慢性小脳性運動失調症患者における対症療法としてのリルゾールの効果
慢性小脳性運動失調症患者に対するリルゾール効果の第2相試験
小脳障害はしばしば障害をもたらし、対症療法は部分的に有効ないくつかの選択肢に限定されます。 したがって、追加のアプローチを探すことが適切と思われます。
プルキンエ細胞は小脳皮質の唯一の出力であり、小脳機能と運動能力に重要な役割を果たしている深部小脳核 (DCN) に抑制シグナルを投射します。 DCN ニューロンは、プルキンエ ニューロンからのシナプス入力がない場合に自発的に発火し、プルキンエ入力による DCN 応答の変調が運動の調整に関与すると考えられています。 最近の証拠は、DCN 興奮性の増加が小脳性運動失調の発症における重要なステップである可能性があるという考えを支持し、根底にある分子メカニズムを示しています。 DCN の発火頻度は、小脳性運動失調と相関します。
現在のプロジェクトの理論的根拠は、リルゾールなどの SK チャネル オープナーが小脳性運動失調に有益な効果をもたらす可能性があるということです。
研究者らは、慢性小脳性運動失調症患者の対症療法として、筋萎縮性側索硬化症の承認された治療法であるリルゾールの安全性と有効性を調査するパイロット研究を実施することを提案しています。
調査の概要
詳細な説明
慢性小脳性運動失調症の 40 人の患者が、二重結合無作為化プラセボ対照試験に登録されます。
中央無作為化により、患者は 50 mg のリルゾールまたはプラセボを 1 日 2 回、8 週間服用します。
薬物投与前、治療の4週間後、および試験の終了時(治療の8週間後)に、心電図の定期的な臨床検査および妊娠検査が行われます。
同時に、小脳症候群の薬理学的評価のための国際協同性運動失調評価尺度(ICARS)が、患者の2つの群(リルゾールおよびプラセボ)に投与される。 盲目の状態での結果の評価を保証するために、ICARS スコアを評価する神経科医は、患者の無作為化とフォローアップを扱う神経科医とは異なります。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Rome、イタリア、00100
- S.Andrea Hospital - University of Rome "La Sapienza"
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 小脳変性症(遺伝性運動失調症、散発性特発性運動失調症、C型多系統萎縮症)の患者
- -慢性小脳性運動失調を伴う多発性硬化症(MS)の可能性または明確なマクドナルド基準を満たす患者(再発による急性小脳性運動失調ではない)
- 18歳から80歳までの年齢
除外基準:
- その他の疾患による運動失調
- 急性小脳失調症
- 慢性運動失調に対する他の薬の使用
- 重篤な合併症(不整脈、血液疾患、肝臓疾患)
- 妊娠中または授乳中
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター:2
8 週間のプラセボ入札
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カプセル型錠剤8週間入札
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実験的:1
リルゾール、カプセル形状の 50 mg 錠を 8 週間入札
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カプセル型 50mg 錠 8 週間入札
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療グループとプラセボ グループの 3 つの時点を比較した、International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) の合計スコアとサブスコア (眼球運動、運動、姿勢、発話)
時間枠:治療前、治療の4週間後、および研究の終了時
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治療前、治療の4週間後、および研究の終了時
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター:Marco Salvetti, Assoc. Prof、S.Andrea Hospital, University of Rome "La Sapienza"
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Doble A. The pharmacology and mechanism of action of riluzole. Neurology. 1996 Dec;47(6 Suppl 4):S233-41. doi: 10.1212/wnl.47.6_suppl_4.233s.
- Trouillas P, Takayanagi T, Hallett M, Currier RD, Subramony SH, Wessel K, Bryer A, Diener HC, Massaquoi S, Gomez CM, Coutinho P, Ben Hamida M, Campanella G, Filla A, Schut L, Timann D, Honnorat J, Nighoghossian N, Manyam B. International Cooperative Ataxia Rating Scale for pharmacological assessment of the cerebellar syndrome. The Ataxia Neuropharmacology Committee of the World Federation of Neurology. J Neurol Sci. 1997 Feb 12;145(2):205-11. doi: 10.1016/s0022-510x(96)00231-6.
- Shakkottai VG, Chou CH, Oddo S, Sailer CA, Knaus HG, Gutman GA, Barish ME, LaFerla FM, Chandy KG. Enhanced neuronal excitability in the absence of neurodegeneration induces cerebellar ataxia. J Clin Invest. 2004 Feb;113(4):582-90. doi: 10.1172/JCI20216.
- Aizenman CD, Huang EJ, Linden DJ. Morphological correlates of intrinsic electrical excitability in neurons of the deep cerebellar nuclei. J Neurophysiol. 2003 Apr;89(4):1738-47. doi: 10.1152/jn.01043.2002.
- Raman IM, Gustafson AE, Padgett D. Ionic currents and spontaneous firing in neurons isolated from the cerebellar nuclei. J Neurosci. 2000 Dec 15;20(24):9004-16. doi: 10.1523/JNEUROSCI.20-24-09004.2000.
- Cao YJ, Dreixler JC, Couey JJ, Houamed KM. Modulation of recombinant and native neuronal SK channels by the neuroprotective drug riluzole. Eur J Pharmacol. 2002 Aug 2;449(1-2):47-54. doi: 10.1016/s0014-2999(02)01987-8.
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NEU - RLZ - 05
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