydrogenaasissa
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1), Viikko 26
Perustaso (Päivä 1), Viikko 26
Muutos perusarvosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa
Aikaikkuna: Alkutila (Päivä 1), Viikko 26
Alkutila (Päivä 1), Viikko 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 19. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Perjantai 25. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Perjantai 25. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 29. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 20. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Rekisterin tunniste: Alexion)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan pyyntöjä tutkimustietojen käyttöoikeudesta ja toimittamaan tutkimussuunnitelman, CSR-raportin ja ymmärrettävän kielen yhteenvedot.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia