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Studio Clinico Post-Marketing di Ravulizumab in Partecipanti con aHUS Clinico

17 aprile 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studio clinico multicentrico, in aperto, a braccio singolo, post-marketing per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ravulizumab in partecipanti con diagnosi clinica di sindrome emolitico-uremica atipica

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la risposta della conta piastrinica al ravulizumab in partecipanti con diagnosi clinica di sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8655
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Giappone, 573-1191
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Giappone, 350-0495
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Kyoto, Giappone, 602-8566
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Giappone, 390-8621
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Miyazaki, Giappone, 889-1692
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Nagoya, Giappone, 466-8650
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Nara, Giappone, 630-8581
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Nerima-ku, Giappone, 177-8521
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Sapporo, Giappone, 060-8638
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Giappone, 162-8666
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Tsu, Giappone, 514-8507
        • Reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Peso corporeo ≥20 chilogrammi (kg)
  • Partecipanti con diagnosi clinica di aHUS che presentano una delle seguenti malattie/condizioni (inclusi i partecipanti in cui la microangiopatia trombotica (TMA) non è migliorata nemmeno dopo il trattamento per la patogenesi della TMA secondaria diagnosticata e, pertanto, è stata formulata la diagnosi di aHUS).
  • Infezione (eccetto infezione da pneumococco e infezione da Escherichia coli produttore di tossina Shiga)
  • Durante la gravidanza o nel post-partum
  • Post-trapianto renale
  • Crisi ipertensiva/ipertensione maligna
  • Lupus eritematoso sistemico e malattie correlate (es. dermatomiosite, malattia mista del tessuto connettivo, ecc.)
  • Partecipanti con i seguenti tre segni:
  • Trombocitopenia: conta piastrinica <150.000/microlitro (μL)
  • Anemia emolitica microangiopatica: Hb < 10 grammi per decilitro (g/dL) (*)
  • Danno renale acuto: è soddisfatto uno dei seguenti criteri; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligrammi per decilitro (mg/dL) (entro 48 ore), 2. aumento di 1,5 volte rispetto al sCr basale (entro 7 giorni), 3. diuresi ≤ 0,5 mL/kg/ora per ≥ 6 ore.
  • Nessun trattamento precedente con inibitori del complemento.
  • Lo sperimentatore pianifica di fornire al partecipante un trattamento di 26 settimane con ravulizumab in conformità con la politica terapeutica nella pratica clinica.
  • Il trattamento con ravulizumab è pianificato per essere avviato entro 14 giorni dall'insorgenza dell'ultimo episodio di TMA.
  • Partecipanti che acconsentono alla somministrazione del vaccino meningococcico e alla profilassi antibiotica appropriata (se richiesta).

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con TTP, STEC-HUS, TMA secondaria chiaramente non correlata ad anomalia del complemento.
  • Partecipanti con TMA causata da tumori maligni, metabolismo anomalo della Cobalamina C, Streptococcus pneumoniae, farmaci, malattie autoimmuni diverse dal lupus eritematoso sistemico e malattie correlate (es. sclerodermia, ecc.), o trapianto di cellule staminali ematopoietiche
  • Partecipanti con varianti patologiche del gene del complemento (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) associate allo sviluppo di aHUS al momento dell'arruolamento
  • Partecipanti con anticorpi anti-fattore H positivi
  • Più di 14 giorni dall'insorgenza della TMA all'inizio pianificato del trattamento con ravulizumab
  • Malattia renale cronica o danno renale irreversibile che richiede dialisi cronica
  • Presenza di malattia meningococcica non risolta
  • Giudizio dello sperimentatore che il partecipante non sia idoneo per lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ravulizumab
I partecipanti riceveranno una dose di carico di ravulizumab basata sul peso, seguita da una dose basata sul peso 2 settimane dopo la somministrazione della dose di carico, quindi dosi di mantenimento basate sul peso ogni 8 settimane mediante infusione endovenosa (IV).
Droga: Ravulizumab
I partecipanti riceveranno ravulizumab tramite infusione endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento nella conta piastrinica durante il trattamento di 26 settimane con Ravulizumab
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 26
Dal basale fino alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento della funzione renale durante il trattamento di 26 settimane con ravulizumab
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 26
Baseline fino alla Settimana 26
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento della funzione renale
Lasso di tempo: Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento nella risposta completa o parziale della microangiopatia trombotica (TMA)
Lasso di tempo: Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Percentuale di partecipanti in dialisi al Giorno 1 che riescono a sospendere la dialisi entro la Settimana 26
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) fino alla Settimana 26
Baseline (Giorno 1) fino alla Settimana 26
Variazione rispetto al basale della conta piastrinica
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Variazione dall'Emoglobina Basale
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Variazione dalla Baseline della Lattato Deidrogenasi
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Variazione rispetto al basale del tasso di filtrazione glomerulare stimato
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Baseline (Giorno 1), Settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Identificatore di registro: Alexion)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, un CSR e dei riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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