Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne porejestracyjne ravulizumabu u uczestników z klinicznym aHUS

17 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte, jedno ramię, porejestracyjne badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ravulizumabu u uczestników z klinicznym rozpoznaniem atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego

Głównym celem tego badania jest ocena odpowiedzi liczby płytek krwi na ravulizumab u uczestników z klinicznie rozpoznanym atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Bunkyō City, Japonia, 113-8655
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japonia, 573-1191
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japonia, 350-0495
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Kyoto, Japonia, 602-8566
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonia, 390-8621
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Miyazaki, Japonia, 889-1692
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Nagoya, Japonia, 466-8650
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Nara, Japonia, 630-8581
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japonia, 177-8521
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Sapporo, Japonia, 060-8638
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonia, 162-8666
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Tsu, Japonia, 514-8507
        • Rekrutacyjny
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Masa ciała ≥20 kilogramów (kg)
  • Uczestnicy z rozpoznaniem klinicznym aHUS, którzy mają którąkolwiek z poniższych chorób/stanów (w tym uczestnicy, u których mikroangiopatia zakrzepowa (TMA) nie uległa poprawie nawet po leczeniu patogenezy rozpoznanej wtórnej TMA, a zatem postawiono rozpoznanie aHUS).
  • Zakażenie (z wyjątkiem zakażenia pneumokokowego i zakażenia Escherichia coli wytwarzającą toksynę Shiga)
  • W czasie ciąży lub połogu
  • Po przeszczepie nerki
  • Przełom nadciśnieniowy/nadciśnienie złośliwe
  • Toczeń rumieniowaty układowy i pokrewne choroby (np. zapalenie skórno-mięśniowe, mieszana choroba tkanki łącznej itp.)
  • Uczestnicy z następującymi trzema objawami:
  • Małopłytkowość: Liczba płytek krwi <150 000/mikrolitr (μL)
  • Mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna: Hb < 10 gramów na decylitr (g/dL) (*)
  • Ostre uszkodzenie nerek: spełnione jest jedno z poniższych; 1. ΔsCr ≥ 0,3 miligrama na decylitr (mg/dL) (w ciągu 48 godzin), 2. 1,5-krotny wzrost w stosunku do wyjściowego sCr (w ciągu 7 dni), 3. wydalanie moczu ≤ 0,5 ml/kg/godzinę przez ≥ 6 godzin.
  • Brak wcześniejszego leczenia inhibitorami dopełniacza.
  • Badacz planuje zapewnić uczestnikowi 26-tygodniowe leczenie ravulizumabem zgodnie z polityką leczenia w praktyce klinicznej.
  • Planuje się rozpoczęcie leczenia ravulizumabem w ciągu 14 dni od wystąpienia najnowszego epizodu TMA.
  • Uczestnicy wyrażający zgodę na podanie szczepionki przeciw meningokokom i odpowiednią profilaktykę antybiotykową (jeśli jest wymagana).

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z TTP, STEC-HUS, wtórną TMA, która jest wyraźnie niezwiązana z nieprawidłowością dopełniacza.
  • Uczestnicy z TMA spowodowaną nowotworami złośliwymi, nieprawidłowym metabolizmem kobalaminy C, Streptococcus pneumoniae, lekami, chorobami autoimmunologicznymi innymi niż toczeń rumieniowaty układowy i pokrewne choroby (np. twardzina itp.) lub przeszczepieniem komórek macierzystych krwi
  • Uczestnicy z patologicznymi wariantami genów dopełniacza (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) związanymi z rozwojem aHUS w momencie rejestracji
  • Uczestnicy z dodatnimi przeciwciałami przeciwko czynnikowi H
  • Ponad 14 dni od wystąpienia TMA do planowanego rozpoczęcia leczenia ravulizumabem
  • Przewlekła choroba nerek lub nieodwracalne uszkodzenie nerek wymagające przewlekłej dializy
  • Obecność nierozwiązanej choroby meningokokowej
  • Ocena przez badacza, że uczestnik nie kwalifikuje się do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ravulizumab
Uczestnicy otrzymają dawkę nasycającą ravulizumabu dostosowaną do masy ciała, następnie dawkę dostosowaną do masy ciała 2 tygodnie po podaniu dawki nasycającej, a następnie dawki podtrzymujące dostosowane do masy ciała co 8 tygodni w postaci wlewu dożylnego (IV).
Lek: Ravulizumab
Uczestnicy otrzymają ravulizumab we wlewie dożylnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników wykazujących poprawę liczby płytek krwi w trakcie 26-tygodniowego leczenia ravulizumabem
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 26. tygodnia
Od punktu wyjściowego do 26. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników wykazujących poprawę funkcji nerek podczas 26-tygodniowego leczenia ravulizumabem
Ramy czasowe: Początkowo do 26. tygodnia
Początkowo do 26. tygodnia
Odsetek uczestników wykazujących poprawę liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Procent uczestników wykazujących poprawę funkcji nerek
Ramy czasowe: Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Procent uczestników wykazujących poprawę w zakresie pełnej odpowiedzi mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) lub częściowej odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Odsetek uczestników, którzy są poddawani dializie w dniu 1 i mogą zrezygnować z dializy do 26. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) do tygodnia 26
Linia bazowa (dzień 1) do tygodnia 26
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia początkowa (dzień 1), tydzień 26
Linia początkowa (dzień 1), tydzień 26
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w hemoglobinie
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), tydzień 26
Linia bazowa (dzień 1), tydzień 26
Zmiana od wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), tydzień 26
Linia bazowa (dzień 1), tydzień 26
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w szacunkowym współczynniku przesączania kłębuszkowego
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
Linia wyjściowa (dzień 1), tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
25 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Identyfikator rejestru: Alexion)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Alexion ma publiczne zobowiązanie do umożliwiania wniosków o dostęp do danych z badań i będzie dostarczać protokół, CSR oraz streszczenia w języku prostym.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami