Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av INT 747 i kombination med URSO hos patienter med primär biliär cirros (PBC)

11 januari 2024 uppdaterad av: Intercept Pharmaceuticals

En studie av INT 747 (6α-etylchenodeoxicholsyra (6-ECDCA)) i kombination med ursodeoxicholsyra (URSO®, UDCA) hos patienter med primär biliär cirros

Den primära hypotesen är att INT-747 kommer att orsaka en minskning av nivåerna av alkaliskt fosfatas hos patienter med primär biliär cirros, under en 12 veckors behandlingsperiod, jämfört med placebo.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ingen tillhandahålls

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

165

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • U Florida Hepatology
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Förenta staterna, 48377
        • Henry Ford Health Center Columbus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 555905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5G 2X8
        • University of Alberta
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T2S8
        • University of Toronto Western Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1P1
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, NL-1100
        • AMC University of Amsterdam
      • Rotterdam, Nederländerna, 3000
        • Erasmus Medical Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Storbritannien, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Tyskland, D20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Tyskland, 30623
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Tyskland, D81377
        • University of Munich
  • Österrike
      • Graz, Österrike, A8036
        • Karls-Franzens University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna i åldern 18 till 70 år.
  • Stabil dos av ursodeoxicholsyra (URSO, UDCA) i minst 6 månader före screening.
  • Kvinnliga patienter måste vara postmenopausala, kirurgiskt sterila eller beredda att använda två preventivmetoder med alla sexpartners under studien och i 14 dagar efter avslutad dosering.
  • Manliga patienter måste vara beredda att använda två preventivmetoder med alla sexpartners under studien och i 14 dagar efter avslutad dosering.

  • Bevisad eller sannolikt PBC, som visas av att patienten uppvisar minst 2 av följande 3 diagnostiska faktorer:

    1. Historik med ökade AP-nivåer i minst 6 månader före dag 0
    2. Positiv AMA-titer (>1:40 titer på immunfluorescens eller M2-positiv med ELISA) eller PBC-specifika antinukleära antikroppar (antinukleär prick och nukleär kant positiva)
    3. Leverbiopsi överensstämmer med PBC.
  • Screening AP-värde mellan 1,5 och 10 × ULN.

Exklusions kriterier:

  • Administrering av följande läkemedel när som helst under de 3 månaderna före screening för studien: kolchicin, metotrexat, azatioprin eller systemiska kortikosteroider.
  • Screening av konjugerat (direkt) bilirubin >2 × ULN.
  • Screening ALT eller AST >5 × ULN.
  • Screening av serumkreatinin >1,5 mg/dL (133 mol/L).
  • Historik eller förekomst av leverdekompensation (t.ex. varicealblödningar, encefalopati eller dåligt kontrollerad ascites).
  • Historik eller förekomst av andra samtidiga leversjukdomar inklusive hepatit på grund av hepatit B- eller C-virus (HCV, HBV)-infektion, primär skleroserande kolangit (PSC), alkoholisk leversjukdom, definitiv autoimmun leversjukdom eller biopsibeprövad icke-alkoholisk steatohepatit (NASH).
  • Graviditet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg en gång dagligen i kombination med URSO i 12 veckor.
Läkemedel: INT-747
En gång om dagen (QD) genom munnen (PO)
Andra namn:
  • Obetikolsyra (OCA), 6-ECDCA
Läkemedel: Ursodeoxicholsyra (URSO)
Stabil dos i minst 6 månader före screening. Dosering enligt ordination av läkare.
Andra namn:
  • URSO, UDCA
Experimentell: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg en gång dagligen i kombination med URSO i 12 veckor.
Läkemedel: INT-747
En gång om dagen (QD) genom munnen (PO)
Andra namn:
  • Obetikolsyra (OCA), 6-ECDCA
Läkemedel: Ursodeoxicholsyra (URSO)
Stabil dos i minst 6 månader före screening. Dosering enligt ordination av läkare.
Andra namn:
  • URSO, UDCA
Experimentell: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg en gång dagligen i kombination med URSO i 12 veckor.
Läkemedel: INT-747
En gång om dagen (QD) genom munnen (PO)
Andra namn:
  • Obetikolsyra (OCA), 6-ECDCA
Läkemedel: Ursodeoxicholsyra (URSO)
Stabil dos i minst 6 månader före screening. Dosering enligt ordination av läkare.
Andra namn:
  • URSO, UDCA
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo en gång dagligen i kombination med URSO i 12 veckor.
Läkemedel: Placebo
Placebo
Läkemedel: INT-747
En gång om dagen (QD) genom munnen (PO)
Andra namn:
  • Obetikolsyra (OCA), 6-ECDCA
Läkemedel: Ursodeoxicholsyra (URSO)
Stabil dos i minst 6 månader före screening. Dosering enligt ordination av läkare.
Andra namn:
  • URSO, UDCA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dubbelblind fas: procentuell förändring från baslinjen i serum alkaliskt fosfatas (ALP)
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover togs för analys av serum-ALP. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Procentuell förändring från Baseline beräknades som Post Baseline minus Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet och multiplicerat med 100.
Baslinje och upp till dag 85

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dubbelblind fas: absoluta värden för nivåer av serum ALP, aspartataminotransferas (AST), alanintransaminas (ALT) och gamma-glutamyltransferas (GGT)
Tidsram: Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Blodprover togs för analys av serumkemiparametrar inklusive ALP, AST, ALT och GGT. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Dubbelblind fas: procentuell förändring från baslinjen i serumnivåerna ALP, AST, ALT och GGT
Tidsram: Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Blodprover togs för analys av serumkemiparametrar inklusive ALP, AST, ALT och GGT. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Procentuell förändring från Baseline beräknades som Post Baseline minus Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet och multiplicerat med 100.
Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
LTSE-fas: Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i ALP-, AST-, ALT- och GGT-nivåer i serum
Tidsram: Baslinje och vid 3, 6, 9 och 12 månader
Blodprover togs för analys av serumkemiparametrar inklusive ALP, AST, ALT och GGT. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 85). Procentuell förändring från Baseline beräknades som Post Baseline minus Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet och multiplicerat med 100.
Baslinje och vid 3, 6, 9 och 12 månader
Dubbelblind fas: Absoluta värden för albuminnivåer
Tidsram: Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Blodprover togs för analys av serumkemiparameter: Albumin. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Dubbelblind fas: procentuell förändring från baslinjen i albuminnivåer
Tidsram: Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Blodprover togs för analys av serumkemiparameter: Albumin. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Procentuell förändring från Baseline beräknades som Post Baseline minus Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet och multiplicerat med 100.
Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Dubbelblind fas: Absoluta värden för konjugerat (direkt) bilirubin
Tidsram: Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Blodprover samlades in för analys av serumkemiparametern: konjugerat (direkt) bilirubin. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Dubbelblind fas: procentuell förändring från baslinjen i konjugerat (direkt) bilirubin
Tidsram: Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
Blodprover togs för analys av serumkemiparametern: direkt bilirubin. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Procentuell förändring från Baseline beräknades som Post Baseline minus Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet och multiplicerat med 100.
Baslinje och dag 15, 29, 57 och 85
LTSE-fas: Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i totalt och konjugerat (direkt) bilirubin
Tidsram: Baslinje och vid 3, 6, 9 och 12 månader
Blodprover togs för analys av serumkemiska parametrar totalt och direkt bilirubin. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 85). Procentuell förändring från Baseline beräknades som Post Baseline minus Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet och multiplicerat med 100.
Baslinje och vid 3, 6, 9 och 12 månader
Dubbelblind fas: förändring från baslinjen i poäng för förbättrad leverfibros (ELF)
Tidsram: Baslinje och fram till dag 85
Enhanced Liver Fibrosis (ELF) kombinerar mätningar av vävnadshämmare av metalloprotein-aser-1 (TIMP-1), aminoterminal pro-peptid av typ III prokollagen (PIIINP) och hyaluronsyra (HA). ELF-poängen beräknas som: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1). En ELF-poäng på mindre än 7,7 indikerar nej till mild fibros; ≥ 7,7 - < 9,8: Måttlig fibros; ≥ 9,8 - < 11,3: Svår fibros; ≥ 11,3: Cirros. En negativ förändring från Baseline indikerar minskad fibros. Högre ELF är associerat med högre fibrosstadier och större risk för progression. Ett minimum- och maximivärde för skalområdet finns inte för denna bedömning. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och fram till dag 85
Dubbelblind fas: Ändring från baslinjen i HA-, P3NP- och TIMP-1-nivåer
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover togs för analys av extracellulära matrismarkörer, inklusive TIMP-1, PIIINP och HA. ELF-poängen har rapporterats visa goda korrelationer med fibrosstadier vid kronisk leversjukdom, med högre ELF-poäng associerade med högre fibrosstadier. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: absoluta värden för biomarkörer för leverinflammation: C-reaktivt protein
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive C-reaktivt protein. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: förändring från baslinjevärden för biomarkörer för leverinflammation: C-reaktivt protein
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive C-reaktivt protein. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: absoluta värden för biomarkörer för leverinflammation: icke-essentiell fettsyra (NEFA)
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive NEFA. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: förändring från baslinjevärden för biomarkörer för leverinflammation: NEFA
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive NEFA. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: absoluta värden för biomarkörer för leverinflammation: tumörnekrosfaktor alfa (TNF-alfa)
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive TNF-alfa. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: förändring från baslinjevärden för biomarkörer för leverinflammation: TNF-alfa
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive TNF-alfa. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: absoluta värden för biomarkörer för leverinflammation: TNF-beta och tumörtillväxtfaktor beta (TGF-beta)
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive TNF-beta och TGF-beta. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: förändring från baslinjevärden för biomarkörer för leverinflammation: TNF-beta och TGF-beta
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive TNF-beta och TGF-beta. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: absoluta värden för biomarkörer för leverinflammation: gallsyror och glutation
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive gallsyror och glutation. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: förändring från baslinjevärden för biomarkörer för leverinflammation: gallsyror och glutation
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive gallsyror och glutation. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: absoluta värden för biomarkörer för leverinflammation: Immunoglobulin M (IgM)
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive IgM. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: förändring från baslinjevärden för biomarkörer för leverinflammation: IgM
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive IgM. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: absoluta värden för biomarkörer för leverinflammation: osteopontin
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive Osteopontin. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: förändring från baslinjevärden för biomarkörer för leverinflammation: osteopontin
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Blodprover samlades in för analys av biomarkörer för leverinflammation inklusive Osteopontin. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: Absoluta värden för totala endogena gallsyror
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Serumprover samlades in för analysen av totala endogena gallsyror. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: förändring från baslinjen i totala endogena gallsyror
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
Serumprover samlades in för analys av totala endogena gallsyror. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Ändring från Baseline definieras som post-dos besöksvärde minus Baseline-värde.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: absoluta värden för fibroblasttillväxtfaktor 19 (FGF19)
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
FGF-19 är ett protein som utsöndras av mag-tarmkanalen under kontroll av farnesoid X-receptor (FXR). Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0).
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: procentuell förändring från baslinjevärden för FGF19
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
FGF-19 är ett protein som utsöndras av mag-tarmen under FXR-kontroll. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Procentuell förändring från Baseline beräknades som Post Baseline minus Baseline-värdet dividerat med Baseline-värdet och multiplicerat med 100.
Baslinje och upp till dag 85
Dubbelblind fas: Ändring från baslinje till dag 85 i livskvalitet som bestäms av Short Form-36 (SF-36) skala
Tidsram: Baslinje och upp till dag 85
SF-36 bestämmer deltagarnas övergripande livskvalitet genom att bedöma 1) begränsningar i fysisk funktion på grund av hälsoproblem; 2) begränsningar i den vanliga rollen på grund av fysiska hälsoproblem; 3) kroppslig smärta; 4) allmänna hälsouppfattningar; 5) vitalitet; 6) begränsningar i social funktion på grund av fysiska eller känslomässiga problem; 7) begränsningar i den vanliga rollen på grund av känslomässiga problem; och 8) allmän psykisk hälsa. Punkterna 1-4 bidrar främst till den fysiska komponentsammanfattningen (PCS) för SF-36. Punkterna 5-8 bidrar främst till den mentala komponentsammanfattningen (MCS) för SF-36. Dessa åtta dimensioner kan sammanfattas numeriskt i två poäng: PCS och MCS; med poängintervall från 0=sämst till 100=bäst, med högre poäng som indikerar bättre hälsa. Ökningar från baslinjen indikerar förbättring. Baslinje definierades som dag 0. Förändring från baslinje definierades som värdet efter baslinjen minus baslinjevärdet.
Baslinje och upp till dag 85
LTSE-fas: Absoluta värden på livskvalitet enligt SF-36-skalan
Tidsram: Baslinje och vid 3, 6, 9 och 12 månader
SF-36 bestämmer deltagarnas övergripande livskvalitet genom att bedöma 1) begränsningar i fysisk funktion på grund av hälsoproblem; 2) begränsningar i den vanliga rollen på grund av fysiska hälsoproblem; 3) kroppslig smärta; 4) allmänna hälsouppfattningar; 5) vitalitet; 6) begränsningar i social funktion på grund av fysiska eller känslomässiga problem; 7) begränsningar i den vanliga rollen på grund av känslomässiga problem; och 8) allmän psykisk hälsa. Punkterna 1-4 bidrar främst till den fysiska komponentsammanfattningen (PCS) för SF-36. Punkterna 5-8 bidrar främst till den mentala komponentsammanfattningen (MCS) för SF-36. Dessa åtta dimensioner kan sammanfattas numeriskt i två poäng: PCS och MCS; med poängintervall från 0=sämst till 100=bäst, med högre poäng som indikerar bättre hälsa. Ökningar från baslinjen indikerar förbättring. Baslinjen definierades som dag 85
Baslinje och vid 3, 6, 9 och 12 månader
Dubbelblind fas: förändring från baslinjen i livskvalitet (QoL) som bestäms av primär biliär cirrhosis 40 (PBC-40) skala
Tidsram: Baslinje och dag 29, 57 och 85
PBC-40 är ett sjukdomsspecifikt frågeformulär för livskvalitet, som består av 5 domäner (poängintervall): allmänna symtom (poängintervall 7-35), klåda (3-15), trötthet (11-55), kognitiv funktion ( 6-30) och känslomässiga (1-15); högre poäng indikerade sämre resultat. De 40 frågorna från PBC-40-enkäten fick poäng från 1 (lägsta inverkan av PBC på QoL) till 5 (representerar högsta effekt); Högre poäng tyder på sämre livskvalitet. Resultaten 'aldrig', 'inte alls' eller 'håller helt med' poängsätts med 1, 'alltid', 'väldigt mycket' eller 'håller inte med' med 5, med följande undantag: För frågorna 34-39 poängsattes resultat i omvänd, d.v.s. "håller helt med" med 5 och "håller inte med" med 1. Om mindre än 50 % av frågorna per domän inte besvarades, imputerades saknade värden med hjälp av de tillgängliga frågepoängen för den domänen. Om flera svar ges för någon fråga användes de mest allvarliga. Baseline = Dag 0. Ändring från Baseline=post Baseline minus Baseline-värde.
Baslinje och dag 29, 57 och 85
LTSE-fas: förändring från baslinjen i livskvalitet enligt PBC-40-skalan
Tidsram: Baslinje och vid 6 och 12 månader
PBC-40 är ett sjukdomsspecifikt livskvalitetsformulär, som består av 5 domäner (poängintervall): allmänna symtom (poängintervall 7-35), klåda (3-15), trötthet (11-55), kognitiv funktion ( 6-30) och känslomässiga (1-15); högre poäng indikerade sämre resultat. De 40 frågorna från PBC-40-enkäten fick poäng från 1 (lägsta inverkan av PBC på QoL) till 5 (representerar högsta effekt); Högre poäng tyder på sämre livskvalitet. Resultaten 'aldrig', 'inte alls' eller 'håller helt med' poängsätts med 1, 'alltid', 'väldigt mycket' eller 'håller inte med' med 5, med följande undantag: För frågorna 34-39 poängsattes resultat i omvänd, d.v.s. "håller helt med" med 5 och "håller inte med" med 1. Om mindre än 50 % av frågorna per domän inte besvarades, imputerades saknade värden med hjälp av de tillgängliga frågepoängen för den domänen. Om flera svar ges för någon fråga användes de mest allvarliga. Baslinje = Dag 85. Ändring från Baseline=post Baseline minus Baseline-värde.
Baslinje och vid 6 och 12 månader
Dubbelblind fas: förändring från baslinjen i livskvalitet som bestäms av 5-dimensionell (5-D) domänskala
Tidsram: Baslinje och dag 29, 57 och 85
5-D frågeformuläret har 5 domäner: Varaktighet, grad, riktning, funktionshinder, fördelning och totalpoäng. Poäng för enstaka objektdomän (varaktighet, grad, riktning)=intervall:1-5. Handikappdomänen har 4 objekt=bedöm effekten av klåda på dagliga aktiviteter: sömn, fritid/sociala aktiviteter, hushållsarbete/ärenden, arbete/skola;poäng beräknad som högsta poäng på någon av 4 objekt; handikappdomänområde=1-5. Endast för distributionsdomän användes avsnittet "Markera om klåda har förekommit i följande delar av din kropp under de senaste 2 veckorna". Antalet påverkade kroppsdelar ('närvarande') räknas (potentiell summa 0-16); summan sorterades i 5 poänglager: summa 0-2= poäng 1, summa 3-5=poäng 2, summa 6-10=poäng 3, summa 11-13=poäng 4,summa 14-16=poäng 5. Fördelningspoängintervall rapporterat=1-5. För alla domäner, högre poäng = sämre resultat. Totalt 5D-poäng=summa domänpoäng; intervall: 5 (ingen klåda) till 25 (allvarlig klåda); Högre poäng = sämre resultat. Baseline=Dag 0. Ändra från Baseline=efter Baseline minus Baseline
Baslinje och dag 29, 57 och 85
Dubbelblind fas: Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Fram till dag 85
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerade ett läkemedel utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. En SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som betydande av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali. TEAE definierades som alla biverkningar som började eller förvärrades i svårighetsgrad på eller efter den första dosen av studiebehandlingen.
Fram till dag 85
Dubbelblind fas: förändring från baslinjen i klåda visuell analog skala (VAS)
Tidsram: Baslinje och dag 29, 57 och 85
Ett VAS-enkät användes för att bedöma deltagarens klåda. Klåda VAS mäter deltagarens uppfattning om klåda på en kontinuerlig skala med poäng från 0 = ingen klåda och 10 = värsta möjliga klåda; högre poäng indikerar sämre resultat. Baslinje definierades som det senast observerade värdet före den första dosen av prövningsprodukten (dag 0). Förändring från Baseline definierades som värdet efter Baseline minus Baseline-värdet.
Baslinje och dag 29, 57 och 85
LTSE-fas: Antal deltagare med TEAE och SAE
Tidsram: Upp till 12 månader
En AE var varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerade ett läkemedel utan hänsyn till möjligheten till orsakssamband. En SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som betydande av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali. TEAE definierades som alla biverkningar som började eller förvärrades i svårighetsgrad på eller efter den första dosen av studiebehandlingen.
Upp till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 augusti 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 oktober 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 oktober 2007

Första postat (Beräknad)

30 oktober 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

6 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 747-202

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Levercirros, gallvägar

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera