Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van Riluzol als een symptomatische benadering bij patiënten met chronische cerebellaire ataxie

10 februari 2014 bijgewerkt door: S. Andrea Hospital

Fase 2-onderzoek naar de effecten van Riluzol bij patiënten met chronische cerebellaire ataxie

Cerebellaire aandoeningen zijn vaak invaliderend en symptomatische therapieën zijn beperkt tot enkele opties die gedeeltelijk effectief zijn. Het lijkt daarom aangewezen om naar aanvullende benaderingen te zoeken.

Purkinje-cellen zijn de enige output van de cerebellaire cortex: ze projecteren remmende signalen naar de diepe cerebellaire kernen (DCN), die een cruciale rol spelen in de cerebellaire functie en motorische prestaties. DCN-neuronen vuren spontaan in afwezigheid van synaptische input van Purkinje-neuronen en modulatie van de DCN-respons door Purkinje-input wordt verondersteld verantwoordelijk te zijn voor coördinatie van beweging. Recente bewijzen ondersteunen het idee dat een toename van DCN-exciteerbaarheid een belangrijke stap kan zijn in de ontwikkeling van cerebellaire ataxie en wijzen op de onderliggende moleculaire mechanismen: de remming van door calcium geactiveerde kaliumkanalen (SK) met kleine geleidbaarheid, die een toename van de activeringsfrequentie in DCN correleert met cerebellaire ataxie.

De grondgedachte van het huidige project is dat SK-kanaalopeners, zoals riluzol, een gunstig effect kunnen hebben op cerebellaire ataxie.

De onderzoekers stellen voor een pilootstudie uit te voeren om de veiligheid en werkzaamheid van riluzol, een goedgekeurde behandeling voor amyotrofische laterale sclerose, te onderzoeken als een symptomatische aanpak bij patiënten met chronische cerebellaire ataxie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Veertig patiënten met chronische cerebellaire ataxie zullen worden opgenomen in een double-bind, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie.

Door middel van centrale randomisatie zullen patiënten gedurende 8 weken tweemaal daags 50 mg riluzol of placebo innemen.

Routinematige laboratoriumtests op het elektrocardiogram en zwangerschapstesten zullen worden uitgevoerd vóór toediening van het geneesmiddel, na 4 weken behandeling en aan het einde van het onderzoek (na 8 weken behandeling).

Tegelijkertijd zullen punten van de International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) voor farmacologische beoordeling van het cerebellaire syndroom worden toegediend aan de twee patiëntengroepen (riluzol en placebo). Om de evaluatie van de resultaten bij blinde aandoeningen te garanderen, zullen de neurologen die de ICARS-scores evalueren, verschillen van degenen die zich bezighouden met randomisatie en follow-up van patiënten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Rome, Italië, 00100
        • S.Andrea Hospital - University of Rome "La Sapienza"

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met cerebellaire degeneratie (heredoataxie, sporadische idiopathische ataxie, multipele systeematrofie type C)
  • Patiënten die voldoen aan de McDonald-criteria voor waarschijnlijke of definitieve multiple sclerose (MS) met chronische cerebellaire ataxie (geen acute cerebellaire ataxie als gevolg van terugval)
  • Leeftijd tussen 18 en 80 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Ataxie door andere ziekten
  • Acute cerebellaire ataxie
  • Gebruik van andere geneesmiddelen voor chronische ataxie
  • Ernstige bijkomende ziekten (hartritmestoornissen, hematologische en leveraandoeningen)
  • Zwangerschap of borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: 2
placebobod gedurende 8 weken
Ander: placebo
capsulevormige tablet bid gedurende 8 weken
Experimenteel: 1
Riluzol, capsulevormige tabletten van 50 mg bid gedurende 8 weken
Geneesmiddel: Riluzol
capsulevormige tabletten van 50 mg bid gedurende 8 weken
Andere namen:
  • Rilutek ATC-code N07X X02

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
De totaalscores en subscores van de International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) (oculomotorisch, kinetisch, posturaal, spraak), waarbij de drie tijdstippen in de behandelde versus de placebogroep worden vergeleken
Tijdsspanne: voor de behandeling, na 4 weken behandeling en aan het einde van de studie
voor de behandeling, na 4 weken behandeling en aan het einde van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

S. Andrea Hospital

Onderzoekers

  • Studie directeur: Marco Salvetti, Assoc. Prof, S.Andrea Hospital, University of Rome "La Sapienza"

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2005

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2005

Eerst geplaatst (Schatting)

20 september 2005

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

11 februari 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 februari 2014

Laatst geverifieerd

1 december 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NEU - RLZ - 05

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jamaica

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren