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Studie von INT 747 in Kombination mit URSO bei Patienten mit primär biliärer Zirrhose (PBC)

11. Januar 2024 aktualisiert von: Intercept Pharmaceuticals

Eine Studie von INT 747 (6α-Ethyl-Chenodesoxycholsäure (6-ECDCA)) in Kombination mit Ursodesoxycholsäure (URSO®, UDCA) bei Patienten mit primärer biliärer Zirrhose

Die primäre Hypothese ist, dass INT-747 bei Patienten mit primärer biliärer Zirrhose über einen Behandlungszeitraum von 12 Wochen im Vergleich zu Placebo eine Verringerung der alkalischen Phosphatasespiegel bewirkt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Keine bereitgestellt

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

165

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Deutschland, D20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Deutschland, 30623
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Deutschland, D81377
        • University of Munich
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N1
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5G 2X8
        • University of Alberta
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 3P4
        • University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T2S8
        • University of Toronto Western Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 1P1
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, NL-1100
        • AMC University of Amsterdam
      • Rotterdam, Niederlande, 3000
        • Erasmus Medical Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • U Florida Hepatology
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Vereinigte Staaten, 48377
        • Henry Ford Health Center Columbus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 555905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Österreich
      • Graz, Österreich, A8036
        • Karls-Franzens University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich im Alter von 18 bis 70 Jahren.
  • Stabile Dosis von Ursodeoxycholsäure (URSO, UDCA) für mindestens 6 Monate vor dem Screening.
  • Patientinnen müssen postmenopausal, chirurgisch steril oder bereit sein, während der Studie und für 14 Tage nach Ende der Dosierung bei allen Sexualpartnern 2 Verhütungsmethoden anzuwenden.
  • Männliche Patienten müssen bereit sein, während der Studie und für 14 Tage nach Ende der Dosierung bei allen Sexualpartnern 2 Verhütungsmethoden anzuwenden.

  • Nachgewiesene oder wahrscheinliche PBC, nachgewiesen durch den Patienten mit mindestens 2 der folgenden 3 diagnostischen Faktoren:

    1. Vorgeschichte erhöhter AP-Spiegel für mindestens 6 Monate vor Tag 0
    2. Positiver AMA-Titer (>1:40 Titer bei Immunfluoreszenz oder M2-positiv im ELISA) oder PBC-spezifische antinukleäre Antikörper (antinukleärer Punkt und Kernrand positiv)
    3. Leberbiopsie im Einklang mit PBC.
  • Screening-AP-Wert zwischen 1,5 und 10 × ULN.

Ausschlusskriterien:

  • Verabreichung der folgenden Medikamente zu einem beliebigen Zeitpunkt während der 3 Monate vor dem Screening für die Studie: Colchicin, Methotrexat, Azathioprin oder systemische Kortikosteroide.
  • Screening von konjugiertem (direktem) Bilirubin >2 × ULN.
  • Screening ALT oder AST >5 × ULN.
  • Screening von Serumkreatinin >1,5 mg/dL (133 mol/L).
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein einer hepatischen Dekompensation (z. B. Varizenblutung, Enzephalopathie oder schlecht kontrollierter Aszites).
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein anderer begleitender Lebererkrankungen, einschließlich Hepatitis aufgrund einer Infektion mit dem Hepatitis-B- oder -C-Virus (HCV, HBV), primär sklerosierende Cholangitis (PSC), alkoholische Lebererkrankung, definitive autoimmune Lebererkrankung oder durch Biopsie nachgewiesene nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH).
  • Schwangerschaft.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: INT-747 10mg
INT-747 10 mg einmal täglich in Kombination mit URSO für 12 Wochen.
Arzneimittel: INT-747
Einmal täglich (QD) oral (PO)
Andere Namen:
  • Obeticholsäure (OCA), 6-ECDCA
Arzneimittel: Ursodesoxycholsäure (URSO)
Stabile Dosis für mindestens 6 Monate vor dem Screening. Dosierung wie vom Arzt verordnet.
Andere Namen:
  • URSO, UDCA
Experimental: INT-747 25mg
INT-747 25 mg einmal täglich in Kombination mit URSO für 12 Wochen.
Arzneimittel: INT-747
Einmal täglich (QD) oral (PO)
Andere Namen:
  • Obeticholsäure (OCA), 6-ECDCA
Arzneimittel: Ursodesoxycholsäure (URSO)
Stabile Dosis für mindestens 6 Monate vor dem Screening. Dosierung wie vom Arzt verordnet.
Andere Namen:
  • URSO, UDCA
Experimental: INT-747 50mg
INT-747 50 mg einmal täglich in Kombination mit URSO für 12 Wochen.
Arzneimittel: INT-747
Einmal täglich (QD) oral (PO)
Andere Namen:
  • Obeticholsäure (OCA), 6-ECDCA
Arzneimittel: Ursodesoxycholsäure (URSO)
Stabile Dosis für mindestens 6 Monate vor dem Screening. Dosierung wie vom Arzt verordnet.
Andere Namen:
  • URSO, UDCA
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo einmal täglich in Kombination mit URSO für 12 Wochen.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Arzneimittel: INT-747
Einmal täglich (QD) oral (PO)
Andere Namen:
  • Obeticholsäure (OCA), 6-ECDCA
Arzneimittel: Ursodesoxycholsäure (URSO)
Stabile Dosis für mindestens 6 Monate vor dem Screening. Dosierung wie vom Arzt verordnet.
Andere Namen:
  • URSO, UDCA

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Doppelblindphase: Prozentuale Änderung der alkalischen Phosphatase (ALP) im Serum gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse der Serum-AP wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet als Post-Ausgangswert minus Ausgangswert dividiert durch den Ausgangswert und multipliziert mit 100.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Doppelblindphase: Absolute Werte für Serum-AP, Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Transaminase (ALT) und Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT).
Zeitfenster: Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Zur Analyse der Serumchemieparameter, einschließlich ALP, AST, ALT und GGT, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Doppelblindphase: Prozentuale Änderung der Serum-ALP-, AST-, ALT- und GGT-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Zur Analyse der Serumchemieparameter, einschließlich ALP, AST, ALT und GGT, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet als Post-Ausgangswert minus Ausgangswert dividiert durch den Ausgangswert und multipliziert mit 100.
Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
LTSE-Phase: Mittlere prozentuale Änderung der Serum-ALP-, AST-, ALT- und GGT-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und nach 3, 6, 9 und 12 Monaten
Zur Analyse der Serumchemieparameter, einschließlich ALP, AST, ALT und GGT, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 85) definiert. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet als Post-Ausgangswert minus Ausgangswert dividiert durch den Ausgangswert und multipliziert mit 100.
Ausgangswert und nach 3, 6, 9 und 12 Monaten
Doppelblindphase: Absolute Werte für Albuminspiegel
Zeitfenster: Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Für die Analyse des Serumchemieparameters Albumin wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Doppelblindphase: Prozentuale Änderung des Albuminspiegels gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Für die Analyse des Serumchemieparameters Albumin wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet als Post-Ausgangswert minus Ausgangswert dividiert durch den Ausgangswert und multipliziert mit 100.
Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Doppelblindphase: Absolute Werte für konjugiertes (direktes) Bilirubin
Zeitfenster: Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Für die Analyse des Parameters der Serumchemie wurden Blutproben entnommen: Konjugiertes (direktes) Bilirubin. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Doppelblindphase: Prozentuale Änderung des konjugierten (direkten) Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
Für die Analyse des Parameters der Serumchemie wurden Blutproben entnommen: Direktes Bilirubin. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet als Post-Ausgangswert minus Ausgangswert dividiert durch den Ausgangswert und multipliziert mit 100.
Ausgangswert und an den Tagen 15, 29, 57 und 85
LTSE-Phase: Mittlere prozentuale Änderung des gesamten und konjugierten (direkten) Bilirubins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und nach 3, 6, 9 und 12 Monaten
Zur Analyse der Serumchemieparameter Gesamt- und Direktbilirubin wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 85) definiert. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet als Post-Ausgangswert minus Ausgangswert dividiert durch den Ausgangswert und multipliziert mit 100.
Ausgangswert und nach 3, 6, 9 und 12 Monaten
Doppelblindphase: Änderung des ELF-Scores (Enhanced Liver Fibrosis) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Enhanced Liver Fibrosis (ELF) kombiniert Messungen des Gewebeinhibitors von Metalloproteinasen-1 (TIMP-1), des Amino-terminalen Propeptids von Typ-III-Prokollagen (PIIINP) und der Hyaluronsäure (HA). Der ELF-Score wird wie folgt berechnet: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1). Ein ELF-Score von weniger als 7,7 bedeutet keine bis leichte Fibrose; ≥ 7,7 – < 9,8: Mäßige Fibrose; ≥ 9,8 – < 11,3: Schwere Fibrose; ≥ 11,3: Zirrhose. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine verminderte Fibrose hin. Ein höherer ELF ist mit höheren Fibrosestadien und einem höheren Risiko einer Progression verbunden. Für diese Bewertung gibt es keinen Minimal- und Maximalwert für den Skalenbereich. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Änderung der HA-, P3NP- und TIMP-1-Spiegel gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse extrazellulärer Matrixmarker, einschließlich TIMP-1, PIIINP und HA, wurden Blutproben entnommen. Es wurde berichtet, dass der ELF-Score eine gute Korrelation mit den Fibrosestadien bei chronischen Lebererkrankungen zeigt, wobei höhere ELF-Scores mit höheren Fibrosestadien verbunden sind. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Absolute Werte für Biomarker einer Leberentzündung: C-reaktives Protein
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich C-reaktivem Protein, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Änderung gegenüber den Ausgangswerten für Biomarker einer Leberentzündung: C-reaktives Protein
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich C-reaktivem Protein, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Absolute Werte für Biomarker einer Leberentzündung: Nicht-essentielle Fettsäure (NEFA)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich NEFA, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Änderung gegenüber den Ausgangswerten für Biomarker einer Leberentzündung: NEFA
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich NEFA, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Absolute Werte für Biomarker einer Leberentzündung: Tumornekrosefaktor Alpha (TNF-alpha)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich TNF-alpha, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Änderung gegenüber den Ausgangswerten für Biomarker einer Leberentzündung: TNF-alpha
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich TNF-alpha, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Absolute Werte für Biomarker einer Leberentzündung: TNF-beta und Tumorwachstumsfaktor Beta (TGF-beta)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich TNF-beta und TGF-beta, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Änderung gegenüber den Ausgangswerten für Biomarker einer Leberentzündung: TNF-beta und TGF-beta
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich TNF-beta und TGF-beta, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Absolute Werte für Biomarker einer Leberentzündung: Gallensäuren und Glutathion
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich Gallensäuren und Glutathion, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Änderung gegenüber den Ausgangswerten für Biomarker einer Leberentzündung: Gallensäuren und Glutathion
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich Gallensäuren und Glutathion, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Absolute Werte für Biomarker einer Leberentzündung: Immunglobulin M (IgM)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich IgM, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Änderung gegenüber den Ausgangswerten für Biomarker einer Leberentzündung: IgM
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich IgM, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Absolute Werte für Biomarker einer Leberentzündung: Osteopontin
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich Osteopontin, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Änderung gegenüber den Ausgangswerten für Biomarker einer Leberentzündung: Osteopontin
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse von Biomarkern einer Leberentzündung, einschließlich Osteopontin, wurden Blutproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Absolute Werte für die gesamten endogenen Gallensäuren
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Für die Analyse der gesamten endogenen Gallensäuren wurden Serumproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Änderung der gesamten endogenen Gallensäuren gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Zur Analyse der gesamten endogenen Gallensäuren wurden Serumproben entnommen. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert ist definiert als der Besuchswert nach der Einnahme minus dem Ausgangswert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Absolute Werte für Fibroblasten-Wachstumsfaktor 19 (FGF19)
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
FGF-19 ist ein Protein, das vom Magen-Darm unter der Kontrolle des Farnesoid-X-Rezeptors (FXR) ausgeschüttet wird. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Prozentuale Änderung gegenüber den Ausgangswerten für FGF19
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
FGF-19 ist ein Protein, das vom Magen-Darm unter FXR-Kontrolle ausgeschüttet wird. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet als Post-Ausgangswert minus Ausgangswert dividiert durch den Ausgangswert und multipliziert mit 100.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Doppelblindphase: Veränderung der Lebensqualität vom Ausgangswert bis zum 85. Tag, bestimmt durch die Kurzform-36-Skala (SF-36).
Zeitfenster: Ausgangswert und bis zum 85. Tag
Der SF-36 bestimmt die allgemeine Lebensqualität der Teilnehmer, indem er Folgendes bewertet: 1) Einschränkungen der körperlichen Funktionsfähigkeit aufgrund gesundheitlicher Probleme; 2) Einschränkungen in der üblichen Rolle aufgrund körperlicher Gesundheitsprobleme; 3) körperlicher Schmerz; 4) allgemeine Gesundheitswahrnehmung; 5) Vitalität; 6) Einschränkungen der sozialen Funktionsfähigkeit aufgrund körperlicher oder emotionaler Probleme; 7) Einschränkungen in der gewohnten Rolle aufgrund emotionaler Probleme; und 8) allgemeine psychische Gesundheit. Die Punkte 1–4 tragen in erster Linie zum Ergebnis der physischen Komponentenzusammenfassung (PCS) des SF-36 bei. Die Punkte 5–8 tragen hauptsächlich zum MCS-Score (Mental Component Summary) des SF-36 bei. Diese acht Dimensionen können numerisch in zwei Scores zusammengefasst werden: PCS und MCS; mit einem Bewertungsbereich von 0 = am schlechtesten bis 100 = am besten, wobei höhere Bewertungen auf eine bessere Gesundheit hinweisen. Anstiege gegenüber dem Ausgangswert deuten auf eine Verbesserung hin. Der Ausgangswert wurde als Tag 0 definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert definiert.
Ausgangswert und bis zum 85. Tag
LTSE-Phase: Absolute Werte der Lebensqualität, bestimmt durch die SF-36-Skala
Zeitfenster: Ausgangswert und nach 3, 6, 9 und 12 Monaten
Der SF-36 bestimmt die allgemeine Lebensqualität der Teilnehmer, indem er Folgendes bewertet: 1) Einschränkungen der körperlichen Funktionsfähigkeit aufgrund gesundheitlicher Probleme; 2) Einschränkungen in der üblichen Rolle aufgrund körperlicher Gesundheitsprobleme; 3) körperlicher Schmerz; 4) allgemeine Gesundheitswahrnehmung; 5) Vitalität; 6) Einschränkungen der sozialen Funktionsfähigkeit aufgrund körperlicher oder emotionaler Probleme; 7) Einschränkungen in der gewohnten Rolle aufgrund emotionaler Probleme; und 8) allgemeine psychische Gesundheit. Die Punkte 1–4 tragen in erster Linie zum Ergebnis der physischen Komponentenzusammenfassung (PCS) des SF-36 bei. Die Punkte 5–8 tragen hauptsächlich zum MCS-Score (Mental Component Summary) des SF-36 bei. Diese acht Dimensionen können numerisch in zwei Scores zusammengefasst werden: PCS und MCS; mit einem Bewertungsbereich von 0 = am schlechtesten bis 100 = am besten, wobei höhere Bewertungen auf eine bessere Gesundheit hinweisen. Anstiege gegenüber dem Ausgangswert deuten auf eine Verbesserung hin. Der Ausgangswert wurde als Tag 85 definiert
Ausgangswert und nach 3, 6, 9 und 12 Monaten
Doppelblindphase: Veränderung der Lebensqualität (QoL) gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch die Skala für primäre biliäre Zirrhose 40 (PBC-40).
Zeitfenster: Ausgangswert und an den Tagen 29, 57 und 85
PBC-40 ist ein krankheitsspezifischer Fragebogen zur Lebensqualität, der aus 5 Bereichen (Score-Bereiche) besteht: allgemeine Symptome (Score-Bereich 7–35), Juckreiz (3–15), Müdigkeit (11–55), kognitive Funktion ( 6-30) und emotional (1-15); Höhere Werte deuteten auf schlechtere Ergebnisse hin. Die 40 Fragen des PBC-40-Fragebogens wurden mit 1 (geringste Auswirkung von PBC auf die Lebensqualität) bis 5 (höchste Auswirkung) bewertet. Höhere Werte weisen auf eine schlechtere Lebensqualität hin. Die Ergebnisse „nie“, „überhaupt nicht“ oder „stimme völlig zu“ werden mit 1 bewertet, „immer“, „sehr stark“ oder „stimme überhaupt nicht zu“ mit 5, mit folgenden Ausnahmen: Für die Fragen 34–39 wurden die Ergebnisse bewertet umgekehrt, d. h. „stimme voll und ganz zu“ mit 5 und „stimme überhaupt nicht mit 1“ überein. Wenn weniger als 50 % der Fragen pro Domäne nicht beantwortet wurden, wurden fehlende Werte anhand der verfügbaren Fragenbewertungen für diese Domäne unterstellt. Wenn für ein Item mehrere Antworten gegeben wurden, wurde die schwerwiegendste verwendet. Baseline = Tag 0. Änderung von Baseline = Post-Baseline minus Baseline-Wert.
Ausgangswert und an den Tagen 29, 57 und 85
LTSE-Phase: Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch die PBC-40-Skala
Zeitfenster: Baseline und nach 6 und 12 Monaten
PBC-40 ist ein krankheitsspezifischer Fragebogen zur Lebensqualität, der aus 5 Bereichen (Score-Bereiche) besteht: allgemeine Symptome (Score-Bereich 7–35), Juckreiz (3–15), Müdigkeit (11–55), kognitive Funktion ( 6-30) und emotional (1-15); Höhere Werte deuteten auf schlechtere Ergebnisse hin. Die 40 Fragen des PBC-40-Fragebogens wurden mit 1 (geringste Auswirkung von PBC auf die Lebensqualität) bis 5 (höchste Auswirkung) bewertet. Höhere Werte weisen auf eine schlechtere Lebensqualität hin. Die Ergebnisse „nie“, „überhaupt nicht“ oder „stimme völlig zu“ werden mit 1 bewertet, „immer“, „sehr stark“ oder „stimme überhaupt nicht zu“ mit 5, mit folgenden Ausnahmen: Für die Fragen 34–39 wurden die Ergebnisse bewertet umgekehrt, d. h. „stimme voll und ganz zu“ mit 5 und „stimme überhaupt nicht mit 1“ überein. Wenn weniger als 50 % der Fragen pro Domäne nicht beantwortet wurden, wurden fehlende Werte anhand der verfügbaren Fragenbewertungen für diese Domäne unterstellt. Wenn für ein Item mehrere Antworten gegeben wurden, wurde die schwerwiegendste verwendet. Ausgangswert = Tag 85. Änderung von Ausgangswert = Post-Ausgangswert minus Ausgangswert.
Baseline und nach 6 und 12 Monaten
Doppelblindphase: Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch die 5-dimensionale (5-D)-Domänenskala
Zeitfenster: Ausgangswert und an den Tagen 29, 57 und 85
Der 5-D-Fragebogen besteht aus 5 Bereichen: Dauer, Grad, Richtung, Behinderung, Verteilung und Gesamtpunktzahl. Einzelelement-Domänenbewertungen (Dauer, Grad, Richtung) = Bereich: 1–5. Die Behinderungsdomäne besteht aus 4 Elementen = Bewertung der Auswirkung von Juckreiz auf tägliche Aktivitäten: Schlaf, Freizeit/soziale Aktivitäten, Hausarbeit/Besorgungen, Arbeit/Schule; Bewertung berechnet als höchste Punktzahl bei einem von 4 Items; Bereich „Behinderung“ = 1–5. Nur für die Verteilungsdomäne wurde der Abschnitt „Markieren Sie, ob in den letzten 2 Wochen Juckreiz an folgenden Körperteilen aufgetreten ist“ verwendet. Die Anzahl der betroffenen Körperteile („vorhanden“) wird gezählt (potenzielle Summe 0–16); die Summe wurde in 5 Bewertungsklassen sortiert: Summe 0–2 = Punktzahl 1, Summe 3–5 = Punktzahl 2, Summe 6–10 = Punktzahl 3, Summe 11–13 = Punktzahl 4, Summe 14–16 = Punktzahl 5. Gemeldeter Verteilungspunktzahlbereich = 1–5. Für alle Bereiche gilt: höhere Werte = schlechtere Ergebnisse. 5D-Gesamtpunktzahl = Summe der Domänenpunktzahlen; Bereiche: 5 (kein Pruritus) bis 25 (stärkster Pruritus); Höhere Werte = schlechtere Ergebnisse. Baseline=Tag 0. Änderung von Baseline=Post-Baseline minus Baseline
Ausgangswert und an den Tagen 29, 57 und 85
Doppelblindphase: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis Tag 85
Ein unerwünschtes Ereignis (UE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Ein SUE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. Als TEAEs wurden alle Nebenwirkungen definiert, die bei oder nach der ersten Dosis der Studienbehandlung einsetzten oder deren Schweregrad sich verschlimmerte.
Bis Tag 85
Doppelblindphase: Änderung der Pruritus Visual Analog Scale (VAS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und an den Tagen 29, 57 und 85
Zur Beurteilung des Pruritus der Teilnehmer wurde ein VAS-Fragebogen verwendet. Das Pruritus-VAS misst die Juckreizwahrnehmung des Teilnehmers auf einer kontinuierlichen Skala mit einer Bewertung zwischen 0 = kein Juckreiz und 10 = schlimmster möglicher Juckreiz; Ein höherer Wert weist auf schlechtere Ergebnisse hin. Der Ausgangswert wurde als der letzte beobachtete Wert vor der ersten Dosis des Prüfpräparats (Tag 0) definiert. Die Änderung gegenüber dem Ausgangswert wurde als Wert nach dem Ausgangswert minus dem Ausgangswert definiert.
Ausgangswert und an den Tagen 29, 57 und 85
LTSE-Phase: Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs und SAEs
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs. Ein SUE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. Als TEAEs wurden alle Nebenwirkungen definiert, die bei oder nach der ersten Dosis der Studienbehandlung einsetzten oder deren Schweregrad sich verschlimmerte.
Bis zu 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Oktober 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Oktober 2007

Zuerst gepostet (Geschätzt)

30. Oktober 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 747-202

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