Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti a bezpečnosti deferasiroxu u pacientů s thalasémií nezávislou na transfuzích (THETIS)

19. září 2019 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená, multicentrická studie účinnosti a bezpečnosti deferasiroxu u pacientů přetížených železem s thalasémií nezávislou na transfuzích

Posouzena účinnost deferasiroxu u pacientů s thalassemií nezávislou na transfuzi na základě změny koncentrace železa v játrech oproti výchozí hodnotě po 52 týdnech léčby. Poskytlo další hodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti deferasiroxu u pacientů s NTDT s přetížením železem (LIC ≥ 5 mg Fe/g dw jater a SF ≥ 300 ng/ml) po dobu až 260 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

134

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • CA
      • Cagliari, CA, Itálie, 09121
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Itálie, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Krocan
      • Adana, Krocan, 01330
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Krocan, 35040
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
    • Beirut
      • Hazmiyeh, Beirut, Libanon, PO BOX 213
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW1 2PJ
        • Novartis Investigative Site
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Tunisko
      • Tunis, Tunisko, 1006
        • Novartis Investigative Site
  • Čína
    • Guangxi
      • Nanning, Guangxi, Čína, 530021
        • Novartis Investigative Site
  • Řecko
    • GR
      • Goudi-Athens, GR, Řecko, 115 27
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Vrozená nebo chronická anémie nezávislá na transfuzi včetně intermediální beta-talasemie, HbE beta-talasemie nebo alfa-talasemie intermedia (HbH onemocnění)/Koncentrace železa v játrech >/= 5 mg Fe/g dw Sérový feritin >/= 300 ng/ml

Kritéria vyloučení:

HbS-beta talasémie, předpokládaný pravidelný transfuzní program během studie, krevní transfuze 6 měsíců před zahájením studie, významná proteinurie, clearance kreatininu </= 40 ml/min, sérový kreatinin > ULN, ALT > 5 x ULN, aktivní hepatitida B nebo C, cirhóza

Pouze pediatrie:

Aby bylo možné dávku 5 mg/kg s jednou tabletou o obsahu 125 mg, je zapotřebí váha pacienta alespoň 20 kg.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Deferasirox
Všichni pacienti byli léčeni deferasiroxem v dávce 10 mg/kg/den s úpravou dávky po 4 týdnech léčby podle výchozí koncentrace železa v játrech (LIC).
Lék: deferasirox
Dispergovatelné tablety deferasiroxu o síle 125 mg, 250 mg a 500 mg byly podávány perorální denní dávkou.
Ostatní jména:
  • ICL670

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna obsahu železa v játrech (LIC) po 52 týdnech od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, 52 týdnů
Absolutní změna koncentrace železa v játrech měřená pomocí MRI od výchozí hodnoty po 52 týdnech léčby
Výchozí stav, 52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s výchozí LIC>15, kteří dosáhli LIC<5 mg Fe/g sušiny
Časové okno: 5 let
Procento účastníků s výchozí hodnotou LIC > 15 mg Fe/g sušiny, kteří během studie dosáhli LIC < 5 mg Fe/g sušiny
5 let
Čas do dosažení LIC <5 mg Fe/g suš
Časové okno: 5 let
Doba k dosažení LIC < 5 mg Fe/g sušiny u účastníků s výchozí hodnotou LIC > 15 mg Fe/g sušiny během studie
5 let
Doba od cílové LIC 3 mg Fe/g dw do první LIC ≥5 mg Fe/g dw v období sledování
Časové okno: po výchozím stavu, až 260 týdnů
Doba od cílové LIC <3 mg Fe/g sušiny do první LIC ≥5 mg Fe/g sušiny v období sledování
po výchozím stavu, až 260 týdnů
Absolutní změna ve výsledcích souvisejících se zdravím pomocí studijního formuláře 36 lékařských výsledků (SF-36v2)
Časové okno: Výchozí stav, 52, 104 a 156 týdnů
SF-36 je samoobslužný dotazník pro dospělé (od 18 let) a obsahuje 36 položek, které měří: fyzické fungování, omezení role kvůli fyzickým zdravotním problémům, bolest těla, celkové vnímání zdraví, vitalitu, sociální fungování, roli omezení kvůli emocionálním problémům a celkovému duševnímu zdraví. Vyšší hodnoty znamenají lepší hodnocení zdraví. Rozsah: 0 až 100 [0 (nejhorší možný zdravotní stav měřený dotazníkem) až 100 (nejlepší možný zdravotní stav)].
Výchozí stav, 52, 104 a 156 týdnů
Absolutní změna ve výsledcích souvisejících se zdravím pomocí pediatrického dotazníku kvality života (PedsQL™)
Časové okno: Výchozí stav, 52, 104 a 156 týdnů
PedsQL™ je modulární přístup k měření kvality života související se zdravím (HRQOL) u dětí a dospívajících. Generické základní škály PedsQL™ s 23 položkami zahrnují základní základní domény pro pediatrické měření HRQOL: 1) fyzické fungování (8 položek), 2) emocionální fungování (5 položek), 3) sociální fungování (5 položek) a 4) škola Funkční (5 položek). Obecné základní škály jsou navrženy tak, aby umožňovaly srovnání mezi pacienty a zdravou populací. Vyšší hodnoty znamenají lepší hodnocení zdraví. Rozsah: 0 až 100 [0 (nejhorší možný zdravotní stav měřený dotazníkem) až 100 (nejlepší možný zdravotní stav)].
Výchozí stav, 52, 104 a 156 týdnů
Absolutní změna LIC od výchozího stavu v průběhu času
Časové okno: 24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 týdnů
Absolutní změna sérového feritinu od výchozí hodnoty v průběhu času až do 260 týdnů
24, 52, 76, 104, 128, 156, 180, 208, 232, 260 týdnů
Sérový feritin (SF) vs. LIC na začátku a EOS (260. týden + 30denní sledování)
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (EOS): 260. týden + 30 dní sledování
Korelace mezi sérovým feritinem a LIC je hodnocena pomocí bodových grafů s pearsonovým korelačním koeficientem a jednoduchým lineárním modelem.
Výchozí stav, konec studie (EOS): 260. týden + 30 dní sledování
Korelační analýza pro absolutní změnu LIC a sérového feritinu ve 24. týdnu a EOS (260. týden + 30denní sledování)
Časové okno: 24. týden, konec studie (EOS): 260. týden + 30 dní sledování
Korelace pro absolutní změnu mezi LIC a sérovým feritinem byla hodnocena pomocí bodových grafů s pearsonovým korelačním koeficientem a jednoduchým lineárním modelem.
24. týden, konec studie (EOS): 260. týden + 30 dní sledování
Absolutní změna LIC od výchozí hodnoty po 52 týdnech léčby v důsledku syndromu non-transfuze závislé thalasémie (NTDT)
Časové okno: Výchozí stav, 52 týdnů
Absolutní změna koncentrace železa v játrech měřená pomocí MRI od výchozí hodnoty po 52 týdnech léčby základního syndromu NTDT. 4 základní typy onemocnění: Beta-talasémie intermedia (N = 69), HbE beta-talasémie (N = 24), Alfa-talasémie intermedia (nemoc HbH) (N = 40), Jiné, specifikujte (N = 1)
Výchozí stav, 52 týdnů
Absolutní změna sérového feritinu od výchozí hodnoty po 52 týdnech
Časové okno: Výchozí stav, 52 týdnů
Absolutní změna sérového feritinu od výchozí hodnoty po 52 týdnech léčby
Výchozí stav, 52 týdnů
Parametry PK: AUCtau
Časové okno: před dávkou (0 hodin) a ve 2 a 4 hodinách v týdnu 4
Farmakokinetický parametr, AUCtau, byl stanoven pomocí nekompartmentové metody (metod) pro deferasirox a jeho komplex železa. AUC = plocha pod křivkou koncentrace-čas během dávkovacího intervalu v ustáleném stavu (množství × čas × objem).
před dávkou (0 hodin) a ve 2 a 4 hodinách v týdnu 4
Parametry PK: Cmax
Časové okno: před dávkou (0 hodin) a ve 2 a 4 hodinách v týdnu 4
Farmakokinetický parametr, Cmax, byl stanoven pomocí nekompartmentové metody (metod) pro deferasirox a jeho komplex železa. Cmax (maximální/maximální koncentrace léčiva v plazmě po podání léčiva) = množství × objem
před dávkou (0 hodin) a ve 2 a 4 hodinách v týdnu 4
Parametry PK: Tmax
Časové okno: před dávkou (0 hodin) a ve 2 a 4 hodinách v týdnu 4
Farmakokinetický parametr, Tmax, může být stanoven pomocí nekompartmentové metody (metod) pro deferasirox a jeho komplex železa. Tmax = čas do dosažení maximální/maximální koncentrace po podání léčiva.
před dávkou (0 hodin) a ve 2 a 4 hodinách v týdnu 4
Plazmatická farmakokinetika (PK) Koncentrace deferasiroxu
Časové okno: Týdny 12 a 24: před dávkou (0 hodin), 2 hodiny a 4 hodiny po dávce
Vzorky krve pro hodnocení PK byly odebrány pro podskupinu pacientů. Pacient musel být na léčbě bez úpravy dávky nebo přerušení léčby (z jakéhokoli důvodu) alespoň 4 po sobě jdoucí dny před plánovanou návštěvou odběru PK. Pokud došlo ke změně dávkování nebo přerušení do 4 dnů od návštěvy, nebyly odebrány žádné vzorky krve PK a na stránce PK CRF bylo nutné uvést příslušný komentář.
Týdny 12 a 24: před dávkou (0 hodin), 2 hodiny a 4 hodiny po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. prosince 2012

Primární dokončení (Aktuální)

3. ledna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

17. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

18. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CICL670E2419
  • 2012-000650-64 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislý panel odborníků na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tyto zkušební údaje jsou v současné době k dispozici podle procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Liberia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit