Studie van INT 747 in combinatie met URSO bij patiënten met primaire biliaire cirrose (PBC)
11 januari 2024 bijgewerkt door: Intercept Pharmaceuticals
Een studie van INT 747 (6α-ethyl chenodeoxycholzuur (6-ECDCA)) in combinatie met ursodeoxycholzuur (URSO®, UDCA) bij patiënten met primaire biliaire cirrose
De primaire hypothese is dat INT-747 een verlaging van de alkalische fosfatasespiegels zal veroorzaken bij patiënten met primaire biliaire cirrose, gedurende een behandelingsperiode van 12 weken, in vergelijking met placebo.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Geen verstrekt
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
165
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
- University of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Canada, T5G 2X8
- University of Alberta
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
- University of Manitoba
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T2S8
- University of Toronto Western Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 1P1
- Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
-
-
-
-
-
Frankfurt, Duitsland, 60590
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Hamburg, Duitsland, D20246
- University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
-
Hannover, Duitsland, 30623
- Medical School of Hannover
-
Munich, Duitsland, D81377
- University of Munich
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk, 69288
- Hopital de l'Hotel Dieu
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland, NL-1100
- AMC University of Amsterdam
-
Rotterdam, Nederland, 3000
- Erasmus Medical Centre
-
-
-
-
-
Graz, Oostenrijk, A8036
- Karls-Franzens University
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Hospital Clinic I Provincial
-
-
-
-
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH16 4SA
- Royal Infirmary
-
Newcastle Upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE2 4HH
- University Upon Tyne/Newcastle
-
-
Birmingham
-
Edgbaston, Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TH
- Queen Elizabeth Medical Center
-
-
London
-
Hampstead, London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
- U Florida Hepatology
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami - Center for Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Novi, Michigan, Verenigde Staten, 48377
- Henry Ford Health Center Columbus
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 555905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
- Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Mt. Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23249
- McGuire DVAMC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
- Virginia Mason Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw leeftijd 18 tot 70 jaar.
- Stabiele dosis ursodeoxycholzuur (URSO, UDCA) gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Vrouwelijke patiënten moeten postmenopauzaal zijn, chirurgisch steriel zijn of bereid zijn om 2 anticonceptiemethoden te gebruiken met alle seksuele partners tijdens het onderzoek en gedurende 14 dagen na het einde van de dosering.
- Mannelijke patiënten moeten bereid zijn om 2 anticonceptiemethoden te gebruiken met alle seksuele partners tijdens het onderzoek en gedurende 14 dagen na het einde van de dosering.
Bewezen of waarschijnlijke PBC, zoals aangetoond door de patiënt met ten minste 2 van de volgende 3 diagnostische factoren:
- Geschiedenis van verhoogde AP-niveaus gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan dag 0
- Positieve AMA-titer (>1:40 titer op immunofluorescentie of M2-positief volgens ELISA) of PBC-specifieke antinucleaire antilichamen (antinucleaire stip en nucleaire rand positief)
- Leverbiopsie consistent met PBC.
- Screening AP-waarde tussen 1,5 en 10 × ULN.
Uitsluitingscriteria:
- Toediening van de volgende geneesmiddelen op elk moment gedurende de 3 maanden voorafgaand aan de screening voor het onderzoek: colchicine, methotrexaat, azathioprine of systemische corticosteroïden.
- Screening van geconjugeerd (direct) bilirubine >2 × ULN.
- Screening ALT of AST >5 × ULN.
- Screening serumcreatinine >1,5 mg/dL (133 mol/L).
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van leverdecompensatie (bijv. Varicesbloedingen, encefalopathie of slecht gecontroleerde ascites).
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van andere gelijktijdig optredende leveraandoeningen, waaronder hepatitis als gevolg van infectie met het hepatitis B- of C-virus (HCV, HBV), primaire scleroserende cholangitis (PSC), alcoholische leverziekte, definitieve auto-immuunleverziekte of door biopsie bewezen niet-alcoholische steatohepatitis (NASH).
- Zwangerschap.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg eenmaal daags in combinatie met URSO gedurende 12 weken.
|
Eenmaal daags (QD) via de mond (PO)
Andere namen:
Stabiele dosis gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening.
Dosering zoals voorgeschreven door arts.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg eenmaal daags in combinatie met URSO gedurende 12 weken.
|
Eenmaal daags (QD) via de mond (PO)
Andere namen:
Stabiele dosis gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening.
Dosering zoals voorgeschreven door arts.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg eenmaal daags in combinatie met URSO gedurende 12 weken.
|
Eenmaal daags (QD) via de mond (PO)
Andere namen:
Stabiele dosis gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening.
Dosering zoals voorgeschreven door arts.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo eenmaal daags in combinatie met URSO gedurende 12 weken.
|
Placebo
Eenmaal daags (QD) via de mond (PO)
Andere namen:
Stabiele dosis gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening.
Dosering zoals voorgeschreven door arts.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbelblinde fase: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-alkalische fosfatase (ALP)
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van serum-ALP.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijn minus de basislijnwaarde gedeeld door de basislijnwaarde en vermenigvuldigd met 100.
|
Basislijn en tot dag 85
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor serum-ALP-, aspartaataminotransferase (AST), alaninetransaminase (ALT) en gamma-glutamyltransferase (GGT)-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van serumchemische parameters, waaronder ALP, AST, ALT en GGT.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
|
Dubbelblinde fase: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-ALP-, AST-, ALT- en GGT-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van serumchemische parameters, waaronder ALP, AST, ALT en GGT.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijn minus de basislijnwaarde gedeeld door de basislijnwaarde en vermenigvuldigd met 100.
|
Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
|
LTSE-fase: gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serum-ALP-, AST-, ALT- en GGT-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en op 3, 6, 9 en 12 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van serumchemische parameters, waaronder ALP, AST, ALT en GGT.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 85).
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijn minus de basislijnwaarde gedeeld door de basislijnwaarde en vermenigvuldigd met 100.
|
Basislijn en op 3, 6, 9 en 12 maanden
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor albumineniveaus
Tijdsspanne: Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van de serumchemieparameter: albumine.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
|
Dubbelblinde fase: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in albumineniveaus
Tijdsspanne: Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van de serumchemieparameter: albumine.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijn minus de basislijnwaarde gedeeld door de basislijnwaarde en vermenigvuldigd met 100.
|
Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor geconjugeerd (direct) bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van de serumchemieparameter: geconjugeerd (direct) bilirubine.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
|
Dubbelblinde fase: procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in geconjugeerd (direct) bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van de serumchemieparameter: Direct bilirubine.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijn minus de basislijnwaarde gedeeld door de basislijnwaarde en vermenigvuldigd met 100.
|
Basislijn en op dagen 15, 29, 57 en 85
|
|
LTSE-fase: gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal en geconjugeerd (direct) bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn en op 3, 6, 9 en 12 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van serumchemieparameters Totaal en direct bilirubine.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 85).
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijn minus de basislijnwaarde gedeeld door de basislijnwaarde en vermenigvuldigd met 100.
|
Basislijn en op 3, 6, 9 en 12 maanden
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in verbeterde leverfibrosescore (ELF).
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Verbeterde leverfibrose (ELF) combineert metingen van weefselremmer van metalloproteïne-asen-1 (TIMP-1), amino-terminale pro-peptide van type III procollageen (PIIINP) en hyaluronzuur (HA).
De ELF-score wordt berekend als: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1).
Een ELF-score van minder dan 7,7 duidt op geen tot milde fibrose; ≥ 7,7 - < 9,8: matige fibrose; ≥ 9,8 - < 11,3: ernstige fibrose; ≥ 11,3: Cirrose.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verminderde fibrose.
Een hogere ELF wordt geassocieerd met hogere fibrosestadia en een groter risico op progressie.
Voor deze beoordeling bestaat er geen minimum- en maximumwaarde voor het schaalbereik.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in HA-, P3NP- en TIMP-1-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van extracellulaire matrixmarkers, waaronder TIMP-1, PIIINP en HA.
Er is gerapporteerd dat de ELF-score goede correlaties vertoont met fibrosestadia bij chronische leverziekte, waarbij hogere ELF-scores geassocieerd zijn met hogere fibrosestadia.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor biomarkers van leverontsteking: C-reactief eiwit
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder C-reactief proteïne.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van uitgangswaarden voor biomarkers voor leverontsteking: C-reactief eiwit
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder C-reactief proteïne.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor biomarkers voor leverontsteking: niet-essentieel vetzuur (NEFA)
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder NEFA.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van uitgangswaarden voor biomarkers voor leverontsteking: NEFA
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder NEFA.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor biomarkers voor leverontsteking: tumornecrosefactor alfa (TNF-alfa)
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder TNF-alfa.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van uitgangswaarden voor biomarkers voor leverontsteking: TNF-alfa
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder TNF-alfa.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor biomarkers voor leverontsteking: TNF-bèta en tumorgroeifactor bèta (TGF-bèta)
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder TNF-bèta en TGF-bèta.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van uitgangswaarden voor biomarkers voor leverontsteking: TNF-bèta en TGF-bèta
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder TNF-bèta en TGF-bèta.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor biomarkers voor leverontsteking: galzuren en glutathion
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van biomarkers van leverontsteking, waaronder galzuren en glutathion.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van uitgangswaarden voor biomarkers voor leverontsteking: galzuren en glutathion
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van biomarkers van leverontsteking, waaronder galzuren en glutathion.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor biomarkers voor leverontsteking: immunoglobuline M (IgM)
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder IgM.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van uitgangswaarden voor biomarkers voor leverontsteking: IgM
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder IgM.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor biomarkers van leverontsteking: osteopontine
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder osteopontine.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van uitgangswaarden voor biomarkers voor leverontsteking: osteopontine
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Er werden bloedmonsters verzameld voor de analyse van biomarkers voor leverontsteking, waaronder osteopontine.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor totale endogene galzuren
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Serummonsters werden verzameld voor de analyse van de totale endogene galzuren.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal endogene galzuren
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
Serummonsters werden verzameld voor de analyse van de totale endogene galzuren.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de bezoekwaarde na de dosis minus de uitgangswaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: absolute waarden voor fibroblastgroeifactor 19 (FGF19)
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
FGF-19 is een eiwit dat wordt uitgescheiden door de maag-darm onder controle van de farnesoïde X-receptor (FXR).
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: procentuele verandering ten opzichte van uitgangswaarden voor FGF19
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
FGF-19 is een eiwit dat door de maag-darm wordt uitgescheiden onder FXR-controle.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De procentuele verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend als de post-basislijn minus de basislijnwaarde gedeeld door de basislijnwaarde en vermenigvuldigd met 100.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering van uitgangswaarde naar dag 85 in kwaliteit van leven, zoals bepaald door de Short Form-36 (SF-36) schaal
Tijdsspanne: Basislijn en tot dag 85
|
De SF-36 bepaalt de algehele levenskwaliteit van de deelnemers door het beoordelen van 1) beperkingen in fysiek functioneren als gevolg van gezondheidsproblemen; 2) beperkingen in de gebruikelijke rol vanwege lichamelijke gezondheidsproblemen; 3) lichamelijke pijn; 4) algemene gezondheidspercepties; 5) vitaliteit; 6) beperkingen in het sociaal functioneren vanwege fysieke of emotionele problemen; 7) beperkingen in de gebruikelijke rol als gevolg van emotionele problemen; en 8) algemene geestelijke gezondheid.
Items 1-4 dragen voornamelijk bij aan de score van de Physical Component Summary (PCS) van de SF-36.
Items 5-8 dragen voornamelijk bij aan de score van de mentale component samenvatting (MCS) van de SF-36.
Deze acht dimensies kunnen numeriek worden samengevat in twee scores: PCS en MCS; met een scorebereik van 0=slechtste tot 100=beste, waarbij hogere scores een betere gezondheid aangeven.
Verhogingen ten opzichte van de uitgangswaarde duiden op verbetering.
De basislijn werd gedefinieerd als dag 0. De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde na de basislijn minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn en tot dag 85
|
|
LTSE-fase: absolute waarden van levenskwaliteit zoals bepaald door de SF-36-schaal
Tijdsspanne: Basislijn en op 3, 6, 9 en 12 maanden
|
De SF-36 bepaalt de algehele levenskwaliteit van de deelnemers door het beoordelen van 1) beperkingen in fysiek functioneren als gevolg van gezondheidsproblemen; 2) beperkingen in de gebruikelijke rol vanwege lichamelijke gezondheidsproblemen; 3) lichamelijke pijn; 4) algemene gezondheidspercepties; 5) vitaliteit; 6) beperkingen in het sociaal functioneren vanwege fysieke of emotionele problemen; 7) beperkingen in de gebruikelijke rol als gevolg van emotionele problemen; en 8) algemene geestelijke gezondheid.
Items 1-4 dragen voornamelijk bij aan de score van de Physical Component Summary (PCS) van de SF-36.
Items 5-8 dragen voornamelijk bij aan de score van de mentale component samenvatting (MCS) van de SF-36.
Deze acht dimensies kunnen numeriek worden samengevat in twee scores: PCS en MCS; met een scorebereik van 0=slechtste tot 100=beste, waarbij hogere scores een betere gezondheid aangeven.
Verhogingen ten opzichte van de uitgangswaarde duiden op verbetering.
De basislijn werd gedefinieerd als dag 85
|
Basislijn en op 3, 6, 9 en 12 maanden
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwaliteit van leven (QoL), zoals bepaald door primaire biliaire cirrose 40 (PBC-40) schaal
Tijdsspanne: Basislijn en op dagen 29, 57 en 85
|
PBC-40 is een ziektespecifieke vragenlijst over de kwaliteit van leven, die bestaat uit 5 domeinen (scorebereiken): algemene symptomen (scorebereik 7-35), jeuk (3-15), vermoeidheid (11-55), cognitieve functie ( 6-30) en emotioneel (1-15); hogere scores duidden op slechtere resultaten. De 40 vragen uit de PBC-40-vragenlijst werden gescoord van 1 (laagste impact van PBC op kwaliteit van leven) tot 5 (wat de hoogste impact vertegenwoordigt); Hogere scores duiden op een slechtere kwaliteit van leven.
Uitkomsten ‘nooit’, ‘helemaal niet’ of ‘helemaal mee eens’ worden gescoord met 1, ‘altijd’, ‘helemaal mee eens’ of ‘helemaal niet mee eens’ met 5, met de volgende uitzonderingen: Voor de vragen 34-39 zijn de uitkomsten gescoord in omgekeerd, d.w.z. ‘helemaal mee eens’ met 5, en ‘helemaal mee oneens’ met 1.
Als minder dan 50% van de vragen per domein niet werd beantwoord, werden ontbrekende waarden geïmputeerd aan de hand van de beschikbare vraagscores voor dat domein. Als er voor een item meerdere antwoorden werden gegeven, werd de meest ernstige gebruikt.
Basislijn = Dag 0. Verandering ten opzichte van Basislijn=na Basislijn minus Basislijnwaarde.
|
Basislijn en op dagen 29, 57 en 85
|
|
LTSE-fase: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwaliteit van leven, zoals bepaald door de PBC-40-schaal
Tijdsspanne: Basislijn en op 6 en 12 maanden
|
PBC-40 is een ziektespecifieke vragenlijst over de kwaliteit van leven, die bestaat uit 5 domeinen (scorebereiken): algemene symptomen (scorebereik 7-35), jeuk (3-15), vermoeidheid (11-55), cognitieve functie ( 6-30) en emotioneel (1-15); hogere scores duidden op slechtere resultaten. De 40 vragen uit de PBC-40-vragenlijst werden gescoord van 1 (laagste impact van PBC op kwaliteit van leven) tot 5 (wat de hoogste impact vertegenwoordigt); Hogere scores duiden op een slechtere kwaliteit van leven.
Uitkomsten ‘nooit’, ‘helemaal niet’ of ‘helemaal mee eens’ worden gescoord met 1, ‘altijd’, ‘helemaal mee eens’ of ‘helemaal niet mee eens’ met 5, met de volgende uitzonderingen: Voor de vragen 34-39 zijn de uitkomsten gescoord in omgekeerd, d.w.z. ‘helemaal mee eens’ met 5, en ‘helemaal mee oneens’ met 1.
Als minder dan 50% van de vragen per domein niet werd beantwoord, werden ontbrekende waarden geïmputeerd aan de hand van de beschikbare vraagscores voor dat domein. Als er voor een item meerdere antwoorden werden gegeven, werd de meest ernstige gebruikt.
Basislijn = Dag 85. Verandering ten opzichte van Basislijn=na Basislijn minus Basislijnwaarde.
|
Basislijn en op 6 en 12 maanden
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de kwaliteit van leven, zoals bepaald door de vijfdimensionale (5-D) domeinschaal
Tijdsspanne: Basislijn en op dagen 29, 57 en 85
|
De 5D-vragenlijst heeft 5 domeinen: duur, mate, richting, handicap, distributie en totale score.
Domeinscores op één item (duur, mate, richting)=bereik: 1-5. Het domein van de handicap heeft 4 items=beoordeel de impact van jeuk op dagelijkse activiteiten: slaap, vrijetijdsbesteding/sociale activiteiten, huishoudelijk werk/boodschappen, werk/school;score berekend als hoogste score op een van de 4 items; invaliditeitsdomeinbereik = 1-5. Alleen voor het distributiedomein werd de sectie "Markeer of jeuk aanwezig was in de volgende delen van uw lichaam gedurende de afgelopen 2 weken" gebruikt.
Het aantal aangetaste lichaamsdelen ('aanwezig') wordt opgeteld (potentiële som 0-16); de som is gesorteerd in 5 scorevakken: som 0-2= score 1, som 3-5=score 2, som 6-10=score 3, som 11-13=score 4, som 14-16=score 5. Gerapporteerd verdelingsscorebereik=1-5.
Voor alle domeinen geldt: hogere scores = slechtere resultaten.
Totale 5D-score = domeinscores optellen; bereik: 5 (geen jeuk) tot 25 (zeer ernstige jeuk); Hogere scores = slechtere resultaten.
Basislijn=Dag 0. Wijziging vanaf Basislijn=na Basislijn minus Basislijn
|
Basislijn en op dagen 29, 57 en 85
|
|
Dubbelblinde fase: aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot dag 85
|
Een bijwerking (AE) was elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan wie een geneesmiddel werd toegediend, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband.
Een SAE was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking.
TEAE's werden gedefinieerd als elke bijwerking die begon of verergerde in ernst op of na de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
|
Tot dag 85
|
|
Dubbelblinde fase: verandering ten opzichte van de basislijn in jeuk Visueel Analoge Schaal (VAS)
Tijdsspanne: Basislijn en op dagen 29, 57 en 85
|
Er werd een VAS-vragenlijst gebruikt om de jeuk van de deelnemer te beoordelen.
De pruritus-VAS meet de perceptie van jeuk door de deelnemer op een continue schaal, waarbij de score varieert van 0 = geen jeuk en 10 = ergst mogelijke jeuk; Een hogere score duidt op slechtere resultaten.
De uitgangswaarde werd gedefinieerd als de laatst waargenomen waarde vóór de eerste dosis onderzoeksproduct (dag 0).
De verandering ten opzichte van de basislijn werd gedefinieerd als de waarde na de basislijn minus de basislijnwaarde.
|
Basislijn en op dagen 29, 57 en 85
|
|
LTSE-fase: aantal deelnemers met TEAE's en SAE's
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Een bijwerking was elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan wie een geneesmiddel werd toegediend, zonder rekening te houden met de mogelijkheid van een causaal verband.
Een SAE was een bijwerking die resulteerde in een van de volgende uitkomsten of die om een andere reden als significant werd beschouwd: overlijden; initiële of langdurige ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijk risico op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/ongeschiktheid; aangeboren afwijking.
TEAE's werden gedefinieerd als elke bijwerking die begon of verergerde in ernst op of na de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling.
|
Tot 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 oktober 2007
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2009
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 december 2010
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 oktober 2007
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
27 oktober 2007
Eerst geplaatst (Geschat)
30 oktober 2007
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
6 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
11 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 747-202
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Levercirrose, galwegen
-
University of Oran 1Onbekend
Klinische onderzoeken op Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOnbekendAcute bronchitis | Acute bovenste luchtweginfectieKorea, republiek van
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)VoltooidCannabisgebruikVerenigde Staten
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyVoltooidMannelijke proefpersonen met diabetes type II (T2DM)Duitsland
-
Heptares Therapeutics LimitedVoltooidFarmacokinetiek | Veiligheid problemenVerenigd Koninkrijk
-
Soroka University Medical CenterVoltooid
-
Regado Biosciences, Inc.VoltooidGezonde vrijwilligerVerenigde Staten
-
Texas A&M UniversityNutraboltVoltooidGlucose and Insulin Response
-
ItalfarmacoVoltooidBecker spierdystrofieNederland, Italië
-
Longeveron Inc.BeëindigdHypoplastisch linkerhartsyndroomVerenigde Staten