Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Post-marketing klinisk undersøgelse af ravulizumab hos deltagere med klinisk aHUS

17. april 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicenter, åben-label, single-arm, post-marketing klinisk undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af Ravulizumab hos deltagere klinisk diagnosticeret med atypisk hæmolytisk-uremisk syndrom

Denne undersøgelses primære formål er at vurdere antallet af blodpladeres respons på ravulizumab hos deltagere, der klinisk er diagnosticeret med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8655
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japan, 573-1191
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8650
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Nara, Japan, 630-8581
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japan, 177-8521
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt ≥20 kilogram (kg)
  • Deltagere klinisk diagnosticeret med aHUS, der har en af de nedenstående sygdomme/tilstande (herunder deltagere, hvor trombocytisk mikroangiopati (TMA) ikke er forbedret, selv efter behandling for patogenesen af diagnosticeret sekundær TMA, og hvor diagnosen aHUS derfor er blevet stillet).
  • Infektion (undtagen pneumokokinfektion og Siga-toksinproducerende Escherichia coli-infektion)
  • Under graviditet eller efter fødsel
  • Efter nyretransplantation
  • Hypertensiv krise/malign hypertension
  • Systemisk lupus erythematosus og relaterede sygdomme (f.eks. dermatomyositis, blandet bindevævssygdom, osv.)
  • Deltagere med følgende tre tegn:
  • Trombocytopeni: Trombocytantal <150.000/mikroliter (μL)
  • Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi: Hb < 10 gram pr. deciliter (g/dL) (*)
  • Akut nyreskade: et af følgende er opfyldt; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligram pr. deciliter (mg/dL) (inden for 48 timer), 2. 1,5-gange stigning fra baseline sCr (inden for 7 dage), 3. urinproduktion ≤ 0,5 mL/kg/time i ≥ 6 timer.
  • Ingen tidligere behandling med komplementhæmmere.
  • Undersøgeren planlægger at give deltageren 26 ugers behandling med ravulizumab i overensstemmelse med behandlingspolitikken i klinisk praksis.
  • Ravulizumab-behandling planlægges påbegyndt inden for 14 dage efter starten af den seneste TMA-episode.
  • Deltagere, der samtykker til meningokokvaccineadministration og passende antibiotikaprofylakse (hvis nødvendigt).

Eksklusionskriterier:

  • Deltagere med TTP, STEC-HUS, sekundær TMA, der tydeligvis ikke er relateret til komplementabnormalitet.
  • Deltagere med TMA forårsaget af maligne tumorer, unormal Cobalamin C-metabolisme, Streptococcus pneumoniae, lægemidler, autoimmune sygdomme bortset fra systemisk lupus erythematosus og relaterede sygdomme (f.eks. scleroderma osv.), eller transplantation af hæmatopoietiske stamceller
  • Deltagere med patologiske komplementgenvarianter (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) forbundet med udviklingen af aHUS ved tilmelding
  • Deltagere med positive anti-faktor H-antistoffer
  • Mere end 14 dage fra starten af TMA til den planlagte start af ravulizumab-behandling
  • Kronisk nyresygdom eller irreversibel nyreskade, der kræver kronisk dialyse
  • Tilstedeværelse af uopklaret meningokoksygdom
  • Vurdering af undersøgeren om, at deltageren ikke er berettiget til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage en vægtbaseret startdosis af ravulizumab, efterfulgt af en vægtbaseret dosis 2 uger efter startdosisadministration, og derefter vægtbaserede vedligeholdelsesdoser hver 8. uge via intravenøs (IV) infusion.
Medicin: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage ravulizumab via IV-infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med forbedring i trombocyttal under 26 ugers Ravulizumab-behandling
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der viser forbedring i nyrefunktionen i løbet af de 26 ugers ravulizumab-behandling
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Procentdel af deltagere med forbedring i trombocytantal
Tidsramme: Dag 4 samt i uge 1, 2, 10, 18 og 26
Dag 4 samt i uge 1, 2, 10, 18 og 26
Procentdel af deltagere, der viser forbedring i nyrefunktion
Tidsramme: Dag 4 og i uge 1, 2, 10, 18 og 26
Dag 4 og i uge 1, 2, 10, 18 og 26
Procentdel af deltagere, der viser forbedring i komplet trombocytisk mikroangiopati (TMA) respons eller delvis TMA respons
Tidsramme: Dag 4 samt uge 1, 2, 10, 18 og 26
Dag 4 samt uge 1, 2, 10, 18 og 26
Procentdel af deltagere, der er på dialyse på dag 1 og er i stand til at stoppe dialyse inden uge 26
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til uge 26
Baseline (dag 1) op til uge 26
Ændring fra baseline i trombocytantal
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge 26
Baseline (dag 1), uge 26
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge 26
Baseline (dag 1), uge 26
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge 26
Baseline (dag 1), uge 26
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationsrate
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge 26
Baseline (dag 1), uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Registry Identifier: Alexion)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har et offentligt forpligtende løfte om at tillade anmodninger om adgang til studiernes data og vil levere en protokol, en CSR og enkle sproglige resuméer.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger