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慢性小脳性運動失調症患者における対症療法としてのリルゾールの効果

2014年2月10日 更新者:S. Andrea Hospital

慢性小脳性運動失調症患者に対するリルゾール効果の第2相試験

小脳障害はしばしば障害をもたらし、対症療法は部分的に有効ないくつかの選択肢に限定されます。 したがって、追加のアプローチを探すことが適切と思われます。

プルキンエ細胞は小脳皮質の唯一の出力であり、小脳機能と運動能力に重要な役割を果たしている深部小脳核 (DCN) に抑制シグナルを投射します。 DCN ニューロンは、プルキンエ ニューロンからのシナプス入力がない場合に自発的に発火し、プルキンエ入力による DCN 応答の変調が運動の調整に関与すると考えられています。 最近の証拠は、DCN 興奮性の増加が小脳性運動失調の発症における重要なステップである可能性があるという考えを支持し、根底にある分子メカニズムを示しています。 DCN の発火頻度は、小脳性運動失調と相関します。

現在のプロジェクトの理論的根拠は、リルゾールなどの SK チャネル オープナーが小脳性運動失調に有益な効果をもたらす可能性があるということです。

研究者らは、慢性小脳性運動失調症患者の対症療法として、筋萎縮性側索硬化症の承認された治療法であるリルゾールの安全性と有効性を調査するパイロット研究を実施することを提案しています。

調査の概要

詳細な説明

慢性小脳性運動失調症の 40 人の患者が、二重結合無作為化プラセボ対照試験に登録されます。

中央無作為化により、患者は 50 mg のリルゾールまたはプラセボを 1 日 2 回、8 週間服用します。

薬物投与前、治療の4週間後、および試験の終了時(治療の8週間後)に、心電図の定期的な臨床検査および妊娠検査が行われます。

同時に、小脳症候群の薬理学的評価のための国際協同性運動失調評価尺度(ICARS)が、患者の2つの群(リルゾールおよびプラセボ)に投与される。 盲目の状態での結果の評価を保証するために、ICARS スコアを評価する神経科医は、患者の無作為化とフォローアップを扱う神経科医とは異なります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

40

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

      • Rome、イタリア、00100
        • S.Andrea Hospital - University of Rome "La Sapienza"

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年~80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 小脳変性症(遺伝性運動失調症、散発性特発性運動失調症、C型多系統萎縮症)の患者
  • -慢性小脳性運動失調を伴う多発性硬化症(MS)の可能性または明確なマクドナルド基準を満たす患者(再発による急性小脳性運動失調ではない)
  • 18歳から80歳までの年齢

除外基準:

  • その他の疾患による運動失調
  • 急性小脳失調症
  • 慢性運動失調に対する他の薬の使用
  • 重篤な合併症(不整脈、血液疾患、肝臓疾患)
  • 妊娠中または授乳中

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター:2
8 週間のプラセボ入札
カプセル型錠剤8週間入札
実験的:1
リルゾール、カプセル形状の 50 mg 錠を 8 週間入札
カプセル型 50mg 錠 8 週間入札
他の名前:
  • リルテックATCコードN07X X02

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療グループとプラセボ グループの 3 つの時点を比較した、International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) の合計スコアとサブスコア (眼球運動、運動、姿勢、発話)
時間枠:治療前、治療の4週間後、および研究の終了時
治療前、治療の4週間後、および研究の終了時

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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捜査官

  • スタディディレクター:Marco Salvetti, Assoc. Prof、S.Andrea Hospital, University of Rome "La Sapienza"

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2005年6月1日

一次修了 (実際)

2008年6月1日

研究の完了 (実際)

2008年8月1日

試験登録日

最初に提出

2005年9月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2005年9月12日

最初の投稿 (見積もり)

2005年9月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年2月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年2月10日

最終確認日

2013年12月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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