Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus INT 747:stä yhdistelmänä URSO:n kanssa potilailla, joilla on ensisijainen sappikirroosi (PBC)

torstai 11. tammikuuta 2024 päivittänyt: Intercept Pharmaceuticals

Tutkimus INT 747:stä (6α-etyylikenodeoksikoolihappo (6-ECDCA)) yhdessä ursodeoksikoolihapon (URSO®, UDCA) kanssa potilailla, joilla on primaarinen sappikirroosi

Ensisijainen hypoteesi on, että INT-747 alentaa alkalisen fosfataasin tasoja primaarista sappikirroosia sairastavilla potilailla 12 viikon hoitojakson aikana lumelääkkeeseen verrattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Ei tarjottu

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

165

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, NL-1100
        • AMC University of Amsterdam
      • Rotterdam, Alankomaat, 3000
        • Erasmus Medical Centre
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
  • Itävalta
      • Graz, Itävalta, A8036
        • Karls-Franzens University
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5G 2X8
        • University of Alberta
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T2S8
        • University of Toronto Western Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1P1
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Saksa, D20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Saksa, 30623
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Saksa, D81377
        • University of Munich
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • U Florida Hepatology
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Yhdysvallat, 48377
        • Henry Ford Health Center Columbus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 555905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Virginia Mason Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen 18-70 vuotta.
  • Vakaa annos ursodeoksikoolihappoa (URSO, UDCA) vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontaa.
  • Naispotilaiden on oltava postmenopausaalisia, kirurgisesti steriilejä tai valmiita käyttämään kahta ehkäisymenetelmää kaikkien seksikumppanien kanssa tutkimuksen aikana ja 14 päivän ajan annostelun päättymisen jälkeen.
  • Miespotilaiden on oltava valmiita käyttämään kahta ehkäisymenetelmää kaikkien seksikumppanien kanssa tutkimuksen aikana ja 14 päivän ajan annostelun päättymisen jälkeen.

  • Todistettu tai todennäköinen PBC, jonka potilas osoittaa vähintään 2 seuraavista kolmesta diagnostisesta tekijästä:

    1. Aiemmat kohonneet AP-tasot vähintään 6 kuukautta ennen päivää 0
    2. Positiivinen AMA-tiitteri (> 1:40 tiitteri immunofluoresenssilla tai M2-positiivinen ELISA:lla) tai PBC-spesifiset antinukleaariset vasta-aineet (antinukleaariset piste- ja ydinreunapositiiviset)
    3. PBC:n mukainen maksabiopsia.
  • Seulonta-AP-arvo välillä 1,5–10 × ULN.

Poissulkemiskriteerit:

  • Seuraavien lääkkeiden antaminen milloin tahansa tutkimusta edeltävien 3 kuukauden aikana: kolkisiini, metotreksaatti, atsatiopriini tai systeemiset kortikosteroidit.
  • Konjugoidun (suoran) bilirubiinin seulonta >2 × ULN.
  • Seulonta ALT tai AST > 5 × ULN.
  • Seerumin kreatiniinin seulonta >1,5 mg/dl (133 mol/L).
  • Aiempi maksan vajaatoiminta (esim. suonikohjuverenvuoto, enkefalopatia tai huonosti hallittu askites).
  • Muiden samanaikaisten maksasairauksien historia tai esiintyminen, mukaan lukien hepatiitti B- tai C-viruksen (HCV, HBV) aiheuttama hepatiitti, primaarinen sklerosoiva kolangiitti (PSC), alkoholiperäinen maksasairaus, selvä autoimmuuni maksasairaus tai biopsialla todistettu alkoholiton steatohepatiitti (NASH).
  • Raskaus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg kerran päivässä yhdessä URSO:n kanssa 12 viikon ajan.
Lääke: INT-747
Kerran päivässä (QD) suun kautta (PO)
Muut nimet:
  • Obetikolihappo (OCA), 6-ECDCA
Lääke: Ursodeoksikoolihappo (URSO)
Vakaa annos vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa. Lääkärin määräämä annos.
Muut nimet:
  • URSO, UDCA
Kokeellinen: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg kerran päivässä yhdessä URSO:n kanssa 12 viikon ajan.
Lääke: INT-747
Kerran päivässä (QD) suun kautta (PO)
Muut nimet:
  • Obetikolihappo (OCA), 6-ECDCA
Lääke: Ursodeoksikoolihappo (URSO)
Vakaa annos vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa. Lääkärin määräämä annos.
Muut nimet:
  • URSO, UDCA
Kokeellinen: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg kerran päivässä yhdessä URSO:n kanssa 12 viikon ajan.
Lääke: INT-747
Kerran päivässä (QD) suun kautta (PO)
Muut nimet:
  • Obetikolihappo (OCA), 6-ECDCA
Lääke: Ursodeoksikoolihappo (URSO)
Vakaa annos vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa. Lääkärin määräämä annos.
Muut nimet:
  • URSO, UDCA
Placebo Comparator: Plasebo
Lumelääke kerran päivässä yhdessä URSO:n kanssa 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Plasebo
Lääke: INT-747
Kerran päivässä (QD) suun kautta (PO)
Muut nimet:
  • Obetikolihappo (OCA), 6-ECDCA
Lääke: Ursodeoksikoolihappo (URSO)
Vakaa annos vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa. Lääkärin määräämä annos.
Muut nimet:
  • URSO, UDCA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaksoissokkovaihe: seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteet kerättiin seerumin ALP:n analysointia varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Prosenttimuutos perustilanteesta laskettiin seuraavasti: Post Baseline miinus perustason arvo jaettuna perusarvolla ja kerrottuna 100:lla.
Perustaso ja päivään 85 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaksoissokkovaihe: seerumin ALP-, aspartaattiaminotransferaasi- (AST), alaniinitransaminaasi- (ALT)- ja gammaglutamyylitransferaasi (GGT) -tasojen absoluuttiset arvot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Verinäytteet kerättiin seerumin kemiallisten parametrien analysointia varten, mukaan lukien ALP, AST, ALT ja GGT. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Kaksoissokkovaihe: prosenttimuutos lähtötasosta seerumin ALP-, AST-, ALT- ja GGT-tasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Verinäytteet kerättiin seerumin kemiallisten parametrien analysointia varten, mukaan lukien ALP, AST, ALT ja GGT. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Prosenttimuutos perustilanteesta laskettiin seuraavasti: Post Baseline miinus perustason arvo jaettuna perusarvolla ja kerrottuna 100:lla.
Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
LTSE-vaihe: seerumin ALP-, AST-, ALT- ja GGT-tasojen keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla
Verinäytteet kerättiin seerumin kemiallisten parametrien analysointia varten, mukaan lukien ALP, AST, ALT ja GGT. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 85). Prosenttimuutos perustilanteesta laskettiin seuraavasti: Post Baseline miinus perustason arvo jaettuna perusarvolla ja kerrottuna 100:lla.
Lähtötilanteessa ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla
Kaksoissokkovaihe: Albumiinitasojen absoluuttiset arvot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Verinäytteet kerättiin seerumin kemiallisen parametrin: albumiinin analysointia varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Kaksoissokkovaihe: prosenttimuutos perustasosta albumiinitasoissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Verinäytteet kerättiin seerumin kemiallisen parametrin: albumiinin analysointia varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Prosenttimuutos perustilanteesta laskettiin seuraavasti: Post Baseline miinus perustason arvo jaettuna perusarvolla ja kerrottuna 100:lla.
Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Kaksoissokkovaihe: Konjugoidun (suoran) bilirubiinin absoluuttiset arvot
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Verinäytteet kerättiin seerumin kemiallisen parametrin: konjugoitu (suora) bilirubiini -analyysiä varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Kaksoissokkovaihe: prosentuaalinen muutos lähtötasosta konjugoidussa (suorassa) bilirubiinissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
Verinäytteet kerättiin seerumin kemiallisen parametrin: suora bilirubiini -analyysiä varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Prosenttimuutos perustilanteesta laskettiin seuraavasti: Post Baseline miinus perustason arvo jaettuna perusarvolla ja kerrottuna 100:lla.
Lähtötilanteessa ja päivinä 15, 29, 57 ja 85
LTSE-vaihe: Kokonais- ja konjugoidun (suoran) bilirubiinin keskimääräinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla
Verinäytteet kerättiin seerumin kemiallisten parametrien kokonais- ja suorabilirubiinin analysointia varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 85). Prosenttimuutos perustilanteesta laskettiin seuraavasti: Post Baseline miinus perustason arvo jaettuna perusarvolla ja kerrottuna 100:lla.
Lähtötilanteessa ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla
Kaksoissokkovaihe: Muutos lähtötasosta kohonneen maksafibroosin (ELF) pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Tehostettu maksafibroosi (ELF) yhdistää metalloproteiiniaasi-1:n (TIMP-1), tyypin III prokollageenin aminoterminaalisen pro-peptidin (PIIINP) ja hyaluronihapon (HA) kudosinhibiittorin mittaukset. ELF-pisteet lasketaan seuraavasti: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1). ELF-pistemäärä alle 7,7 tarkoittaa, että ei ole lievää fibroosia; ≥ 7,7 - < 9,8: Keskivaikea fibroosi; ≥ 9,8 - < 11,3: Vaikea fibroosi; ≥ 11,3: Kirroosi. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa vähentyneen fibroosin. Korkeampi ELF liittyy korkeampiin fibroosivaiheisiin ja suurempaan etenemisriskiin. Tälle arvioinnille ei ole olemassa asteikon vähimmäis- ja enimmäisarvoa. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: muutos lähtötasosta HA-, P3NP- ja TIMP-1-tasoilla
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteet kerättiin ekstrasellulaaristen matriisimarkkerien, mukaan lukien TIMP-1, PIIINP ja HA, analysointia varten. ELF-pisteiden on raportoitu osoittavan hyviä korrelaatioita kroonisen maksasairauden fibroosivaiheiden kanssa, ja korkeammat ELF-pisteet liittyvät korkeampiin fibroosivaiheisiin. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Maksatulehduksen biomarkkerien absoluuttiset arvot: C-reaktiivinen proteiini
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien analysointia varten, mukaan lukien C-reaktiivinen proteiini. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Muutos maksatulehduksen biomarkkerien perusarvoista: C-reaktiivinen proteiini
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien analysointia varten, mukaan lukien C-reaktiivinen proteiini. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Maksatulehduksen biomarkkereiden absoluuttiset arvot: Ei-välttämätön rasvahappo (NEFA)
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen, mukaan lukien NEFA:n, biomarkkerien analysointia varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Muutos maksatulehduksen biomarkkerien perusarvoista: NEFA
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen, mukaan lukien NEFA:n, biomarkkerien analysointia varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Maksatulehduksen biomarkkerien absoluuttiset arvot: Tuumorinekroositekijä alfa (TNF-alfa)
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteet kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien, mukaan lukien TNF-alfa, analysoimiseksi. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Muutos maksatulehduksen biomarkkerien perusarvoista: TNF-alfa
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteet kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien, mukaan lukien TNF-alfa, analysoimiseksi. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Maksatulehduksen biomarkkerien absoluuttiset arvot: TNF-beeta ja kasvaimen kasvutekijä beeta (TGF-beta)
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien analysointia varten, mukaan lukien TNF-beeta ja TGF-beeta. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Muutos lähtöarvoista maksatulehduksen biomarkkereille: TNF-beeta ja TGF-beeta
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien analysointia varten, mukaan lukien TNF-beeta ja TGF-beeta. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: absoluuttiset arvot maksatulehduksen biomarkkereille: sappihapot ja glutationi
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien analysointia varten, mukaan lukien sappihapot ja glutationi. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Muutos lähtöarvoista maksatulehduksen biomarkkereille: sappihapot ja glutationi
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien analysointia varten, mukaan lukien sappihapot ja glutationi. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Maksatulehduksen biomarkkerien absoluuttiset arvot: Immunoglobuliini M (IgM)
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen, mukaan lukien IgM:n, biomarkkerien analysointia varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Muutos maksatulehduksen biomarkkerien perusarvoista: IgM
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteitä kerättiin maksatulehduksen, mukaan lukien IgM:n, biomarkkerien analysointia varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Maksatulehduksen biomarkkerien absoluuttiset arvot: Osteopontiini
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteet kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien, mukaan lukien osteopontiinin, analysoimiseksi. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Muutos maksatulehduksen biomarkkerien perusarvoista: Osteopontiini
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Verinäytteet kerättiin maksatulehduksen biomarkkerien, mukaan lukien osteopontiinin, analysoimiseksi. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Endogeenisten sappihappojen kokonaismäärän absoluuttiset arvot
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Seeruminäytteet kerättiin endogeenisten sappihappojen kokonaisanalyysiä varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Endogeenisten sappihappojen kokonaismäärän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
Seeruminäytteet kerättiin endogeenisten sappihappojen kokonaismäärän analysointia varten. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos lähtötilanteesta määritellään annoksen jälkeisenä käynnin arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Fibroblastikasvutekijän 19 (FGF19) absoluuttiset arvot
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
FGF-19 on proteiini, jota maha-suoli erittää farnesoidi X -reseptorin (FXR) säätelyn alaisena. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0).
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: Prosenttimuutos FGF19:n perusarvoista
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
FGF-19 on proteiini, jota maha-suoli erittää FXR-valvonnan alaisena. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Prosenttimuutos perustilanteesta laskettiin seuraavasti: Post Baseline miinus perustason arvo jaettuna perusarvolla ja kerrottuna 100:lla.
Perustaso ja päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: muutos lähtötilanteesta päivään 85 elämänlaadussa Short Form-36 (SF-36) -asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso ja päivään 85 asti
SF-36 määrittää osallistujien yleisen elämänlaadun arvioimalla 1) terveysongelmista johtuvia fyysisen toiminnan rajoituksia; 2) rajoitukset tavanomaisessa roolissa fyysisten terveysongelmien vuoksi; 3) ruumiinkipu; 4) yleiset terveyskäsitykset; 5) elinvoimaisuus; 6) fyysisten tai henkisten ongelmien aiheuttamat sosiaalisen toiminnan rajoitukset; 7) tunne-ongelmista johtuvat rajoitukset tavanomaisessa roolissa; ja 8) yleinen mielenterveys. Kohdat 1-4 vaikuttavat ensisijaisesti SF-36:n fyysisten komponenttien yhteenvetopisteisiin (PCS). Kohteet 5-8 vaikuttavat ensisijaisesti SF-36:n mentaalikomponenttien yhteenvetopisteisiin (MCS). Nämä kahdeksan ulottuvuutta voidaan tiivistää numeerisesti kahteen pistemäärään: PCS ja MCS; pisteet vaihtelevat 0 = huonoin 100 = paras, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä. Lisäykset lähtötasosta osoittavat parantumista. Perustaso määriteltiin päiväksi 0. Muutos lähtötilanteesta määriteltiin perustilan jälkeisen arvona miinus Perustason arvo.
Perustaso ja päivään 85 asti
LTSE-vaihe: elämänlaadun absoluuttiset arvot SF-36-asteikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla
SF-36 määrittää osallistujien yleisen elämänlaadun arvioimalla 1) terveysongelmista johtuvia fyysisen toiminnan rajoituksia; 2) rajoitukset tavanomaisessa roolissa fyysisten terveysongelmien vuoksi; 3) ruumiinkipu; 4) yleiset terveyskäsitykset; 5) elinvoimaisuus; 6) fyysisten tai henkisten ongelmien aiheuttamat sosiaalisen toiminnan rajoitukset; 7) tunne-ongelmista johtuvat rajoitukset tavanomaisessa roolissa; ja 8) yleinen mielenterveys. Kohdat 1-4 vaikuttavat ensisijaisesti SF-36:n fyysisten komponenttien yhteenvetopisteisiin (PCS). Kohteet 5-8 vaikuttavat ensisijaisesti SF-36:n mentaalikomponenttien yhteenvetopisteisiin (MCS). Nämä kahdeksan ulottuvuutta voidaan tiivistää numeerisesti kahteen pistemäärään: PCS ja MCS; pisteet vaihtelevat 0 = huonoin 100 = paras, korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyttä. Lisäykset lähtötasosta osoittavat parantumista. Lähtötilanne määriteltiin päiväksi 85
Lähtötilanteessa ja 3, 6, 9 ja 12 kuukauden kohdalla
Kaksoissokkovaihe: elämänlaadun (QoL) muutos lähtötasosta primaarisen sappikirroosi 40 (PBC-40) -asteikon mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 29, 57 ja 85
PBC-40 on sairauskohtainen elämänlaatukysely, joka koostuu viidestä alueesta (pistealueet): yleisoireet (pistealue 7-35), kutina (3-15), väsymys (11-55), kognitiiviset toiminnot ( 6-30) ja emotionaalinen (1-15); korkeammat pisteet osoittivat huonompia tuloksia. PBC-40-kyselylomakkeen 40 kysymystä pisteytettiin yhdestä (alhaisin PBC:n vaikutus elämänlaatuun) 5:een (vastaa suurinta vaikutusta); Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua. Tulokset 'ei koskaan', 'ei ollenkaan' tai 'täysin samaa mieltä' pisteytetään 1:llä, 'aina', 'erittäin' tai 'erittäin eri mieltä' 5:llä seuraavin poikkeuksin: Kysymyksissä 34-39 tulokset pisteytettiin päinvastoin, eli 'täysin samaa mieltä' 5:n kanssa ja 'täysin eri mieltä' 1:n kanssa. Jos alle 50 prosenttiin kysymyksistä verkkotunnusta kohden ei vastattu, puuttuvat arvot laskettiin kyseisen verkkotunnuksen käytettävissä olevien kysymyspisteiden perusteella. Jos jollekin kohteelle annetaan useita vastauksia, käytettiin vakavinta. Perustaso = Päivä 0. Muutos lähtötilanteesta Lähtötilanne = post Baseline miinus perusarvo.
Lähtötilanteessa ja päivinä 29, 57 ja 85
LTSE-vaihe: elämänlaadun muutos lähtötasosta PBC-40-asteikolla
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 ja 12 kuukauden iässä
PBC-40 on sairauskohtainen elämänlaatukysely, joka koostuu viidestä osa-alueesta (pistealueet): yleisoireet (pistealue 7-35), kutina (3-15), väsymys (11-55), kognitiiviset toiminnot ( 6-30) ja emotionaalinen (1-15); korkeammat pisteet osoittivat huonompia tuloksia. PBC-40-kyselylomakkeen 40 kysymystä pisteytettiin yhdestä (alhaisin PBC:n vaikutus elämänlaatuun) 5:een (vastaa suurinta vaikutusta); Korkeammat pisteet osoittavat huonompaa elämänlaatua. Tulokset 'ei koskaan', 'ei ollenkaan' tai 'täysin samaa mieltä' pisteytetään 1:llä, 'aina', 'erittäin' tai 'erittäin eri mieltä' 5:llä seuraavin poikkeuksin: Kysymyksissä 34-39 tulokset pisteytettiin päinvastoin, eli 'täysin samaa mieltä' 5:n kanssa ja 'täysin eri mieltä' 1:n kanssa. Jos alle 50 prosenttiin kysymyksistä verkkotunnusta kohden ei vastattu, puuttuvat arvot laskettiin kyseisen verkkotunnuksen käytettävissä olevien kysymyspisteiden perusteella. Jos jollekin kohteelle annetaan useita vastauksia, käytettiin vakavinta. Perustaso = päivä 85. Muutos lähtötilanteesta Lähtötaso = post Baseline miinus perusarvo.
Perustaso ja 6 ja 12 kuukauden iässä
Kaksoissokkovaihe: elämänlaadun muutos lähtötasosta 5-ulotteisen (5-D) verkkotunnusasteikon perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 29, 57 ja 85
5-D-kyselyssä on 5 aluetta: Kesto, tutkinto, suunta, vammaisuus, jakautuminen ja kokonaispistemäärä. Yksittäisen kohteen verkkotunnuksen pisteet (kesto, aste, suunta) = vaihteluväli: 1-5. Vammaisuusalueella on 4 kohdetta = arvioi kutinan vaikutusta päivittäisiin toimintoihin: uni, vapaa-aika/sosiaalinen toiminta, kotityöt/asioita, työ/koulu;pisteet lasketaan seuraavasti korkein pistemäärä jollakin neljästä kohdasta; vammaisuusalue = 1-5. Jakelualueelle käytettiin vain kohtaa "Merkitse, onko kutinaa esiintynyt seuraavissa kehon osissa viimeisen 2 viikon aikana". Vaurioituneiden ruumiinosien määrä ('nykyinen') lasketaan yhteen (potentiaalinen summa 0-16); summa lajiteltiin 5 pisteytyslaatikkoon: summa 0-2 = pisteet 1, summa 3-5 = pisteet 2, summa 6-10 = pisteet 3, summa 11-13 = pisteet 4, summa 14-16 = pisteet 5. Jakauman pistemäärä raportoitu = 1-5. Kaikilla verkkotunnuksilla korkeammat pisteet = huonommat tulokset. 5D-pisteet yhteensä = verkkotunnuksen pisteet summattuina; vaihteluvälit: 5 (ei kutinaa) - 25 (vakavin kutina); Korkeammat pisteet = huonommat tulokset. Baseline=Päivä 0.Vaihto lähtötasosta=post Baseline miinus perustaso
Lähtötilanteessa ja päivinä 29, 57 ja 85
Kaksoissokkovaihe: niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivään 85 asti
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalle, jolle annettiin lääkettä, ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta. SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma. TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkoi tai paheni vaikeusasteeltaan ensimmäisen tutkimushoidon annoksen aikana tai sen jälkeen.
Päivään 85 asti
Kaksoissokkovaihe: muutos lähtötasosta pruritus Visual Analog Scale (VAS) -asteikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja päivinä 29, 57 ja 85
Osallistujan kutinaa arvioitiin VAS-kyselylomakkeella. Kutina VAS mittaa osallistujan käsitystä kutinasta jatkuvalla asteikolla pisteillä 0 = ei kutinaa ja 10 = pahin mahdollinen kutina; korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompia tuloksia. Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi havaituksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimustuotteen annosta (päivä 0). Muutos perustilanteesta määriteltiin arvoksi perustilanteen jälkeisen arvon miinus Perustason arvo.
Lähtötilanteessa ja päivinä 29, 57 ja 85
LTSE-vaihe: TEAE- ja SAE-osallistujien määrä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalle, jolle annettiin lääkettä ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen. SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma. TEAE määriteltiin mitä tahansa haittavaikutukseksi, joka alkoi tai paheni vaikeusasteeltaan ensimmäisen tutkimushoidon annoksen aikana tai sen jälkeen.
Jopa 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Intercept Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 27. lokakuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 27. lokakuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 30. lokakuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 6. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 747-202

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Maksakirroosi, sappi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa