Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie TKT028 hodnotící bezpečnost a klinické výsledky přípravku Replagal® u dospělých pacientů s Fabryho chorobou

19. května 2021 aktualizováno: Shire

Otevřené rozšíření studie TKT028 hodnotící bezpečnost a klinické výsledky enzymatické substituční terapie Replagal® podávané dospělým pacientům s Fabryho chorobou

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a klinické výsledky léčby přípravkem Replagal u dospělých účastníků s Fabryho chorobou, kteří dokončili studii TKT028 (NCT00864851).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

HGT-REP-060 byl navržen tak, aby účastníkům, kteří se účastnili TKT028, poskytl dalších 52 týdnů léčby přípravkem Replagal ve standardní dávce 0,2 miligramu na kilogram (mg/kg) každý druhý týden (EOW) k posouzení účinku pokračující léčby přípravkem Replagal. o dlouhodobé bezpečnosti a klinických výsledcích pro tuto populaci účastníků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finsko
      • Turku, Finsko, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polsko
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovinsko
      • Slovenj Gradec, Slovinsko, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Spojené království
    • England
      • Salford, England, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Česko
      • Prague, Česko
        • 1st School of Medicine Charles University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončete všechny požadavky a hodnocení studie pro studii TKT028 méně než 30 dní (+/- 7 dní) před první dávkou v tomto protokolu prodloužení
  • Poté, co byly vysvětleny a prodiskutovány všechny relevantní aspekty studie, dobrovolně podepsali formulář informovaného souhlasu schválený institucionální revizní radou/nezávislou etickou komisí.
  • Dostal a toleroval alespoň 80 % z celkového počtu plánovaných infuzí Replagalu ve studii TKT028
  • Účastnice ve fertilním věku musí souhlasit s používáním lékařsky přijatelné metody antikoncepce po celou dobu studie a musí mít negativní těhotenský test v době vstupu do studie a podle požadavků během účasti ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Během 30 dnů před vstupem do studie byl léčen jakýmkoli hodnoceným lékem (jiným než Replagal) nebo zařízením.
  • Není schopen dodržet protokol (např. se nemůže vrátit k hodnocení bezpečnosti nebo je jinak nepravděpodobné, že studii dokončí), jak určil zkoušející
  • Má pozitivní test na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátku proti hepatitidě C (HCV) nebo protilátku proti viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Je těhotná nebo kojící
  • Je morbidně obézní, definovaný jako index tělesné hmotnosti (BMI) > 39 kg/m2
  • Má nějaké bezpečnostní nebo zdravotní problémy, podle hodnocení zkoušejícího, které kontraindikují účast ve studii (např. zaznamenal nežádoucí reakci na léčbu přípravkem Replagal nebo má známou přecitlivělost na kteroukoli složku přípravku Replagal

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenózní, 0,2 mg/kg EOW
Biologický: Replagal
0,2 mg/kg podávaných intravenózně [IV] každý druhý týden
Ostatní jména:
  • algalsidáza alfa
  • alfa-galaktosidáza
  • DRX005B

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní linie v indexu hmoty levé komory na výšku (LVMI)
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v maximální spotřebě kyslíku (VO2max) při špičkovém cvičení
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Změna od základní čáry v ušlé vzdálenosti za 6minutový test chůze (6MWT)
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Změna od výchozího stavu v dotazníku Život se srdečním selháním v Minnesotě (MLHF-Q)
Časové okno: Základní až 12 měsíců
MLHF-Q obsahuje 21 otázek s odpověďmi od 0 (ne) do 5 (velmi mnoho). Konečné skóre (0 až 105) je součtem bodů za 21 otázek. Vyšší skóre znamená horší kvalitu života.
Základní až 12 měsíců
Změna od výchozího stavu ve funkční třídě New York Heart Association (NYHA).
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Třída I: Bez omezení fyzické aktivity. Běžná fyzická aktivita nezpůsobuje nepřiměřenou únavu, bušení srdce, dušnost. Třída II: Mírné omezení fyzické aktivity. Pohodlné v klidu, ale běžná fyzická aktivita má za následek únavu, bušení srdce nebo dušnost. Třída III: Výrazné omezení fyzické aktivity. Pohodlné v klidu, ale méně než běžná aktivita způsobuje únavu, bušení srdce nebo dušnost. Třída IV: Není schopen vykonávat jakoukoli fyzickou aktivitu bez nepohodlí. Příznaky srdeční insuficience v klidu. Pokud je prováděna jakákoli fyzická aktivita, nepohodlí se zvyšuje.
Základní až 12 měsíců
Změna od základní linie v Plasma Gb3
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Změna od základní hodnoty v eGFR
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců
Změna poměru albumin/kreatinin (A/Cr) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Základní až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

13. dubna 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

8. července 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

8. července 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. dubna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. května 2010

První zveřejněno (ODHAD)

17. května 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

8. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Replagal

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit