Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv deferasiroxu na nealkoholickou steatohepatitidu (DEFINE)

19. července 2012 aktualizováno: Crolll Gmbh

Vliv deferasiroxu na nealkoholickou steatohepatitidu (NASH) – prospektivní otevřená studie fáze I/II

Toto je otevřená nekontrolovaná prospektivní studie fáze I/II k posouzení klinických a biologických účinků Deferasiroxu (ICL 670, Exjade®) u pacientů s NASH a zvýšeným ukládáním železa/distribucí železa na jaterní funkce a histologii jater.

NASH je definován klinicky a histologicky zvýšenými jaterními enzymy, známkami jaterní steatózy na ultrazvukovém a magnetickém rezonančním zobrazení, zhoršenou funkcí jater vyjádřenou funkčními dechovými testy a významně změněnou histologií jater.

Pacienti budou léčeni v části fáze I a fáze II po dobu 12 nebo 48 týdnů.

Obě části studie mají různé koncové body: ve fázi I bude hodnocen profil vedlejších účinků, zatímco ve fázi II bude testována terapeutická odpověď. Podle toho se budou opatření lišit.

Podle výpočtů velikosti vzorku bude zařazeno přibližně 10 pacientů ve fázi I a 50 pacientů ve fázi II.

Design je „adaptivní“ dvoufázový design, který umožňuje minimalizovat počet pacientů zařazených do studie a také zavádět korekce pro druhou fázi.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Balingen/Hechingen, Německo, 72336
        • Zollernalbklinikum
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité, Virchow Klinikum
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Klinikum der J. W. Goethe-Universität, Med. Klinik I
      • Halle, Německo, 06097
        • Universitätsklinikum Halle, Klinik & Poliklinik für Innere Medizin I
      • Homburg/Saar, Německo, 66421
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
      • Magdeburg, Německo, 39120
        • Universitätsklinikum Magdeburg, Klinik für Gastroenterologie, Hepatologie und Infektiologie
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitätsklinikum Mainz, I. Medizinische Klinik und Poliklinik
      • Regensburg, Německo, 93042
        • Universitätsklinikum Regensburg, Klinik und Poliklinik für Innere Med. I
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen, Medizinische Klinik IV

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zahrnutí (zkráceno):

  • Pacienti se zvýšenými jaterními enzymy
  • Zvýšený sérový feritin (ženy > 300 ng/ml, muži > 450 ng/ml)
  • Histologie jater v souladu s diagnózou NASH

Kritéria vyloučení (zkráceno):

  • Příjem alkoholu > 140 g/týden
  • Prokázaná jaterní cirhóza Child Pugh B nebo C
  • Současná přítomnost dalších příčin chronického onemocnění jater
  • Anémie < 10 g/dl
  • Jakékoli zvýšení jaterních enzymů > 5 ULN (ALAT, AST, g-GT), > 2,5 ULN (ostatní), > 1,5 (Bilirubin)
  • Sérový kreatinin > 1,4 mg/dl nebo Ccr < 60 ml/min
  • Hemochromatóza
  • Známá alergie nebo kontraindikace podávání Deferasiroxu
  • Sexuálně aktivní premenopauzální pacientky, které nejsou schopny používat vysoce účinnou metodu antikoncepce. Výjimku tvoří ti, kteří podstoupili klinicky dokumentovanou totální hysterektomii a/nebo ooforektomii, podvázání vejcovodů.
  • Pacienti s poruchou koagulace
  • Anamnéza krevní transfuze během 6 měsíců před vstupem do studie
  • Perorální suplementace železa během posledních 4 týdnů od vstupu do studie
  • Léčba flebotomií do 2 týdnů od screeningové návštěvy
  • Desferální léčba do 1 měsíce od screeningové návštěvy
  • Pacienti, kteří jsou v současné době nebo dříve léčeni deferipronem nebo deferasiroxem
  • Přítomnost chirurgického nebo zdravotního stavu, který by mohl významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování jakéhokoli studovaného léku
  • Pozitivní sérologie HIV
  • Pacienti s aktivním zánětlivým onemocněním, které může interferovat s přesným měřením sérového feritinu
  • Pacienti s diagnózou klinicky relevantní katarakty nebo předchozí anamnézou klinicky relevantní oční toxicity související s chelací železa
  • Těhotné nebo kojící pacientky
  • Pacienti léčení systémovým zkoušeným lékem během 4 týdnů před nebo topickým zkoušeným lékem během 7 dnů před screeningovou návštěvou
  • Léky s prokázaným nebo předpokládaným vlivem na NASH, jako jsou glitazony, statiny nebo metformin, nejsou žádnými vylučovacími kritérii pro zařazení do studie (inzulín není považován za interferující s NASH).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Exjade
Lék: Exjade
Dvě skupiny s eskalující dávkou perorálního podání ve fázi I. Fáze II: perorální podání maximální tolerované dávky.
Ostatní jména:
  • Deferasirox, ICL670

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost deferasiroxu u všech pacientů (fáze I)
Časové okno: Fáze I: 12 týdnů léčby
Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti se bude skládat z hodnocení (závažných) nežádoucích účinků, laboratorních parametrů včetně hematologie, chemie; vitální funkce a fyzikální vyšetření podle CTC.
Fáze I: 12 týdnů léčby
Změny v histologii jater u všech pacientů (fáze II)
Časové okno: Fáze II: 48 týdnů léčby
Snížení skóre aktivity NASH (NAS) ≥1 ve srovnání s výchozí hodnotou bude klasifikováno jako odpověď, nezměněné skóre nebo zvýšení NAS bude posouzeno jako nereakce.
Fáze II: 48 týdnů léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Fáze I: např. změny jaterních enzymů, sérového feritinu a hladin hemoglobinu
Časové okno: Fáze I: 12 týdnů léčby
Fáze I: 12 týdnů léčby
Fáze II: např. změny v MRI a histologické hodnocení jaterní steatózy, fibrózy a obsahu železa
Časové okno: Fáze II: 48 týdnů léčby
Fáze II: 48 týdnů léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Crolll Gmbh

Spolupracovníci

University of Magdeburg
Estimate, GmbH

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Gerhard Treiber, PD Dr. med.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2010

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. března 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. července 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. ledna 2011

První zveřejněno (ODHAD)

17. ledna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

20. července 2012

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. července 2012

Naposledy ověřeno

1. července 2012

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670EDE08T

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nealkoholická steatohepatitida

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit