Effekt af Riluzole som en symptomatisk tilgang hos patienter med kronisk cerebellar ataksi

Cerebellare lidelser er ofte invaliderende, og symptomatisk behandling er begrænset til få muligheder, der er delvist effektive. Det forekommer derfor hensigtsmæssigt at søge efter yderligere tilgange.

Purkinje-celler er det eneste output fra cerebellar cortex: de projicerer hæmmende signaler til de dybe cerebellar nuclei (DCN), som har en afgørende rolle i cerebellar funktion og motorisk ydeevne. DCN-neuroner affyrer spontant i fravær af synaptisk input fra Purkinje-neuroner, og modulering af DCN-responset ved Purkinje-input menes at være ansvarlig for koordinering af bevægelse. Nylige beviser understøtter forestillingen om, at en stigning i DCN excitabilitet kan være et vigtigt skridt i udviklingen af ​​cerebellar ataksi og peger på de underliggende molekylære mekanismer: hæmningen af ​​calciumaktiverede kaliumkanaler (SK) med lille ledningsevne, der forårsager en stigning på affyringsfrekvensen i DCN, korrelerer med cerebellar ataksi.

Rationalet for nærværende projekt er, at SK-kanalåbnere, såsom riluzol, kan have en gavnlig effekt på cerebellar ataksi.

Forskerne foreslår at udføre et pilotstudie, der undersøger sikkerheden og effektiviteten af ​​riluzol, en godkendt behandling for amyotrofisk lateral sklerose, som en symptomatisk tilgang hos patienter med kronisk cerebellar ataksi.