Wirkung von Riluzol als symptomatischer Ansatz bei Patienten mit chronischer zerebellärer Ataxie

Zerebelläre Störungen sind oft behindernd und symptomatische Therapien sind auf wenige Optionen beschränkt, die teilweise wirksam sind. Es erscheint daher angebracht, nach weiteren Ansätzen zu suchen.

Purkinje-Zellen sind der einzige Ausgang der Kleinhirnrinde: Sie projizieren hemmende Signale an die tiefen Kleinhirnkerne (DCN), die eine entscheidende Rolle für die Kleinhirnfunktion und die motorische Leistung spielen. DCN-Neuronen feuern spontan in Abwesenheit von synaptischem Input von Purkinje-Neuronen, und es wird angenommen, dass die Modulation der DCN-Reaktion durch Purkinje-Input für die Bewegungskoordination verantwortlich ist. Jüngste Beweise stützen die Vorstellung, dass eine Erhöhung der DCN-Erregbarkeit ein wichtiger Schritt bei der Entwicklung einer zerebellären Ataxie sein kann, und weisen auf die zugrunde liegenden molekularen Mechanismen hin: die Hemmung von Kalzium-aktivierten Kaliumkanälen (SK) mit geringer Leitfähigkeit, die eine Erhöhung von verursacht die Feuerungsfrequenz in DCN, korreliert mit zerebellärer Ataxie.

Das Grundprinzip des vorliegenden Projekts ist, dass SK-Kanalöffner, wie Riluzol, eine positive Wirkung auf die zerebelläre Ataxie haben können.

Die Forscher schlagen vor, eine Pilotstudie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von Riluzol, einer zugelassenen Behandlung für amyotrophe Lateralsklerose, als symptomatischen Ansatz bei Patienten mit chronischer zerebellärer Ataxie durchzuführen.