Estudo de INT 747 em combinação com URSO em pacientes com cirrose biliar primária (PBC)
11 de janeiro de 2024 atualizado por: Intercept Pharmaceuticals
Um estudo de INT 747 (ácido 6α-etil quenodesoxicólico (6-ECDCA)) em combinação com ácido ursodesoxicólico (URSO®, UDCA) em pacientes com cirrose biliar primária
A hipótese principal é que o INT-747 causará uma redução nos níveis de fosfatase alcalina em pacientes com cirrose biliar primária, durante um período de tratamento de 12 semanas, em comparação com o placebo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Nenhum fornecido
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
165
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Frankfurt, Alemanha, 60590
- Johann Wolfgang Goethe University
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Hamburg, Alemanha, D20246
- University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
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Hannover, Alemanha, 30623
- Medical School of Hannover
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Munich, Alemanha, D81377
- University of Munich
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N1
- University of Calgary
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Edmonton, Alberta, Canadá, T5G 2X8
- University of Alberta
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canadá, R3E 3P4
- University of Manitoba
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5T2S8
- University of Toronto Western Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 1P1
- Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
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Barcelona, Espanha, 08036
- Hospital Clinic I Provincial
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- U Florida Hepatology
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami - Center for Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Novi, Michigan, Estados Unidos, 48377
- Henry Ford Health Center Columbus
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 555905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Saint Louis University
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Beth Israel Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mt. Sinai School of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23249
- McGuire DVAMC
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Virginia Mason Medical Center
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Lyon, França, 69288
- Hopital de l'Hotel Dieu
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Amsterdam, Holanda, NL-1100
- AMC University of Amsterdam
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Rotterdam, Holanda, 3000
- Erasmus Medical Centre
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Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
- Royal Infirmary
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Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE2 4HH
- University Upon Tyne/Newcastle
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Birmingham
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Edgbaston, Birmingham, Reino Unido, B15 2TH
- Queen Elizabeth Medical Center
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London
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Hampstead, London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Oxford
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Headington, Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Graz, Áustria, A8036
- Karls-Franzens University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 70 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino de 18 a 70 anos.
- Dose estável de ácido ursodesoxicólico (URSO, UDCA) por pelo menos 6 meses antes da triagem.
- Pacientes do sexo feminino devem estar na pós-menopausa, cirurgicamente estéreis ou preparadas para usar 2 métodos de contracepção com todos os parceiros sexuais durante o estudo e por 14 dias após o término da dosagem.
- Os pacientes do sexo masculino devem estar preparados para usar 2 métodos de contracepção com todos os parceiros sexuais durante o estudo e por 14 dias após o término da dosagem.
CBP comprovada ou provável, conforme demonstrado pelo paciente apresentando pelo menos 2 dos 3 fatores diagnósticos a seguir:
- História de aumento dos níveis de PA por pelo menos 6 meses antes do Dia 0
- Título AMA positivo (título >1:40 na imunofluorescência ou M2 positivo por ELISA) ou anticorpos antinucleares específicos para PBC (ponto antinuclear e anel nuclear positivo)
- Biópsia hepática consistente com PBC.
- Valor de PA de triagem entre 1,5 e 10 × LSN.
Critério de exclusão:
- Administração dos seguintes medicamentos a qualquer momento durante os 3 meses anteriores à triagem para o estudo: colchicina, metotrexato, azatioprina ou corticosteróides sistêmicos.
- Triagem de bilirrubina conjugada (direta) >2 × LSN.
- Triagem ALT ou AST > 5 × LSN.
- Triagem de creatinina sérica >1,5 mg/dL (133 mol/L).
- História ou presença de descompensação hepática (por exemplo, sangramento varicoso, encefalopatia ou ascite mal controlada).
- Histórico ou presença de outras doenças hepáticas concomitantes, incluindo hepatite devido à infecção pelo vírus da hepatite B ou C (HCV, HBV), colangite esclerosante primária (PSC), doença hepática alcoólica, doença hepática autoimune definida ou esteato-hepatite não alcoólica comprovada por biópsia (NASH).
- Gravidez.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg uma vez ao dia em combinação com URSO por 12 semanas.
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Uma vez ao dia (QD) por via oral (PO)
Outros nomes:
Dose estável por pelo menos 6 meses antes da triagem.
Dose conforme prescrição médica.
Outros nomes:
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Experimental: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg uma vez ao dia em combinação com URSO por 12 semanas.
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Uma vez ao dia (QD) por via oral (PO)
Outros nomes:
Dose estável por pelo menos 6 meses antes da triagem.
Dose conforme prescrição médica.
Outros nomes:
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Experimental: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg uma vez ao dia em combinação com URSO por 12 semanas.
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Uma vez ao dia (QD) por via oral (PO)
Outros nomes:
Dose estável por pelo menos 6 meses antes da triagem.
Dose conforme prescrição médica.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo uma vez ao dia em combinação com URSO por 12 semanas.
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Placebo
Uma vez ao dia (QD) por via oral (PO)
Outros nomes:
Dose estável por pelo menos 6 meses antes da triagem.
Dose conforme prescrição médica.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fase duplo-cega: alteração percentual da linha de base na fosfatase alcalina sérica (ALP)
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de ALP sérica.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração percentual da linha de base foi calculada como Pós-linha de base menos o valor da linha de base dividido pelo valor da linha de base e multiplicado por 100.
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Linha de base e até o dia 85
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Fase duplo-cega: valores absolutos para níveis séricos de ALP, aspartato aminotransferase (AST), alanina transaminase (ALT) e gama-glutamil transferase (GGT)
Prazo: Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise dos parâmetros químicos séricos, incluindo ALP, AST, ALT e GGT.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Fase duplo-cega: alteração percentual da linha de base nos níveis séricos de ALP, AST, ALT e GGT
Prazo: Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise dos parâmetros químicos séricos, incluindo ALP, AST, ALT e GGT.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração percentual da linha de base foi calculada como Pós-linha de base menos o valor da linha de base dividido pelo valor da linha de base e multiplicado por 100.
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Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Fase LTSE: Alteração percentual média da linha de base nos níveis séricos de ALP, AST, ALT e GGT
Prazo: Linha de base e aos 3, 6, 9 e 12 meses
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Amostras de sangue foram coletadas para análise dos parâmetros químicos séricos, incluindo ALP, AST, ALT e GGT.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 85).
A alteração percentual da linha de base foi calculada como Pós-linha de base menos o valor da linha de base dividido pelo valor da linha de base e multiplicado por 100.
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Linha de base e aos 3, 6, 9 e 12 meses
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Fase duplo-cega: valores absolutos para níveis de albumina
Prazo: Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise do parâmetro químico sérico: Albumina.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Fase duplo-cega: variação percentual da linha de base nos níveis de albumina
Prazo: Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise do parâmetro químico sérico: Albumina.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração percentual da linha de base foi calculada como Pós-linha de base menos o valor da linha de base dividido pelo valor da linha de base e multiplicado por 100.
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Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Fase duplo-cega: valores absolutos para bilirrubina conjugada (direta)
Prazo: Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise do parâmetro químico sérico: Bilirrubina Conjugada (Direta).
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Fase duplo-cega: variação percentual da linha de base na bilirrubina conjugada (direta)
Prazo: Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise do parâmetro químico sérico: Bilirrubina direta.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração percentual da linha de base foi calculada como Pós-linha de base menos o valor da linha de base dividido pelo valor da linha de base e multiplicado por 100.
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Linha de base e nos dias 15, 29, 57 e 85
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Fase LTSE: variação percentual média da linha de base na bilirrubina total e conjugada (direta)
Prazo: Linha de base e aos 3, 6, 9 e 12 meses
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Amostras de sangue foram coletadas para análise dos parâmetros químicos séricos Bilirrubina total e direta.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 85).
A alteração percentual da linha de base foi calculada como Pós-linha de base menos o valor da linha de base dividido pelo valor da linha de base e multiplicado por 100.
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Linha de base e aos 3, 6, 9 e 12 meses
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Fase duplo-cega: mudança da linha de base na pontuação de fibrose hepática aprimorada (ELF)
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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A Fibrose Hepática Aprimorada (ELF) combina medições de inibidor tecidual de metaloproteína-ases-1 (TIMP-1), pró-peptídeo amino-terminal de procolágeno tipo III (PIIINP) e ácido hialurônico (HA).
A pontuação ELF é calculada como: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1).
Uma pontuação ELF inferior a 7,7 indica fibrose não a leve; ≥ 7,7 - < 9,8: Fibrose moderada; ≥ 9,8 - < 11,3: Fibrose grave; ≥ 11,3: Cirrose.
Uma alteração negativa em relação à linha de base indica diminuição da fibrose.
Maior o ELF está associado a estágios mais elevados de fibrose e maior risco de progressão.
Não existe um valor mínimo e máximo para a faixa de escala para esta avaliação.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: mudança da linha de base nos níveis de HA, P3NP e TIMP-1
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de marcadores de matriz extracelular, incluindo TIMP-1, PIIINP e HA.
Foi relatado que o escore ELF mostra boas correlações com estágios de fibrose na doença hepática crônica, com escores ELF mais elevados associados a estágios mais elevados de fibrose.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase Duplo-Cego: Valores Absolutos para Biomarcadores de Inflamação Hepática: Proteína C Reativa
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo proteína C reativa.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: alteração dos valores basais para biomarcadores de inflamação hepática: proteína C reativa
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo proteína C reativa.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: valores absolutos para biomarcadores de inflamação hepática: ácidos graxos não essenciais (NEFA)
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo NEFA.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: alteração dos valores basais para biomarcadores de inflamação hepática: NEFA
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo NEFA.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase Duplo-Cego: Valores Absolutos para Biomarcadores de Inflamação Hepática: Fator de Necrose Tumoral Alfa (TNF-alfa)
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo TNF-alfa.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: alteração dos valores basais para biomarcadores de inflamação hepática: TNF-alfa
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo TNF-alfa.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase Duplo-Cego: Valores Absolutos para Biomarcadores de Inflamação Hepática: TNF-beta e Fator de Crescimento Tumoral Beta (TGF-beta)
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo TNF-beta e TGF-beta.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: alteração dos valores basais para biomarcadores de inflamação hepática: TNF-beta e TGF-beta
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo TNF-beta e TGF-beta.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: valores absolutos para biomarcadores de inflamação hepática: ácidos biliares e glutationa
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo ácidos biliares e glutationa.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: alteração dos valores basais para biomarcadores de inflamação hepática: ácidos biliares e glutationa
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo ácidos biliares e glutationa.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase Duplo-Cego: Valores Absolutos para Biomarcadores de Inflamação Hepática: Imunoglobulina M (IgM)
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo IgM.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: alteração dos valores basais para biomarcadores de inflamação hepática: IgM
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo IgM.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase Duplo-Cego: Valores Absolutos para Biomarcadores de Inflamação Hepática: Osteopontina
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo Osteopontina.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: alteração dos valores basais para biomarcadores de inflamação hepática: osteopontina
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de sangue foram coletadas para análise de biomarcadores de inflamação hepática incluindo Osteopontina.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: valores absolutos para ácidos biliares endógenos totais
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de soro foram coletadas para análise de ácidos biliares endógenos totais.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: mudança da linha de base nos ácidos biliares endógenos totais
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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Amostras de soro foram coletadas para análise de ácidos biliares endógenos totais.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração da linha de base é definida como o valor da visita pós-dose menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: valores absolutos para fator de crescimento de fibroblastos 19 (FGF19)
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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O FGF-19 é uma proteína secretada pelo intestino sob o controle do receptor farnesóide X (FXR).
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: variação percentual dos valores basais para FGF19
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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O FGF-19 é uma proteína secretada pelo intestino sob controle do FXR.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A alteração percentual da linha de base foi calculada como Pós-linha de base menos o valor da linha de base dividido pelo valor da linha de base e multiplicado por 100.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase duplo-cega: mudança da linha de base até o dia 85 na qualidade de vida conforme determinado pela escala Short Form-36 (SF-36)
Prazo: Linha de base e até o dia 85
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O SF-36 determina a qualidade de vida geral dos participantes avaliando 1) limitações no funcionamento físico devido a problemas de saúde; 2) limitações no papel habitual devido a problemas de saúde física; 3) dores corporais; 4) percepções gerais de saúde; 5) vitalidade; 6) limitações no funcionamento social devido a problemas físicos ou emocionais; 7) limitações no papel habitual devido a problemas emocionais; e 8) saúde mental geral.
Os itens 1 a 4 contribuem principalmente para a pontuação do resumo do componente físico (PCS) do SF-36.
Os itens 5 a 8 contribuem principalmente para a pontuação do resumo do componente mental (MCS) do SF-36.
Estas oito dimensões podem ser resumidas numericamente em dois escores: PCS e MCS; com pontuação variando de 0=pior a 100=melhor, sendo que pontuações mais altas indicam melhor saúde.
Aumentos em relação à linha de base indicam melhoria.
A linha de base foi definida como o Dia 0. A mudança da linha de base foi definida como o valor da linha de base pós menos o valor da linha de base.
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Linha de base e até o dia 85
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Fase LTSE: Valores Absolutos de Qualidade de Vida Determinados pela Escala SF-36
Prazo: Linha de base e aos 3, 6, 9 e 12 meses
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O SF-36 determina a qualidade de vida geral dos participantes avaliando 1) limitações no funcionamento físico devido a problemas de saúde; 2) limitações no papel habitual devido a problemas de saúde física; 3) dores corporais; 4) percepções gerais de saúde; 5) vitalidade; 6) limitações no funcionamento social devido a problemas físicos ou emocionais; 7) limitações no papel habitual devido a problemas emocionais; e 8) saúde mental geral.
Os itens 1 a 4 contribuem principalmente para a pontuação do resumo do componente físico (PCS) do SF-36.
Os itens 5 a 8 contribuem principalmente para a pontuação do resumo do componente mental (MCS) do SF-36.
Estas oito dimensões podem ser resumidas numericamente em dois escores: PCS e MCS; com pontuação variando de 0=pior a 100=melhor, sendo que pontuações mais altas indicam melhor saúde.
Aumentos em relação à linha de base indicam melhoria.
A linha de base foi definida como o Dia 85
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Linha de base e aos 3, 6, 9 e 12 meses
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Fase duplo-cega: mudança da linha de base na qualidade de vida (QV), conforme determinado pela escala de cirrose biliar primária 40 (PBC-40)
Prazo: Linha de base e nos dias 29, 57 e 85
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PBC-40 é um questionário de qualidade de vida específico para doenças, que consiste em 5 domínios (faixas de pontuação): sintomas gerais (faixa de pontuação 7-35), coceira (3-15), fadiga (11-55), função cognitiva ( 6-30) e emocional (1-15); pontuações mais altas indicaram resultados piores. As 40 questões do questionário PBC-40 foram pontuadas de 1 (menor impacto do PBC na qualidade de vida) a 5 (representando o maior impacto); Pontuações mais altas indicam pior qualidade de vida.
Os resultados de 'nunca', 'de jeito nenhum' ou 'concordo totalmente' são pontuados com 1, 'sempre', 'discordo totalmente' ou 'discordo totalmente' com 5, com as seguintes exceções: Para as questões 34-39 os resultados foram pontuados em inverso, ou seja, 'concordo totalmente' com 5 e 'discordo totalmente' com 1.
Caso menos de 50% das questões por domínio não fossem respondidas, os valores faltantes eram imputados por meio dos escores das questões disponíveis para aquele domínio. Se para algum item fossem dadas respostas múltiplas, a mais severa era utilizada.
Linha de base = Dia 0. Mudança de Linha de base=pós Linha de base menos valor da Linha de base.
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Linha de base e nos dias 29, 57 e 85
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Fase LTSE: Mudança da linha de base na qualidade de vida conforme determinado pela escala PBC-40
Prazo: Linha de base e aos 6 e 12 meses
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PBC-40 é um questionário de qualidade de vida específico para doenças, que consiste em 5 domínios (faixas de pontuação): sintomas gerais (faixa de pontuação 7-35), coceira (3-15), fadiga (11-55), função cognitiva ( 6-30) e emocional (1-15); pontuações mais altas indicaram resultados piores. As 40 questões do questionário PBC-40 foram pontuadas de 1 (menor impacto do PBC na qualidade de vida) a 5 (representando o maior impacto); Pontuações mais altas indicam pior qualidade de vida.
Os resultados de 'nunca', 'de jeito nenhum' ou 'concordo totalmente' são pontuados com 1, 'sempre', 'discordo totalmente' ou 'discordo totalmente' com 5, com as seguintes exceções: Para as questões 34-39 os resultados foram pontuados em inverso, ou seja, 'concordo totalmente' com 5 e 'discordo totalmente' com 1.
Caso menos de 50% das questões por domínio não fossem respondidas, os valores faltantes eram imputados por meio dos escores das questões disponíveis para aquele domínio. Se para algum item fossem dadas respostas múltiplas, a mais severa era utilizada.
Linha de base = Dia 85. Mudança de Linha de base=pós Linha de base menos valor da Linha de base.
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Linha de base e aos 6 e 12 meses
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Fase duplo-cega: mudança da linha de base na qualidade de vida conforme determinado pela escala de domínio de 5 dimensões (5-D)
Prazo: Linha de base e nos dias 29, 57 e 85
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O questionário 5-D possui 5 domínios: duração, grau, direção, deficiência, distribuição e pontuação total.
Pontuações de domínio de item único (duração, grau, direção) = faixa: 1-5. O domínio deficiência tem 4 itens = avalia o impacto da coceira nas atividades diárias: sono, lazer/atividades sociais, tarefas domésticas/recados, trabalho/escola; pontuação calculada como pontuação mais alta em qualquer um dos 4 itens; faixa de domínio de deficiência = 1-5. Apenas para o domínio de distribuição, a seção "Marque se a coceira esteve presente nas seguintes partes do seu corpo nas últimas 2 semanas" foi usada.
O número de partes do corpo afetadas ('presentes') é contabilizado (soma potencial 0-16); a soma foi classificada em 5 caixas de pontuação: soma 0-2 = pontuação 1, soma 3-5 = pontuação 2, soma 6-10 = pontuação 3, soma 11-13 = pontuação 4, soma 14-16 = pontuação 5. Faixa de pontuação de distribuição relatada = 1-5.
Para todos os domínios, pontuações mais altas=piores resultados.
Pontuação total 5D = soma das pontuações dos domínios; faixas:5 (sem prurido) a 25 (prurido mais grave); Pontuações mais altas = resultados piores.
Linha de base = Dia 0. Mudança da linha de base = pós-linha de base menos linha de base
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Linha de base e nos dias 29, 57 e 85
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Fase duplo-cega: número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Até o dia 85
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Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um medicamento sem levar em conta a possibilidade de relação causal.
Um EAG foi um EA que resultou em qualquer um dos seguintes desfechos ou foi considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência de risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita.
Os TEAEs foram definidos como qualquer EA que começou ou piorou em gravidade durante ou após a primeira dose do tratamento do estudo.
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Até o dia 85
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Fase duplo-cega: mudança da linha de base na escala visual analógica de prurido (VAS)
Prazo: Linha de base e nos dias 29, 57 e 85
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Um questionário VAS foi utilizado para avaliar o prurido do participante.
A VAS de prurido mede a percepção de coceira do participante em uma escala contínua com pontuação variando de 0 = sem coceira e 10 = pior coceira possível; pontuação mais alta indica resultados piores.
A linha de base foi definida como o último valor observado antes da primeira dose do produto sob investigação (Dia 0).
A mudança da linha de base foi definida como o valor da linha de base pós menos o valor da linha de base.
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Linha de base e nos dias 29, 57 e 85
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Fase LTSE: Número de participantes com TEAEs e SAEs
Prazo: Até 12 meses
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um medicamento sem levar em conta a possibilidade de relação causal.
Um EAG foi um EA que resultou em qualquer um dos seguintes desfechos ou foi considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência de risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita.
Os TEAEs foram definidos como qualquer EA que começou ou piorou em gravidade durante ou após a primeira dose do tratamento do estudo.
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Até 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Diretor de estudo: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer
Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de outubro de 2007
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2009
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2010
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
27 de outubro de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de outubro de 2007
Primeira postagem (Estimado)
30 de outubro de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
6 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 747-202
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