Účinek riluzolu jako symptomatického přístupu u pacientů s chronickou cerebelární ataxií

Cerebelární poruchy jsou často invalidizující a symptomatická terapie je omezena na několik možností, které jsou částečně účinné. Zdá se tedy vhodné hledat další přístupy.

Purkyňovy buňky jsou jediným výstupem cerebelární kůry: promítají inhibiční signály do hlubokých cerebelárních jader (DCN), které mají kritickou roli v cerebelární funkci a motorické výkonnosti. Neurony DCN vystřelují spontánně v nepřítomnosti synaptického vstupu z Purkyňových neuronů a předpokládá se, že modulace DCN odezvy Purkyňovým vstupem je zodpovědná za koordinaci pohybu. Nedávné důkazy podporují názor, že zvýšení dráždivosti DCN může být důležitým krokem ve vývoji cerebelární ataxie a poukazují na základní molekulární mechanismy: inhibici kalciem aktivovaných draslíkových (SK) kanálů s nízkou vodivostí, která způsobuje zvýšení frekvence střelby v DCN koreluje s cerebelární ataxií.

Důvodem tohoto projektu je, že otvírače kanálů SK, jako je riluzol, mohou mít příznivý účinek na cerebelární ataxii.

Výzkumníci navrhují provést pilotní studii zkoumající bezpečnost a účinnost riluzolu, schválené léčby amyotrofické laterální sklerózy, jako symptomatického přístupu u pacientů s chronickou cerebelární ataxií.