Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av INT 747 i kombinasjon med URSO hos pasienter med primær biliær cirrhose (PBC)

11. januar 2024 oppdatert av: Intercept Pharmaceuticals

En studie av INT 747 (6α-ethyl Chenodeoxycholic Acid (6-ECDCA)) i kombinasjon med Ursodeoxycholic Acid (URSO®, UDCA) hos pasienter med primær biliær cirrhose

Den primære hypotesen er at INT-747 vil forårsake en reduksjon i nivåer av alkalisk fosfatase hos pasienter med primær biliær cirrhose, over en 12 ukers behandlingsperiode, sammenlignet med placebo.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ingen oppgitt

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

165

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5G 2X8
        • University of Alberta
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 3P4
        • University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T2S8
        • University of Toronto Western Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 1P1
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • U Florida Hepatology
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Forente stater, 48377
        • Henry Ford Health Center Columbus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 555905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, NL-1100
        • AMC University of Amsterdam
      • Rotterdam, Nederland, 3000
        • Erasmus Medical Centre
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08036
        • Hospital Clínic i Provincial
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Storbritannia, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Tyskland, D20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland, 30623
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Tyskland, D81377
        • University of Munich
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, A8036
        • Karls-Franzens University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne i alderen 18 til 70 år.
  • Stabil dose ursodeoksykolsyre (URSO, UDCA) i minst 6 måneder før screening.
  • Kvinnelige pasienter må være postmenopausale, kirurgisk sterile eller forberedt på å bruke 2 prevensjonsmetoder med alle seksuelle partnere under studien og i 14 dager etter avsluttet dosering.
  • Mannlige pasienter må være forberedt på å bruke 2 prevensjonsmetoder med alle seksuelle partnere under studien og i 14 dager etter endt dosering.

  • Påvist eller sannsynlig PBC, som demonstrert ved at pasienten har minst 2 av følgende 3 diagnostiske faktorer:

    1. Historie med økte AP-nivåer i minst 6 måneder før dag 0
    2. Positiv AMA-titer (>1:40-titer på immunfluorescens eller M2-positiv ved ELISA) eller PBC-spesifikke antinukleære antistoffer (antinukleær prikk og nukleær kant positive)
    3. Leverbiopsi i samsvar med PBC.
  • Screening AP-verdi mellom 1,5 og 10 × ULN.

Ekskluderingskriterier:

  • Administrering av følgende legemidler når som helst i løpet av 3 måneder før screening for studien: kolkisin, metotreksat, azatioprin eller systemiske kortikosteroider.
  • Screening av konjugert (direkte) bilirubin >2 × ULN.
  • Screening ALT eller AST >5 × ULN.
  • Screening av serumkreatinin >1,5 mg/dL (133 mol/L).
  • Anamnese eller tilstedeværelse av leverdekompensasjon (f.eks. varicealblødninger, encefalopati eller dårlig kontrollert ascites).
  • Anamnese eller tilstedeværelse av andre samtidige leversykdommer inkludert hepatitt på grunn av hepatitt B- eller C-virus (HCV, HBV)-infeksjon, primær skleroserende kolangitt (PSC), alkoholisk leversykdom, klar autoimmun leversykdom eller biopsi-påvist ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH).
  • Svangerskap.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg én gang daglig i kombinasjon med URSO i 12 uker.
Legemiddel: INT-747
En gang om dagen (QD) gjennom munnen (PO)
Andre navn:
  • Obeticholsyre (OCA), 6-ECDCA
Legemiddel: Ursodeoksykolsyre (URSO)
Stabil dose i minst 6 måneder før screening. Doser som foreskrevet av legen.
Andre navn:
  • URSO, UDCA
Eksperimentell: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg én gang daglig i kombinasjon med URSO i 12 uker.
Legemiddel: INT-747
En gang om dagen (QD) gjennom munnen (PO)
Andre navn:
  • Obeticholsyre (OCA), 6-ECDCA
Legemiddel: Ursodeoksykolsyre (URSO)
Stabil dose i minst 6 måneder før screening. Doser som foreskrevet av legen.
Andre navn:
  • URSO, UDCA
Eksperimentell: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg én gang daglig i kombinasjon med URSO i 12 uker.
Legemiddel: INT-747
En gang om dagen (QD) gjennom munnen (PO)
Andre navn:
  • Obeticholsyre (OCA), 6-ECDCA
Legemiddel: Ursodeoksykolsyre (URSO)
Stabil dose i minst 6 måneder før screening. Doser som foreskrevet av legen.
Andre navn:
  • URSO, UDCA
Placebo komparator: Placebo
Placebo én gang daglig i kombinasjon med URSO i 12 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo
Legemiddel: INT-747
En gang om dagen (QD) gjennom munnen (PO)
Andre navn:
  • Obeticholsyre (OCA), 6-ECDCA
Legemiddel: Ursodeoksykolsyre (URSO)
Stabil dose i minst 6 måneder før screening. Doser som foreskrevet av legen.
Andre navn:
  • URSO, UDCA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind fase: prosentvis endring fra baseline i serum alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av serum ALP. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som post baseline minus baseline verdi delt på baseline verdi og multiplisert med 100.
Grunnlinje og opp til dag 85

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for serum ALP, aspartat aminotransferase (AST), alanin transaminase (ALT) og gamma-glutamyl transferase (GGT) nivåer
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver ble samlet for analyse av serumkjemiparametere inkludert ALP, AST, ALT og GGT. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Dobbeltblind fase: prosentvis endring fra baseline i serum ALP-, AST-, ALT- og GGT-nivåer
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver ble samlet for analyse av serumkjemiparametere inkludert ALP, AST, ALT og GGT. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som post baseline minus baseline verdi delt på baseline verdi og multiplisert med 100.
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
LTSE-fase: Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i serum ALP-, AST-, ALT- og GGT-nivåer
Tidsramme: Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Blodprøver ble samlet for analyse av serumkjemiparametere inkludert ALP, AST, ALT og GGT. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av forsøksproduktet (dag 85). Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som post baseline minus baseline verdi delt på baseline verdi og multiplisert med 100.
Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for albuminnivåer
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver ble samlet for analyse av serumkjemiparameter: Albumin. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Dobbeltblind fase: prosentvis endring fra baseline i albuminnivåer
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver ble samlet for analyse av serumkjemiparameter: Albumin. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som post baseline minus baseline verdi delt på baseline verdi og multiplisert med 100.
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for konjugert (direkte) bilirubin
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver ble samlet for analyse av serumkjemiparameter: Konjugert (direkte) bilirubin. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Dobbeltblind fase: prosentvis endring fra baseline i konjugert (direkte) bilirubin
Tidsramme: Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
Blodprøver ble samlet for analyse av serumkjemiparameter: Direkte bilirubin. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som post baseline minus baseline verdi delt på baseline verdi og multiplisert med 100.
Baseline og på dag 15, 29, 57 og 85
LTSE-fase: Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i totalt og konjugert (direkte) bilirubin
Tidsramme: Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Blodprøver ble samlet for analyse av serumkjemiparametere Total og direkte bilirubin. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av forsøksproduktet (dag 85). Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som post baseline minus baseline verdi delt på baseline verdi og multiplisert med 100.
Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline i forbedret leverfibrose (ELF)-score
Tidsramme: Grunnlinje og frem til dag 85
Enhanced Liver Fibrosis (ELF) kombinerer målinger av vevsinhibitor av metalloprotein-aser-1 (TIMP-1), aminoterminalt pro-peptid av type III prokollagen (PIIINP) og hyaluronsyre (HA). ELF-skåren er beregnet som: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1). En ELF-score på mindre enn 7,7 indikerer nei til mild fibrose; ≥ 7,7 - < 9,8: Moderat fibrose; ≥ 9,8 - < 11,3: Alvorlig fibrose; ≥ 11,3: Skrumplest. En negativ endring fra baseline indikerer redusert fibrose. Høyere ELF er assosiert med høyere fibrosestadier og større risiko for progresjon. En minimums- og maksimumsverdi for skalaområdet finnes ikke for denne vurderingen. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og frem til dag 85
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline i HA-, P3NP- og TIMP-1-nivåer
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av ekstracellulære matrisemarkører, inkludert TIMP-1, PIIINP og HA. ELF-skåren har blitt rapportert å vise gode korrelasjoner med fibrosestadier ved kronisk leversykdom, med høyere ELF-score assosiert med høyere fibrosestadier. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for biomarkører for leverbetennelse: C-reaktivt protein
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert C-reaktivt protein. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline-verdier for biomarkører for leverbetennelse: C-reaktivt protein
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert C-reaktivt protein. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for biomarkører for leverbetennelse: Ikke-essensiell fettsyre (NEFA)
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert NEFA. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: endring fra baseline-verdier for biomarkører for leverbetennelse: NEFA
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert NEFA. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for biomarkører for leverbetennelse: Tumornekrosefaktor alfa (TNF-alfa)
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert TNF-alfa. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: endring fra baseline-verdier for biomarkører for leverbetennelse: TNF-alfa
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert TNF-alfa. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for biomarkører for leverbetennelse: TNF-beta og tumorvekstfaktor beta (TGF-beta)
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert TNF-beta og TGF-beta. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline-verdier for biomarkører for leverbetennelse: TNF-beta og TGF-beta
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert TNF-beta og TGF-beta. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for biomarkører for leverbetennelse: gallesyrer og glutation
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert gallesyrer og glutation. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: endring fra baseline-verdier for biomarkører for leverbetennelse: gallesyrer og glutation
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert gallesyrer og glutation. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for biomarkører for leverbetennelse: Immunoglobulin M (IgM)
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert IgM. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline-verdier for biomarkører for leverbetennelse: IgM
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert IgM. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for biomarkører for leverbetennelse: Osteopontin
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert Osteopontin. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline-verdier for biomarkører for leverbetennelse: Osteopontin
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Blodprøver ble samlet for analyse av biomarkører for leverbetennelse inkludert Osteopontin. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for totale endogene gallesyrer
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Serumprøver ble samlet for analysen av totale endogene gallesyrer. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline i totale endogene gallesyrer
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
Serumprøver ble samlet for analyse av totale endogene gallesyrer. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline er definert som post-dose besøk verdi minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Absolutte verdier for fibroblastvekstfaktor 19 (FGF19)
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
FGF-19 er et protein som skilles ut av mage-tarm under farnesoid X-reseptor (FXR) kontroll. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0).
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: prosentvis endring fra basisverdier for FGF19
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
FGF-19 er et protein som skilles ut av mage-tarmen under FXR-kontroll. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som post baseline minus baseline verdi delt på baseline verdi og multiplisert med 100.
Grunnlinje og opp til dag 85
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline til dag 85 i livskvalitet som bestemt av Short Form-36 (SF-36) skala
Tidsramme: Grunnlinje og opp til dag 85
SF-36 bestemmer deltakernes generelle livskvalitet ved å vurdere 1) begrensninger i fysisk funksjon på grunn av helseproblemer; 2) begrensninger i vanlig rolle på grunn av fysiske helseproblemer; 3) kroppslig smerte; 4) generelle helseoppfatninger; 5) vitalitet; 6) begrensninger i sosial funksjon på grunn av fysiske eller følelsesmessige problemer; 7) begrensninger i vanlig rolle på grunn av emosjonelle problemer; og 8) generell psykisk helse. Elementene 1-4 bidrar først og fremst til den fysiske komponentsammendraget (PCS) poengsummen til SF-36. Elementene 5-8 bidrar først og fremst til den mentale komponentsammendraget (MCS) poengsummen til SF-36. Disse åtte dimensjonene kan numerisk oppsummeres i to skårer: PCS og MCS; med poengsum fra 0=dårligst til 100=best, med høyere poengsum som indikerer bedre helse. Økning fra baseline indikerer bedring. Baseline ble definert som dag 0. Endring fra baseline ble definert som verdien av post baseline minus baseline verdi.
Grunnlinje og opp til dag 85
LTSE-fase: Absolutte verdier for livskvalitet som bestemt av SF-36-skalaen
Tidsramme: Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
SF-36 bestemmer deltakernes generelle livskvalitet ved å vurdere 1) begrensninger i fysisk funksjon på grunn av helseproblemer; 2) begrensninger i vanlig rolle på grunn av fysiske helseproblemer; 3) kroppslig smerte; 4) generelle helseoppfatninger; 5) vitalitet; 6) begrensninger i sosial funksjon på grunn av fysiske eller følelsesmessige problemer; 7) begrensninger i vanlig rolle på grunn av emosjonelle problemer; og 8) generell psykisk helse. Elementene 1-4 bidrar først og fremst til den fysiske komponentsammendraget (PCS) poengsummen til SF-36. Elementene 5-8 bidrar først og fremst til den mentale komponentsammendraget (MCS) poengsummen til SF-36. Disse åtte dimensjonene kan numerisk oppsummeres i to skårer: PCS og MCS; med poengsum fra 0=dårligst til 100=best, med høyere poengsum som indikerer bedre helse. Økning fra baseline indikerer bedring. Grunnlinje ble definert som dag 85
Baseline og ved 3, 6, 9 og 12 måneder
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline i livskvalitet (QoL) som bestemt av primær biliær cirrhosis 40 (PBC-40) skala
Tidsramme: Baseline og på dag 29, 57 og 85
PBC-40 er et sykdomsspesifikt livskvalitetsspørreskjema, som består av 5 domener (poengområder): generelle symptomer (poengområde 7-35), kløe (3-15), tretthet (11-55), kognitiv funksjon ( 6-30) og følelsesmessig (1-15); høyere skårer indikerte dårligere resultater. De 40 spørsmålene fra PBC-40-spørreskjemaet ble skåret fra 1 (laveste effekt av PBC på QoL) til 5 (representerer høyest effekt); Høyere skårer indikerer dårligere livskvalitet. Utfall av 'aldri', 'ikke i det hele tatt' eller 'helt enig' scores med 1, 'alltid', 'veldig mye' eller 'helt uenig' med 5, med følgende unntak: For spørsmål 34-39 ble utfall scoret i omvendt, dvs. 'helt enig' med 5, og 'helt uenig' med 1. Hvis mindre enn 50 % av spørsmålene per domene ikke ble besvart, ble manglende verdier beregnet ved hjelp av de tilgjengelige spørsmålsscorene for det domenet. Baseline = Dag 0. Endring fra Baseline=post Baseline minus Baseline verdi.
Baseline og på dag 29, 57 og 85
LTSE-fase: Endring fra baseline i livskvalitet som bestemt av PBC-40-skalaen
Tidsramme: Baseline og ved 6 og 12 måneder
PBC-40 er et sykdomsspesifikt livskvalitetsspørreskjema, som består av 5 domener(poengområder):generelle symptomer (poengområde 7-35), kløe (3-15), tretthet (11-55), kognitiv funksjon ( 6-30) og følelsesmessig (1-15); høyere skårer indikerte dårligere resultater. De 40 spørsmålene fra PBC-40-spørreskjemaet ble skåret fra 1 (laveste effekt av PBC på QoL) til 5 (representerer høyest effekt); Høyere skårer indikerer dårligere livskvalitet. Utfall av 'aldri', 'ikke i det hele tatt' eller 'helt enig' scores med 1, 'alltid', 'veldig mye' eller 'helt uenig' med 5, med følgende unntak: For spørsmål 34-39 ble utfall scoret i omvendt, dvs. 'helt enig' med 5, og 'helt uenig' med 1. Hvis mindre enn 50 % av spørsmålene per domene ikke ble besvart, ble manglende verdier beregnet ved hjelp av de tilgjengelige spørsmålsscorene for det domenet. Baseline = Dag 85. Endring fra Baseline=post Baseline minus Baseline verdi.
Baseline og ved 6 og 12 måneder
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline i livskvalitet som bestemt av 5-dimensjons (5-D) domeneskala
Tidsramme: Baseline og på dag 29, 57 og 85
5-D spørreskjema har 5 domener: Varighet, grad, retning, funksjonshemming, distribusjon og total poengsum. Enkeltvaredomenepoeng (varighet, grad, retning)=område:1-5. Handikapdomene har 4 elementer=vurder virkningen av kløe på daglige aktiviteter: søvn, fritid/sosiale aktiviteter, husarbeid/ærend, arbeid/skole;poengsum beregnet som høyeste poengsum på noen av 4 elementer; funksjonshemming domene range=1-5. Kun for distribusjonsdomene ble seksjonen "Merk om kløe har vært tilstede i følgende deler av kroppen din de siste 2 ukene" brukt. Antall berørte kroppsdeler ('nåværende') er talt opp (potensiell sum 0-16); summen ble sortert i 5 poengbeholdere: sum 0-2= poengsum 1,sum 3-5=poengsum 2,sum 6-10=poengsum 3, sum 11-13=poengsum 4,sum 14-16=poengsum 5. Fordelingspoengområde rapportert=1-5. For alle domener, høyere score = dårligere resultater. Total 5D-poengsum = summering av domenepoeng; varierer: 5 (ingen kløe) til 25 (alvorlig pruritus); Høyere score = dårligere resultater. Baseline=Dag 0. Endre fra Baseline=post Baseline minus Baseline
Baseline og på dag 29, 57 og 85
Dobbeltblind fase: Antall deltakere med behandlingsfremkommende bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Frem til dag 85
En uønsket hendelse (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som administrerte et legemiddel uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. En SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. TEAE ble definert som enhver bivirkning som startet eller forverret seg i alvorlighetsgrad på eller etter den første dosen av studiebehandlingen.
Frem til dag 85
Dobbeltblind fase: Endring fra baseline i pruritus visuell analog skala (VAS)
Tidsramme: Baseline og på dag 29, 57 og 85
Et VAS-spørreskjema ble brukt for å vurdere deltakerens kløe. Pruritus VAS måler deltakerens oppfatning av kløe på en kontinuerlig skala med poengsum fra 0 = ingen kløe og 10 = verst mulig kløe; høyere poengsum indikerer dårligere resultater. Baseline ble definert som den siste observerte verdien før den første dosen av undersøkelsesproduktet (dag 0). Endring fra baseline ble definert som verdien av post baseline minus baseline verdi.
Baseline og på dag 29, 57 og 85
LTSE-fase: Antall deltakere med TEAE og SAE
Tidsramme: Opptil 12 måneder
En AE var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som hadde administrert et legemiddel uten hensyn til muligheten for årsakssammenheng. En SAE var en AE som resulterte i ett av følgende utfall eller ansett som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. TEAE ble definert som enhver bivirkning som startet eller forverret seg i alvorlighetsgrad på eller etter den første dosen av studiebehandlingen.
Opptil 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. oktober 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2007

Først lagt ut (Antatt)

30. oktober 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

6. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 747-202

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Levercirrhose, galleveier

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Brazil

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere