利鲁唑作为对症治疗慢性小脑性共济失调患者的效果
利鲁唑对慢性小脑性共济失调患者影响的 2 期研究
小脑疾病通常会致残,对症治疗仅限于部分有效的几种选择。 因此,寻找其他方法似乎是合适的。
浦肯野细胞是小脑皮层的唯一输出:它们将抑制信号投射到小脑深部核团 (DCN),后者在小脑功能和运动表现中起着关键作用。 DCN 神经元在没有来自 Purkinje 神经元的突触输入的情况下自发发射,并且 Purkinje 输入对 DCN 响应的调制被认为负责运动的协调。 最近的证据支持这样一种观点,即 DCN 兴奋性的增加可能是小脑性共济失调发展的重要一步,并指出了潜在的分子机制:抑制小电导钙激活钾 (SK) 通道,导致DCN 中的放电频率与小脑性共济失调相关。
本项目的基本原理是 SK 通道开放剂,如利鲁唑,可能对小脑性共济失调具有有益作用。
研究人员建议进行一项初步研究,调查利鲁唑的安全性和有效性,利鲁唑是一种已批准的肌萎缩性侧索硬化症治疗方法,作为慢性小脑性共济失调患者的一种对症治疗方法。
研究概览
详细说明
40 名患有慢性小脑性共济失调的患者将参加一项双重、随机、安慰剂对照试验。
通过集中随机化,患者将每天两次服用 50 毫克利鲁唑或安慰剂,持续 8 周。
给药前、治疗4周后和研究结束时(治疗8周后)将进行心电图常规实验室检查和妊娠试验。
同时,将对两组(利鲁唑和安慰剂)患者进行小脑综合征药理学评估国际合作共济失调评定量表(ICARS)评分。 为了保证在盲态条件下对结果进行评估,评估 ICARS 评分的神经科医生将不同于负责患者随机化和随访的神经科医生。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
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-
Rome、意大利、00100
- S.Andrea Hospital - University of Rome "La Sapienza"
-
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准:
- 小脑变性患者(遗传性共济失调、散发性特发性共济失调、多系统萎缩C型)
- 符合可能或明确多发性硬化症 (MS) 伴慢性小脑性共济失调(不是因复发引起的急性小脑性共济失调)的 McDonald 标准的患者
- 年龄在 18 至 80 岁之间
排除标准:
- 其他疾病引起的共济失调
- 急性小脑性共济失调
- 使用其他药物治疗慢性共济失调
- 严重的伴随疾病(心律失常、血液病和肝病)
- 怀孕或哺乳
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较:2个
安慰剂 8 周
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胶囊状片剂 8 周
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实验性的:1个
利鲁唑,胶囊状 50 毫克片剂,每次 8 周
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胶囊状 50 毫克片剂,每次 8 周
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 总分和分项(动眼、运动、姿势、言语),比较治疗组与安慰剂组的三个时间点
大体时间:治疗前、治疗 4 周后和研究结束时
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治疗前、治疗 4 周后和研究结束时
|
合作者和调查者
调查人员
- 研究主任:Marco Salvetti, Assoc. Prof、S.Andrea Hospital, University of Rome "La Sapienza"
出版物和有用的链接
一般刊物
- Doble A. The pharmacology and mechanism of action of riluzole. Neurology. 1996 Dec;47(6 Suppl 4):S233-41. doi: 10.1212/wnl.47.6_suppl_4.233s.
- Trouillas P, Takayanagi T, Hallett M, Currier RD, Subramony SH, Wessel K, Bryer A, Diener HC, Massaquoi S, Gomez CM, Coutinho P, Ben Hamida M, Campanella G, Filla A, Schut L, Timann D, Honnorat J, Nighoghossian N, Manyam B. International Cooperative Ataxia Rating Scale for pharmacological assessment of the cerebellar syndrome. The Ataxia Neuropharmacology Committee of the World Federation of Neurology. J Neurol Sci. 1997 Feb 12;145(2):205-11. doi: 10.1016/s0022-510x(96)00231-6.
- Shakkottai VG, Chou CH, Oddo S, Sailer CA, Knaus HG, Gutman GA, Barish ME, LaFerla FM, Chandy KG. Enhanced neuronal excitability in the absence of neurodegeneration induces cerebellar ataxia. J Clin Invest. 2004 Feb;113(4):582-90. doi: 10.1172/JCI20216.
- Aizenman CD, Huang EJ, Linden DJ. Morphological correlates of intrinsic electrical excitability in neurons of the deep cerebellar nuclei. J Neurophysiol. 2003 Apr;89(4):1738-47. doi: 10.1152/jn.01043.2002.
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- Cao YJ, Dreixler JC, Couey JJ, Houamed KM. Modulation of recombinant and native neuronal SK channels by the neuroprotective drug riluzole. Eur J Pharmacol. 2002 Aug 2;449(1-2):47-54. doi: 10.1016/s0014-2999(02)01987-8.
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
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研究完成 (实际的)
研究注册日期
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研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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其他研究编号
- NEU - RLZ - 05
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