Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af INT 747 i kombination med URSO hos patienter med primær biliær cirrhosis (PBC)

11. januar 2024 opdateret af: Intercept Pharmaceuticals

En undersøgelse af INT 747 (6α-ethylchenodeoxycholsyre (6-ECDCA)) i kombination med ursodeoxycholsyre (URSO®, UDCA) hos patienter med primær biliær cirrhosis

Den primære hypotese er, at INT-747 vil forårsage en reduktion i niveauet af alkalisk fosfatase hos patienter med primær biliær cirrose over en 12 ugers behandlingsperiode sammenlignet med placebo.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Ingen angivet

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

165

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5G 2X8
        • University of Alberta
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T2S8
        • University of Toronto Western Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 1P1
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • U Florida Hepatology
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forenede Stater, 48377
        • Henry Ford Health Center Columbus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 555905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, NL-1100
        • AMC University of Amsterdam
      • Rotterdam, Holland, 3000
        • Erasmus Medical Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Tyskland, D20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland, 30623
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Tyskland, D81377
        • University of Munich
  • Østrig
      • Graz, Østrig, A8036
        • Karls-Franzens University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen 18 til 70 år.
  • Stabil dosis af ursodeoxycholsyre (URSO, UDCA) i mindst 6 måneder før screening.
  • Kvindelige patienter skal være postmenopausale, kirurgisk sterile eller parate til at bruge 2 præventionsmetoder med alle seksuelle partnere under undersøgelsen og i 14 dage efter endt dosering.
  • Mandlige patienter skal være forberedt på at bruge 2 præventionsmetoder med alle seksuelle partnere under undersøgelsen og i 14 dage efter afslutningen af ​​doseringen.

  • Påvist eller sandsynlig PBC, som påvist af patienten med mindst 2 af følgende 3 diagnostiske faktorer:

    1. Anamnese med øgede AP-niveauer i mindst 6 måneder før dag 0
    2. Positiv AMA-titer (>1:40-titer på immunfluorescens eller M2-positiv ved ELISA) eller PBC-specifikke antinukleære antistoffer (antinuklear prik- og nuklearrand-positive)
    3. Leverbiopsi i overensstemmelse med PBC.
  • Screening AP-værdi mellem 1,5 og 10 × ULN.

Ekskluderingskriterier:

  • Administration af følgende lægemidler på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af de 3 måneder forud for screening for undersøgelsen: colchicin, methotrexat, azathioprin eller systemiske kortikosteroider.
  • Screening af konjugeret (direkte) bilirubin >2 × ULN.
  • Screening af ALT eller AST >5 × ULN.
  • Screening af serumkreatinin >1,5 mg/dL (133 mol/L).
  • Anamnese eller tilstedeværelse af leverdekompensation (f.eks. varicealblødninger, encefalopati eller dårligt kontrolleret ascites).
  • Anamnese eller tilstedeværelse af andre samtidige leversygdomme inklusive hepatitis på grund af hepatitis B- eller C-virus (HCV, HBV) infektion, primær skleroserende kolangitis (PSC), alkoholisk leversygdom, decideret autoimmun leversygdom eller biopsipåvist nonalkoholisk steatohepatitis (NASH).
  • Graviditet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg én gang dagligt i kombination med URSO i 12 uger.
Medicin: INT-747
En gang om dagen (QD) gennem munden (PO)
Andre navne:
  • Obeticholsyre (OCA), 6-ECDCA
Medicin: Ursodeoxycholsyre (URSO)
Stabil dosis i mindst 6 måneder før screening. Dosis som foreskrevet af lægen.
Andre navne:
  • URSO, UDCA
Eksperimentel: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg én gang dagligt i kombination med URSO i 12 uger.
Medicin: INT-747
En gang om dagen (QD) gennem munden (PO)
Andre navne:
  • Obeticholsyre (OCA), 6-ECDCA
Medicin: Ursodeoxycholsyre (URSO)
Stabil dosis i mindst 6 måneder før screening. Dosis som foreskrevet af lægen.
Andre navne:
  • URSO, UDCA
Eksperimentel: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg én gang dagligt i kombination med URSO i 12 uger.
Medicin: INT-747
En gang om dagen (QD) gennem munden (PO)
Andre navne:
  • Obeticholsyre (OCA), 6-ECDCA
Medicin: Ursodeoxycholsyre (URSO)
Stabil dosis i mindst 6 måneder før screening. Dosis som foreskrevet af lægen.
Andre navne:
  • URSO, UDCA
Placebo komparator: Placebo
Placebo én gang dagligt i kombination med URSO i 12 uger.
Medicin: Placebo
Placebo
Medicin: INT-747
En gang om dagen (QD) gennem munden (PO)
Andre navne:
  • Obeticholsyre (OCA), 6-ECDCA
Medicin: Ursodeoxycholsyre (URSO)
Stabil dosis i mindst 6 måneder før screening. Dosis som foreskrevet af lægen.
Andre navne:
  • URSO, UDCA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblindet fase: procentvis ændring fra baseline i serum alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af serum ALP. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline minus baseline-værdi divideret med baseline-værdi og ganget med 100.
Baseline og op til dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dobbelt-blind fase: Absolutte værdier for serum ALP, aspartat aminotransferase (AST), alanin transaminase (ALT) og gamma-glutamyl transferase (GGT) niveauer
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af serumkemiparametre, herunder ALP, AST, ALT og GGT. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Dobbeltblind fase: Procentvis ændring fra baseline i serum ALP, AST, ALT og GGT niveauer
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af serumkemiparametre, herunder ALP, AST, ALT og GGT. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline minus baseline-værdi divideret med baseline-værdi og ganget med 100.
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
LTSE-fase: Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i serum ALP, AST, ALT og GGT niveauer
Tidsramme: Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Blodprøver blev indsamlet til analyse af serumkemiparametre, herunder ALP, AST, ALT og GGT. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 85). Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline minus baseline-værdi divideret med baseline-værdi og ganget med 100.
Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for albuminniveauer
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver blev opsamlet til analyse af serumkemiparameter: Albumin. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Dobbeltblind fase: Procentvis ændring fra baseline i albuminniveauer
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver blev opsamlet til analyse af serumkemiparameter: Albumin. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline minus baseline-værdi divideret med baseline-værdi og ganget med 100.
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for konjugeret (direkte) bilirubin
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af serumkemiparameter: Konjugeret (direkte) bilirubin. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Dobbeltblindet fase: procentvis ændring fra baseline i konjugeret (direkte) bilirubin
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af serumkemiparameter: Direkte bilirubin. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline minus baseline-værdi divideret med baseline-værdi og ganget med 100.
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
LTSE-fase: Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i total og konjugeret (direkte) bilirubin
Tidsramme: Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Blodprøver blev indsamlet til analyse af serumkemiparametre Total og direkte bilirubin. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 85). Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline minus baseline-værdi divideret med baseline-værdi og ganget med 100.
Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Dobbeltblind fase: Ændring fra baseline i forbedret leverfibrose (ELF) score
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Enhanced Liver Fibrosis (ELF) kombinerer målinger af vævsinhibitor af metalloprotein-aser-1 (TIMP-1), aminoterminalt pro-peptid af type III procollagen (PIIINP) og hyaluronsyre (HA). ELF-score er beregnet som: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1). En ELF-score på mindre end 7,7 indikerer nej til mild fibrose; ≥ 7,7 - < 9,8: Moderat fibrose; ≥ 9,8 - < 11,3: Alvorlig fibrose; ≥ 11,3: Skrumpelever. En negativ ændring fra baseline indikerer nedsat fibrose. Højere ELF er forbundet med højere fibrosestadier og større risiko for progression. En minimums- og maksimumværdi for skalaområdet findes ikke for denne vurdering. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra baseline i HA-, P3NP- og TIMP-1-niveauer
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af ekstracellulære matrixmarkører, herunder TIMP-1, PIIINP og HA. ELF-scoren er blevet rapporteret at vise gode korrelationer med fibrosestadier ved kronisk leversygdom, med højere ELF-score forbundet med højere fibrosestadier. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for biomarkører for leverbetændelse: C-reaktivt protein
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse, herunder C-reaktivt protein. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra basisværdier for biomarkører for leverbetændelse: C-reaktivt protein
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse, herunder C-reaktivt protein. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for biomarkører for leverbetændelse: Ikke-essentiel fedtsyre (NEFA)
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse inklusive NEFA. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra basisværdier for biomarkører for leverbetændelse: NEFA
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse inklusive NEFA. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblindet fase: Absolutte værdier for biomarkører for leverbetændelse: Tumornekrosefaktor alfa (TNF-alfa)
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse inklusive TNF-alfa. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra basisværdier for biomarkører for leverbetændelse: TNF-alfa
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse inklusive TNF-alfa. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for biomarkører for leverbetændelse: TNF-beta og tumorvækstfaktor beta (TGF-beta)
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse, herunder TNF-beta og TGF-beta. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra basisværdier for biomarkører for leverbetændelse: TNF-beta og TGF-beta
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse, herunder TNF-beta og TGF-beta. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for biomarkører for leverbetændelse: Galdesyrer og glutathion
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse, herunder galdesyrer og glutathion. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra baselineværdier for biomarkører for leverbetændelse: galdesyrer og glutathion
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse, herunder galdesyrer og glutathion. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for biomarkører for leverbetændelse: Immunoglobulin M (IgM)
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse inklusive IgM. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra basisværdier for biomarkører for leverbetændelse: IgM
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse inklusive IgM. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for biomarkører for leverbetændelse: Osteopontin
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse, herunder Osteopontin. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra basisværdier for biomarkører for leverbetændelse: Osteopontin
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Blodprøver blev indsamlet til analyse af biomarkører for leverbetændelse, herunder Osteopontin. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for totale endogene galdesyrer
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Serumprøver blev indsamlet til analysen af ​​totale endogene galdesyrer. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra baseline i totale endogene galdesyrer
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
Serumprøver blev indsamlet til analyse af totale endogene galdesyrer. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline er defineret som post-dosis besøg værdi minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte værdier for fibroblastvækstfaktor 19 (FGF19)
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
FGF-19 er et protein, der udskilles af mave-tarmen under farnesoid X-receptor (FXR) kontrol. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0).
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblind fase: Procentvis ændring fra basisværdier for FGF19
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
FGF-19 er et protein, der udskilles af mave-tarmen under FXR-kontrol. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som post-baseline minus baseline-værdi divideret med baseline-værdi og ganget med 100.
Baseline og op til dag 85
Dobbeltblindet fase: Ændring fra baseline til dag 85 i livskvalitet som bestemt af Short Form-36 (SF-36) skala
Tidsramme: Baseline og op til dag 85
SF-36 bestemmer deltagernes overordnede livskvalitet ved at vurdere 1) begrænsninger i fysisk funktionsevne på grund af helbredsproblemer; 2) begrænsninger i den sædvanlige rolle på grund af fysiske helbredsproblemer; 3) kropslig smerte; 4) generelle sundhedsopfattelser; 5) vitalitet; 6) begrænsninger i social funktion på grund af fysiske eller følelsesmæssige problemer; 7) begrænsninger i sædvanlig rolle på grund af følelsesmæssige problemer; og 8) generel mental sundhed. Punkterne 1-4 bidrager primært til den fysiske komponentresumé (PCS) score for SF-36. Punkterne 5-8 bidrager primært til den mentale komponentresumé (MCS) score for SF-36. Disse otte dimensioner kan opsummeres numerisk i to scores: PCS og MCS; med score spænder fra 0=værst til 100=bedst, med højere score indikerer bedre helbred. Stigninger fra baseline indikerer forbedring. Baseline blev defineret som dag 0. Ændring fra baseline blev defineret som værdien af ​​post baseline minus baseline værdi.
Baseline og op til dag 85
LTSE-fase: Absolutte værdier af livskvalitet som bestemt af SF-36-skalaen
Tidsramme: Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
SF-36 bestemmer deltagernes overordnede livskvalitet ved at vurdere 1) begrænsninger i fysisk funktionsevne på grund af helbredsproblemer; 2) begrænsninger i den sædvanlige rolle på grund af fysiske helbredsproblemer; 3) kropslig smerte; 4) generelle sundhedsopfattelser; 5) vitalitet; 6) begrænsninger i social funktion på grund af fysiske eller følelsesmæssige problemer; 7) begrænsninger i sædvanlig rolle på grund af følelsesmæssige problemer; og 8) generel mental sundhed. Punkterne 1-4 bidrager primært til den fysiske komponentresumé (PCS) score for SF-36. Punkterne 5-8 bidrager primært til den mentale komponentresumé (MCS) score for SF-36. Disse otte dimensioner kan opsummeres numerisk i to scores: PCS og MCS; med score spænder fra 0=værst til 100=bedst, med højere score indikerer bedre helbred. Stigninger fra baseline indikerer forbedring. Baseline blev defineret som dag 85
Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Dobbelt-blind fase: Ændring fra baseline i livskvalitet (QoL) som bestemt af primær biliær cirrhosis 40 (PBC-40) skala
Tidsramme: Baseline og på dag 29, 57 og 85
PBC-40 er et sygdomsspecifikt livskvalitetsspørgeskema, som består af 5 domæner(scoreintervaller):generelle symptomer (scoreinterval 7-35), kløe (3-15), træthed (11-55), kognitiv funktion ( 6-30) og følelsesmæssig (1-15); højere score indikerede dårligere resultater. De 40 spørgsmål fra PBC-40-spørgeskemaet blev scoret fra 1 (laveste effekt af PBC på QoL) til 5 (repræsenterer størst effekt); Højere score indikerer dårligere livskvalitet. Resultaterne 'aldrig', 'slet ikke' eller 'meget enig' bedømmes med 1, 'altid', 'meget meget' eller 'meget uenig' med 5, med følgende undtagelser: For spørgsmål 34-39 blev resultaterne bedømt i omvendt, dvs. 'meget enig' med 5 og 'meget uenig' med 1. Hvis mindre end 50 % af spørgsmålene pr. domæne ikke blev besvaret, blev manglende værdier imputeret ved hjælp af de tilgængelige spørgsmålsscore for det pågældende domæne. Hvis der er givet flere svar for et punkt, blev de mest alvorlige brugt. Baseline = Dag 0. Ændring fra Baseline=post Baseline minus Baseline værdi.
Baseline og på dag 29, 57 og 85
LTSE-fase: Ændring fra baseline i livskvalitet som bestemt af PBC-40-skalaen
Tidsramme: Baseline og ved 6 og 12 måneder
PBC-40 er et sygdomsspecifikt livskvalitetsspørgeskema, som består af 5 domæner(scoreintervaller):generelle symptomer (scoreinterval 7-35), kløe (3-15), træthed (11-55), kognitiv funktion ( 6-30) og følelsesmæssig (1-15); højere score indikerede dårligere resultater. De 40 spørgsmål fra PBC-40-spørgeskemaet blev scoret fra 1 (laveste effekt af PBC på QoL) til 5 (repræsenterer størst effekt); Højere score indikerer dårligere livskvalitet. Resultaterne 'aldrig', 'slet ikke' eller 'meget enig' bedømmes med 1, 'altid', 'meget meget' eller 'meget uenig' med 5, med følgende undtagelser: For spørgsmål 34-39 blev resultaterne bedømt i omvendt, dvs. 'meget enig' med 5 og 'meget uenig' med 1. Hvis mindre end 50 % af spørgsmålene pr. domæne ikke blev besvaret, blev manglende værdier imputeret ved hjælp af de tilgængelige spørgsmålsscore for det pågældende domæne. Hvis der er givet flere svar for et punkt, blev de mest alvorlige brugt. Baseline = Dag 85. Ændring fra Baseline=post Baseline minus Baseline værdi.
Baseline og ved 6 og 12 måneder
Dobbeltblind fase: Ændring fra baseline i livskvalitet som bestemt af 5-dimensionel (5-D) domæneskala
Tidsramme: Baseline og på dag 29, 57 og 85
5-D spørgeskema har 5 domæner: Varighed, grad, retning, handicap, fordeling og total score. Enkeltvaredomænescores (varighed, grad, retning)=interval:1-5. Handicapdomæne har 4 punkter=vurder kløens indvirkning på daglige aktiviteter: søvn, fritid/sociale aktiviteter, husarbejde/ærinder, arbejde/skole;score beregnet som højeste score på nogen af ​​4 elementer; handicapdomæneområde=1-5. Kun til distributionsdomæne blev sektionen "Markér om kløe har været til stede i følgende dele af din krop i løbet af de sidste 2 uger" brugt. Antallet af berørte kropsdele ('nuværende') er talt op (potentiel sum 0-16); summen blev sorteret i 5 pointbeholdere: sum 0-2= score 1,sum 3-5=score 2,sum 6-10=score 3, sum 11-13=score 4,sum 14-16=score 5. Fordelingsscoreinterval rapporteret=1-5. For alle domæner, højere score = dårligere resultater. Samlet 5D-score=summering af domænescores; intervaller: 5 (ingen kløe) til 25 (mest alvorlig kløe); Højere score = dårligere resultater. Baseline=Dag 0. Skift fra Baseline=post Baseline minus Baseline
Baseline og på dag 29, 57 og 85
Dobbeltblind fase: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til dag 85
En uønsket hændelse (AE) var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik et lægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. TEAE'er blev defineret som enhver AE, der startede eller forværredes i sværhedsgrad på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.
Op til dag 85
Dobbeltblind fase: Ændring fra baseline i pruritus visuel analog skala (VAS)
Tidsramme: Baseline og på dag 29, 57 og 85
Et VAS-spørgeskema blev brugt til at vurdere deltagerens kløe. Pruritus VAS måler deltagerens opfattelse af kløe på en kontinuerlig skala med score fra 0 = ingen kløe og 10 = værst mulig kløe; højere score indikerer dårligere resultater. Baseline blev defineret som den sidst observerede værdi før den første dosis af forsøgsprodukt (dag 0). Ændring fra baseline blev defineret som værdien af ​​post baseline minus baseline værdi.
Baseline og på dag 29, 57 og 85
LTSE-fase: Antal deltagere med TEAE'er og SAE'er
Tidsramme: Op til 12 måneder
En AE var enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der fik indgivet et lægemiddel uden hensyntagen til muligheden for årsagssammenhæng. En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali. TEAE'er blev defineret som enhver AE, der startede eller forværredes i sværhedsgrad på eller efter den første dosis af undersøgelsesbehandlingen.
Op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. oktober 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. oktober 2007

Først opslået (Anslået)

30. oktober 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

6. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 747-202

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Levercirrhose, galdevejr

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner