Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio Clínico Postcomercialización de Ravulizumab en Participantes con aHUS Clínico

17 de abril de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Estudio clínico postcomercialización multicéntrico, abierto, de un solo brazo, para evaluar la eficacia y seguridad de ravulizumab en participantes diagnosticados clínicamente con síndrome hemolítico urémico atípico

El objetivo principal de este estudio es evaluar la respuesta del recuento de plaquetas al ravulizumab en participantes con diagnóstico clínico de síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
20

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
  • Número de teléfono: 1-855-752-2356
  • Correo electrónico: clinicaltrials@alexion.com

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Bunkyō City, Japón, 113-8655
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japón, 573-1191
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japón, 350-0495
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Kyoto, Japón, 602-8566
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japón, 390-8621
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Miyazaki, Japón, 889-1692
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Nagoya, Japón, 466-8650
        • Reclutamiento
        • Research Site
      • Nara, Japón, 630-8581
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japón, 177-8521
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Sapporo, Japón, 060-8638
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japón, 162-8666
        • Aún no reclutando
        • Research Site
      • Tsu, Japón, 514-8507
        • Reclutamiento
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Peso corporal ≥20 kilogramos (kg)
  • Participantes diagnosticados clínicamente como aHUS que tengan cualquiera de las enfermedades/condiciones enumeradas a continuación (incluidos los participantes en los que la microangiopatía trombótica (TMA) no ha mejorado incluso después del tratamiento para la patogénesis de la TMA secundaria diagnosticada y, por lo tanto, se realizó el diagnóstico de aHUS).
  • Infección (excepto infección neumocócica e infección por Escherichia coli productora de toxina Siga)
  • Durante el embarazo o posparto
  • Post-trasplante renal
  • Crisis hipertensiva/ hipertensión maligna
  • Lupus eritematoso sistémico y enfermedades relacionadas (p. ej. dermatomiositis, enfermedad mixta del tejido conectivo, etc.)
  • Participantes con los siguientes tres signos:
  • Trombocitopenia: Recuento de plaquetas <150.000/microlitro (μL)
  • Anemia hemolítica microangiopática: Hb < 10 gramos por decilitro (g/dL) (*)
  • Lesión renal aguda: se cumple una de las siguientes; 1. ΔsCr ≥ 0,3 miligramos por decilitro (mg/dL) (dentro de 48 horas), 2. Aumento de 1,5 veces respecto al sCr basal (dentro de 7 días), 3. Diuresis ≤ 0,5 mL/kg/hora durante ≥ 6 horas.
  • Sin tratamiento previo con inhibidores del complemento.
  • El investigador planea proporcionar al participante un tratamiento de 26 semanas con ravulizumab de acuerdo con la política de tratamiento en la práctica clínica.
  • Se planea iniciar el tratamiento con ravulizumab dentro de los 14 días posteriores al inicio del último episodio de TMA.
  • Participantes que consientan la administración de la vacuna meningocócica y la profilaxis antibiótica adecuada (si es necesario).

Criterios de exclusión:

  • Participantes con TTP, STEC-HUS, TMA secundaria que obviamente no esté relacionada con anormalidad del complemento.
  • Participantes con TMA causada por tumores malignos, metabolismo anormal de Cobalamina C, Streptococcus pneumoniae, fármacos, enfermedades autoinmunes distintas del lupus eritematoso sistémico y enfermedades relacionadas (p. ej. esclerodermia, etc.), o trasplante de células madre hematopoyéticas
  • Participantes con variantes patológicas de genes del complemento (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) asociadas con el desarrollo de aHUS al momento de la inscripción
  • Participantes con anticuerpos anti-factor H positivos
  • Más de 14 días desde el inicio de la TMA hasta el inicio planeado del tratamiento con ravulizumab
  • Enfermedad renal crónica o deterioro renal irreversible que requiera diálisis crónica
  • Presencia de enfermedad meningocócica no resuelta
  • Juicio del investigador de que el participante no es elegible para el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Ravulizumab
Los participantes recibirán una dosis de carga de ravulizumab basada en el peso, seguida de una dosis basada en el peso 2 semanas después de la administración de la dosis de carga, y luego dosis de mantenimiento basadas en el peso cada 8 semanas mediante infusión intravenosa (IV).
Droga: Ravulizumab
Los participantes recibirán ravulizumab por infusión intravenosa.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que mostraron una mejora en el recuento de plaquetas durante el tratamiento de 26 semanas con ravulizumab
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 26
Baseline hasta la Semana 26

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que mostraron una mejora en la función renal durante el tratamiento de 26 semanas con ravulizumab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
Línea de base hasta la semana 26
Porcentaje de Participantes que Muestran Mejora en el Recuento de Plaquetas
Periodo de tiempo: Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
Porcentaje de participantes que muestran mejora en la función renal
Periodo de tiempo: Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
Porcentaje de participantes que muestran mejoría en la respuesta completa de microangiopatía trombótica (MAT) o en la respuesta parcial de MAT
Periodo de tiempo: Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
Porcentaje de participantes que están en diálisis en el Día 1 y son capaces de retirarse de la diálisis en la Semana 26
Periodo de tiempo: Desde la línea base (Día 1) hasta la semana 26
Desde la línea base (Día 1) hasta la semana 26
Cambio desde el valor basal en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Basal (Día 1), Semana 26
Basal (Día 1), Semana 26
Cambio desde el valor basal en hemoglobina
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1), Semana 26
Baseline (Día 1), Semana 26
Cambio desde el valor basal en lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1), Semana 26
Baseline (Día 1), Semana 26
Cambio desde el valor basal en la tasa de filtración glomerular estimada
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1), Semana 26
Línea base (Día 1), Semana 26

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
19 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
25 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
25 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
17 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
29 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
20 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
17 de abril de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Identificador de registro: Alexion)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Alexion tiene un compromiso público de permitir solicitudes de acceso a datos de estudio y proporcionará un protocolo, un informe de estudio clínico (CSR) y resúmenes en lenguaje sencillo.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Configuración de cookies

Usamos cookies para asegurarnos de brindarle la mejor experiencia en nuestro sitio web. Para más detalles lea atentamente nuestra Política de Privacidad y Cookies. ...>>>Puede cambiar sus preferencias o retirar su consentimiento en cualquier momento eliminando las cookies de su sitio web o computadora como se describe en la política. Acéptelo y elija sus preferencias marcando las casillas correspondientes en la sección "Administrar configuración" a continuación. Lea atentamente nuestras Términos de servicio antes de continuar con el uso de cualquier parte de este sitio web.
«Administrar configuraciones