Az INT 747 vizsgálata URSO-val kombinálva elsődleges biliaris cirrhosisban (PBC) szenvedő betegeknél
2024. január 11. frissítette: Intercept Pharmaceuticals
Az INT 747 (6α-etil-kenodezoxikólsav (6-ECDCA)) vizsgálata urzodezoxikólsavval (URSO®, UDCA) kombinálva elsődleges biliaris cirrhosisban szenvedő betegeknél
Az elsődleges hipotézis az, hogy az INT-747 csökkenti az alkalikus foszfatáz szintjét primer biliaris cirrhosisban szenvedő betegeknél 12 hetes kezelési időszak alatt, a placebóhoz képest.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Egyik sem biztosított
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
165
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Graz, Ausztria, A8036
- Karls-Franzens University
-
-
-
-
-
Edinburgh, Egyesült Királyság, EH16 4SA
- Royal Infirmary
-
Newcastle Upon Tyne, Egyesült Királyság, NE2 4HH
- University Upon Tyne/Newcastle
-
-
Birmingham
-
Edgbaston, Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
- Queen Elizabeth Medical Center
-
-
London
-
Hampstead, London, Egyesült Királyság, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
Oxford
-
Headington, Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- U Florida Hepatology
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami - Center for Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Novi, Michigan, Egyesült Államok, 48377
- Henry Ford Health Center Columbus
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 555905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
- Saint Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Mt. Sinai School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23249
- McGuire DVAMC
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98101
- Virginia Mason Medical Center
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország, 69288
- Hôpital de l'Hôtel Dieu
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, NL-1100
- AMC University of Amsterdam
-
Rotterdam, Hollandia, 3000
- Erasmus Medical Centre
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
- University of Calgary
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T5G 2X8
- University of Alberta
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
- University of Manitoba
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T2S8
- University of Toronto Western Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1P1
- Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
-
-
-
-
-
Frankfurt, Németország, 60590
- Johann Wolfgang Goethe University
-
Hamburg, Németország, D20246
- University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
-
Hannover, Németország, 30623
- Medical School of Hannover
-
Munich, Németország, D81377
- University of Munich
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinic I Provincial
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nő életkora 18-70 év.
- Stabil adag urzodezoxikólsav (URSO, UDCA) legalább 6 hónapig a szűrés előtt.
- A nőbetegeknek posztmenopauzásnak kell lenniük, műtétileg sterileknek kell lenniük, vagy minden szexuális partnerükkel fel kell készülniük 2 fogamzásgátlási módszer alkalmazására a vizsgálat során és az adagolás befejezését követő 14 napig.
- A férfi betegeknek fel kell készülniük arra, hogy 2 fogamzásgátlási módszert alkalmazzanak minden szexuális partnerükkel a vizsgálat alatt és az adagolás befejezése után 14 napig.
Bizonyított vagy valószínű PBC, amint azt a páciens az alábbi 3 diagnosztikai faktor közül legalább kettővel bizonyítja:
- Megemelkedett AP-szint a kórtörténetben a 0. nap előtt legalább 6 hónapig
- Pozitív AMA titer (>1:40 titer immunfluoreszcencián vagy M2 pozitív ELISA-val) vagy PBC-specifikus antinukleáris antitestek (antinukleáris pont és nukleáris perem pozitív)
- PBC-vel összhangban lévő májbiopszia.
- Szűrő AP-érték 1,5 és 10 × ULN között.
Kizárási kritériumok:
- A következő gyógyszerek alkalmazása a vizsgálati szűrést megelőző 3 hónapban bármikor: kolchicin, metotrexát, azatioprin vagy szisztémás kortikoszteroidok.
- Konjugált (direkt) bilirubin szűrése >2 × ULN.
- ALT vagy AST szűrése >5 × ULN.
- Szűrés szérum kreatinin >1,5 mg/dL (133 mol/L).
- Májdekompenzáció anamnézisében vagy jelenléte (például visszérvérzés, encephalopathia vagy rosszul kontrollált ascites).
- Egyéb egyidejű májbetegség anamnézisében vagy jelenléte, beleértve a hepatitis B vagy C vírus (HCV, HBV) fertőzés által okozott hepatitist, primer szklerotizáló cholangitist (PSC), alkoholos májbetegséget, határozott autoimmun májbetegséget vagy biopsziával igazolt nem alkoholos steatohepatitist (NASH).
- Terhesség.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg naponta egyszer URSO-val kombinálva 12 hétig.
|
Naponta egyszer (QD) szájon át (PO)
Más nevek:
Stabil dózis legalább 6 hónapig a szűrés előtt.
Az orvos által előírt adagolás.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg naponta egyszer URSO-val kombinálva 12 héten keresztül.
|
Naponta egyszer (QD) szájon át (PO)
Más nevek:
Stabil dózis legalább 6 hónapig a szűrés előtt.
Az orvos által előírt adagolás.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg naponta egyszer URSO-val kombinálva 12 héten keresztül.
|
Naponta egyszer (QD) szájon át (PO)
Más nevek:
Stabil dózis legalább 6 hónapig a szűrés előtt.
Az orvos által előírt adagolás.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo naponta egyszer URSO-val kombinálva 12 héten keresztül.
|
Placebo
Naponta egyszer (QD) szájon át (PO)
Más nevek:
Stabil dózis legalább 6 hónapig a szűrés előtt.
Az orvos által előírt adagolás.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak fázis: A szérum alkalikus foszfatáz (ALP) százalékos változása az alapértékhez képest
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a szérum ALP elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni mínusz az alapvonal értéket elosztjuk az alapvonal értékével, és megszorozzuk 100-zal.
|
Kiindulási és 85. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kettős vak fázis: A szérum ALP, aszpartát aminotranszferáz (AST), alanin transzamináz (ALT) és gamma-glutamil transzferáz (GGT) szintjének abszolút értékei
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
Vérmintákat vettünk a szérumkémiai paraméterek, köztük az ALP, AST, ALT és GGT elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
|
Kettős vak fázis: Százalékos változás az alapvonalhoz képest a szérum ALP, AST, ALT és GGT szintjében
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
Vérmintákat vettünk a szérumkémiai paraméterek, köztük az ALP, AST, ALT és GGT elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni mínusz az alapvonal értéket elosztjuk az alapvonal értékével, és megszorozzuk 100-zal.
|
Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
|
LTSE fázis: A szérum ALP, AST, ALT és GGT szintek átlagos százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási és 3, 6, 9 és 12 hónapos korban
|
Vérmintákat vettünk a szérumkémiai paraméterek, köztük az ALP, AST, ALT és GGT elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (85. nap).
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni mínusz az alapvonal értéket elosztjuk az alapvonal értékével, és megszorozzuk 100-zal.
|
Kiindulási és 3, 6, 9 és 12 hónapos korban
|
|
Kettős vak fázis: az albuminszint abszolút értékei
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
Vérmintákat vettünk a szérumkémiai paraméterek: albumin elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
|
Kettős vak fázis: Az albuminszintek százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
Vérmintákat vettünk a szérumkémiai paraméterek: albumin elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni mínusz az alapvonal értéket elosztjuk az alapvonal értékével, és megszorozzuk 100-zal.
|
Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
|
Kettős vak fázis: A konjugált (közvetlen) bilirubin abszolút értékei
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
Vérmintákat vettünk a szérumkémiai paraméterek: konjugált (direkt) bilirubin elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
|
Kettős vak fázis: A konjugált (közvetlen) bilirubin százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
Vérmintákat vettünk a szérumkémiai paraméterek: Direkt bilirubin elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni mínusz az alapvonal értéket elosztjuk az alapvonal értékével, és megszorozzuk 100-zal.
|
Az alaphelyzetben és a 15., 29., 57. és 85. napon
|
|
LTSE fázis: A teljes és a konjugált (közvetlen) bilirubin átlagos százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási és 3, 6, 9 és 12 hónapos korban
|
Vérmintákat vettünk a szérum kémiai paraméterek teljes és direkt bilirubin elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (85. nap).
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni mínusz az alapvonal értéket elosztjuk az alapvonal értékével, és megszorozzuk 100-zal.
|
Kiindulási és 3, 6, 9 és 12 hónapos korban
|
|
Kettős vak fázis: Változás az alapvonalhoz képest a fokozott májfibrózis (ELF) pontszámában
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Az Enhanced Liver Fibrosis (ELF) a metalloprotein-ázok-1 (TIMP-1), a III-as típusú prokollagén aminoterminális pro-peptidjének (PIIINP) és a hialuronsavnak (HA) a szöveti inhibitorok méréseit egyesíti.
Az ELF-pontszám a következőképpen számítható ki: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1).
A 7,7-nél kisebb ELF-pontszám enyhe fibrózisra nem utal; ≥ 7,7 - < 9,8: Mérsékelt fibrózis; ≥ 9,8 - < 11,3: Súlyos fibrózis; ≥ 11,3: cirrhosis.
A kiindulási értékhez képest negatív változás csökkent fibrózist jelez.
A magasabb ELF magasabb fibrózisstádiumokkal és nagyobb a progresszió kockázatával jár.
Ehhez az értékeléshez nem létezik minimális és maximális érték a skálatartományhoz.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: változás az alapvonalról HA, P3NP és TIMP-1 szinten
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk az extracelluláris mátrix markerek, köztük a TIMP-1, PIIINP és HA elemzéséhez.
A beszámolók szerint az ELF-pontszám jó korrelációt mutat a krónikus májbetegség fibrózisstádiumaival, a magasabb ELF-pontszám pedig magasabb fibrózisstádiumokhoz kapcsolódik.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: A májgyulladás biomarkereinek abszolút értékei: C-reaktív fehérje
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, beleértve a C-reaktív fehérjét, elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Változás a májgyulladás biomarkereinek alapértékeihez képest: C-reaktív fehérje
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, beleértve a C-reaktív fehérjét, elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős-vak fázis: A májgyulladás biomarkereinek abszolút értékei: nem esszenciális zsírsav (NEFA)
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, beleértve a NEFA-t, elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Változás a májgyulladás biomarkereinek alapértékeihez képest: NEFA
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, beleértve a NEFA-t, elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: A májgyulladás biomarkereinek abszolút értékei: Tumor nekrózis faktor alfa (TNF-alfa)
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, beleértve a TNF-alfát, elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Változás a májgyulladás biomarkereinek alapértékeihez képest: TNF-alfa
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, beleértve a TNF-alfát, elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: A májgyulladás biomarkereinek abszolút értékei: TNF-béta és Tumor növekedési faktor béta (TGF-béta)
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, köztük a TNF-béta és a TGF-béta elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Változás a májgyulladás biomarkereinek kiindulási értékéhez képest: TNF-béta és TGF-béta
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, köztük a TNF-béta és a TGF-béta elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: A májgyulladás biomarkereinek abszolút értékei: epesavak és glutation
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, köztük az epesavak és a glutation elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Változás a májgyulladás biomarkereinek alapértékeihez képest: epesavak és glutation
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, köztük az epesavak és a glutation elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: A májgyulladás biomarkereinek abszolút értékei: Immunglobulin M (IgM)
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat gyűjtöttünk a májgyulladás biomarkereinek, köztük az IgM elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Változás a májgyulladás biomarkereinek alapértékeihez képest: IgM
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat gyűjtöttünk a májgyulladás biomarkereinek, köztük az IgM elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: A májgyulladás biomarkereinek abszolút értékei: Osteopontin
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, köztük az Osteopontin elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Változás a májgyulladás biomarkereinek alapértékeihez képest: Osteopontin
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Vérmintákat vettünk a májgyulladás biomarkereinek, köztük az Osteopontin elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Az összes endogén epesavak abszolút értékei
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Szérummintákat gyűjtöttünk az összes endogén epesavak elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Az összes endogén epesavak kiindulási értékének változása
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Szérummintákat gyűjtöttünk az összes endogén epesavak elemzéséhez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
A kiindulási értéktől való változás az adagolás utáni látogatási érték mínusz az alapvonal érték.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: A 19-es fibroblaszt növekedési faktor abszolút értékei (FGF19)
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Az FGF-19 egy fehérje, amelyet a gyomor-bélrendszer választ ki a farnezoid X receptor (FXR) szabályozása alatt.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: százalékos változás az FGF19 alapértékeihez képest
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Az FGF-19 egy fehérje, amelyet a gyomor-bélrendszer FXR kontroll alatt választ ki.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
Az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást úgy számítottuk ki, hogy az alapvonal utáni mínusz az alapvonal értéket elosztjuk az alapvonal értékével, és megszorozzuk 100-zal.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Az életminőség változása az alapvonalról a 85. napra, a Short Form-36 (SF-36) skála szerint
Időkeret: Kiindulási és 85. napig
|
Az SF-36 meghatározza a résztvevők általános életminőségét azáltal, hogy felméri 1) a fizikai működés egészségügyi problémák miatti korlátait; 2) fizikai egészségügyi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; 3) testi fájdalom; 4) általános egészségfelfogás; 5) vitalitás; 6) a szociális működés fizikai vagy érzelmi problémák miatti korlátai; 7) érzelmi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; és 8) általános mentális egészség.
Az 1-4. tételek elsősorban az SF-36 fizikai komponenseinek összefoglaló (PCS) pontszámához járulnak hozzá.
Az 5-8. pontok elsősorban az SF-36 mentális komponens összefoglaló (MCS) pontszámához járulnak hozzá.
Ez a nyolc dimenzió számszerűen két pontszámban foglalható össze: PCS és MCS; 0=legrosszabb és 100=legjobb közötti pontszámmal, a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
Az alapvonalhoz képesti növekedések javulást jeleznek.
Az alapvonalat a 0. napon definiáltuk. Az alapvonaltól való változást az alapvonal utáni érték mínusz Alapvonal értékként határoztuk meg.
|
Kiindulási és 85. napig
|
|
LTSE fázis: Az életminőség abszolút értékei az SF-36 skála szerint
Időkeret: Kiindulási és 3, 6, 9 és 12 hónapos korban
|
Az SF-36 meghatározza a résztvevők általános életminőségét azáltal, hogy felméri 1) a fizikai működés egészségügyi problémák miatti korlátait; 2) fizikai egészségügyi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; 3) testi fájdalom; 4) általános egészségfelfogás; 5) vitalitás; 6) a szociális működés fizikai vagy érzelmi problémák miatti korlátai; 7) érzelmi problémák miatti korlátok a szokásos szerepkörben; és 8) általános mentális egészség.
Az 1-4. tételek elsősorban az SF-36 fizikai komponenseinek összefoglaló (PCS) pontszámához járulnak hozzá.
Az 5-8. pontok elsősorban az SF-36 mentális komponens összefoglaló (MCS) pontszámához járulnak hozzá.
Ez a nyolc dimenzió számszerűen két pontszámban foglalható össze: PCS és MCS; 0=legrosszabb és 100=legjobb közötti pontszámmal, a magasabb pontszámok jobb egészségi állapotot jeleznek.
Az alapvonalhoz képesti növekedések javulást jeleznek.
Az alapvonalat a 85. napon határozták meg
|
Kiindulási és 3, 6, 9 és 12 hónapos korban
|
|
Kettős-vak fázis: Az életminőség (QoL) kiindulási értékéhez képest az elsődleges biliaris cirrhosis 40 (PBC-40) skála alapján meghatározott változás
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 29., 57. és 85. napon
|
A PBC-40 egy betegség-specifikus életminőség-kérdőív, amely 5 tartományból (pontszámtartományból) áll: általános tünetek (7-35 ponttartomány), viszketés (3-15), fáradtság (11-55), kognitív funkció 6-30) és érzelmi (1-15); a magasabb pontszámok rosszabb eredményeket jeleztek. A PBC-40 kérdőív 40 kérdését 1-től (a PBC legalacsonyabb hatása az életminőségre) 5-ig (a legmagasabb hatást jelenti); A magasabb pontszámok rosszabb életminőséget jeleznek.
A „soha”, „egyáltalán nem” vagy „teljesen egyetértek” eredményét 1-gyel, „mindig”, „nagyon” vagy „egyáltalán nem értek egyet” 5-tel értékeljük, a következő kivételekkel: A 34-39. fordítva, azaz „teljesen egyetértek” 5-tel, és „egyáltalán nem értek egyet” 1-gyel.
Ha tartományonként a kérdések kevesebb mint 50%-át nem válaszolták meg, a hiányzó értékeket az adott tartományhoz rendelkezésre álló kérdéspontszámok alapján imputáltuk. Ha bármely elemre több választ is megadtak, a legsúlyosabbat használtuk.
Kiindulási érték = 0. nap. Változás a következőről: Alapvonal=post Alapvonal mínusz alapérték.
|
Az alaphelyzetben és a 29., 57. és 85. napon
|
|
LTSE fázis: A PBC-40 skála által meghatározott életminőség változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási és 6 és 12 hónapos korban
|
A PBC-40 egy betegség-specifikus életminőség-kérdőív, amely 5 tartományból (pontszámtartományból) áll: általános tünetek (7-35 ponttartomány), viszketés (3-15), fáradtság (11-55), kognitív funkciók ( 6-30) és érzelmi (1-15); a magasabb pontszámok rosszabb eredményeket jeleztek. A PBC-40 kérdőív 40 kérdését 1-től (a PBC legalacsonyabb hatása az életminőségre) 5-ig (a legmagasabb hatást jelenti); A magasabb pontszámok rosszabb életminőséget jeleznek.
A „soha”, „egyáltalán nem” vagy „teljesen egyetértek” eredményét 1-gyel, „mindig”, „nagyon” vagy „egyáltalán nem értek egyet” 5-tel értékeljük, a következő kivételekkel: A 34-39. fordítva, azaz „teljesen egyetértek” 5-tel, és „egyáltalán nem értek egyet” 1-gyel.
Ha tartományonként a kérdések kevesebb mint 50%-át nem válaszolták meg, a hiányzó értékeket az adott tartományhoz rendelkezésre álló kérdéspontszámok alapján imputáltuk. Ha bármely elemre több választ is megadtak, a legsúlyosabbat használtuk.
Kiindulási érték = 85. nap. Változás a következőről: Baseline=post Baseline mínusz alapérték.
|
Kiindulási és 6 és 12 hónapos korban
|
|
Kettős vak fázis: Az életminőség változása az alapvonalhoz képest, az 5-dimenziós (5-D) tartományskála alapján
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 29., 57. és 85. napon
|
Az 5-D kérdőívnek 5 tartománya van: időtartam, fokozat, irány, fogyatékosság, megoszlás és összpontszám.
Egyedi elemű tartomány pontszámai (időtartam, fokozat, irány)=tartomány:1-5. A fogyatékossági tartomány 4 elemből áll = a viszketés hatásának felmérése a napi tevékenységekre: alvás, szabadidő/társas tevékenységek, házimunka/ügyek, munka/iskola;pontszám: a legmagasabb pontszám a 4 elem bármelyikén; fogyatékossági tartomány tartomány=1-5. A terjesztési tartományhoz csak a „Jelölje meg, hogy volt-e viszketés teste következő részein az elmúlt 2 hétben” részt használták.
Az érintett testrészek számát ('jelenleg') összeszámoltuk (potenciális összeg 0-16); az összeget 5 pontozási ládába soroltuk: összeg 0-2 = 1. pontszám, 3-5. 3, összeg 11-13=pontszám 4,összeg 14-16=pontszám 5. Jelentett megoszlási pontszámtartomány=1-5.
Minden domain esetében magasabb pontszám = rosszabb eredmény.
Összes 5D pontszám = tartományi pontszámok összegzése; tartomány: 5 (nincs viszketés) és 25 (legsúlyosabb viszketés) között; Magasabb pontszám = rosszabb eredmények.
Baseline=0. nap. Változás az alapvonalról=post Baseline mínusz Baseline
|
Az alaphelyzetben és a 29., 57. és 85. napon
|
|
Kettős vak fázis: A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: A 85. napig
|
Nemkívánatos esemény (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény, amely egy résztvevőnél gyógyszert adott, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
A SAE olyan nemkívánatos esemény volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármilyen más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália.
A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely a vizsgálati kezelés első adagja után vagy azt követően kezdődött vagy súlyosbodott.
|
A 85. napig
|
|
Kettős vak fázis: Változás az alapvonaltól a viszketés vizuális analóg skálájában (VAS)
Időkeret: Az alaphelyzetben és a 29., 57. és 85. napon
|
A résztvevők viszketésének felmérésére VAS kérdőívet használtunk.
A pruritus VAS folyamatos skálán méri a résztvevő viszketésérzékelését 0 = nincs viszketés és 10 = a lehető legrosszabb viszketés közötti pontszám; a magasabb pontszám rosszabb eredményeket jelez.
A kiindulási érték a vizsgálati készítmény első adagja előtti utolsó megfigyelt érték (0. nap).
Az alapvonaltól való változást az alapvonal utáni érték mínusz Alapvonal értékként határoztuk meg.
|
Az alaphelyzetben és a 29., 57. és 85. napon
|
|
LTSE fázis: TEAE-vel és SAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 12 hónapig
|
A nemkívánatos esemény bármely nemkívánatos orvosi esemény, amikor egy résztvevő gyógyszert adott be, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
A SAE olyan nemkívánatos esemény volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármilyen más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália.
A TEAE-t minden olyan nemkívánatos eseményként határozták meg, amely a vizsgálati kezelés első adagja után vagy azt követően kezdődött vagy súlyosbodott.
|
Akár 12 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2007. október 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2009. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2010. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2007. október 27.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2007. október 27.
Első közzététel (Becsült)
2007. október 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. február 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 11.
Utolsó ellenőrzés
2024. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 747-202
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .