Studie INT 747 v kombinaci s URSO u pacientů s primay biliární cirhózou (PBC)
11. ledna 2024 aktualizováno: Intercept Pharmaceuticals
Studie INT 747 (6α-ethyl chenodeoxycholová kyselina (6-ECDCA)) v kombinaci s ursodeoxycholovou kyselinou (URSO®, UDCA) u pacientů s primární biliární cirhózou
Primární hypotéza je, že INT-747 způsobí snížení hladin alkalické fosfatázy u pacientů s primární biliární cirhózou po dobu 12 týdnů léčby ve srovnání s placebem.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Žádná poskytnuta
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
165
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Lyon, Francie, 69288
- Hôpital de l'Hôtel Dieu
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, NL-1100
- AMC University of Amsterdam
-
Rotterdam, Holandsko, 3000
- Erasmus Medical Centre
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- University of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5G 2X8
- University of Alberta
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
- University of Manitoba
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T2S8
- University of Toronto Western Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1P1
- Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
-
-
-
-
-
Frankfurt, Německo, 60590
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Hamburg, Německo, D20246
- University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
-
Hannover, Německo, 30623
- Medical School of Hannover
-
Munich, Německo, D81377
- University of Munich
-
-
-
-
-
Graz, Rakousko, A8036
- Karls-Franzens University
-
-
-
-
-
Edinburgh, Spojené království, EH16 4SA
- Royal Infirmary
-
Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE2 4HH
- University Upon Tyne/Newcastle
-
-
Birmingham
-
Edgbaston, Birmingham, Spojené království, B15 2TH
- Queen Elizabeth Medical Center
-
-
London
-
Hampstead, London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Spojené království, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- U Florida Hepatology
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami - Center for Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Novi, Michigan, Spojené státy, 48377
- Henry Ford Health Center Columbus
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 555905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mt. Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
- McGuire DVAMC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
- Virginia Mason Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic i Provincial
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 18 až 70 let.
- Stabilní dávka kyseliny ursodeoxycholové (URSO, UDCA) po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem.
- Pacientky musí být postmenopauzální, chirurgicky sterilní nebo připravené používat 2 metody antikoncepce se všemi sexuálními partnery během studie a 14 dní po ukončení dávkování.
- Pacienti mužského pohlaví musí být připraveni používat 2 metody antikoncepce se všemi sexuálními partnery během studie a po dobu 14 dnů po ukončení dávkování.
Prokázaná nebo pravděpodobná PBC, jak je prokázáno u pacienta s alespoň 2 z následujících 3 diagnostických faktorů:
- Anamnéza zvýšených hladin AP po dobu nejméně 6 měsíců před dnem 0
- Pozitivní titr AMA (>1:40 titr na imunofluorescenci nebo M2 pozitivní pomocí ELISA) nebo PBC-specifické antinukleární protilátky (antinukleární tečka a nukleární okraj pozitivní)
- Biopsie jater v souladu s PBC.
- Screeningová hodnota AP mezi 1,5 a 10 × ULN.
Kritéria vyloučení:
- Podávání následujících léků kdykoli během 3 měsíců před screeningem pro studii: kolchicin, methotrexát, azathioprin nebo systémové kortikosteroidy.
- Screening konjugovaného (přímého) bilirubinu >2 × ULN.
- Screening ALT nebo AST >5 × ULN.
- Screening sérového kreatininu >1,5 mg/dl (133 mol/L).
- Anamnéza nebo přítomnost jaterní dekompenzace (např. krvácení z varixů, encefalopatie nebo špatně kontrolovaný ascites).
- Anamnéza nebo přítomnost jiných souběžných onemocnění jater včetně hepatitidy způsobené infekcí virem hepatitidy B nebo C (HCV, HBV), primární sklerotizující cholangitidy (PSC), alkoholického onemocnění jater, definitivního autoimunitního onemocnění jater nebo biopsií prokázané nealkoholické steatohepatitidy (NASH).
- Těhotenství.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg jednou denně v kombinaci s URSO po dobu 12 týdnů.
|
Jednou denně (QD) ústy (PO)
Ostatní jména:
Stabilní dávka po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem.
Dávkujte podle pokynů lékaře.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg jednou denně v kombinaci s URSO po dobu 12 týdnů.
|
Jednou denně (QD) ústy (PO)
Ostatní jména:
Stabilní dávka po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem.
Dávkujte podle pokynů lékaře.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg jednou denně v kombinaci s URSO po dobu 12 týdnů.
|
Jednou denně (QD) ústy (PO)
Ostatní jména:
Stabilní dávka po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem.
Dávkujte podle pokynů lékaře.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo jednou denně v kombinaci s URSO po dobu 12 týdnů.
|
Placebo
Jednou denně (QD) ústy (PO)
Ostatní jména:
Stabilní dávka po dobu nejméně 6 měsíců před screeningem.
Dávkujte podle pokynů lékaře.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Procentuální změna od výchozí hodnoty v séru alkalické fosfatázy (ALP)
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu sérové ALP.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako Po výchozím stavu mínus výchozí hodnota dělená výchozí hodnotou a vynásobená 100.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty pro hladiny sérové ALP, aspartátaminotransferázy (AST), alanintransaminázy (ALT) a gama-glutamyltransferázy (GGT)
Časové okno: Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu chemických parametrů séra včetně ALP, AST, ALT a GGT.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Procentuální změna od výchozí hodnoty v sérových hladinách ALP, AST, ALT a GGT
Časové okno: Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu chemických parametrů séra včetně ALP, AST, ALT a GGT.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako Po výchozím stavu mínus výchozí hodnota dělená výchozí hodnotou a vynásobená 100.
|
Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
|
Fáze LTSE: Průměrná procentní změna od výchozí hodnoty v sérových hladinách ALP, AST, ALT a GGT
Časové okno: Výchozí stav a ve 3, 6, 9 a 12 měsících
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu chemických parametrů séra včetně ALP, AST, ALT a GGT.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (85. den).
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako Po výchozím stavu mínus výchozí hodnota dělená výchozí hodnotou a vynásobená 100.
|
Výchozí stav a ve 3, 6, 9 a 12 měsících
|
|
Dvojitě slepá fáze: Absolutní hodnoty pro hladiny albuminu
Časové okno: Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu chemického parametru séra: albumin.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách albuminu
Časové okno: Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu chemického parametru séra: albumin.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako Po výchozím stavu mínus výchozí hodnota dělená výchozí hodnotou a vynásobená 100.
|
Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty pro konjugovaný (přímý) bilirubin
Časové okno: Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu chemického parametru séra: konjugovaný (přímý) bilirubin.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Procentuální změna od výchozí hodnoty v konjugovaném (přímém) bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu chemického parametru séra: Přímý bilirubin.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako Po výchozím stavu mínus výchozí hodnota dělená výchozí hodnotou a vynásobená 100.
|
Výchozí stav a ve dnech 15, 29, 57 a 85
|
|
Fáze LTSE: Průměrná procentní změna od výchozí hodnoty v celkovém a konjugovaném (přímém) bilirubinu
Časové okno: Výchozí stav a ve 3, 6, 9 a 12 měsících
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu chemických parametrů séra Celkový a přímý bilirubin.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (85. den).
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako Po výchozím stavu mínus výchozí hodnota dělená výchozí hodnotou a vynásobená 100.
|
Výchozí stav a ve 3, 6, 9 a 12 měsících
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna skóre zvýšené jaterní fibrózy (ELF) od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav a do dne 85
|
Enhanced Liver Fibrosis (ELF) kombinuje měření tkáňového inhibitoru metaloproteináz-1 (TIMP-1), amino-terminálního propeptidu prokolagenu typu III (PIIINP) a kyseliny hyaluronové (HA).
Skóre ELF se vypočítá jako: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1).
Skóre ELF nižší než 7,7 znamená ne až mírnou fibrózu; ≥ 7,7 - < 9,8: Střední fibróza; ≥ 9,8 - < 11,3: Těžká fibróza; ≥ 11,3: Cirhóza.
Negativní změna oproti výchozí hodnotě indikuje sníženou fibrózu.
Vyšší ELF je spojena s vyššími stádii fibrózy a větším rizikem progrese.
Pro toto hodnocení neexistuje minimální a maximální hodnota pro rozsah stupnice.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Základní stav a do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna od základní hodnoty v úrovních HA, P3NP a TIMP-1
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu markerů extracelulární matrice, včetně TIMP-1, PIIINP a HA.
Bylo hlášeno, že skóre ELF vykazuje dobré korelace se stádii fibrózy u chronického onemocnění jater, přičemž vyšší skóre ELF souvisí s vyššími stádii fibrózy.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty pro biomarkery zánětu jater: C-reaktivní protein
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně C-reaktivního proteinu.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna od výchozích hodnot pro biomarkery zánětu jater: C-reaktivní protein
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně C-reaktivního proteinu.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty pro biomarkery zánětu jater: Neesenciální mastné kyseliny (NEFA)
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně NEFA.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna od výchozích hodnot pro biomarkery zánětu jater: NEFA
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně NEFA.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty pro biomarkery jaterního zánětu: Tumor Necrosis Factor Alpha (TNF-alfa)
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně TNF-alfa.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna od výchozích hodnot pro biomarkery zánětu jater: TNF-alfa
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně TNF-alfa.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty pro biomarkery zánětu jater: TNF-beta a nádorový růstový faktor beta (TGF-beta)
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně TNF-beta a TGF-beta.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna od výchozích hodnot pro biomarkery zánětu jater: TNF-beta a TGF-beta
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně TNF-beta a TGF-beta.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě slepá fáze: Absolutní hodnoty pro biomarkery zánětu jater: žlučové kyseliny a glutathion
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně žlučových kyselin a glutathionu.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: změna od výchozích hodnot pro biomarkery zánětu jater: žlučové kyseliny a glutathion
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně žlučových kyselin a glutathionu.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty pro biomarkery zánětu jater: Imunoglobulin M (IgM)
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně IgM.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna od výchozích hodnot pro biomarkery zánětu jater: IgM
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Byly odebrány vzorky krve pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně IgM.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty pro biomarkery zánětu jater: Osteopontin
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně osteopontinu.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna od výchozích hodnot pro biomarkery zánětu jater: Osteopontin
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu biomarkerů zánětu jater včetně osteopontinu.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty celkových endogenních žlučových kyselin
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Vzorky séra byly odebrány pro analýzu celkových endogenních žlučových kyselin.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna celkových endogenních žlučových kyselin oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
Vzorky séra byly odebrány pro analýzu celkových endogenních žlučových kyselin.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od výchozí hodnoty je definována jako hodnota návštěvy po dávce mínus hodnota výchozí hodnoty.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Absolutní hodnoty pro fibroblastový růstový faktor 19 (FGF19)
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
FGF-19 je protein vylučovaný gastrointestinálním traktem pod kontrolou farnesoidního X receptoru (FXR).
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Procentuální změna od výchozích hodnot pro FGF19
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
FGF-19 je protein vylučovaný gastrointestinálním traktem pod kontrolou FXR.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Procentuální změna od výchozího stavu byla vypočtena jako Po výchozím stavu mínus výchozí hodnota dělená výchozí hodnotou a vynásobená 100.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna kvality života z výchozího stavu na 85. den, jak je stanovena krátkou stupnicí Form-36 (SF-36)
Časové okno: Výchozí stav a až do dne 85
|
SF-36 určuje celkovou kvalitu života účastníků hodnocením 1) omezení fyzického fungování v důsledku zdravotních problémů; 2) omezení v obvyklé roli kvůli fyzickým zdravotním problémům; 3) tělesná bolest; 4) obecné vnímání zdraví; 5) vitalita; 6) omezení v sociálním fungování kvůli fyzickým nebo emocionálním problémům; 7) omezení v obvyklé roli kvůli emocionálním problémům; a 8) obecné duševní zdraví.
Položky 1-4 primárně přispívají k celkovému skóre fyzických komponent (PCS) SF-36.
Položky 5-8 primárně přispívají ke skóre souhrnu duševních složek (MCS) SF-36.
Těchto osm dimenzí lze numericky shrnout do dvou skóre: PCS a MCS; s rozsahem skóre od 0=nejhorší do 100=nejlepší, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví.
Nárůsty od základní linie ukazují zlepšení.
Výchozí stav byl definován jako den 0. Změna od výchozího stavu byla definována jako hodnota po základním stavu mínus hodnota výchozího stavu.
|
Výchozí stav a až do dne 85
|
|
Fáze LTSE: Absolutní hodnoty kvality života podle stupnice SF-36
Časové okno: Výchozí stav a ve 3, 6, 9 a 12 měsících
|
SF-36 určuje celkovou kvalitu života účastníků hodnocením 1) omezení fyzického fungování v důsledku zdravotních problémů; 2) omezení v obvyklé roli kvůli fyzickým zdravotním problémům; 3) tělesná bolest; 4) obecné vnímání zdraví; 5) vitalita; 6) omezení v sociálním fungování kvůli fyzickým nebo emocionálním problémům; 7) omezení v obvyklé roli kvůli emocionálním problémům; a 8) obecné duševní zdraví.
Položky 1-4 primárně přispívají k celkovému skóre fyzických komponent (PCS) SF-36.
Položky 5-8 primárně přispívají ke skóre souhrnu duševních složek (MCS) SF-36.
Těchto osm dimenzí lze numericky shrnout do dvou skóre: PCS a MCS; s rozsahem skóre od 0=nejhorší do 100=nejlepší, přičemž vyšší skóre znamená lepší zdraví.
Nárůsty od základní linie ukazují zlepšení.
Výchozí stav byl definován jako den 85
|
Výchozí stav a ve 3, 6, 9 a 12 měsících
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna kvality života (QoL) od výchozí hodnoty, jak je určena stupnicí primární biliární cirhózy 40 (PBC-40)
Časové okno: Výchozí stav a ve dnech 29, 57 a 85
|
PBC-40 je dotazník kvality života specifický pro onemocnění, který se skládá z 5 domén (rozsahy skóre): obecné symptomy (rozsah skóre 7-35), svědění (3-15), únava (11-55), kognitivní funkce ( 6-30) a emocionální (1-15); vyšší skóre indikovalo horší výsledky. 40 otázek z dotazníku PBC-40 bylo hodnoceno od 1 (nejnižší dopad PBC na kvalitu života) do 5 (představující nejvyšší dopad); Vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života.
Výsledky „nikdy“, „vůbec“ nebo „rozhodně souhlasím“ jsou hodnoceny 1, „vždy“, „velmi silně“ nebo „rozhodně nesouhlasím“ 5, s následujícími výjimkami: U otázek 34–39 byly výsledky hodnoceny v obráceně, tj. „rozhodně souhlasím“ s 5 a „rozhodně nesouhlasím“ s 1.
Pokud nebylo zodpovězeno méně než 50 % otázek na doménu, byly chybějící hodnoty přičteny prostřednictvím dostupných skóre otázek pro danou doménu. Pokud je u některé položky uvedeno více odpovědí, byla použita nejzávažnější.
Výchozí stav = den 0. Změna z výchozího stavu = po výchozím stavu mínus hodnota výchozího stavu.
|
Výchozí stav a ve dnech 29, 57 a 85
|
|
Fáze LTSE: Změna kvality života od výchozího stavu, jak je stanovena stupnicí PBC-40
Časové okno: Výchozí stav a v 6. a 12. měsíci
|
PBC-40 je dotazník kvality života specifický pro onemocnění, který se skládá z 5 domén (rozsahy skóre): obecné symptomy (rozsah skóre 7-35), svědění (3-15), únava (11-55), kognitivní funkce ( 6-30) a emocionální (1-15); vyšší skóre indikovalo horší výsledky. 40 otázek z dotazníku PBC-40 bylo hodnoceno od 1 (nejnižší dopad PBC na kvalitu života) do 5 (představující nejvyšší dopad); Vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života.
Výsledky „nikdy“, „vůbec“ nebo „rozhodně souhlasím“ jsou hodnoceny 1, „vždy“, „velmi silně“ nebo „rozhodně nesouhlasím“ 5, s následujícími výjimkami: U otázek 34–39 byly výsledky hodnoceny v obráceně, tj. „rozhodně souhlasím“ s 5 a „rozhodně nesouhlasím“ s 1.
Pokud nebylo zodpovězeno méně než 50 % otázek na doménu, byly chybějící hodnoty přičteny prostřednictvím dostupných skóre otázek pro danou doménu. Pokud je u některé položky uvedeno více odpovědí, byla použita nejzávažnější.
Výchozí stav = den 85. Změna z výchozího stavu = po výchozím stavu mínus hodnota výchozího stavu.
|
Výchozí stav a v 6. a 12. měsíci
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna kvality života oproti výchozímu stavu, jak je určena 5-dimenzionální (5-D) škálou domény
Časové okno: Výchozí stav a ve dnech 29, 57 a 85
|
5-D dotazník má 5 domén: trvání, stupeň, směr, postižení, distribuce a celkové skóre.
Skóre domény jedné položky (trvání, stupeň, směr)=rozsah:1-5.Doména postižení má 4 položky=posoudit dopad svědění na denní aktivity: spánek, volný čas/společenské aktivity, domácí práce/pochůzky, práce/škola;skóre vypočteno jako nejvyšší skóre na kterékoli ze 4 položek; rozsah domény postižení=1-5. Pouze pro distribuční doménu byla použita sekce „Označte, zda se v následujících 2 týdnech objevilo svědění v následujících částech vašeho těla“.
Počet postižených částí těla („současnost“) je sečten (potenciální součet 0-16); součet byl roztříděn do 5 bodovacích přihrádek: součet 0-2 = skóre 1, součet 3-5 = skóre 2, součet 6-10 = skóre 3, součet 11-13=skóre 4,součet 14-16=skóre 5. Uváděné rozmezí skóre distribuce=1-5.
Pro všechny domény platí, že vyšší skóre = horší výsledky.
Celkové skóre 5D = součet skóre domény; rozsahy:5 (žádný pruritus) až 25 (nejzávažnější pruritus); Vyšší skóre = horší výsledky.
Výchozí stav=den 0. Změna z výchozího stavu=po základním stavu mínus základní stav
|
Výchozí stav a ve dnech 29, 57 a 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Až do dne 85
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podáván léčivý přípravek, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
TEAE byly definovány jako jakékoli AE, které začaly nebo se zhoršily v závažnosti při nebo po první dávce studijní léčby.
|
Až do dne 85
|
|
Dvojitě zaslepená fáze: Změna od základní linie ve vizuální analogové škále pruritus (VAS)
Časové okno: Výchozí stav a ve dnech 29, 57 a 85
|
K posouzení svědění účastníka byl použit dotazník VAS.
Pruritus VAS měří, jak účastník vnímá svědění na kontinuální stupnici se skóre v rozmezí od 0 = žádné svědění a 10 = nejhorší možné svědění; vyšší skóre znamená horší výsledky.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední pozorovaná hodnota před první dávkou hodnoceného produktu (den 0).
Změna od základní linie byla definována jako hodnota po základní úrovni mínus hodnota základní linie.
|
Výchozí stav a ve dnech 29, 57 a 85
|
|
Fáze LTSE: Počet účastníků s TEAE a SAE
Časové okno: Až 12 měsíců
|
AE byla jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podáván léčivý přípravek, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
TEAE byly definovány jako jakékoli AE, které začaly nebo se zhoršily v závažnosti při nebo po první dávce studijní léčby.
|
Až 12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2009
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2010
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. října 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. října 2007
První zveřejněno (Odhadovaný)
30. října 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
6. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 747-202
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .