一次胆汁性肝硬変（PBC）患者におけるURSOと組み合わせたINT 747の研究
2024年1月11日 更新者：Intercept Pharmaceuticals
原発性胆汁性肝硬変患者におけるウルソデオキシコール酸（URSO®、UDCA）と組み合わせたINT 747（6α-エチルケノデオキシコール酸（6-ECDCA））の研究
主な仮説は、プラセボと比較して、INT-747 が 12 週間の治療期間にわたって原発性胆汁性肝硬変患者のアルカリホスファターゼレベルを低下させるというものです。
調査の概要
詳細な説明
なし
研究の種類
介入
入学 (実際)
165
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- U Florida Hepatology
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami - Center for Liver Diseases
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Novi、Michigan、アメリカ、48377
- Henry Ford Health Center Columbus
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、555905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Saint Louis University
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New York
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New York、New York、アメリカ、10003
- Beth Israel Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mt. Sinai School of Medicine
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23249
- McGuire DVAMC
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- Virginia Mason Medical Center
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Edinburgh、イギリス、EH16 4SA
- Royal Infirmary
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Newcastle Upon Tyne、イギリス、NE2 4HH
- University Upon Tyne/Newcastle
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Birmingham
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Edgbaston、Birmingham、イギリス、B15 2TH
- Queen Elizabeth Medical Center
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London
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Hampstead、London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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Oxford
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Headington、Oxford、イギリス、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Amsterdam、オランダ、NL-1100
- AMC University of Amsterdam
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Rotterdam、オランダ、3000
- Erasmus Medical Centre
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Graz、オーストリア、A8036
- Karls-Franzens University
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4N1
- University of Calgary
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Edmonton、Alberta、カナダ、T5G 2X8
- University of Alberta
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Manitoba
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Winnipeg、Manitoba、カナダ、R3E 3P4
- University of Manitoba
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5T2S8
- University of Toronto Western Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2X 1P1
- Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clinic i Provincial
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Johann Wolfgang Goethe University
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Hamburg、ドイツ、D20246
- University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
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Hannover、ドイツ、30623
- Medical School of Hannover
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Munich、ドイツ、D81377
- University of Munich
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Lyon、フランス、69288
- Hôpital de l'Hôtel Dieu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 18 歳から 70 歳までの男性または女性。
- -スクリーニング前の少なくとも6か月間のウルソデオキシコール酸（URSO、UDCA）の安定した用量。
- 女性患者は、閉経後、外科的に無菌であるか、研究中および投与終了後14日間、すべての性的パートナーと2つの避妊方法を使用する準備ができている必要があります。
- 男性患者は、研究中および投薬終了後14日間、すべての性的パートナーと2つの避妊方法を使用する準備ができている必要があります。
以下の 3 つの診断因子のうち少なくとも 2 つを示す患者によって示される、証明された、または可能性のある PBC:
- -0日目より前の少なくとも6か月間のAPレベルの上昇の履歴
- -正のAMA力価（免疫蛍光で> 1:40の力価またはELISAによるM2陽性）またはPBC特異的抗核抗体（抗核ドットおよび核縁陽性）
- PBCと一致する肝生検。
- 1.5 ～ 10 × ULN のスクリーニング AP 値。
除外基準:
- -研究のスクリーニング前の3か月間の任意の時点での次の薬物の投与：コルヒチン、メトトレキサート、アザチオプリン、または全身性コルチコステロイド。
- 2×ULNを超える共役（直接）ビリルビンのスクリーニング。
- -ALTまたはASTのスクリーニング> 5×ULN。
- 血清クレアチニン > 1.5 mg/dL (133 mol/L) のスクリーニング。
- -肝代償不全の病歴または存在（例、静脈瘤出血、脳症、または制御不良の腹水）。
- -B型またはC型肝炎ウイルス（HCV、HBV）感染による肝炎、原発性硬化性胆管炎（PSC）、アルコール性肝疾患、明確な自己免疫性肝疾患、または生検で証明された非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）を含む他の付随する肝疾患の病歴または存在。
- 妊娠。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：INT-747 10mg
INT-747 10 mg を 1 日 1 回、URSO と組み合わせて 12 週間。
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1日1回（QD）経口（PO）
他の名前：
-スクリーニング前の少なくとも6か月間の安定した用量。
医師の処方に従って服用してください。
他の名前：
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実験的：INT-747 25mg
INT-747 25 mg を 1 日 1 回、URSO と組み合わせて 12 週間。
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1日1回（QD）経口（PO）
他の名前：
-スクリーニング前の少なくとも6か月間の安定した用量。
医師の処方に従って服用してください。
他の名前：
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実験的：INT-747 50mg
INT-747 50 mg を 1 日 1 回、URSO と組み合わせて 12 週間。
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1日1回（QD）経口（PO）
他の名前：
-スクリーニング前の少なくとも6か月間の安定した用量。
医師の処方に従って服用してください。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボを 1 日 1 回、URSO と組み合わせて 12 週間。
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プラセボ
1日1回（QD）経口（PO）
他の名前：
-スクリーニング前の少なくとも6か月間の安定した用量。
医師の処方に従って服用してください。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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二重盲検相: 血清アルカリホスファターゼ (ALP) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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血清 ALP の分析のために血液サンプルを収集しました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化率は、ベースライン後からベースライン値を引いた値をベースライン値で割って 100 を乗じて計算されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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二重盲検相: 血清 ALP、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニン トランスアミナーゼ (ALT)、およびガンマ-グルタミル トランスフェラーゼ (GGT) レベルの絶対値
時間枠：ベースラインと 15、29、57、85 日目
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ALP、AST、ALT、GGTなどの血清化学パラメーターを分析するために血液サンプルを収集しました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインと 15、29、57、85 日目
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二重盲検相: 血清 ALP、AST、ALT、および GGT レベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインと 15、29、57、85 日目
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ALP、AST、ALT、GGTなどの血清化学パラメーターを分析するために血液サンプルを収集しました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化率は、ベースライン後からベースライン値を引いた値をベースライン値で割って 100 を乗じて計算されました。
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ベースラインと 15、29、57、85 日目
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LTSE フェーズ: 血清 ALP、AST、ALT、および GGT レベルのベースラインからの平均変化率
時間枠：ベースラインと 3、6、9、12 か月目
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ALP、AST、ALT、GGTなどの血清化学パラメーターを分析するために血液サンプルを収集しました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（85日目）に最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化率は、ベースライン後からベースライン値を引いた値をベースライン値で割って 100 を乗じて計算されました。
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ベースラインと 3、6、9、12 か月目
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二重盲検段階: アルブミンレベルの絶対値
時間枠：ベースラインと 15、29、57、85 日目
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血清化学パラメーター: アルブミンの分析のために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインと 15、29、57、85 日目
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二重盲検相: アルブミンレベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインと 15、29、57、85 日目
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血清化学パラメーター: アルブミンの分析のために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化率は、ベースライン後からベースライン値を引いた値をベースライン値で割って 100 を乗じて計算されました。
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ベースラインと 15、29、57、85 日目
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二重盲検相: 結合型 (直接) ビリルビンの絶対値
時間枠：ベースラインと 15、29、57、85 日目
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血清化学パラメータ:結合型(直接)ビリルビンの分析のために血液サンプルを収集しました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインと 15、29、57、85 日目
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二重盲検相: 結合型 (直接) ビリルビンのベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインと 15、29、57、85 日目
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血清化学パラメータ：直接ビリルビンの分析のために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化率は、ベースライン後からベースライン値を引いた値をベースライン値で割って 100 を乗じて計算されました。
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ベースラインと 15、29、57、85 日目
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LTSE フェーズ: 総ビリルビンおよび抱合型 (直接) ビリルビンのベースラインからの平均変化率
時間枠：ベースラインと 3、6、9、12 か月目
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血清化学パラメータの総ビリルビンおよび直接ビリルビンの分析のために血液サンプルを収集しました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（85日目）に最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化率は、ベースライン後からベースライン値を引いた値をベースライン値で割って 100 を乗じて計算されました。
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ベースラインと 3、6、9、12 か月目
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二重盲検相: 増強肝線維症 (ELF) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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増強肝線維症（ELF）は、組織メタロプロテインアーゼ阻害剤-1（TIMP-1）、III型プロコラーゲンのアミノ末端プロペプチド（PIIINP）、およびヒアルロン酸（HA）の測定を組み合わせます。
ELF スコアは次のように計算されます: 2.278 + 0.851 ln (HA) + 0.751 ln (PIIINP) + 0.394 ln (TIMP-1)。
ELF スコアが 7.7 未満の場合は、線維症がない、または軽度であることを示します。 ≥ 7.7 - < 9.8: 中等度の線維化。 ≥ 9.8 - < 11.3: 重度の線維症。 11.3以上：肝硬変。
ベースラインからの負の変化は、線維症の減少を示します。
ELF が高いほど、線維症の段階が高く、進行のリスクが高くなります。
この評価にはスケール範囲の最小値と最大値が存在しません。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: HA、P3NP、および TIMP-1 レベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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血液サンプルは、TIMP-1、PIIINP、HA などの細胞外マトリックス マーカーの分析のために収集されました。
ELF スコアは、慢性肝疾患における線維化の段階と良好な相関関係を示し、ELF スコアが高いほど線維化の段階が高くなることが報告されています。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカーの絶対値: C 反応性タンパク質
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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血液サンプルは、C 反応性タンパク質を含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカー: C 反応性タンパク質のベースライン値からの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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血液サンプルは、C 反応性タンパク質を含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカーの絶対値: 非必須脂肪酸 (NEFA)
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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血液サンプルは、NEFA を含む肝炎症のバイオマーカーの分析のために収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカーのベースライン値からの変化: NEFA
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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血液サンプルは、NEFA を含む肝炎症のバイオマーカーの分析のために収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカーの絶対値: 腫瘍壊死因子アルファ (TNF-アルファ)
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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血液サンプルは、TNF-α を含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカー: TNF-α のベースライン値からの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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血液サンプルは、TNF-α を含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカーの絶対値: TNF-ベータおよび腫瘍増殖因子ベータ (TGF-ベータ)
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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TNF-ベータおよびTGF-ベータを含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカー: TNF-β および TGF-β のベースライン値からの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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TNF-ベータおよびTGF-ベータを含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカーの絶対値: 胆汁酸とグルタチオン
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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胆汁酸やグルタチオンなどの肝臓炎症のバイオマーカーを分析するために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカー: 胆汁酸およびグルタチオンのベースライン値からの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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胆汁酸やグルタチオンなどの肝臓炎症のバイオマーカーを分析するために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカーの絶対値: 免疫グロブリン M (IgM)
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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IgM を含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカー: IgM のベースライン値からの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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IgM を含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカーの絶対値: オステオポンチン
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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オステオポンチンを含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 肝炎症のバイオマーカー: オステオポンチンのベースライン値からの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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オステオポンチンを含む肝臓炎症のバイオマーカーの分析のために血液サンプルが収集されました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 総内因性胆汁酸の絶対値
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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総内因性胆汁酸を分析するために血清サンプルを収集しました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 総内因性胆汁酸のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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総内因性胆汁酸の分析のために血清サンプルを収集しました。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、投与後の来院値からベースライン値を引いたものとして定義される。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: 線維芽細胞増殖因子 19 (FGF19) の絶対値
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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FGF-19 は、ファルネソイド X 受容体 (FXR) の制御下で胃腸によって分泌されるタンパク質です。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検相: FGF19 のベースライン値からの変化率
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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FGF-19 は、FXR 制御下で胃腸によって分泌されるタンパク質です。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化率は、ベースライン後からベースライン値を引いた値をベースライン値で割って 100 を乗じて計算されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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二重盲検段階: Short Form-36 (SF-36) スケールによって決定される生活の質のベースラインから 85 日目までの変化
時間枠：ベースラインおよび85日目まで
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SF-36 は、1) 健康上の問題による身体機能の制限。 2) 身体的健康上の問題による通常の役割の制限。 3）体の痛み。 4) 一般的な健康認識。 5）活力。 6) 身体的または感情的な問題による社会的機能の制限。 7) 感情的な問題による通常の役割の制限。 8) 一般的な精神的健康。
項目 1 ～ 4 は、主に SF-36 の物理コンポーネント概要 (PCS) スコアに寄与します。
項目 5 ～ 8 は主に、SF-36 の精神コンポーネント概要 (MCS) スコアに貢献します。
これら 8 つの側面は、PCS と MCS の 2 つのスコアに数値的に要約できます。スコアの範囲は 0=最悪から 100=最高で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
ベースラインからの増加は改善を示します。
ベースラインは 0 日目として定義されました。ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースライン値を引いた値として定義されました。
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ベースラインおよび85日目まで
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LTSE フェーズ: SF-36 スケールで決定される生活の質の絶対値
時間枠：ベースラインと 3、6、9、12 か月目
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SF-36 は、1) 健康上の問題による身体機能の制限。 2) 身体的健康上の問題による通常の役割の制限。 3）体の痛み。 4) 一般的な健康認識。 5）活力。 6) 身体的または感情的な問題による社会的機能の制限。 7) 感情的な問題による通常の役割の制限。 8) 一般的な精神的健康。
項目 1 ～ 4 は、主に SF-36 の物理コンポーネント概要 (PCS) スコアに寄与します。
項目 5 ～ 8 は主に、SF-36 の精神コンポーネント概要 (MCS) スコアに貢献します。
これら 8 つの側面は、PCS と MCS の 2 つのスコアに数値的に要約できます。スコアの範囲は 0=最悪から 100=最高で、スコアが高いほど健康状態が良好であることを示します。
ベースラインからの増加は改善を示します。
ベースラインは85日目として定義されました
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ベースラインと 3、6、9、12 か月目
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二重盲検段階: 原発性胆汁性肝硬変 40 (PBC-40) スケールによって決定される生活の質 (QoL) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 29、57、85 日目
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PBC-40は疾患特有のQOLアンケートであり、一般症状（スコア範囲7～35）、かゆみ（3～15）、疲労（11～55）、認知機能（スコア範囲）の5つのドメイン（スコア範囲）で構成されています。 6-30) および感情的 (1-15)。 PBC-40 アンケートの 40 の質問は、1 (QoL に対する PBC の影響が最も低い) から 5 (最も高い影響を表す) までスコア付けされました。スコアが高いほど、生活の質が低いことを示します。
次の例外を除いて、「まったく思わない」、「まったく思わない」、または「強く同意しない」の結果は 1 でスコア付けされ、「常に」、「非常にそう思わない」、または「強く同意しない」の結果は 5 でスコア付けされます。 質問 34 ～ 39 の結果は、逆、つまり 5 に「強く同意」、1 に「強く反対」。
ドメインごとの質問の 50% 未満が回答されなかった場合、欠損値はそのドメインの利用可能な質問スコアによって補われました。いずれかの項目に対して複数の回答が与えられた場合は、最も厳しい値が使用されました。
ベースライン = 0 日目。ベースライン = ベースライン後からベースライン値を引いた値から変更します。
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ベースラインと 29、57、85 日目
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LTSE フェーズ: PBC-40 スケールによって決定される生活の質のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと6か月目および12か月目
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PBC-40は疾患特有のQOLアンケートであり、一般症状（スコア範囲7～35）、かゆみ（3～15）、疲労（11～55）、認知機能（スコア範囲）の5つのドメイン（スコア範囲）で構成されています。 6-30) および感情的 (1-15)。 PBC-40 アンケートの 40 の質問は、1 (QoL に対する PBC の影響が最も低い) から 5 (最も高い影響を表す) までスコア付けされました。スコアが高いほど、生活の質が低いことを示します。
次の例外を除いて、「まったく思わない」、「まったく思わない」、または「強く同意しない」の結果は 1 でスコア付けされ、「常に」、「非常にそう思わない」、または「強く同意しない」の結果は 5 でスコア付けされます。 質問 34 ～ 39 の結果は、逆、つまり 5 に「強く同意」、1 に「強く反対」。
ドメインごとの質問の 50% 未満が回答されなかった場合、欠損値はそのドメインの利用可能な質問スコアによって補われました。いずれかの項目に対して複数の回答が与えられた場合は、最も厳しい値が使用されました。
ベースライン = 85 日目。ベースライン = ベースライン後からベースライン値を引いた値から変更します。
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ベースラインと6か月目および12か月目
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二重盲検段階: 5 次元 (5-D) ドメイン スケールで決定される生活の質のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 29、57、85 日目
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5 次元アンケートには、期間、程度、方向、障害、分布、合計スコアの 5 つの領域があります。
単一項目領域スコア (期間、程度、方向) = 範囲: 1-5。障害領域には 4 つの項目があります = 日常活動に対するかゆみの影響を評価します: 睡眠、余暇/社会活動、家事/用事、仕事/学校; スコアは次のように計算されます。 4 つの項目のいずれかで最高スコア。障害ドメイン範囲 = 1-5。配布ドメインのみのセクション「過去 2 週間に体の次の部分にかゆみが存在するかどうかをマークする」が使用されました。
影響を受けた身体部位 (「存在」) の数が集計されます (潜在的な合計 0 ～ 16)。合計は 5 つのスコアリング ビンに分類されました: 合計 0 ～ 2 = スコア 1、合計 3 ～ 5 = スコア 2、合計 6 ～ 10 = スコア3、合計 11 ～ 13 = スコア 4、合計 14 ～ 16 = スコア 5。報告される分布スコア範囲 = 1 ～ 5。
すべてのドメインで、スコアが高いほど結果は悪くなります。
合計 5D スコア = ドメイン スコアの合計。範囲:5 (かゆみなし) ～ 25 (最も重度のかゆみ)。スコアが高いほど、結果は悪くなります。
ベースライン = 0 日目。ベースラインからの変更 = ベースライン後からベースラインを引いた値
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ベースラインと 29、57、85 日目
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二重盲検段階: 治療中に発生した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数
時間枠：85日目まで
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有害事象（AE）とは、因果関係の可能性に関係なく、医薬品を投与された参加者における望ましくない医療上の出来事を指します。
SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。
TEAEは、治験治療の初回投与時またはその後に重症度が開始または悪化したAEとして定義されました。
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85日目まで
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二重盲検段階:そう痒症視覚アナログスケール (VAS) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 29、57、85 日目
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VAS アンケートを使用して参加者のかゆみを評価しました。
そう痒症 VAS は、参加者のかゆみの認識を 0 = かゆみなし、10 = 最悪のかゆみの範囲のスコアで連続スケールで測定します。スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
ベースラインは、治験製品の最初の投与前（0日目）の最後に観察された値として定義されました。
ベースラインからの変化は、ベースライン後の値からベースライン値を引いた値として定義されました。
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ベースラインと 29、57、85 日目
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LTSE フェーズ: TEAE および SAE の参加者数
時間枠：最長12ヶ月
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AE とは、因果関係の可能性に関係なく、医薬品を投与された参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。
TEAEは、治験治療の初回投与時またはその後に重症度が開始または悪化したAEとして定義されました。
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最長12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：David A Shapiro, MD、Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2007年10月1日
一次修了 (実際)
2009年8月1日
研究の完了 (実際)
2010年12月1日
試験登録日
最初に提出
2007年10月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2007年10月27日
最初の投稿 (推定)
2007年10月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年2月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月11日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 747-202
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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