Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование INT 747 в комбинации с УРСО у пациентов с первичным билиарным циррозом печени (ПБЦ)

11 января 2024 г. обновлено: Intercept Pharmaceuticals

Исследование INT 747 (6α-этилхенодезоксихолевая кислота (6-ECDCA)) в комбинации с урсодезоксихолевой кислотой (URSO®, UDCA) у пациентов с первичным билиарным циррозом

Основная гипотеза заключается в том, что INT-747 будет вызывать снижение уровня щелочной фосфатазы у пациентов с первичным билиарным циррозом в течение 12-недельного периода лечения по сравнению с плацебо.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Не предоставлено

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

165

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Graz, Австрия, A8036
        • Karls-Franzens University
  • Германия
      • Frankfurt, Германия, 60590
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Hamburg, Германия, D20246
        • University Medical Centre Hamburg-Eppendorf
      • Hannover, Германия, 30623
        • Medical School of Hannover
      • Munich, Германия, D81377
        • University of Munich
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08036
        • Hospital Clínic i Provincial
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 4N1
        • University of Calgary
      • Edmonton, Alberta, Канада, T5G 2X8
        • University of Alberta
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Канада, R3E 3P4
        • University of Manitoba
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5T2S8
        • University of Toronto Western Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X 1P1
        • Centre de Recherche du CHUM / University of Montreal
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, NL-1100
        • AMC University of Amsterdam
      • Rotterdam, Нидерланды, 3000
        • Erasmus Medical Centre
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH16 4SA
        • Royal Infirmary
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство, NE2 4HH
        • University Upon Tyne/Newcastle
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Medical Center
    • London
      • Hampstead, London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • Oxford
      • Headington, Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • John Radcliffe Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • U Florida Hepatology
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami - Center for Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Novi, Michigan, Соединенные Штаты, 48377
        • Henry Ford Health Center Columbus
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 555905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Saint Louis University
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10003
        • Beth Israel Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23249
        • McGuire DVAMC
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
        • Virginia Mason Medical Center
  • Франция
      • Lyon, Франция, 69288
        • Hôpital de l'Hôtel Dieu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина в возрасте от 18 до 70 лет.
  • Стабильная доза урсодезоксихолевой кислоты (УРСО, УДХК) в течение как минимум 6 месяцев до скрининга.
  • Пациентки женского пола должны быть в постменопаузе, хирургически стерильны или готовы использовать 2 метода контрацепции со всеми половыми партнерами во время исследования и в течение 14 дней после окончания приема препарата.
  • Пациенты мужского пола должны быть готовы к использованию 2 методов контрацепции со всеми половыми партнерами во время исследования и в течение 14 дней после окончания приема препарата.

  • Подтвержденный или вероятный ПБЦ, о чем свидетельствует наличие у пациента по крайней мере 2 из следующих 3 диагностических факторов:

    1. История повышенных уровней AP в течение как минимум 6 месяцев до дня 0
    2. Положительный титр АМА (>1:40 титр при иммунофлуоресценции или М2 положительный по ИФА) или PBC-специфические антинуклеарные антитела (положительные антиядерные точки и ядерный ободок)
    3. Биопсия печени соответствует ПБХ.
  • Значение скринингового АД от 1,5 до 10 × ВГН.

Критерий исключения:

  • Введение следующих препаратов в любое время в течение 3 месяцев до скрининга исследования: колхицин, метотрексат, азатиоприн или системные кортикостероиды.
  • Скрининг конъюгированного (прямого) билирубина >2 × ВГН.
  • Скрининг АЛТ или АСТ >5 × ВГН.
  • Скрининг сывороточного креатинина >1,5 мг/дл (133 моль/л).
  • История или наличие печеночной декомпенсации (например, кровотечения из варикозно расширенных вен, энцефалопатия или плохо контролируемый асцит).
  • История или наличие других сопутствующих заболеваний печени, включая гепатит, вызванный инфекцией вируса гепатита В или С (HCV, HBV), первичный склерозирующий холангит (ПСХ), алкогольную болезнь печени, определенное аутоиммунное заболевание печени или подтвержденный биопсией неалкогольный стеатогепатит (НАСГ).
  • Беременность.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: INT-747 10 мг
INT-747 10 мг один раз в сутки в комбинации с УРСО в течение 12 недель.
Лекарство: ИНТ-747
Один раз в день (QD) внутрь (PO)
Другие имена:
  • Обетихолевая кислота (OCA), 6-ECDCA
Лекарство: Урсодезоксихолевая кислота (УРСО)
Стабильная доза в течение как минимум 6 месяцев до скрининга. Дозировка по назначению врача.
Другие имена:
  • УРСО, УДКА
Экспериментальный: INT-747 25 мг
INT-747 25 мг один раз в сутки в комбинации с УРСО в течение 12 недель.
Лекарство: ИНТ-747
Один раз в день (QD) внутрь (PO)
Другие имена:
  • Обетихолевая кислота (OCA), 6-ECDCA
Лекарство: Урсодезоксихолевая кислота (УРСО)
Стабильная доза в течение как минимум 6 месяцев до скрининга. Дозировка по назначению врача.
Другие имена:
  • УРСО, УДКА
Экспериментальный: INT-747 50 мг
INT-747 50 мг один раз в сутки в комбинации с УРСО в течение 12 недель.
Лекарство: ИНТ-747
Один раз в день (QD) внутрь (PO)
Другие имена:
  • Обетихолевая кислота (OCA), 6-ECDCA
Лекарство: Урсодезоксихолевая кислота (УРСО)
Стабильная доза в течение как минимум 6 месяцев до скрининга. Дозировка по назначению врача.
Другие имена:
  • УРСО, УДКА
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо один раз в день в сочетании с УРСО в течение 12 недель.
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Лекарство: ИНТ-747
Один раз в день (QD) внутрь (PO)
Другие имена:
  • Обетихолевая кислота (OCA), 6-ECDCA
Лекарство: Урсодезоксихолевая кислота (УРСО)
Стабильная доза в течение как минимум 6 месяцев до скрининга. Дозировка по назначению врача.
Другие имена:
  • УРСО, УДКА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Двойная слепая фаза: процентное изменение сывороточной щелочной фосфатазы (ЩФ) по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови собирали для анализа сывороточной ЩФ. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня, разделенное на значение базового уровня и умноженное на 100.
Исходный уровень и до 85-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Двойная слепая фаза: абсолютные значения сывороточных уровней ЩФ, аспартатаминотрансферазы (АСТ), аланинаминотрансферазы (АЛТ) и гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ).
Временное ограничение: Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Образцы крови были собраны для анализа химических параметров сыворотки, включая ЩФ, АСТ, АЛТ и ГГТ. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Двойная слепая фаза: процентное изменение уровней ЩФ, АСТ, АЛТ и ГГТ в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Образцы крови были собраны для анализа химических параметров сыворотки, включая ЩФ, АСТ, АЛТ и ГГТ. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня, разделенное на значение базового уровня и умноженное на 100.
Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Фаза LTSE: среднее процентное изменение уровней ЩФ, АСТ, АЛТ и ГГТ в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходно и через 3, 6, 9 и 12 месяцев
Образцы крови были собраны для анализа химических параметров сыворотки, включая ЩФ, АСТ, АЛТ и ГГТ. Исходный уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (85-й день). Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня, разделенное на значение базового уровня и умноженное на 100.
Исходно и через 3, 6, 9 и 12 месяцев
Двойная слепая фаза: абсолютные значения уровней альбумина
Временное ограничение: Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Образцы крови были собраны для анализа химического параметра сыворотки: альбумин. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Двойная слепая фаза: процентное изменение уровня альбумина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Образцы крови были собраны для анализа химического параметра сыворотки: альбумин. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня, разделенное на значение базового уровня и умноженное на 100.
Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Двойная слепая фаза: абсолютные значения конъюгированного (прямого) билирубина
Временное ограничение: Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Образцы крови были собраны для анализа химического параметра сыворотки: конъюгированный (прямой) билирубин. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Двойная слепая фаза: процентное изменение конъюгированного (прямого) билирубина по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Образцы крови были собраны для анализа химического параметра сыворотки: прямой билирубин. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня, разделенное на значение базового уровня и умноженное на 100.
Исходный уровень и на 15, 29, 57 и 85 дни
Фаза LTSE: средний процент изменения общего и конъюгированного (прямого) билирубина по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходно и через 3, 6, 9 и 12 месяцев
Образцы крови собирали для анализа биохимических показателей сыворотки: общего и прямого билирубина. Исходный уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (85-й день). Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня, разделенное на значение базового уровня и умноженное на 100.
Исходно и через 3, 6, 9 и 12 месяцев
Двойная слепая фаза: изменение показателя усиленного фиброза печени (ELF) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Усиленный фиброз печени (ELF) объединяет измерения тканевого ингибитора металлопротеиназ-1 (TIMP-1), аминоконцевого пропептида проколлагена III типа (PIIINP) и гиалуроновой кислоты (HA). Оценка ELF рассчитывается как: 2,278 + 0,851 ln (HA) + 0,751 ln (PIIINP) + 0,394 ln (TIMP-1). Оценка ELF менее 7,7 указывает на отсутствие или легкую степень фиброза; ≥ 7,7–< 9,8: умеренный фиброз; ≥ 9,8–< 11,3: тяжелый фиброз; ≥ 11,3: Цирроз печени. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на снижение фиброза. Более высокий ELF связан с более высокими стадиями фиброза и большим риском прогрессирования. Для этой оценки не существует минимального и максимального значения диапазона шкалы. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение уровней HA, P3NP и TIMP-1 по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови собирали для анализа маркеров внеклеточного матрикса, включая TIMP-1, PIIINP и HA. Сообщается, что показатель ELF демонстрирует хорошую корреляцию со стадиями фиброза при хроническом заболевании печени, причем более высокие показатели ELF связаны с более высокими стадиями фиброза. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: абсолютные значения биомаркеров воспаления печени: С-реактивный белок
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Были собраны образцы крови для анализа биомаркеров воспаления печени, включая С-реактивный белок. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение по сравнению с исходными значениями биомаркеров воспаления печени: С-реактивный белок
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Были собраны образцы крови для анализа биомаркеров воспаления печени, включая С-реактивный белок. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: абсолютные значения биомаркеров воспаления печени: незаменимые жирные кислоты (NEFA)
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови были собраны для анализа биомаркеров воспаления печени, включая НЭЖК. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение по сравнению с исходными значениями биомаркеров воспаления печени: NEFA
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови были собраны для анализа биомаркеров воспаления печени, включая НЭЖК. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: абсолютные значения биомаркеров воспаления печени: фактор некроза опухоли альфа (TNF-альфа).
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови были собраны для анализа биомаркеров воспаления печени, включая TNF-альфа. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение по сравнению с исходными значениями биомаркеров воспаления печени: TNF-альфа
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови были собраны для анализа биомаркеров воспаления печени, включая TNF-альфа. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: абсолютные значения биомаркеров воспаления печени: TNF-бета и бета-фактор роста опухоли (TGF-бета)
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови были собраны для анализа биомаркеров воспаления печени, включая TNF-бета и TGF-бета. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение по сравнению с исходными значениями биомаркеров воспаления печени: TNF-бета и TGF-бета.
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови были собраны для анализа биомаркеров воспаления печени, включая TNF-бета и TGF-бета. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: абсолютные значения биомаркеров воспаления печени: желчных кислот и глутатиона.
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови были собраны для анализа биомаркеров воспаления печени, включая желчные кислоты и глутатион. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение по сравнению с исходными значениями биомаркеров воспаления печени: желчных кислот и глутатиона.
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы крови были собраны для анализа биомаркеров воспаления печени, включая желчные кислоты и глутатион. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: абсолютные значения биомаркеров воспаления печени: иммуноглобулин М (IgM)
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Были собраны образцы крови для анализа биомаркеров воспаления печени, включая IgM. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение по сравнению с исходными значениями биомаркеров воспаления печени: IgM
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Были собраны образцы крови для анализа биомаркеров воспаления печени, включая IgM. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: абсолютные значения биомаркеров воспаления печени: остеопонтин
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Были собраны образцы крови для анализа биомаркеров воспаления печени, включая остеопонтин. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение по сравнению с исходными значениями биомаркеров воспаления печени: остеопонтина
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Были собраны образцы крови для анализа биомаркеров воспаления печени, включая остеопонтин. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: абсолютные значения общего количества эндогенных желчных кислот
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы сыворотки собирали для анализа общих эндогенных желчных кислот. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение общего количества эндогенных желчных кислот по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
Образцы сыворотки собирали для анализа общего содержания эндогенных желчных кислот. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определяется как значение посещения после приема дозы минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: абсолютные значения фактора роста фибробластов 19 (FGF19)
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
FGF-19 представляет собой белок, секретируемый желудочно-кишечным трактом под контролем фарнезоидного X-рецептора (FXR). Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день).
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: процентное изменение от базовых значений для FGF19
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
FGF-19 представляет собой белок, секретируемый желудочно-кишечным трактом под контролем FXR. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Процентное изменение по сравнению с базовым уровнем рассчитывалось как значение после базового уровня минус значение базового уровня, разделенное на значение базового уровня и умноженное на 100.
Исходный уровень и до 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение качества жизни от исходного уровня до 85-го дня по шкале Short Form-36 (SF-36)
Временное ограничение: Исходный уровень и до 85-го дня
SF-36 определяет общее качество жизни участников путем оценки 1) ограничений физического функционирования из-за проблем со здоровьем; 2) ограничения в привычной роли из-за проблем с физическим здоровьем; 3) телесная боль; 4) общее представление о здоровье; 5) жизненная сила; 6) ограничения социального функционирования из-за физических или эмоциональных проблем; 7) ограничения в привычной роли из-за эмоциональных проблем; и 8) общее психическое здоровье. Пункты 1–4 в первую очередь влияют на общую оценку физических компонентов (PCS) SF-36. Пункты 5–8 в первую очередь влияют на итоговую оценку умственного компонента (MCS) теста SF-36. Эти восемь параметров можно численно суммировать в две оценки: PCS и MCS; диапазон оценок от 0 = худший до 100 = лучший, при этом более высокие баллы указывают на лучшее здоровье. Увеличение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение. Базовый уровень определялся как день 0. Изменение по сравнению с базовым уровнем определялось как значение после базового уровня минус значение базового уровня.
Исходный уровень и до 85-го дня
Фаза LTSE: абсолютные значения качества жизни, определенные по шкале SF-36
Временное ограничение: Исходно и через 3, 6, 9 и 12 месяцев
SF-36 определяет общее качество жизни участников путем оценки 1) ограничений физического функционирования из-за проблем со здоровьем; 2) ограничения в привычной роли из-за проблем с физическим здоровьем; 3) телесная боль; 4) общее представление о здоровье; 5) жизненная сила; 6) ограничения социального функционирования из-за физических или эмоциональных проблем; 7) ограничения в привычной роли из-за эмоциональных проблем; и 8) общее психическое здоровье. Пункты 1–4 в первую очередь влияют на общую оценку физических компонентов (PCS) SF-36. Пункты 5–8 в первую очередь влияют на итоговую оценку умственного компонента (MCS) теста SF-36. Эти восемь параметров можно численно суммировать в две оценки: PCS и MCS; диапазон оценок от 0 = худший до 100 = лучший, при этом более высокие баллы указывают на лучшее здоровье. Увеличение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение. Исходный уровень был определен как день 85.
Исходно и через 3, 6, 9 и 12 месяцев
Двойная слепая фаза: изменение качества жизни (QoL) по сравнению с исходным уровнем, определяемое по шкале первичного билиарного цирроза 40 (PBC-40)
Временное ограничение: Исходный уровень и на 29, 57 и 85 дни
PBC-40 представляет собой опросник качества жизни, специфичный для конкретного заболевания, который состоит из 5 доменов (диапазонов баллов): общие симптомы (диапазон баллов 7–35), зуд (3–15), утомляемость (11–55), когнитивные функции (диапазон оценок 7–35). 6-30) и эмоциональные (1-15); более высокие баллы указывали на худшие результаты. 40 вопросов анкеты PBC-40 оценивались по шкале от 1 (наименьшее влияние ПБЦ на качество жизни) до 5 (что соответствует наивысшему влиянию); Более высокие баллы указывают на худшее качество жизни. Результаты «никогда», «совсем не согласен» или «полностью согласен» оцениваются в 1 балл, «всегда», «совершенно» или «совершенно не согласен» — в 5 баллов, за следующими исключениями: Для вопросов 34–39 результаты оценивались в наоборот, т. е. «полностью согласен» с 5 и «полностью не согласен» с 1. Если менее чем на 50% вопросов по каждому домену не были даны ответы, пропущенные значения рассчитывались на основе имеющихся баллов за вопросы для этого домена. Если по какому-либо элементу дано несколько ответов, использовался наиболее серьезный. Базовый уровень = день 0. Изменение с базового уровня = базовый уровень после вычета базового значения.
Исходный уровень и на 29, 57 и 85 дни
Фаза LTSE: изменение качества жизни по сравнению с исходным уровнем, определенное по шкале PBC-40
Временное ограничение: Исходно и через 6 и 12 месяцев
PBC-40 — это опросник качества жизни, специфичный для конкретного заболевания, который состоит из 5 доменов (диапазонов оценок): общие симптомы (диапазон оценок 7–35), зуд (3–15), усталость (11–55), когнитивные функции (диапазон оценок 7–35). 6-30) и эмоциональные (1-15); более высокие баллы указывали на худшие результаты. 40 вопросов анкеты PBC-40 оценивались по шкале от 1 (наименьшее влияние ПБЦ на качество жизни) до 5 (что соответствует наивысшему влиянию); Более высокие баллы указывают на худшее качество жизни. Результаты «никогда», «совсем не согласен» или «полностью согласен» оцениваются в 1 балл, «всегда», «совершенно» или «совершенно не согласен» — в 5 баллов, за следующими исключениями: Для вопросов 34–39 результаты оценивались в наоборот, т. е. «полностью согласен» с 5 и «полностью не согласен» с 1. Если менее чем на 50% вопросов по каждому домену не были даны ответы, пропущенные значения рассчитывались на основе имеющихся баллов за вопросы для этого домена. Если по какому-либо элементу дано несколько ответов, использовался наиболее серьезный. Базовый уровень = День 85. Изменение по сравнению с базовым уровнем = базовый уровень после окончания минус значение базового уровня.
Исходно и через 6 и 12 месяцев
Двойная слепая фаза: изменение качества жизни по сравнению с исходным уровнем, определенное по 5-мерной (5-D) шкале доменов
Временное ограничение: Исходный уровень и на 29, 57 и 85 дни
Опросник 5-D имеет 5 доменов: продолжительность, степень, направление, инвалидность, распределение и общий балл. Оценки домена по одному пункту (продолжительность, степень, направление) = диапазон: 1-5. Домен инвалидности состоит из 4 пунктов = оценка влияния зуда на повседневную деятельность: сон, досуг/социальную деятельность, работу по дому/поручения, работу/учебу; балл рассчитывается как наивысший балл по любому из 4 пунктов; диапазон домена инвалидности=1-5. Для домена распределения использовался только раздел «Отметьте, присутствовал ли зуд в следующих частях тела за последние 2 недели». Подсчитывается количество пораженных частей тела («наличие») (потенциальная сумма 0–16); сумма сортируется по 5 ячейкам оценок: сумма 0–2 = оценка 1, сумма 3–5 = оценка 2, сумма 6–10 = оценка 3, сумма 11-13 = оценка 4, сумма 14-16 = оценка 5. Указанный диапазон оценок распределения = 1-5. Для всех областей более высокие баллы = худшие результаты. Общий балл 5D = суммирование баллов домена; диапазоны: от 5 (нет зуда) до 25 (самый сильный зуд); Более высокие баллы = худшие результаты. Базовый уровень = День 0. Изменение по сравнению с базовым уровнем = базовый уровень после окончания минус базовый уровень
Исходный уровень и на 29, 57 и 85 дни
Двойная слепая фаза: количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE) и серьезными нежелательными явлениями (SAE)
Временное ограничение: До 85-го дня
Нежелательное явление (НЯ) представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили лекарственный препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. SAE представляло собой НЯ, приводившее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; первоначальная или длительная госпитализация в стационар; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия. TEAE определялись как любые НЯ, которые начались или ухудшились по тяжести во время или после приема первой дозы исследуемого препарата.
До 85-го дня
Двойная слепая фаза: изменение по сравнению с исходным уровнем визуально-аналоговой шкалы зуда (ВАШ)
Временное ограничение: Исходный уровень и на 29, 57 и 85 дни
Для оценки зуда у участников использовался опросник ВАШ. ВАШ по зуду измеряет восприятие участниками зуда по непрерывной шкале с оценкой в ​​диапазоне от 0 = зуда нет до 10 = самый сильный зуд; более высокий балл указывает на худшие результаты. Базовый уровень определяли как последнее наблюдаемое значение перед введением первой дозы исследуемого продукта (0-й день). Изменение по сравнению с базовым уровнем определялось как значение после базового уровня минус значение базового уровня.
Исходный уровень и на 29, 57 и 85 дни
Фаза LTSE: количество участников с TEAE и SAE
Временное ограничение: До 12 месяцев
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили лекарственный препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. SAE представляло собой НЯ, приводившее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; первоначальная или длительная госпитализация в стационар; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); стойкая или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия. TEAE определялись как любые НЯ, которые начались или ухудшились по тяжести во время или после приема первой дозы исследуемого препарата.
До 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Intercept Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: David A Shapiro, MD, Intercept Pharmaceuticals - Chief Medical Officer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2007 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2009 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 октября 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 октября 2007 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

30 октября 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

6 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 747-202

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kuwait

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться