Studio di INT 747 in combinazione con URSO in pazienti con cirrosi biliare primaria (PBC)
11 gennaio 2024 aggiornato da: Intercept Pharmaceuticals
Uno studio sull'INT 747 (acido 6α-etil chenodesossicolico (6-ECDCA)) in combinazione con acido ursodesossicolico (URSO®, UDCA) in pazienti con cirrosi biliare primitiva
L'ipotesi principale è che INT-747 causerà una riduzione dei livelli di fosfatasi alcalina nei pazienti con cirrosi biliare primaria, in un periodo di trattamento di 12 settimane, rispetto al placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Nessuno fornito
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
165
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Graz, Austria, A8036
- Karls-Franzens University
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
- University of Calgary
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Edmonton, Alberta, Canada, T5G 2X8
- University of Alberta
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Manitoba
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Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
- University of Manitoba
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5T2S8
- University of Toronto Western Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H2X 1P1
- Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
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Lyon, Francia, 69288
- Hopital de l'Hotel Dieu
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Frankfurt, Germania, 60590
- Johann Wolfgang Goethe University
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Hamburg, Germania, D20246
- University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
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Hannover, Germania, 30623
- Medical School of Hannover
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Munich, Germania, D81377
- University of Munich
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Amsterdam, Olanda, NL-1100
- AMC University of Amsterdam
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Rotterdam, Olanda, 3000
- Erasmus Medical Centre
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Edinburgh, Regno Unito, EH16 4SA
- Royal Infirmary
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE2 4HH
- University Upon Tyne/Newcastle
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Birmingham
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Edgbaston, Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
- Queen Elizabeth Medical Center
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London
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Hampstead, London, Regno Unito, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Oxford
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Headington, Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Barcelona, Spagna, 08036
- Hospital Clinic I Provincial
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
- U Florida Hepatology
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami - Center for Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Novi, Michigan, Stati Uniti, 48377
- Henry Ford Health Center Columbus
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 555905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
- Saint Louis University
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10003
- Beth Israel Medical Center
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mt. Sinai School of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- UT Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
- McGuire DVAMC
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
- Virginia Mason Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età maschile o femminile dai 18 ai 70 anni.
- Dose stabile di acido ursodesossicolico (URSO, UDCA) per almeno 6 mesi prima dello screening.
- Le pazienti di sesso femminile devono essere in postmenopausa, chirurgicamente sterili o preparate a utilizzare 2 metodi contraccettivi con tutti i partner sessuali durante lo studio e per 14 giorni dopo la fine della somministrazione.
- I pazienti di sesso maschile devono essere preparati a utilizzare 2 metodi contraccettivi con tutti i partner sessuali durante lo studio e per 14 giorni dopo la fine della somministrazione.
PBC provata o probabile, come dimostrato dal paziente che presenta almeno 2 dei seguenti 3 fattori diagnostici:
- Cronologia di aumento dei livelli di AP per almeno 6 mesi prima del giorno 0
- Titolo AMA positivo (titolo >1:40 su immunofluorescenza o M2 positivo mediante ELISA) o anticorpi antinucleari specifici per PBC (punto antinucleare e bordo nucleare positivi)
- Biopsia epatica compatibile con PBC.
- Valore AP di screening compreso tra 1,5 e 10 × ULN.
Criteri di esclusione:
- Somministrazione dei seguenti farmaci in qualsiasi momento durante i 3 mesi precedenti lo screening per lo studio: colchicina, metotrexato, azatioprina o corticosteroidi sistemici.
- Screening della bilirubina coniugata (diretta) >2 × ULN.
- Screening di ALT o AST >5 × ULN.
- Screening della creatinina sierica >1,5 mg/dL (133 mol/L).
- Anamnesi o presenza di scompenso epatico (ad esempio, sanguinamento da varici, encefalopatia o ascite scarsamente controllata).
- Anamnesi o presenza di altre malattie epatiche concomitanti tra cui epatite dovuta a infezione da virus dell'epatite B o C (HCV, HBV), colangite sclerosante primitiva (PSC), malattia epatica alcolica, malattia epatica autoimmune definita o steatoepatite non alcolica dimostrata da biopsia (NASH).
- Gravidanza.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg una volta al giorno in combinazione con URSO per 12 settimane.
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Una volta al giorno (QD) per via orale (PO)
Altri nomi:
Dose stabile per almeno 6 mesi prima dello screening.
Dosaggio come prescritto dal medico.
Altri nomi:
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Sperimentale: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg una volta al giorno in combinazione con URSO per 12 settimane.
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Una volta al giorno (QD) per via orale (PO)
Altri nomi:
Dose stabile per almeno 6 mesi prima dello screening.
Dosaggio come prescritto dal medico.
Altri nomi:
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Sperimentale: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg una volta al giorno in combinazione con URSO per 12 settimane.
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Una volta al giorno (QD) per via orale (PO)
Altri nomi:
Dose stabile per almeno 6 mesi prima dello screening.
Dosaggio come prescritto dal medico.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
Placebo una volta al giorno in combinazione con URSO per 12 settimane.
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Placebo
Una volta al giorno (QD) per via orale (PO)
Altri nomi:
Dose stabile per almeno 6 mesi prima dello screening.
Dosaggio come prescritto dal medico.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fase in doppio cieco: variazione percentuale rispetto al basale della fosfatasi alcalina sierica (ALP)
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dell'ALP sierica.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come Post basale meno il valore basale diviso per il valore basale e moltiplicato per 100.
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Basale e fino al giorno 85
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Fase in doppio cieco: valori assoluti dei livelli sierici di ALP, aspartato aminotransferasi (AST), alanina transaminasi (ALT) e gamma-glutamil transferasi (GGT)
Lasso di tempo: Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei parametri chimici del siero tra cui ALP, AST, ALT e GGT.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Fase in doppio cieco: variazione percentuale rispetto al basale dei livelli sierici di ALP, AST, ALT e GGT
Lasso di tempo: Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei parametri chimici del siero tra cui ALP, AST, ALT e GGT.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come Post basale meno il valore basale diviso per il valore basale e moltiplicato per 100.
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Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Fase LTSE: variazione percentuale media rispetto al basale dei livelli sierici di ALP, AST, ALT e GGT
Lasso di tempo: Al basale e a 3, 6, 9 e 12 mesi
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei parametri chimici del siero tra cui ALP, AST, ALT e GGT.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto sperimentale (giorno 85).
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come Post basale meno il valore basale diviso per il valore basale e moltiplicato per 100.
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Al basale e a 3, 6, 9 e 12 mesi
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Fase in doppio cieco: valori assoluti per i livelli di albumina
Lasso di tempo: Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi del parametro chimico del siero: albumina.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Fase in doppio cieco: variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di albumina
Lasso di tempo: Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi del parametro chimico del siero: albumina.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come Post basale meno il valore basale diviso per il valore basale e moltiplicato per 100.
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Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti della bilirubina coniugata (diretta).
Lasso di tempo: Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi del parametro chimico del siero: bilirubina coniugata (diretta).
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Fase in doppio cieco: variazione percentuale rispetto al basale della bilirubina coniugata (diretta).
Lasso di tempo: Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi del parametro chimico del siero: bilirubina diretta.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come Post basale meno il valore basale diviso per il valore basale e moltiplicato per 100.
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Al basale e ai giorni 15, 29, 57 e 85
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Fase LTSE: variazione percentuale media rispetto al basale della bilirubina totale e coniugata (diretta).
Lasso di tempo: Al basale e a 3, 6, 9 e 12 mesi
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei parametri sierochimici della bilirubina totale e diretta.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto sperimentale (giorno 85).
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come Post basale meno il valore basale diviso per il valore basale e moltiplicato per 100.
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Al basale e a 3, 6, 9 e 12 mesi
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto al basale del punteggio migliorato della fibrosi epatica (ELF).
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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L'Enhanced Liver Fibrosis (ELF) combina le misurazioni dell'inibitore tissutale delle metalloproteinasi-1 (TIMP-1), del pro-peptide aminoterminale del procollagene di tipo III (PIIINP) e dell'acido ialuronico (HA).
Il punteggio ELF è calcolato come: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1).
Un punteggio ELF inferiore a 7,7 indica no a fibrosi lieve; ≥ 7,7 - < 9,8: fibrosi moderata; ≥ 9,8 - < 11,3: fibrosi grave; ≥ 11,3: cirrosi.
Una variazione negativa rispetto al basale indica una diminuzione della fibrosi.
Un valore ELF più elevato è associato a stadi di fibrosi più elevati e a un rischio maggiore di progressione.
Per questa valutazione non esiste un valore minimo e massimo per l'intervallo scala.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto al basale dei livelli HA, P3NP e TIMP-1
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei marcatori della matrice extracellulare, inclusi TIMP-1, PIIINP e HA.
È stato riportato che il punteggio ELF mostra buone correlazioni con gli stadi di fibrosi nella malattia epatica cronica, con punteggi ELF più elevati associati a stadi di fibrosi più elevati.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: proteina C-reattiva
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica, inclusa la proteina C-reattiva.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto ai valori basali per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: proteina C-reattiva
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica, inclusa la proteina C-reattiva.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: acidi grassi non essenziali (NEFA)
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica inclusi i NEFA.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto ai valori basali per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: NEFA
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica inclusi i NEFA.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: fattore di necrosi tumorale alfa (TNF-alfa)
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica incluso il TNF-alfa.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto ai valori basali per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: TNF-alfa
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica incluso il TNF-alfa.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: TNF-beta e fattore di crescita tumorale beta (TGF-beta)
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica tra cui TNF-beta e TGF-beta.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto ai valori basali per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: TNF-beta e TGF-beta
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica tra cui TNF-beta e TGF-beta.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti per biomarcatori di infiammazione epatica: acidi biliari e glutatione
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica, inclusi gli acidi biliari e il glutatione.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto ai valori basali per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: acidi biliari e glutatione
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica, inclusi gli acidi biliari e il glutatione.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: immunoglobulina M (IgM)
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica, comprese le IgM.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto ai valori basali per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: IgM
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica, comprese le IgM.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti per biomarcatori di infiammazione epatica: osteopontina
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica, inclusa l'Osteopontina.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto ai valori basali per i biomarcatori dell'infiammazione epatica: osteopontina
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di sangue per l'analisi dei biomarcatori dell'infiammazione epatica, inclusa l'Osteopontina.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti per gli acidi biliari endogeni totali
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di siero per l'analisi degli acidi biliari endogeni totali.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto al basale negli acidi biliari endogeni totali
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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Sono stati raccolti campioni di siero per l'analisi degli acidi biliari endogeni totali.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è definita come il valore della visita post-dose meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: valori assoluti del fattore di crescita dei fibroblasti 19 (FGF19)
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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FGF-19 è una proteina secreta dal tratto gastrointestinale sotto il controllo del recettore farnesoide X (FXR).
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione percentuale rispetto ai valori basali per FGF19
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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FGF-19 è una proteina secreta dal tratto gastrointestinale sotto il controllo di FXR.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione percentuale rispetto al basale è stata calcolata come Post basale meno il valore basale diviso per il valore basale e moltiplicato per 100.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: cambiamento dal basale al giorno 85 nella qualità della vita come determinato dalla scala Short Form-36 (SF-36)
Lasso di tempo: Basale e fino al giorno 85
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L'SF-36 determina la qualità complessiva della vita dei partecipanti valutando 1) limitazioni nel funzionamento fisico dovute a problemi di salute; 2) limitazioni nel ruolo abituale a causa di problemi di salute fisica; 3) dolore fisico; 4) percezioni generali sulla salute; 5) vitalità; 6) limitazioni nel funzionamento sociale a causa di problemi fisici o emotivi; 7) limitazioni nel ruolo abituale dovute a problemi emotivi; e 8) salute mentale generale.
Gli elementi da 1 a 4 contribuiscono principalmente al punteggio di riepilogo dei componenti fisici (PCS) dell'SF-36.
Gli item 5-8 contribuiscono principalmente al punteggio di riepilogo della componente mentale (MCS) dell'SF-36.
Queste otto dimensioni possono essere riassunte numericamente in due punteggi: PCS e MCS; con un intervallo di punteggio da 0=peggiore a 100=migliore, con punteggi più alti che indicano una salute migliore.
Gli aumenti rispetto al basale indicano un miglioramento.
Il basale è stato definito come il giorno 0. La variazione rispetto al basale è stata definita come il valore successivo al basale meno il valore del basale.
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Basale e fino al giorno 85
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Fase LTSE: valori assoluti della qualità della vita determinati dalla scala SF-36
Lasso di tempo: Al basale e a 3, 6, 9 e 12 mesi
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L'SF-36 determina la qualità complessiva della vita dei partecipanti valutando 1) limitazioni nel funzionamento fisico dovute a problemi di salute; 2) limitazioni nel ruolo abituale a causa di problemi di salute fisica; 3) dolore fisico; 4) percezioni generali sulla salute; 5) vitalità; 6) limitazioni nel funzionamento sociale a causa di problemi fisici o emotivi; 7) limitazioni nel ruolo abituale dovute a problemi emotivi; e 8) salute mentale generale.
Gli elementi da 1 a 4 contribuiscono principalmente al punteggio di riepilogo dei componenti fisici (PCS) dell'SF-36.
Gli item 5-8 contribuiscono principalmente al punteggio di riepilogo della componente mentale (MCS) dell'SF-36.
Queste otto dimensioni possono essere riassunte numericamente in due punteggi: PCS e MCS; con un intervallo di punteggio da 0=peggiore a 100=migliore, con punteggi più alti che indicano una salute migliore.
Gli aumenti rispetto al basale indicano un miglioramento.
Il basale è stato definito come il giorno 85
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Al basale e a 3, 6, 9 e 12 mesi
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto al basale della qualità della vita (QoL) determinata dalla scala PBC-40 per la cirrosi biliare primaria
Lasso di tempo: Al basale e ai giorni 29, 57 e 85
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PBC-40 è un questionario sulla qualità della vita specifico per la malattia, composto da 5 domini (intervallo di punteggio): sintomi generali (intervallo di punteggio 7-35), prurito (3-15), affaticamento (11-55), funzione cognitiva ( 6-30) ed emotivo (1-15); punteggi più alti indicavano risultati peggiori. Alle 40 domande del questionario PBC-40 è stato assegnato un punteggio da 1 (impatto più basso della PBC sulla QoL) a 5 (che rappresenta l'impatto più elevato); Punteggi più alti indicano una peggiore qualità della vita.
I risultati "mai", "per niente" o "fortemente d'accordo" vengono valutati con 1, "sempre", "molto" o "fortemente in disaccordo" con 5, con le seguenti eccezioni: Per le domande 34-39 i risultati sono stati valutati in inverso, cioè "fortemente d'accordo" con 5 e "fortemente in disaccordo" con 1.
Se meno del 50% delle domande per dominio non riceveva risposta, i valori mancanti venivano imputati mediante i punteggi delle domande disponibili per quel dominio. Se per ogni elemento vengono fornite più risposte, è stata utilizzata la più severa.
Baseline = Giorno 0. Modifica da Baseline=post Baseline meno valore Baseline.
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Al basale e ai giorni 29, 57 e 85
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Fase LTSE: cambiamento rispetto al basale nella qualità della vita come determinato dalla scala PBC-40
Lasso di tempo: Al basale e a 6 e 12 mesi
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PBC-40 è un questionario sulla qualità della vita specifico per la malattia, composto da 5 domini (intervallo di punteggio): sintomi generali (intervallo di punteggio 7-35), prurito (3-15), affaticamento (11-55), funzione cognitiva ( 6-30) ed emotivo (1-15); punteggi più alti indicavano risultati peggiori. Alle 40 domande del questionario PBC-40 è stato assegnato un punteggio da 1 (impatto più basso della PBC sulla QoL) a 5 (che rappresenta l'impatto più elevato); Punteggi più alti indicano una peggiore qualità della vita.
I risultati "mai", "per niente" o "fortemente d'accordo" vengono valutati con 1, "sempre", "molto" o "fortemente in disaccordo" con 5, con le seguenti eccezioni: Per le domande 34-39 i risultati sono stati valutati in inverso, cioè "fortemente d'accordo" con 5 e "fortemente in disaccordo" con 1.
Se meno del 50% delle domande per dominio non riceveva risposta, i valori mancanti venivano imputati mediante i punteggi delle domande disponibili per quel dominio. Se per ogni elemento vengono fornite più risposte, è stata utilizzata la più severa.
Baseline = Giorno 85. Variazione da Baseline=post Baseline meno valore Baseline.
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Al basale e a 6 e 12 mesi
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Fase in doppio cieco: cambiamento rispetto al basale nella qualità della vita come determinato dalla scala di dominio a 5 dimensioni (5-D)
Lasso di tempo: Al basale e ai giorni 29, 57 e 85
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Il questionario 5-D ha 5 domini: durata, grado, direzione, disabilità, distribuzione e punteggio totale.
Punteggi del dominio di un singolo elemento (durata, grado, direzione) = intervallo: 1-5. Il dominio della disabilità ha 4 elementi = valuta l'impatto del prurito sulle attività quotidiane: sonno, attività ricreative/sociali, lavori domestici/commissioni, lavoro/scuola; punteggio calcolato come punteggio più alto in uno qualsiasi dei 4 elementi; intervallo dominio disabilità=1-5. Solo per il dominio di distribuzione è stata utilizzata la sezione "Segna se prurito è stato presente nelle seguenti parti del corpo nelle ultime 2 settimane".
Viene conteggiato il numero di parti del corpo interessate ("presenti") (somma potenziale 0-16); la somma è stata ordinata in 5 contenitori di punteggio: somma 0-2 = punteggio 1, somma 3-5 = punteggio 2, somma 6-10 = punteggio 3, somma 11-13=punteggio 4, somma 14-16=punteggio 5. Intervallo di punteggio di distribuzione riportato=1-5.
Per tutti i domini, punteggi più alti = risultati peggiori.
Punteggio totale 5D=somma dei punteggi del dominio; intervalli: da 5 (nessun prurito) a 25 (prurito più grave); Punteggi più alti = risultati peggiori.
Baseline=Giorno 0.Modifica da Baseline=post Baseline meno Baseline
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Al basale e ai giorni 29, 57 e 85
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Fase in doppio cieco: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino al giorno 85
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Un evento avverso (EA) era qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a cui era stato somministrato un medicinale indipendentemente dalla possibilità di relazione causale.
Un SAE era un EA risultante in uno dei seguenti risultati o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso iniziato o peggiorato in termini di gravità durante o dopo la prima dose del trattamento in studio.
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Fino al giorno 85
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Fase in doppio cieco: variazione rispetto al basale nella scala analogica visiva (VAS) del prurito
Lasso di tempo: Al basale e ai giorni 29, 57 e 85
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Per valutare il prurito dei partecipanti è stato utilizzato un questionario VAS.
Il prurito VAS misura la percezione del prurito da parte dei partecipanti su una scala continua con un punteggio compreso tra 0 = nessun prurito e 10 = peggior prurito possibile; un punteggio più alto indica risultati peggiori.
Il basale è stato definito come l'ultimo valore osservato prima della prima dose del prodotto in sperimentazione (giorno 0).
La variazione rispetto al basale è stata definita come il valore successivo al basale meno il valore del basale.
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Al basale e ai giorni 29, 57 e 85
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Fase LTSE: numero di partecipanti con TEAE e SAE
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante a cui era stato somministrato un medicinale senza tener conto della possibilità di una relazione causale.
Un SAE era un EA risultante in uno dei seguenti risultati o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso iniziato o peggiorato in termini di gravità durante o dopo la prima dose del trattamento in studio.
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Fino a 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 ottobre 2007
Completamento primario (Effettivo)
1 agosto 2009
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2010
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
27 ottobre 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
27 ottobre 2007
Primo Inserito (Stimato)
30 ottobre 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
6 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 747-202
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