만성소뇌실조증 환자에서 증상적 접근으로서 Riluzole의 효과
만성 소뇌 운동 실조증 환자에 대한 Riluzole 효과의 2상 연구
소뇌 장애는 종종 장애를 일으키며 증상 치료는 부분적으로 효과적인 몇 가지 옵션으로 제한됩니다. 따라서 추가 접근 방식을 찾는 것이 적절해 보입니다.
Purkinje 세포는 소뇌 피질의 유일한 출력입니다. 그들은 소뇌 기능과 운동 수행에 중요한 역할을 하는 심부 소뇌 핵(DCN)에 억제 신호를 투사합니다. DCN 뉴런은 푸르키니예 뉴런의 시냅스 입력이 없을 때 자발적으로 발화하며 푸르키니예 입력에 의한 DCN 반응의 변조는 움직임의 조정을 담당하는 것으로 여겨집니다. 최근의 증거는 DCN 흥분성의 증가가 소뇌 운동실조증의 발달에서 중요한 단계일 수 있다는 개념을 뒷받침하고 기본 분자 메커니즘을 가리킵니다. DCN의 발사 빈도는 소뇌 운동 실조증과 관련이 있습니다.
현재 프로젝트의 이론적 근거는 riluzole과 같은 SK 채널 오프너가 소뇌 운동 실조증에 유익한 효과를 가질 수 있다는 것입니다.
연구자들은 만성 소뇌 운동 실조증 환자의 증상적 접근으로 근위축성 측삭 경화증에 대해 승인된 치료제인 riluzole의 안전성과 효능을 조사하는 파일럿 연구를 수행할 것을 제안합니다.
연구 개요
상세 설명
만성 소뇌 운동 실조증이 있는 40명의 환자가 이중 바인딩, 무작위, 위약 대조 시험에 등록됩니다.
중앙 무작위 배정에 따라 환자는 8주 동안 매일 2회 riluzole 또는 위약 50mg을 복용합니다.
심전도 정기 실험실 검사 및 임신 검사는 약물 투여 전, 치료 4주 후 및 연구 종료 시(치료 8주 후)에 수행될 것입니다.
동시에 소뇌 증후군의 약리학적 평가를 위한 ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale)가 환자의 두 그룹(릴루졸 및 위약)에 투여될 것입니다. 블라인드 조건에서 결과 평가를 보장하기 위해 ICARS 점수를 평가할 신경과 전문의는 환자의 무작위 배정 및 후속 조치를 처리할 사람과 다릅니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Rome, 이탈리아, 00100
- S.Andrea Hospital - University of Rome "La Sapienza"
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 소뇌 변성 환자(유전성 운동실조증, 산발성 특발성 운동실조증, C형 다계통 위축증)
- 만성 소뇌 운동실조증(재발로 인한 급성 소뇌 운동실조증 아님)을 동반한 개연성이 있거나 확실한 다발성 경화증(MS)에 대한 맥도날드 기준을 충족하는 환자
- 18세에서 80세 사이의 연령
제외 기준:
- 다른 질병으로 인한 운동실조
- 급성 소뇌 운동 실조증
- 만성 운동 실조증에 대한 다른 약물 사용
- 심각한 수반되는 질병(심장 부정맥, 혈액 및 간 질환)
- 임신 또는 모유 수유
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 2
8주간 위약 입찰
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8주간 캡슐형 정제 입찰
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실험적: 1
Riluzole, 캡슐형 50mg 정제 8주 입찰
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8주 동안 캡슐 모양의 50mg 정제 입찰
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale) 총 점수 및 하위 점수(안구 운동, 운동, 자세, 언어), 치료군과 위약군에서 세 시점을 비교
기간: 치료 전, 치료 4주 후 및 연구 종료 시
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치료 전, 치료 4주 후 및 연구 종료 시
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Marco Salvetti, Assoc. Prof, S.Andrea Hospital, University of Rome "La Sapienza"
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Doble A. The pharmacology and mechanism of action of riluzole. Neurology. 1996 Dec;47(6 Suppl 4):S233-41. doi: 10.1212/wnl.47.6_suppl_4.233s.
- Trouillas P, Takayanagi T, Hallett M, Currier RD, Subramony SH, Wessel K, Bryer A, Diener HC, Massaquoi S, Gomez CM, Coutinho P, Ben Hamida M, Campanella G, Filla A, Schut L, Timann D, Honnorat J, Nighoghossian N, Manyam B. International Cooperative Ataxia Rating Scale for pharmacological assessment of the cerebellar syndrome. The Ataxia Neuropharmacology Committee of the World Federation of Neurology. J Neurol Sci. 1997 Feb 12;145(2):205-11. doi: 10.1016/s0022-510x(96)00231-6.
- Shakkottai VG, Chou CH, Oddo S, Sailer CA, Knaus HG, Gutman GA, Barish ME, LaFerla FM, Chandy KG. Enhanced neuronal excitability in the absence of neurodegeneration induces cerebellar ataxia. J Clin Invest. 2004 Feb;113(4):582-90. doi: 10.1172/JCI20216.
- Aizenman CD, Huang EJ, Linden DJ. Morphological correlates of intrinsic electrical excitability in neurons of the deep cerebellar nuclei. J Neurophysiol. 2003 Apr;89(4):1738-47. doi: 10.1152/jn.01043.2002.
- Raman IM, Gustafson AE, Padgett D. Ionic currents and spontaneous firing in neurons isolated from the cerebellar nuclei. J Neurosci. 2000 Dec 15;20(24):9004-16. doi: 10.1523/JNEUROSCI.20-24-09004.2000.
- Cao YJ, Dreixler JC, Couey JJ, Houamed KM. Modulation of recombinant and native neuronal SK channels by the neuroprotective drug riluzole. Eur J Pharmacol. 2002 Aug 2;449(1-2):47-54. doi: 10.1016/s0014-2999(02)01987-8.
유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
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기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NEU - RLZ - 05
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다발성 경화증에 대한 임상 시험
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University Hospital, Montpellier종료됨제1형 당뇨병 | Basal-bolus multiple-dily 인슐린 주사 | 인슐린 펌프(CSII)프랑스
위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로