Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie INT 747 w skojarzeniu z URSO u pacjentów z pierwotną żółciową marskością wątroby (PBC)

11 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Intercept Pharmaceuticals

Badanie INT 747 (kwas 6α-etylo-chenodeoksycholowy (6-ECDCA)) w skojarzeniu z kwasem ursodeoksycholowym (URSO®, UDCA) u pacjentów z pierwotną żółciową marskością wątroby

Podstawowa hipoteza jest taka, że ​​INT-747 spowoduje zmniejszenie poziomów fosfatazy alkalicznej u pacjentów z pierwotną marskością żółciową wątroby w ciągu 12-tygodniowego okresu leczenia w porównaniu z placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Brak

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

165

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Graz, Austria, A8036
        • Karls-Franzens University
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, NL-1100
        • AMC University of Amsterdam
      • Rotterdam, Holandia, 3000
        • Erasmus Medical Centre
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5G 2X8
        • University of Alberta
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T2S8
        • University of Toronto Western Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1P1
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Niemcy
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Niemcy, D20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Niemcy, 30623
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Niemcy, D81377
        • University of Munich
  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • U Florida Hepatology
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Stany Zjednoczone, 48377
        • Henry Ford Health Center Columbus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 555905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Newcastle Upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 70 lat.
  • Stabilna dawka kwasu ursodeoksycholowego (URSO, UDCA) przez co najmniej 6 miesięcy przed skriningiem.
  • Pacjentki muszą być po menopauzie, bezpłodne chirurgicznie lub przygotowane do stosowania 2 metod antykoncepcji ze wszystkimi partnerami seksualnymi podczas badania i przez 14 dni po zakończeniu dawkowania.
  • Pacjenci płci męskiej muszą być przygotowani do stosowania 2 metod antykoncepcji ze wszystkimi partnerami seksualnymi w trakcie badania i przez 14 dni po zakończeniu dawkowania.

  • Potwierdzone lub prawdopodobne PBC, jak wykazano u pacjenta z co najmniej 2 z następujących 3 czynników diagnostycznych:

    1. Historia podwyższonych poziomów AP przez co najmniej 6 miesięcy przed Dniem 0
    2. Dodatnie miano AMA (miano >1:40 w teście immunofluorescencyjnym lub M2 dodatnie w teście ELISA) lub przeciwciała przeciwjądrowe swoiste dla PBC (dodatnie plamki przeciwjądrowe i brzegi jąder)
    3. Biopsja wątroby zgodna z PBC.
  • Przesiewowa wartość AP między 1,5 a 10 × ULN.

Kryteria wyłączenia:

  • Podawanie następujących leków w dowolnym momencie w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym: kolchicyna, metotreksat, azatiopryna lub ogólnoustrojowe kortykosteroidy.
  • Badanie przesiewowe bilirubiny sprzężonej (bezpośredniej) >2 × GGN.
  • Badanie przesiewowe AlAT lub AspAT >5 × GGN.
  • Stężenie kreatyniny w surowicy >1,5 mg/dl (133 mol/l).
  • Historia lub obecność dekompensacji czynności wątroby (np. krwawienia z żylaków, encefalopatia lub źle kontrolowane wodobrzusze).
  • Występowanie lub obecność innych współistniejących chorób wątroby, w tym zapalenia wątroby spowodowanego zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub C (HCV, HBV), pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych (PSC), alkoholowej choroby wątroby, określonej autoimmunologicznej choroby wątroby lub niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby potwierdzonego biopsją (NASH).
  • Ciąża.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: INT-747 10 mg
INT-747 10 mg raz dziennie w skojarzeniu z URSO przez 12 tygodni.
Lek: INT-747
Raz dziennie (QD) doustnie (PO)
Inne nazwy:
  • Kwas obetycholowy (OCA), 6-ECDCA
Lek: Kwas Ursodeoksycholowy (URSO)
Stabilna dawka przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Dawkowanie zgodnie z zaleceniami lekarza.
Inne nazwy:
  • URSO, UDCA
Eksperymentalny: INT-747 25 mg
INT-747 25 mg raz dziennie w skojarzeniu z URSO przez 12 tygodni.
Lek: INT-747
Raz dziennie (QD) doustnie (PO)
Inne nazwy:
  • Kwas obetycholowy (OCA), 6-ECDCA
Lek: Kwas Ursodeoksycholowy (URSO)
Stabilna dawka przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Dawkowanie zgodnie z zaleceniami lekarza.
Inne nazwy:
  • URSO, UDCA
Eksperymentalny: INT-747 50 mg
INT-747 50 mg raz dziennie w skojarzeniu z URSO przez 12 tygodni.
Lek: INT-747
Raz dziennie (QD) doustnie (PO)
Inne nazwy:
  • Kwas obetycholowy (OCA), 6-ECDCA
Lek: Kwas Ursodeoksycholowy (URSO)
Stabilna dawka przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Dawkowanie zgodnie z zaleceniami lekarza.
Inne nazwy:
  • URSO, UDCA
Komparator placebo: Placebo
Placebo raz dziennie w połączeniu z URSO przez 12 tygodni.
Lek: Placebo
Placebo
Lek: INT-747
Raz dziennie (QD) doustnie (PO)
Inne nazwy:
  • Kwas obetycholowy (OCA), 6-ECDCA
Lek: Kwas Ursodeoksycholowy (URSO)
Stabilna dawka przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Dawkowanie zgodnie z zaleceniami lekarza.
Inne nazwy:
  • URSO, UDCA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza podwójnie ślepej próby: procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w surowicy alkalicznej fosfatazy (ALP)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy ALP w surowicy. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako wartość po linii bazowej minus wartość bazowa podzielona przez wartość bazową i pomnożona przez 100.
Wartość wyjściowa i do dnia 85

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne poziomów ALP, aminotransferazy asparaginianowej (AST), transaminazy alaninowej (ALT) i transferazy gamma-glutamylowej (GGT) w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Pobrano próbki krwi do analizy parametrów chemicznych surowicy, w tym ALP, AST, ALT i GGT. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Faza podwójnie ślepej próby: procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów ALP, AST, ALT i GGT w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Pobrano próbki krwi do analizy parametrów chemicznych surowicy, w tym ALP, AST, ALT i GGT. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako wartość po linii bazowej minus wartość bazowa podzielona przez wartość bazową i pomnożona przez 100.
Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Faza LTSE: średnia procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów ALP, AST, ALT i GGT w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz po 3, 6, 9 i 12 miesiącach
Pobrano próbki krwi do analizy parametrów chemicznych surowicy, w tym ALP, AST, ALT i GGT. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 85). Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako wartość po linii bazowej minus wartość bazowa podzielona przez wartość bazową i pomnożona przez 100.
Wartość wyjściowa oraz po 3, 6, 9 i 12 miesiącach
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne poziomów albumin
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Pobrano próbki krwi do analizy parametru chemii surowicy: Albumina. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Faza podwójnie ślepej próby: procentowa zmiana poziomów albumin w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Pobrano próbki krwi do analizy parametru chemii surowicy: Albumina. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako wartość po linii bazowej minus wartość bazowa podzielona przez wartość bazową i pomnożona przez 100.
Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne bilirubiny sprzężonej (bezpośredniej).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Pobrano próbki krwi do analizy parametru chemicznego surowicy: bilirubiny sprzężonej (bezpośredniej). Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Faza podwójnie ślepej próby: procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w bilirubinie sprzężonej (bezpośredniej).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Pobrano próbki krwi do analizy parametru chemii surowicy: bilirubiny bezpośredniej. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako wartość po linii bazowej minus wartość bazowa podzielona przez wartość bazową i pomnożona przez 100.
Wartość wyjściowa oraz w dniach 15, 29, 57 i 85
Faza LTSE: średnia procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie bilirubiny całkowitej i sprzężonej (bezpośredniej)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz po 3, 6, 9 i 12 miesiącach
Pobrano próbki krwi do analizy parametrów chemicznych surowicy bilirubiny całkowitej i bezpośredniej. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 85). Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako wartość po linii bazowej minus wartość bazowa podzielona przez wartość bazową i pomnożona przez 100.
Wartość wyjściowa oraz po 3, 6, 9 i 12 miesiącach
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku zwiększonego zwłóknienia wątroby (ELF).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Wzmocnione zwłóknienie wątroby (ELF) łączy pomiary tkankowego inhibitora metaloproteinaz-1 (TIMP-1), N-końcowego propeptydu prokolagenu typu III (PIIINP) i kwasu hialuronowego (HA). Wynik ELF oblicza się jako: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1). Wynik ELF mniejszy niż 7,7 wskazuje na brak lub łagodne zwłóknienie; ≥ 7,7 - < 9,8: Umiarkowane zwłóknienie; ≥ 9,8 - < 11,3: Ciężkie zwłóknienie; ≥ 11,3: Marskość wątroby. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wskazuje na zmniejszone zwłóknienie. Wyższy ELF wiąże się z wyższymi stadiami zwłóknienia i większym ryzykiem progresji. Dla tej oceny nie istnieje minimalna i maksymalna wartość zakresu skali. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana poziomów HA, P3NP i TIMP-1 w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy markerów macierzy pozakomórkowej, w tym TIMP-1, PIIINP i HA. Donoszono, że wynik ELF wykazuje dobrą korelację ze stadiami zwłóknienia w przewlekłej chorobie wątroby, przy czym wyższe wyniki ELF są powiązane z wyższymi stadiami zwłóknienia. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne biomarkerów zapalenia wątroby: Białko C-reaktywne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym białka C-reaktywnego. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Zmiana wartości wyjściowych dla biomarkerów zapalenia wątroby: Białko C-reaktywne
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym białka C-reaktywnego. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne biomarkerów zapalenia wątroby: Nieniezbędne kwasy tłuszczowe (NEFA)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym NEFA. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana wartości wyjściowych biomarkerów zapalenia wątroby: NEFA
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym NEFA. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne biomarkerów zapalenia wątroby: Czynnik martwicy nowotworu alfa (TNF-alfa)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym TNF-alfa. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana wartości wyjściowych biomarkerów zapalenia wątroby: TNF-alfa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym TNF-alfa. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne biomarkerów zapalenia wątroby: TNF-beta i czynnik wzrostu nowotworu beta (TGF-beta)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym TNF-beta i TGF-beta. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana wartości wyjściowych biomarkerów zapalenia wątroby: TNF-beta i TGF-beta
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym TNF-beta i TGF-beta. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne biomarkerów zapalenia wątroby: kwasów żółciowych i glutationu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym kwasów żółciowych i glutationu. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana wartości wyjściowych biomarkerów zapalenia wątroby: kwasów żółciowych i glutationu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym kwasów żółciowych i glutationu. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne biomarkerów zapalenia wątroby: Immunoglobulina M (IgM)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym IgM. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Zmiana wartości wyjściowych dla biomarkerów zapalenia wątroby: IgM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym IgM. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne biomarkerów zapalenia wątroby: Osteopontyna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym osteopontyny. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Zmiana wartości wyjściowych biomarkerów zapalenia wątroby: Osteopontyna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki krwi do analizy biomarkerów zapalenia wątroby, w tym osteopontyny. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: wartości bezwzględne całkowitych endogennych kwasów żółciowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki surowicy do analizy całkowitych endogennych kwasów żółciowych. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana całkowitego endogennego kwasu żółciowego w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Pobrano próbki surowicy do analizy całkowitej zawartości endogennych kwasów żółciowych. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do wartości bazowej jest zdefiniowana jako wartość wizyty po podaniu dawki pomniejszona o wartość wyjściową.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: Wartości bezwzględne czynnika wzrostu fibroblastów 19 (FGF19)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
FGF-19 jest białkiem wydzielanym przez przewód żołądkowo-jelitowy pod kontrolą receptora farnezyidu X (FXR). Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0).
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowych dla FGF19
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
FGF-19 jest białkiem wydzielanym przez przewód żołądkowo-jelitowy pod kontrolą FXR. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych obliczono jako wartość po linii bazowej minus wartość bazowa podzielona przez wartość bazową i pomnożona przez 100.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana jakości życia od wartości początkowej do 85. dnia określona za pomocą krótkiej skali Form-36 (SF-36)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i do dnia 85
Skala SF-36 określa ogólną jakość życia uczestników poprzez ocenę 1) ograniczeń w funkcjonowaniu fizycznym spowodowanych problemami zdrowotnymi; 2) ograniczenia w wykonywaniu zwykłej roli ze względu na problemy ze zdrowiem fizycznym; 3) ból ciała; 4) ogólne postrzeganie zdrowia; 5) witalność; 6) ograniczenia w funkcjonowaniu społecznym na skutek problemów fizycznych lub emocjonalnych; 7) ograniczenia w wykonywaniu zwykłej roli spowodowane problemami emocjonalnymi; oraz 8) ogólny stan zdrowia psychicznego. Pozycje 1-4 wpływają przede wszystkim na wynik podsumowania składników fizycznych (PCS) testu SF-36. Pozycje 5-8 wpływają przede wszystkim na wynik podsumowania komponentów mentalnych (MCS) w skali SF-36. Te osiem wymiarów można podsumować liczbowo w dwóch wynikach: PCS i MCS; z zakresem wyników od 0 = najgorszy do 100 = najlepszy, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Wzrosty w stosunku do wartości wyjściowych wskazują na poprawę. Linię bazową zdefiniowano jako Dzień 0. Zmiana w stosunku do linii bazowej zdefiniowano jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Wartość wyjściowa i do dnia 85
Faza LTSE: Wartości bezwzględne jakości życia określone skalą SF-36
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz po 3, 6, 9 i 12 miesiącach
Skala SF-36 określa ogólną jakość życia uczestników poprzez ocenę 1) ograniczeń w funkcjonowaniu fizycznym spowodowanych problemami zdrowotnymi; 2) ograniczenia w wykonywaniu zwykłej roli ze względu na problemy ze zdrowiem fizycznym; 3) ból ciała; 4) ogólne postrzeganie zdrowia; 5) witalność; 6) ograniczenia w funkcjonowaniu społecznym na skutek problemów fizycznych lub emocjonalnych; 7) ograniczenia w wykonywaniu zwykłej roli spowodowane problemami emocjonalnymi; oraz 8) ogólny stan zdrowia psychicznego. Pozycje 1-4 wpływają przede wszystkim na wynik podsumowania składników fizycznych (PCS) testu SF-36. Pozycje 5-8 wpływają przede wszystkim na wynik podsumowania komponentów mentalnych (MCS) w skali SF-36. Te osiem wymiarów można podsumować liczbowo w dwóch wynikach: PCS i MCS; z zakresem wyników od 0 = najgorszy do 100 = najlepszy, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. Wzrosty w stosunku do wartości wyjściowych wskazują na poprawę. Wartość wyjściową zdefiniowano jako dzień 85
Wartość wyjściowa oraz po 3, 6, 9 i 12 miesiącach
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana jakości życia (QoL) w porównaniu z wartością wyjściową określona w skali pierwotnej marskości żółciowej 40 (PBC-40)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w dniach 29, 57 i 85
PBC-40 to kwestionariusz jakości życia specyficzny dla choroby, który składa się z 5 domen (zakresów punktacji): objawy ogólne (zakres punktacji 7-35), swędzenie (3-15), zmęczenie (11-55), funkcje poznawcze ( 6-30) i emocjonalne (1-15); wyższe wyniki oznaczały gorsze wyniki. 40 pytań z kwestionariusza PBC-40 zostało ocenionych w skali od 1 (najniższy wpływ PBC na jakość życia) do 5 (co oznacza najwyższy wpływ); Wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia. Wyniki „nigdy”, „w ogóle” lub „zdecydowanie się zgadzam” są oceniane na 1, „zawsze”, „bardzo często” lub „zdecydowanie nie zgadzam się” na 5, z następującymi wyjątkami: W przypadku pytań 34-39 wyniki zostały ocenione w odwrotnie, tj. „zdecydowanie zgadzam się” z 5 i „zdecydowanie się nie zgadzam” z 1. Jeżeli nie udzielono odpowiedzi na mniej niż 50% pytań w danej domenie, brakujące wartości przypisywano na podstawie dostępnych wyników pytań w tej domenie. Jeżeli dla dowolnego elementu podano wiele odpowiedzi, zastosowano najsurowszą. Linia bazowa = dzień 0. Zmiana z linii bazowej = po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Wartość wyjściowa oraz w dniach 29, 57 i 85
Faza LTSE: zmiana jakości życia w stosunku do wartości wyjściowej określona w skali PBC-40
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach
PBC-40 to kwestionariusz jakości życia specyficzny dla choroby, który składa się z 5 domen (zakresów punktacji): objawy ogólne (zakres punktacji 7-35), swędzenie (3-15), zmęczenie (11-55), funkcje poznawcze ( 6-30) i emocjonalne (1-15); wyższe wyniki oznaczały gorsze wyniki. 40 pytań z kwestionariusza PBC-40 zostało ocenionych w skali od 1 (najniższy wpływ PBC na jakość życia) do 5 (co oznacza najwyższy wpływ); Wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia. Wyniki „nigdy”, „w ogóle” lub „zdecydowanie się zgadzam” są oceniane na 1, „zawsze”, „bardzo często” lub „zdecydowanie nie zgadzam się” na 5, z następującymi wyjątkami: W przypadku pytań 34-39 wyniki zostały ocenione w odwrotnie, tj. „zdecydowanie zgadzam się” z 5 i „zdecydowanie się nie zgadzam” z 1. Jeżeli nie udzielono odpowiedzi na mniej niż 50% pytań w danej domenie, brakujące wartości przypisywano na podstawie dostępnych wyników pytań w tej domenie. Jeżeli dla dowolnego elementu podano wiele odpowiedzi, zastosowano najsurowszą. Wartość bazowa = dzień 85. Zmiana w stosunku do wartości bazowej = po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana jakości życia w stosunku do wartości początkowej określona za pomocą 5-wymiarowej (5-D) skali domeny
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w dniach 29, 57 i 85
Kwestionariusz 5-D składa się z 5 dziedzin: czas trwania, stopień, kierunek, niepełnosprawność, rozkład i wynik całkowity. Wyniki w domenie pojedynczego elementu (czas trwania, stopień, kierunek) = zakres: 1-5. Domena niepełnosprawności składa się z 4 pozycji = ocena wpływu swędzenia na codzienne czynności: sen, wypoczynek/zajęcia społeczne, prace domowe/sprawy, praca/szkoła; wynik obliczony jako najwyższy wynik w dowolnej z 4 pozycji; zakres domeny niepełnosprawności=1-5. Tylko w przypadku domeny dystrybucyjnej wykorzystano sekcję „Zaznacz, czy w ciągu ostatnich 2 tygodni występowało swędzenie w następujących częściach ciała”. Liczona jest liczba dotkniętych części ciała („obecnych”) (potencjalna suma 0–16); sumę podzielono na 5 przedziałów punktacji: suma 0–2 = wynik 1, suma 3–5 = wynik 2, suma 6–10 = wynik 3, suma 11-13=wynik 4, suma 14-16=wynik 5. Zgłoszony zakres rozkładu wyników=1-5. Dla wszystkich dziedzin wyższe wyniki = gorsze wyniki. Całkowity wynik 5D = sumowanie wyników domeny; zakresy: 5 (brak świądu) do 25 (najcięższy świąd); Wyższe wyniki = gorsze wyniki. Linia bazowa=dzień 0. Zmiana z linii bazowej=po linii bazowej minus linia bazowa
Wartość wyjściowa oraz w dniach 29, 57 i 85
Faza podwójnie ślepej próby: liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do dnia 85
Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt leczniczy, bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE oznaczało zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych skutków lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia. TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek AE, które rozpoczęło się lub nasiliło w trakcie lub po przyjęciu pierwszej dawki badanego leku.
Do dnia 85
Faza podwójnie ślepej próby: zmiana w stosunku do wartości początkowej w wizualnej skali analogowej świądu (VAS)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz w dniach 29, 57 i 85
Do oceny świądu u uczestnika wykorzystano kwestionariusz VAS. Skala świądu VAS mierzy postrzeganie swędzenia przez uczestnika w skali ciągłej, a punktacja waha się od 0 = brak swędzenia i 10 = najgorsze możliwe swędzenie; wyższy wynik oznacza gorsze wyniki. Linię wyjściową zdefiniowano jako ostatnią zaobserwowaną wartość przed pierwszą dawką badanego produktu (dzień 0). Zmiana w stosunku do linii bazowej została zdefiniowana jako wartość po linii bazowej minus wartość linii bazowej.
Wartość wyjściowa oraz w dniach 29, 57 i 85
Faza LTSE: liczba uczestników z TEAE i SAE
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
AE to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt leczniczy, bez względu na możliwość związku przyczynowego. SAE oznaczało zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych skutków lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub długotrwała hospitalizacja szpitalna; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko śmierci); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wrodzona anomalia. TEAE zdefiniowano jako jakiekolwiek AE, które rozpoczęło się lub nasiliło w trakcie lub po przyjęciu pierwszej dawki badanego leku.
Do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 października 2007

Pierwszy wysłany (Szacowany)

30 października 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 747-202

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Marskość wątroby, drogi żółciowe

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj